Žádost o licenci Garetosmab Biologics přijata k prioritnímu přezkoumání FDA pro léčbu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Sledujte Drugslib

Léčba: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Žádost o licenci Garetosmab Biologics přijata pro prioritní přezkoumání FDA pro léčbu Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, N.2Yp, TOWN, AR2YP, TOWN 19. února 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k prioritnímu přezkoumání žádost o biologickou licenci (BLA) pro garetosmab pro léčbu dospělých s fibrodysplazií OP (progrese fibrodysplazie). Garetosmab je monoklonální protilátka, která blokuje Activin A, protein, o kterém vědci Regeneronu zjistili, že je kritický při rozvoji lézí heterotopické osifikace (HO) u lidí s FOP. Cílovým datem akce pro rozhodnutí FDA je srpen 2026.

  • FOP je ultravzácná genetická porucha charakterizovaná abnormální tvorbou kostí, která infiltruje svaly, šlachy, vazy a další pojivové tkáně, což vede k významnému postižení.

    FOP je neúprosná, velmi vzácná genetická porucha, při které jsou svaly, šlachy, vazy a další pojivové tkáně progresivně infiltrovány abnormální tvorbou kostí, procesem známým jako HO, který vede k významné dysfunkci těchto struktur a deformaci skeletu. HO z čelisti, páteře, kyčle a hrudního koše může znesnadňovat mluvení, jídlo, chůzi nebo dýchání, což vede ke ztrátě hmotnosti a eskalaci ztráty pohyblivosti. Většina lidí s FOP je upoutána na invalidní vozík ve věku 30 let a střední věk přežití je přibližně 56 let. Celosvětově je diagnostikována FOP přibližně 900 lidem, přičemž o mnoha dalších se předpokládá, že zůstanou nediagnostikovaní nebo špatně diagnostikovaní.

    BLA je podpořena údaji o účinnosti a bezpečnosti z pozitivní studie OPTIMA fáze 3 hodnotící garetosmab u dospělých s FOP. Obě dávky garetosmabu (3 mg/kg a 10 mg/kg) hodnocené ve studii byly vysoce účinné při snižování celkového počtu a objemu nových lézí HO v 56. týdnu ve srovnání s placebem. Pokud jde o analýzu primárního cíle snížení celkového počtu nových lézí HO ve srovnání s placebem (n=21), ti, kteří dostávali dávku 3 mg/kg (n=19), zaznamenali 94% snížení (1 léze vs. 19 lézí; p=0,0274), zatímco ti, kteří dostávali dávku 10 mg/kg (n=23), zaznamenali 90% snížení (2 léze vs.1 léze. p=0,0260). Post-hoc analýza také zjistila, že obě dávky garetosmabu prokázaly více než 99% snížení průměrného celkového objemu (cm3) nových HO lézí ve srovnání s placebem (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominální p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm30,5 vs. p=.0005).

    V 56. týdnu se u všech 63 lidí s FOP ve věku 18 let a starších, kteří se účastnili studie OPTIMA, vyskytly závažné nežádoucí účinky související s léčbou u 1 pacienta léčeného 3 mg/kg garetosmabu, 2 pacientů léčených garetosmabem v dávce 10 mg/kg a 2 pacientů léčených placebem. Nejčastějšími nežádoucími reakcemi (výskyt ≥30 %) jsou epistaxe, zvýšený růst vlasů, abscesy a akné.

    Prioritní hodnocení je uděleno regulačním žádostem o schválení terapií, které mají potenciál poskytnout významná zlepšení v léčbě, diagnostice nebo prevenci závažných stavů. FDA již dříve udělila označení Fast Track a Orphan Drug Design pro garetosmab pro prevenci HO u pacientů s FOP. Garetosmab také získal označení pro vzácná onemocnění v Evropské unii a další garetosmab regulační návrhy jsou plánovány v zemích po celém světě.

    Bezpečnost a účinnost garetosmabu, stejně jako jeho potenciální použití k léčbě FOP, jsou zkoumány a nebyly plně vyhodnoceny ani schváleny žádným regulačním úřadem.

    O klinické studii OPTIMAOPTIMA je multicentrická, mezinárodní studie fáze 3, která hodnotí účinnost tvorby kostního nádoru, stejně jako snížení účinnosti heterogenního nádoru na kostech a snížení účinnosti jeho bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku u pacientů s aktivní FOP.

    Do studie bylo zařazeno 63 účastníků ve věku 18 let a starších, kteří mají jakoukoli variantu receptoru aktivinu A typu I (ACVR1) způsobující FOP, vykazovali aktivitu onemocnění FOP nebo progresi HO lézí a měli kumulativní skóre na stupnici analogového postižení kloubů (CAJIS) při screeningu ≤19. CAJIS je nástroj hodnocený lékařem, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost onemocnění (škála: 0 až 30). Vhodní účastníci byli randomizováni k intravenóznímu podávání 3 mg/kg garetosmabu, 10 mg/kg garetosmabu nebo placeba jednou za čtyři týdny po dobu 56 týdnů. Poté se účastníci mohli rozhodnout prodloužit svou léčbu na alespoň 84 týdnů nebo léčbu přerušit a vstoupit do ramene pouze pro pozorování.

    Během léčebného období byla účinnost hodnocena pomocí celotělových počítačových tomografických (CT) skenů pro HO léze; hodnocení vzplanutí lékařem a pacientem; využití CAJIS k hodnocení společné funkčnosti; a pozorování změn v závažnosti onemocnění. Hodnocení bezpečnosti zahrnuje zprávy o nežádoucích účincích, měření vitálních funkcí, fyzikální vyšetření a testování koagulace.

    Zahájení studie fáze 3 garetosmabu u dospívajících a dětí s FOP, OPTIMA 2, je plánováno na konec tohoto roku. Pro více informací navštivte webovou stránku klinických studií Regeneron, kontaktujte [email protected] nebo volejte +1 844-734-6643.

    O GaretosmabuRegeneron se zabývá výzkumem FOP po celá desetiletí a pomohl poskytnout základní pohled na biologii a přírodní historii onemocnění. Vědci z Regeneronu zjistili, že Activin A hraje klíčovou roli v FOP tím, že řídí HO, hlavní patologii FOP. Garetosmab je plně lidská monoklonální protilátka odvozená od VelocImmune, která váže a neutralizuje Aktivin A, který se podílí na vývoji heterotopické kosti u lidí s FOP.

    O technologii VelocImmune společnosti RegeneronTechnologie VelocImmune společnosti Regeneron využívá vlastní geneticky upravenou myší platformu vybavenou geneticky humanizovaným imunitním systémem k produkci plně optimalizovaných lidských protilátek. Když byl spoluzakladatel, prezident a hlavní vědecký ředitel společnosti Regeneron George D. Yancopoulos v roce 1985 postgraduálním studentem se svým mentorem Frederickem W. Altem, byli první, kdo si představil výrobu takové geneticky humanizované myši, a společnost Regeneron strávila desetiletí vymýšlením a vývojem VelocImmune a souvisejících technologií VelociSuite®. Dr. Yancopoulos a jeho tým použili technologii VelocImmune k vytvoření podstatné části všech původních plně lidských monoklonálních protilátek schválených FDA. Patří sem Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab a odesivimab-ebgn (pozelimab) a Vebbfpozelimab. Navíc REGEN-COV® (casirivimab a imdevimab) byl schválen FDA během pandemie COVID-19 až do roku 2024. Garetosmab byl také vytvořen pomocí technologie VelocImmune společnosti Regeneron.

    O společnosti RegeneronSpolečnost Regeneron, REGENES, vývoj a vývoj biotechnologií je přední komerční biotechnologií: REGENSGN (NASDAQ): léky pro lidi s vážnými nemocemi, které mění život. Naše jedinečná schopnost opakovaně a důsledně převádět vědu do medicíny, založená a vedená lékaři-vědci, vedla k řadě schválených léčebných postupů a kandidátů na produkty ve vývoji, z nichž většina byla vypěstována doma v našich laboratořích. Naše léky a potrubí jsou navrženy tak, aby pomáhaly pacientům s očními chorobami, alergickými a zánětlivými onemocněními, rakovinou, kardiovaskulárními a metabolickými chorobami, neurologickými onemocněními, hematologickými stavy, infekčními chorobami a vzácnými onemocněními.

    Regeneron posouvá hranice vědeckého objevování a urychluje vývoj léků pomocí našich patentovaných technologií, jako je VelociSuite, který produkuje optimalizované plně lidské protilátky a nové třídy bispecifických protilátek. Utváříme další hranici medicíny pomocí poznatků z Regeneron Genetics Center® a průkopnických platforem genetické medicíny, které nám umožňují identifikovat inovativní cíle a doplňkové přístupy k potenciální léčbě nebo vyléčení nemocí.

    Pro více informací navštivte www.Regeneron.com nebo sledujte Regeneron na LinkedIn, Instagram, Facebook nebo X.

    Výhledová prohlášení a používání digitálních médií

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují rizika a nejistoty související s budoucími událostmi a budoucím výkonem společnosti Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron“ nebo „Společnost“) a skutečné události nebo výsledky se mohou od těchto výhledových prohlášení podstatně lišit. Slova jako „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „plánovat“, „věřit“, „hledat“, „odhadovat“, varianty takových slov a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci takových výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova. Tato prohlášení se týkají a tato rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné povahu, načasování a možný úspěch a terapeutické aplikace produktů uváděných na trh nebo jinak komercializovaných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence (souhrnně „produkty Regeneron“) a kandidáty na produkty vyvíjené společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo nabyvateli licence (souhrnně nyní probíhají a plánované klinické programy, „produkty Regeneron“ a klinické programy) omezení garetosmab; pravděpodobnost, načasování a rozsah možného schválení regulačními orgány a komerčního uvedení kandidátů na produkty Regeneron a nových indikací pro produkty Regeneron, včetně garetosmabu pro léčbu dospělých s fibrodysplasia ossificans progressiva, jak je uvedeno v této tiskové zprávě; nejistota ohledně využití, přijetí na trhu a komerčního úspěchu produktů Regeneron a kandidátů na produkty Regeneron a dopad studií (ať už provedených společností Regeneron nebo jinými, ať už nařízených nebo dobrovolných), včetně studií diskutovaných nebo uvedených v této tiskové zprávě, na výše uvedené nebo jakékoli potenciální schválení produktů společnosti Regeneron a produktů Regeneron jako takových kandidátů na produkty ze strany regulačních orgánů; schopnost spolupracovníků, nabyvatelů licence, dodavatelů nebo jiných třetích stran (podle potřeby) společnosti Regeneron provádět výrobu, plnění, konečnou úpravu, balení, označování, distribuci a další kroky související s produkty společnosti Regeneron a kandidáty na produkty společnosti Regeneron; schopnost Regeneronu řídit dodavatelské řetězce pro více produktů a kandidátů na produkty a rizika spojená s tarify a dalšími obchodními omezeními; bezpečnostní problémy vyplývající z podávání produktů Regeneron a kandidátů na produkty Regeneron (jako je garetosmab) pacientům, včetně závažných komplikací nebo vedlejších účinků v souvislosti s používáním produktů Regeneron a kandidátů produktů Regeneron v klinických studiích; rozhodnutí regulačních a správních vládních orgánů, která mohou zpozdit nebo omezit schopnost společnosti Regeneron pokračovat ve vývoji nebo komercializaci produktů společnosti Regeneron a kandidátů na produkty společnosti Regeneron; průběžné regulační povinnosti a dohled ovlivňující produkty Regeneron, výzkumné a klinické programy a podnikání, včetně těch, které se týkají soukromí pacientů; dostupnost a rozsah úhrady nebo pomoci s úhradou za produkty Regeneron od třetích stran a dalších třetích stran, včetně soukromých plátců zdravotní péče a pojistných programů, organizací pro údržbu zdraví, společností pro správu dávek lékáren a vládních programů, jako jsou Medicare a Medicaid; stanovení krytí a úhrad ze strany takových plátců a jiných třetích stran a nové zásady a postupy přijaté takovými plátci a jinými třetími stranami; změny předpisů a požadavků na stanovování cen léků a cenová strategie společnosti Regeneron; další změny v zákonech, nařízeních a politikách ovlivňujících zdravotnický průmysl; konkurenční produkty a kandidátské produkty (včetně biologicky podobných produktů), které mohou být lepší nebo nákladově efektivnější než produkty Regeneron a kandidáti produktů Regeneron; rozsah, v jakém mohou být výsledky z výzkumných a vývojových programů prováděných společností Regeneron a/nebo jejími spolupracovníky nebo držiteli licence replikovány v jiných studiích a/nebo vést k postupu kandidátů produktů ke klinickým studiím, terapeutickým aplikacím nebo schválení regulačními orgány; neočekávané výdaje; náklady na vývoj, výrobu a prodej produktů; schopnost společnosti Regeneron splnit jakékoli její finanční projekce nebo pokyny a změny předpokladů, na nichž jsou tyto projekce nebo pokyny založeny; možnost zrušení nebo ukončení jakékoli smlouvy o licenci, spolupráci nebo dodávce, včetně smluv společnosti Regeneron se Sanofi a Bayer (nebo jejich příslušnými přidruženými společnostmi); dopad propuknutí veřejného zdraví, epidemií nebo pandemií na podnikání společnosti Regeneron; a rizika spojená se soudními spory a jinými řízeními a vládními vyšetřováními týkajícími se Společnosti a/nebo jejích operací (včetně probíhajících občanskoprávních řízení zahájených nebo připojených ministerstvem spravedlnosti USA a americkým státním zastupitelstvím pro okres Massachusetts), rizika spojená s duševním vlastnictvím jiných stran a probíhajícími nebo budoucími soudními spory souvisejícími s nimi (včetně, bez omezení, patentových sporů a dalších souvisejících řízení) souvisejících s výsledkem Injection®EYLEA jakýchkoli takových řízení a vyšetřování a dopad, který může mít kterékoli z výše uvedených na podnikání, vyhlídky, provozní výsledky a finanční situaci společnosti Regeneron. Úplnější popis těchto a dalších podstatných rizik lze nalézt v dokumentech společnosti Regeneron u Americké komise pro cenné papíry, včetně jejího formuláře 10-K za rok končící 31. prosincem 2025. Jakákoli výhledová prohlášení vycházejí ze současného přesvědčení a úsudku vedení a čtenáře varujeme, aby se nespoléhal na žádná výhledová prohlášení učiněná společností Regeneron. Společnost Regeneron nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat (veřejně nebo jinak) jakékoli výhledové prohlášení, včetně, bez omezení, jakýchkoli finančních projekcí nebo pokynů, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

    Regeneron využívá své webové stránky pro styk s médii a investory a sociální média k publikování důležitých informací o společnosti, včetně informací, které mohou být pro investory považovány za podstatné. Finanční a další informace o Regeneronu jsou běžně zveřejňovány a jsou přístupné na webu Regeneron pro vztahy s médii a investory (https://investor.regeneron.com) a na jeho stránce LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Zdroj: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Zdroj: HealthDay

    Historie schválení Garetosmab FDA

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové schválení léků
  • Nové léky
    • Nedostatky
  • Výsledky klinických studií
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-02-24 09:41

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova