FORE Biotherapeutics отримує статус проривної терапії для пліксорафенібу

Підпишіться на Drugslib

ФІЛАДЕЛЬФІЯ – (BUSINESS WIRE) 1 квітня 2026 р. – FORE Biotherapeutics, компанія на стадії реєстрації, яка займається розробкою таргетної терапії для лікування хворих на рак, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало пліксорафенібу статус «проривної терапії» (BTD) для лікування дорослих пацієнтів із мутацією BRAF V600E. гліома високого ступеня злоякісності (HGG). Fore Bio вважає, що це перший BTD, наданий для цільової терапії HGG. Пліксорафеніб — це новий інгібітор BRAF, який розриває димери з високою селективністю щодо змін BRAF.

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Позначення, надане FDA, визнає потенціал пліксорафенібу, нового досліджуваного порушника парадоксу та інгібітора BRAF, забезпечувати суттєві покращення порівняно з наявними методами лікування.
  • Перше позначення проривної терапії, надане цільовому терапія гліоми високого ступеня злоякісності (HGG) є доповненням до Fast Track Designation та Orphan Drug Designation Пліксорафеніб уже отримав охоплюючі пухлини ЦНС
  • Основні результати Fore Bio FORTE Basket оцінюють монотерапію пліксорафенібом для рецидивуючих або прогресуючих первинних пухлин ЦНС BRAF V600 до кінця 2026
  • Fore Bio вважає, що первинний аналіз із цього кошика ЦНС, якщо він позитивний, підтримає подання заявки на новий лікарський засіб до FDA США за програмою прискореного схвалення

    • FDA надав цей BTD на основі даних приблизно 25 пацієнтів, які пройшли лікування в рамках завершеної фази 1/2а клінічного випробування та поточної фази 2 кошика FORTE, що оцінює пліксорафеніб. у BRAF V600E-мутованих пухлинах центральної нервової системи (ЦНС). Пухлини ЦНС, які лікуються FORTE, включають HGG, гліоми низького ступеня злоякісності (LGG) та інші первинні пухлини головного та спинного мозку у дорослих і дітей. BTD призначений для прискорення розробки та регулятивного перегляду нових лікарських засобів, які призначені для лікування серйозних або небезпечних для життя захворювань і які показали обнадійливі ранні результати, які демонструють суттєве покращення однієї чи кількох клінічно значущих кінцевих точок (наприклад, покращення ефективності або покращення безпеки з аналогічною ефективністю тощо) у порівнянні з наявними методами лікування.

    «Гліоми високого ступеня злоякісності — це агресивні первинні пухлини головного мозку, пов’язані з поганими результатами, незважаючи на мультимодальні підходи до лікування», — сказав доктор медичних наук Макарена де ла Фуенте, начальник відділу нейроонкології відділення неврології Комплексного онкологічного центру Сильвестра Медичної школи Міллера при Університеті Маямі. "На додаток до обмеженого прогнозу, пацієнти відчувають значну захворюваність, пов’язану як із самою хворобою, так і з токсичністю поточних методів лікування. Тому залишається гострою потреба в нових методах лікування, які не тільки ефективні, але й краще переносяться". за профілем переносимості та ефективності пухлин, змінених за допомогою BRAF, підкреслює потенціал пліксорафенібу як варіанту лікування для пацієнтів, які страждають від раку, який важко піддається лікуванню», — сказала Стейсі Пікок Шеперд, доктор медичних наук, доктор філософії, головний медичний директор Fore. "Зміни BRAF є важливою дієвою рушійною силою в молекулярно-інтегрованій парадигмі клінічних рішень для лікування гліом високого ступеня злоякісності, і пліксорафеніб продемонстрував диференційований профіль у пацієнтів з первинними пухлинами ЦНС, включаючи гліобластому та інші гліоми високого ступеня злоякісності. Дозрівання даних FORTE може допомогти підтвердити ці висновки, а статус BTD ще більше прискорить надання цієї багатообіцяючої терапії пацієнтам. Ми з нетерпінням чекаємо на продовження співпраці з FDA для подальшого просування пліксорафенібу та просування нашого випробування FORTE у кількох типах змінених злоякісних пухлин BRAF».

    Дані дослідження фази 1/2a, які раніше були представлені на ASCO 2023 та SNO 2023, показують, що пліксорафеніб досяг 67% загальної відповіді (ORR) у попередньо визначеній підгрупі пацієнтів із рефрактерними інгібіторами MAPK, які раніше не мали BRAF V600-мутованих первинних пухлин ЦНС із сильною протипухлинною активністю, додатково підтвердженою тривалістю відповіді (DOR) і коефіцієнт клінічної користі (CBR) для типів пухлин зі зміною BRAF і гістології ЦНС. Станом на останній звіт первинний кошик ЦНС BRAF V600E у дослідженні FORTE відповідав попередньо визначеному проміжному аналізу, при цьому Незалежний комітет моніторингу даних (IDMC) підтвердив, що дослідження може продовжуватися, як було заплановано, на основі відповідей, оцінених сліпим незалежним центральним оглядом (BICR), на додаток до постійного нагляду IDMC за безпекою.

    BTD надає Fore більш часті та інтенсивні рекомендації. від FDA та діалогу з ним, включаючи залучення старших рецензентів, а також право на постійний і пріоритетний розгляд маркетингової заявки. Ці переваги потенційно можуть прискорити розробку та перегляд пліксорафенібу.

    Раніше пліксорафеніб отримав прискорене визначення для лікування пацієнтів із раковими захворюваннями класу 1 (V600) і 2 (включаючи злиття) BRAF, які вичерпали попередню терапію, а також визначення лікарського засобу-сироти (ODD) для лікування первинних злоякісних новоутворень мозку та ЦНС. Вони, на додаток до BTD, продовжують підтримувати розробку пліксорафенібу для лікування змінених BRAF первинних пухлин ЦНС у дорослих і дітей, оскільки ширший набір даних від FORTE продовжує дозрівати, щоб надати достатню кількість пацієнтів для підтвердження надійного профілю користі та ризику в рефрактерних гістологіях високого та низького ступеня, вибраних за допомогою біомаркерів ЦНС.

    Про глобальну фазу. 2 Дослідження кошика FORTEМайстер-протокол FORTE, призначений для реєстрації, — це глобальне клінічне дослідження Фази 2, яке включає чотири підпротокольні кошики для оцінки пліксорафенібу в різних групах пацієнтів. Три показання до монотерапії, які зараз оцінюються, це рецидивуючі або прогресуючі первинні пухлини ЦНС BRAF V600, солідні пухлини зі злиттям BRAF і рідкісні солідні пухлини з мутацією BRAF V600. У рамках байєсівського адаптивного дизайну випробування в кожному кошику проводяться проміжні аналізи ефективності, для яких компанія повідомила про позитивний результат із кошика BRAF V600 CNS у третьому кварталі 2025 року.

    Про первинні первинні пухлини ЦНС зі змінами BRAFРецидивні первинні пухлини ЦНС зі змінами BRAF представляють високу незадоволену медичну потребу та великі ринкові можливості для пліксорафенібу. У розширеному лікуванні пацієнтам пропонуються схвалені на даний момент методи лікування, але вони мають значні обмеження в ефективності, переносимості та безпеці.

    Про пліксорафенібПліксорафеніб є новим інгібітором BRAF з унікальним механізмом дії, який одночасно функціонує як димер і руйнує парадокс, і який продемонстрував диференційований і переконливий профіль монотерапії в клінічних дослідженнях. У раніше проведеному дослідженні фази 1/2 у пацієнтів із первинними рецидивними пухлинами ЦНС, які раніше не отримували інгібітор MAPK BRAF V600 (n=9), монотерапія пліксорафенібом продемонструвала ЧОВ 67% і клінічну користь понад 75%. У пацієнтів зі змінами V600, які раніше не приймали інгібітор MAPK, пліксорафеніб досяг 42% частоти відповіді з подовженою тривалістю відповіді (mDOR 17,8 місяців), з рівнем клінічної користі >70%. Пліксорафеніб також продемонстрував сприятливий профіль безпеки та переносимості для різних типів пухлин, у тому числі відносно існуючих стандартів лікування різних змінених пухлин BRAF, з частотою припинення лікування через побічні ефекти, пов’язані з препаратом, менше 2%. Фор вважає, що пліксорафеніб має потенціал для подолання обмежень наявних на даний момент інгібіторів BRAF завдяки своєму унікальному механізму дії, спрямованому на BRAF, уникаючи при цьому обмежень інгібіторів BRAF попереднього покоління, які призводили до швидкого рецидиву захворювання та потреби в комбінації з інгібітором MEK.

    Про FORE Biotherapeutics

    Fore — це цільова онкологічна компанія на стадії реєстрації, яка займається розробкою інноваційних методів лікування, які забезпечують кращі результати для пацієнтів із раковими захворюваннями, які найважче піддаються лікуванню. Провідний актив компанії пліксорафеніб (FORE8394; раніше PLX8394) – це інгібітор BRAF V600 і не V600, раціонально розроблений з першим у своєму класі механізмом для усунення прогалин у лікуванні інгібіторами BRAF 1-го та 2-го поколінь. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.fore.bio або стежте за нами на X і LinkedIn.

    Джерело: FORE Biotherapeutics.

    Джерело: HealthDay. Результати

  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-03 08:59

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова