Zulassungsantrag für Biologika für Garetosmab für FDA-Prioritätsprüfung zur Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) angenommen

Behandlung von: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Garetosmab Biologics-Lizenzantrag zur vorrangigen Prüfung durch die FDA für die Behandlung von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) angenommen

TARRYTOWN, N.Y., 19. Februar 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Biologics License Application (BLA) für Garetosmab zur Behandlung von Erwachsenen mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Garetosmab ist ein monoklonaler Antikörper, der Activin A blockiert, ein Protein, das Regeneron-Wissenschaftler als entscheidend für die Entwicklung heterotoper Ossifikationsläsionen (HO) bei Menschen mit FOP erwiesen haben. Der angestrebte Aktionstermin für die FDA-Entscheidung ist August 2026.

FOP ist eine äußerst seltene genetische Störung, die durch eine abnormale Knochenbildung gekennzeichnet ist, die Muskeln, Sehnen, Bänder und anderes Bindegewebe infiltriert und zu erheblichen Behinderungen führt.

Im Falle einer Zulassung wäre Garetosmab die erste und einzige verfügbare Behandlung, die nachweislich die Anzahl und das Volumen neuer heterotoper Knochenläsionen bei Erwachsenen mit FOP reduziert

FOP ist eine unerbittliche, äußerst seltene genetische Erkrankung, bei der Muskeln, Sehnen, Bänder und anderes Bindegewebe nach und nach durch eine abnormale Knochenbildung infiltriert werden, ein Prozess, der als HO bekannt ist, was zu einer erheblichen Funktionsstörung dieser Strukturen und einer Skelettdeformation führt. HO des Kiefers, der Wirbelsäule, der Hüfte und des Brustkorbs kann das Sprechen, Essen, Gehen oder Atmen erschweren, was zu Gewichtsverlust und einem zunehmenden Verlust der Beweglichkeit führt. Die meisten Menschen mit FOP sind im Alter von 30 Jahren an den Rollstuhl gebunden, und das mittlere Überlebensalter liegt bei etwa 56 Jahren. Weltweit wird bei etwa 900 Menschen FOP diagnostiziert, und bei vielen anderen wird angenommen, dass sie nicht diagnostiziert oder fehldiagnostiziert werden.

Der BLA wird durch Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der positiven Phase-3-OPTIMA-Studie zur Bewertung von Garetosmab bei Erwachsenen mit FOP gestützt. Beide in der Studie bewerteten Garetosmab-Dosen (3 mg/kg und 10 mg/kg) waren im Vergleich zu Placebo äußerst wirksam bei der Reduzierung der Gesamtzahl und des Volumens neuer HO-Läsionen nach 56 Wochen. In Bezug auf die primäre Endpunktanalyse der Verringerung der Gesamtzahl neuer HO-Läsionen im Vergleich zu Placebo (n=21) erfuhren diejenigen, die die Dosis von 3 mg/kg erhielten (n=19), eine Verringerung um 94 % (1 Läsion gegenüber 19 Läsionen; p = 0,0274), während diejenigen, die die Dosis von 10 mg/kg erhielten (n = 23), eine Verringerung um 90 % erlebten (2 Läsionen gegenüber 19 Läsionen; p=0,0260). Eine Post-hoc-Analyse ergab außerdem, dass beide Garetosmab-Dosen im Vergleich zu Placebo eine Verringerung des mittleren Gesamtvolumens (cm3) neuer HO-Läsionen um mehr als 99 % zeigten (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominaler p = 0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 10,45 cm3; nominaler p = 0,0005).

Nach 56 Wochen traten bei allen 63 Personen mit FOP im Alter von 18 Jahren und älter, die an der OPTIMA-Studie teilnahmen, schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse bei einem Patienten unter der Behandlung mit 3 mg/kg Garetosmab, bei zwei Patienten unter der Behandlung mit 10 mg/kg Garetosmab und bei zwei Patienten unter der Behandlung mit Placebo auf. Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 30 %) sind Epistaxis, verstärkter Haarwuchs, Abszess und Akne.

Behördliche Anträge auf Zulassung von Therapien, die das Potenzial haben, erhebliche Verbesserungen bei der Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerwiegender Erkrankungen zu bewirken, werden vorrangig geprüft. Die FDA hat Garetosmab zuvor den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status zur Vorbeugung von HO bei Patienten mit FOP erteilt. Garetosmab wurde auch in der Europäischen Union der Orphan-Status zuerkannt, und weitere Zulassungsanträge für Garetosmab sind in Ländern auf der ganzen Welt geplant.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Garetosmab sowie seine potenzielle Verwendung zur Behandlung von FOP befinden sich in der Forschung und wurden von keiner Aufsichtsbehörde vollständig bewertet oder genehmigt.

Über die klinische Studie OPTIMAOPTIMA ist eine multizentrische, multinationale Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Garetosmab bei der Reduzierung der heterotopen Knochenbildung sowie seiner Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik bei Patienten mit aktivem FOP.

An der Studie nahmen 63 Teilnehmer im Alter von 18 Jahren und älter teil, die an einer FOP-verursachenden Variante des Typ-I-Aktivin-A-Rezeptors (ACVR1) leiden, eine FOP-Krankheitsaktivität oder ein Fortschreiten von HO-Läsionen aufwiesen und beim Screening einen kumulativen Analog-Joint-Involvement-Scale-Score (CAJIS) von ≤19 aufwiesen. CAJIS ist ein vom Arzt beurteiltes Instrument, wobei höhere Werte eine größere Schwere der Erkrankung bedeuten (Skala: 0 bis 30). Die teilnahmeberechtigten Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten 56 Wochen lang einmal alle vier Wochen intravenös 3 mg/kg Garetosmab, 10 mg/kg Garetosmab oder Placebo. Anschließend hatten die Teilnehmer die Wahl, ihre Behandlung um mindestens 84 Wochen zu verlängern oder die Behandlung abzubrechen und in einen Beobachtungsarm einzutreten.

Während des Behandlungszeitraums wurde die Wirksamkeit durch Ganzkörper-Computertomographie (CT)-Scans auf HO-Läsionen bewertet; Beurteilung von Krankheitsschüben durch Arzt und Patient; Nutzung von CAJIS zur Bewertung der Gelenkfunktionalität; und Beobachtungen von Veränderungen in der Schwere der Erkrankung. Die Sicherheitsbewertung umfasst Berichte über unerwünschte Ereignisse, die Messung von Vitalfunktionen, körperliche Untersuchungen und Gerinnungstests.

Eine Phase-3-Studie mit Garetosmab bei Jugendlichen und Kindern mit FOP, OPTIMA 2, soll noch in diesem Jahr beginnen. Für weitere Informationen besuchen Sie die Website zu klinischen Studien von Regeneron, wenden Sie sich an [email protected] oder rufen Sie +1 844-734-6643 an.

Über GaretosmabRegeneron engagiert sich seit Jahrzehnten in der FOP-Forschung und hat dazu beigetragen, grundlegende Erkenntnisse über die Biologie und den natürlichen Verlauf der Krankheit zu gewinnen. Regeneron-Wissenschaftler haben herausgefunden, dass Activin A eine Schlüsselrolle bei FOP spielt, indem es HO, die Hauptpathologie von FOP, antreibt. Garetosmab ist ein von VelocImmune abgeleiteter, vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der Activin A bindet und neutralisiert, das an der Entwicklung von heterotopem Knochen bei Menschen mit FOP beteiligt ist.

Über Regenerons VelocImmune-TechnologieDie VelocImmune-Technologie von Regeneron nutzt eine proprietäre gentechnisch veränderte Mausplattform, die mit einem genetisch humanisierten Immunsystem ausgestattet ist, um vollständig optimierte menschliche Antikörper zu produzieren. Als der Mitbegründer, Präsident und Chief Scientific Officer von Regeneron, George D. Yancopoulos, 1985 zusammen mit seinem Mentor Frederick W. Alt ein Doktorand war, waren sie die ersten, die sich die Herstellung einer solchen genetisch humanisierten Maus vorstellten, und Regeneron hat Jahrzehnte damit verbracht, VelocImmune und verwandte VelociSuite®-Technologien zu erfinden und zu entwickeln. Dr. Yancopoulos und sein Team haben mithilfe der VelocImmune-Technologie einen erheblichen Teil aller originalen, von der FDA zugelassenen, vollständig menschlichen monoklonalen Antikörper hergestellt. Dazu gehören Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (Cemiplimab-rwlc), Praluent® (Alirocumab), Kevzara® (Sarilumab), Evkeeza® (Evinacumab-Dgnb), Inmazeb® (Atoltivimab, Maftivimab und Odesivimab-ebgn) und Veopoz® (Pozelimab-bbfg). Darüber hinaus war REGEN-COV® (Casirivimab und Imdevimab) von der FDA während der COVID-19-Pandemie bis 2024 zugelassen. Garetosmab wurde ebenfalls mithilfe der VelocImmune-Technologie von Regeneron entwickelt.

Über RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) ist ein führendes Biotechnologieunternehmen, das lebensverändernde Produkte erfindet, entwickelt und vermarktet Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten. Unsere einzigartige Fähigkeit, Wissenschaft wiederholt und konsequent in die Medizin umzusetzen, wurde von Ärzten und Wissenschaftlern gegründet und geleitet und hat zu zahlreichen zugelassenen Behandlungen und Produktkandidaten in der Entwicklung geführt, von denen die meisten in unseren Labors selbst entwickelt wurden. Unsere Medikamente und unsere Pipeline sind darauf ausgelegt, Patienten mit Augenkrankheiten, allergischen und entzündlichen Erkrankungen, Krebs, Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, neurologischen Erkrankungen, hämatologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und seltenen Krankheiten zu helfen.

Regeneron verschiebt die Grenzen der wissenschaftlichen Entdeckung und beschleunigt die Arzneimittelentwicklung mithilfe unserer proprietären Technologien wie VelociSuite, das optimierte vollständig menschliche Antikörper und neue Klassen bispezifischer Antikörper produziert. Wir gestalten die nächste Grenze der Medizin mit datengestützten Erkenntnissen aus dem Regeneron Genetics Center® und bahnbrechenden Genmedizin-Plattformen, die es uns ermöglichen, innovative Ziele und komplementäre Ansätze zur potenziellen Behandlung oder Heilung von Krankheiten zu identifizieren.

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Quelle: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-02-24 09:41

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