تم قبول طلب ترخيص Garetosmab Biologics لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج خلل التنسج الليفي Ossificans Progressiva (FOP)

علاج لـ: خلل التنسج الليفي Ossificans Progressiva

تم قبول طلب ترخيص Garetosmab Biologics لمراجعة أولوية إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج خلل التنسج الليفي Ossificans Progressiva (FOP)

TARRYTOWN، نيويورك، 19 فبراير، 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت، من أجل مراجعة الأولوية، طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) لعقار garetosmab لعلاج البالغين الذين يعانون من خلل التنسج الليفي المعظم التقدمي (FOP). Garetosmab هو جسم مضاد وحيد النسيلة يحجب Activin A، وهو بروتين اكتشف علماء Regeneron أنه مهم في تطور آفات التعظم المتغاير (HO) لدى الأشخاص المصابين بـ FOP. الموعد المستهدف لقرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هو أغسطس 2026.

FOP هو اضطراب وراثي نادر للغاية يتميز بتكوين عظام غير طبيعي يتسلل إلى العضلات والأوتار والأربطة والأنسجة الضامة الأخرى، مما يؤدي إلى إعاقة كبيرة

إذا تمت الموافقة عليه، سيكون garetosmab هو العلاج الأول والوحيد المتاح الذي يظهر أنه يقلل عدد وحجم آفات العظام غير المتجانسة الجديدة لدى البالغين المصابين بـ FOP

إن FOP هو اضطراب وراثي شديد ونادر للغاية يتم فيه اختراق العضلات والأوتار والأربطة والأنسجة الضامة الأخرى بشكل تدريجي عن طريق تكوين العظام غير الطبيعي، وهي عملية تعرف باسم HO، مما يؤدي إلى خلل كبير في هذه الهياكل وتشوه الهيكل العظمي. يمكن أن يؤدي ارتفاع ضغط الدم في الفك والعمود الفقري والورك والقفص الصدري إلى صعوبة التحدث أو تناول الطعام أو المشي أو التنفس، مما يؤدي إلى فقدان الوزن وتفاقم فقدان القدرة على الحركة. معظم الأشخاص الذين يعانون من FOP مقيدين بالكراسي المتحركة بعمر 30 عامًا، ويبلغ متوسط عمر البقاء على قيد الحياة حوالي 56 عامًا. تم تشخيص إصابة حوالي 900 شخص بـ FOP في جميع أنحاء العالم، ويُعتقد أن العديد من الأشخاص الآخرين ما زالوا غير مشخصين أو تم تشخيصهم بشكل خاطئ.

يتم دعم BLA ببيانات الفعالية والسلامة من المرحلة 3 الإيجابية من تجربة OPTIMA التي تقيم عقار garetosmab لدى البالغين المصابين بـ FOP. كانت جرعتي جاريتوسماب (3 مجم/كجم و10 مجم/كجم) التي تم تقييمها في التجربة فعالة للغاية في تقليل العدد الإجمالي وحجم آفات H2O الجديدة عند 56 أسبوعًا، مقارنةً بالعلاج الوهمي. فيما يتعلق بتحليل نقطة النهاية الأولية للانخفاض في العدد الإجمالي لآفات H O الجديدة مقارنة بالعلاج الوهمي (العدد = 21)، شهد أولئك الذين تلقوا جرعة 3 ملغم / كغم (العدد = 19) انخفاضًا بنسبة 94٪ (آفة واحدة مقابل 19 آفة؛ قيمة الاحتمال = 0.0274)، بينما شهد أولئك الذين تلقوا جرعة 10 ملغم / كغم (العدد = 23) انخفاضًا بنسبة 90٪ (آفاتان مقابل 19 آفة؛ ع = 0.0260). وجد تحليل لاحق أيضًا أن جرعتي غاريتوسماب أظهرت انخفاضًا أكبر من 99٪ في متوسط الحجم الإجمالي (سم 3) لآفات H O الجديدة مقارنة بالعلاج الوهمي (3 مجم / كجم: 0.01 سم 3 مقابل 10.45 سم 3؛ القيمة الاسمية = 0.0013؛ 10 مجم / كجم: 0.02 سم 3 مقابل 10.45 سم 3؛ القيمة الاسمية = 0.0013؛ 10 مجم / كجم: 0.02 سم 3 مقابل 10.45 سم 3؛ القيمة الاسمية = 0.0013؛ 10 مجم / كجم: 0.02 سم 3 مقابل 10.45 سم 3؛ ع=.0005).

في 56 أسبوعًا، من بين جميع الأشخاص الـ 63 المصابين بـ FOP الذين تبلغ أعمارهم 18 عامًا فما فوق والذين شاركوا في تجربة OPTIMA، حدثت أحداث سلبية خطيرة ناجمة عن العلاج في مريض واحد عولج بـ 3 مجم / كجم من جاريتوسماب، ومريضين تم علاجهما بـ 10 مجم / كجم من جاريتوسماب ومريضين عولجوا بدواء وهمي. التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (نسبة حدوثها ≥30%) هي الرعاف وزيادة نمو الشعر والخراج وحب الشباب.

تُمنح مراجعة الأولوية للطلبات التنظيمية التي تسعى للحصول على الموافقة على العلاجات التي لديها القدرة على تقديم تحسينات كبيرة في العلاج أو التشخيص أو الوقاية من الحالات الخطيرة. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية سابقًا تصنيف المسار السريع وتصنيف الدواء اليتيم لعقار garetosmab للوقاية من HO في المرضى الذين يعانون من FOP. تم منح Garetosmab أيضًا تصنيف اليتيم في الاتحاد الأوروبي، ومن المقرر تقديم طلبات تنظيمية إضافية لـ Garetosmab في بلدان حول العالم.

إن سلامة وفعالية جاريتوسماب، فضلاً عن استخدامه المحتمل لعلاج FOP، هي قيد التحقيق ولم يتم تقييمها أو الموافقة عليها بشكل كامل من قبل أي سلطة تنظيمية.

حول تجربة OPTIMA السريريةأوبتيما هي تجربة المرحلة الثالثة، متعددة المراكز، والمتعددة الجنسيات لتقييم فعالية جاريتوسماب في الحد من تكوين العظام غير المتجانسة، فضلاً عن فعاليتها. السلامة والتحمل والحركية الدوائية لدى المرضى الذين يعانون من FOP النشط.

سجلت التجربة 63 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين 18 عامًا فما فوق والذين لديهم أي متغير مسبب لـ FOP من مستقبل Activin A من النوع الأول (ACVR1)، وأظهروا نشاط مرض FOP أو تطور آفات HO، وكان لديهم مقياس تراكمي لمشاركة المفاصل التناظرية (CAJIS) عند فحص ≥19. CAJIS هي أداة يتم تقييمها من قبل الطبيب، حيث تمثل الدرجات الأعلى خطورة أكبر للمرض (المقياس: من 0 إلى 30). تم اختيار المشاركين المؤهلين بشكل عشوائي لتلقي 3 ملغم / كغم من غاريتوسماب عن طريق الوريد، أو 10 ملغم / كغم من غاريتوسماب، أو دواء وهمي مرة واحدة كل أربعة أسابيع لمدة 56 أسبوعًا. بعد ذلك، يمكن للمشاركين اختيار تمديد علاجهم لمدة 84 أسبوعًا على الأقل أو التوقف عن العلاج والدخول إلى ذراع المراقبة فقط.

خلال فترة العلاج، تم تقييم الفعالية من خلال التصوير المقطعي المحوسب لكامل الجسم (CT) لآفات HO؛ تقييم الطبيب والمريض للنوبات الجلدية؛ استخدام CAJIS لتقييم الوظائف المشتركة؛ وملاحظة التغير في شدة المرض. يتضمن تقييم السلامة تقارير عن الأحداث السلبية، وقياس العلامات الحيوية، والفحص البدني، واختبار التخثر.

من المقرر أن تبدأ تجربة المرحلة الثالثة لعقار جاريتوسماب لدى المراهقين والأطفال المصابين بـ FOP، OPTIMA 2، في وقت لاحق من هذا العام. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة موقع التجارب السريرية لشركة Regeneron، أو اتصل بـ [email protected]، أو اتصل بالرقم +1 844-734-6643.

حول Garetosmab شاركت شركة Regeneron في أبحاث FOP لعقود من الزمن وساعدت في تقديم رؤى أساسية حول بيولوجيا المرض وتاريخه الطبيعي. اكتشف علماء ريجينيرون أن Activin A يلعب دورًا رئيسيًا في FOP من خلال تحفيز H2O، وهو المرض الرئيسي لـ FOP. Garetosmab هو جسم مضاد وحيد النسيلة مشتق من جهاز VelocImmune، وهو جسم مضاد بشري بالكامل يربط ويحيد Activin A، الذي يشارك في تطور العظام غير المتجانسة لدى الأشخاص المصابين بـ FOP.

حول تقنية VelocImmune من Regeneron تستخدم تقنية VelocImmune من Regeneron منصة فأرة خاصة مصممة وراثيًا ومزودة بنظام مناعة متوافق مع البشر وراثيًا لإنتاج أجسام مضادة بشرية مُحسَّنة بالكامل. عندما كان جورج د. يانكوبولوس، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Regeneron، طالب دراسات عليا مع معلمه Frederick W. Alt في عام 1985، كانا أول من تصور صنع مثل هذا الفأر المتوافق مع البشر وراثيًا، وقد قضت Regeneron عقودًا من الزمن في اختراع وتطوير VelocImmune وتقنيات VelociSuite® ذات الصلة. استخدم الدكتور يانكوبولوس وفريقه تقنية VelocImmune لإنشاء نسبة كبيرة من جميع الأجسام المضادة البشرية وحيدة النسيلة الأصلية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء. وهذا يشمل Dupixent® (dupilumab)، وLibtayo® (cemiplimab-rwlc)، وPraluent® (alirocumab)، وKevzara® (sarilumab)، وEvkeeza® (evinacumab-dgnb)، وInmazeb® (atoltivimab، وmaftivimab، وodesivimab-ebgn)، وVeopoz® (pozelimab-bbfg). بالإضافة إلى ذلك، تم ترخيص REGEN-COV® (casirivimab وimdevimab) من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خلال جائحة كوفيد-19 حتى عام 2024. كما تم إنشاء Garetosmab أيضًا باستخدام تقنية Regeneron’s VelocImmune.

نبذة عن Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) هي شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية تخترع وتطور وتسوق الأدوية التي تغير حياة الناس. مع أمراض خطيرة. لقد أدت قدرتنا الفريدة على ترجمة العلوم إلى طب بشكل متكرر ومستمر، والتي أسسها ويقودها أطباء وعلماء، إلى العديد من العلاجات المعتمدة والمنتجات المرشحة قيد التطوير، والتي كان معظمها محليًا في مختبراتنا. تم تصميم أدويتنا وخط أنابيبنا لمساعدة المرضى الذين يعانون من أمراض العيون، وأمراض الحساسية والالتهابات، والسرطان، وأمراض القلب والأوعية الدموية والتمثيل الغذائي، والأمراض العصبية، وأمراض الدم، والأمراض المعدية، والأمراض النادرة.

تتخطى شركة Regeneron حدود الاكتشافات العلمية وتسرع تطوير الأدوية باستخدام تقنياتنا الخاصة، مثل VelociSuite، التي تنتج أجسامًا مضادة بشرية محسنة بالكامل وفئات جديدة من الأجسام المضادة ثنائية الخصوصية. نحن نشكل الحدود التالية للطب من خلال رؤى مدعومة بالبيانات من مركز Regeneron Genetics Center® ومنصات الطب الجيني الرائدة، مما يمكننا من تحديد أهداف مبتكرة وأساليب تكميلية لعلاج الأمراض أو علاجها.

لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.Regeneron.com أو متابعة Regeneron على LinkedIn أو Instagram أو Facebook أو X.

بيانات تطلعية واستخدام الوسائط الرقمية

يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية تتضمن مخاطر وشكوكًا تتعلق بالأحداث المستقبلية والأداء المستقبلي لشركة Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" أو "الشركة")، وقد تختلف الأحداث أو النتائج الفعلية ماديًا عن هذه البيانات التطلعية. تهدف كلمات مثل "نتوقع"، و"نتوقع"، و"نعتزم"، و"نخطط"، و"نعتقد"، و"نسعى"، و"نقدر"، والصيغ المختلفة لهذه الكلمات، والتعبيرات المشابهة إلى تحديد مثل هذه البيانات التطلعية، على الرغم من أن البيانات التطلعية لا تحتوي جميعها على هذه الكلمات التعريفية. تتعلق هذه البيانات، وتشمل هذه المخاطر والشكوك، من بين أمور أخرى، الطبيعة والتوقيت والنجاح المحتمل والتطبيقات العلاجية للمنتجات التي يتم تسويقها أو تسويقها بطريقة أخرى بواسطة Regeneron و/أو المتعاونين معها أو المرخصين لها (يشار إليها إجمالاً باسم "منتجات Regeneron") ومرشحات المنتجات التي تطورها Regeneron و/أو المتعاونون معها أو المرخص لهم (بشكل جماعي، "مرشحو منتجات Regeneron") والبرامج البحثية والسريرية الجارية الآن أو المخطط لها، بما في ذلك دون القيد جاريتوسماب. احتمالية وتوقيت ونطاق الموافقة التنظيمية المحتملة والإطلاق التجاري لمنتجات Regeneron المرشحة والمؤشرات الجديدة لمنتجات Regeneron، بما في ذلك garetosmab لعلاج البالغين الذين يعانون من خلل التنسج الليفي المعظم كما تمت مناقشته في هذا البيان الصحفي؛ عدم اليقين بشأن الاستخدام وقبول السوق والنجاح التجاري لمنتجات Regeneron ومنتجات Regeneron المرشحة وتأثير الدراسات (سواء التي أجرتها Regeneron أو غيرها وسواء كانت إلزامية أو طوعية)، بما في ذلك الدراسات التي تمت مناقشتها أو المشار إليها في هذا البيان الصحفي، على أي مما سبق أو أي موافقة تنظيمية محتملة لمنتجات Regeneron ومرشحي منتجات Regeneron (مثل garetosmab)؛ قدرة متعاوني Regeneron أو المرخص لهم أو الموردين أو الأطراف الثالثة الأخرى (حسب الاقتضاء) على تنفيذ التصنيع والتعبئة والتشطيب والتعبئة والتغليف ووضع العلامات والتوزيع والخطوات الأخرى المتعلقة بمنتجات Regeneron والمرشحين لمنتجات Regeneron؛ قدرة Regeneron على إدارة سلاسل التوريد للعديد من المنتجات ومرشحي المنتجات والمخاطر المرتبطة بالتعريفات الجمركية والقيود التجارية الأخرى؛ مشكلات السلامة الناتجة عن إدارة منتجات ريجينيرون ومنتجات ريجينيرون المرشحة (مثل جاريتوسماب) في المرضى، بما في ذلك المضاعفات الخطيرة أو الآثار الجانبية المرتبطة باستخدام منتجات ريجينيرون ومرشحات منتجات ريجينيرون في التجارب السريرية؛ القرارات التي تتخذها السلطات الحكومية التنظيمية والإدارية والتي قد تؤخر أو تقيد قدرة Regeneron على الاستمرار في تطوير أو تسويق منتجات Regeneron ومنتجات Regeneron المرشحة؛ الالتزامات التنظيمية والإشرافية المستمرة التي تؤثر على منتجات Regeneron وبرامجها البحثية والسريرية وأعمالها، بما في ذلك تلك المتعلقة بخصوصية المريض؛ مدى توفر ومدى السداد أو المساعدة في الدفع المشترك لمنتجات Regeneron من دافعي الطرف الثالث والجهات الخارجية الأخرى، بما في ذلك برامج الرعاية الصحية والتأمين للدافع الخاص، ومنظمات الصيانة الصحية، وشركات إدارة فوائد الصيدلة، والبرامج الحكومية مثل Medicare وMedicaid؛ تحديدات التغطية والسداد من قبل هؤلاء الدافعين والأطراف الثالثة الأخرى والسياسات والإجراءات الجديدة المعتمدة من قبل هؤلاء الدافعين والأطراف الثالثة الأخرى؛ التغييرات في لوائح ومتطلبات تسعير الأدوية واستراتيجية تسعير Regeneron؛ التغييرات الأخرى في القوانين واللوائح والسياسات التي تؤثر على صناعة الرعاية الصحية؛ المنتجات المنافسة والمنتجات المرشحة (بما في ذلك المنتجات الحيوية) التي قد تكون متفوقة أو أكثر فعالية من حيث التكلفة من منتجات Regeneron والمنتجات المرشحة من Regeneron؛ إلى أي مدى يمكن تكرار نتائج برامج البحث والتطوير التي أجرتها شركة Regeneron و/أو المتعاونين معها أو المرخصين لها في دراسات أخرى و/أو تؤدي إلى تقدم المنتجات المرشحة للتجارب السريرية أو التطبيقات العلاجية أو الموافقة التنظيمية؛ النفقات غير المتوقعة؛ تكاليف تطوير وإنتاج وبيع المنتجات؛ قدرة Regeneron على تلبية أي من توقعاتها أو إرشاداتها المالية والتغييرات في الافتراضات الكامنة وراء تلك التوقعات أو الإرشادات؛ إمكانية إلغاء أو إنهاء أي ترخيص أو تعاون أو اتفاقية توريد، بما في ذلك اتفاقيات Regeneron مع Sanofi وBayer (أو الشركات التابعة لهما، حسب الاقتضاء)؛ تأثير تفشي الصحة العامة أو الأوبئة أو الأوبئة على أعمال شركة Regeneron؛ والمخاطر المرتبطة بالتقاضي والإجراءات الأخرى والتحقيقات الحكومية المتعلقة بالشركة و/أو عملياتها (بما في ذلك الإجراءات المدنية المعلقة التي بدأتها أو انضمت إليها وزارة العدل الأمريكية ومكتب المدعي العام الأمريكي لمقاطعة ماساتشوستس)، والمخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية لأطراف أخرى والتقاضي المعلق أو المستقبلي المتعلق بها (بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، دعاوى براءات الاختراع والإجراءات الأخرى ذات الصلة المتعلقة بحقن EYLEA® (aflibercept))، والنتيجة النهائية لأي من هذا القبيل الإجراءات والتحقيقات، والتأثير الذي قد يحدثه أي مما سبق على أعمال Regeneron وآفاقها ونتائج التشغيل ووضعها المالي. يمكن العثور على وصف أكثر اكتمالاً لهذه المخاطر المادية وغيرها في ملفات Regeneron المودعة لدى هيئة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية، بما في ذلك النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025. يتم إعداد أي بيانات تطلعية بناءً على المعتقدات والأحكام الحالية للإدارة، ويتم تحذير القارئ من الاعتماد على أي بيانات تطلعية صادرة عن Regeneron. لا تتحمل شركة Regeneron أي التزام بتحديث أي بيان تطلعي (علنيًا أو غير ذلك)، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، أي توقعات أو توجيهات مالية، سواء كان ذلك نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

تستخدم Regeneron موقعها الإلكتروني الخاص بعلاقات الإعلام والمستثمرين ووسائل التواصل الاجتماعي لنشر معلومات مهمة حول الشركة، بما في ذلك المعلومات التي قد تعتبر جوهرية للمستثمرين. يتم نشر المعلومات المالية وغيرها من المعلومات حول Regeneron بشكل روتيني ويمكن الوصول إليها على موقع Regeneron الإعلامي وعلاقات المستثمرين (https://investor.regeneron.com) وصفحتها على LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

المصدر: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

المصدر: HealthDay

تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء Garetosmab

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الموافقات على الأدوية العامة

بودكاست Drugs.com

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-02-24 09:41

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.