Se acepta la solicitud de licencia de Garetosmab Biologics para la revisión prioritaria de la FDA para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

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Tratamiento para: Fibrodisplasia osificante progresiva

Se acepta la solicitud de licencia de Garetosmab Biologics para la revisión prioritaria de la FDA para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

TARRYTOWN, Nueva York, 19 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión prioritaria la Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para garetosmab para el tratamiento de adultos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Garetosmab es un anticuerpo monoclonal que bloquea la activina A, una proteína que los científicos de Regeneron descubrieron que es fundamental en el desarrollo de lesiones de osificación heterotópica (HO) en personas con FOP. La fecha de acción prevista para la decisión de la FDA es agosto de 2026.

  • La FOP es un trastorno genético ultra raro caracterizado por una formación ósea anormal que infiltra músculos, tendones, ligamentos y otros tejidos conectivos, lo que resulta en una discapacidad significativa.
  • Si se aprueba, garetosmab sería el primer y único tratamiento disponible que ha demostrado reducir la cantidad y el volumen de nuevas lesiones óseas heterotópicas en adultos con FOP.

    • La FOP es un trastorno genético implacable y ultra raro en el que los músculos, tendones, ligamentos y otros tejidos conectivos son progresivamente infiltrados por una formación ósea anormal, un proceso conocido como HO, que resulta en una disfunción significativa de estas estructuras y deformidad esquelética. La HO de la mandíbula, la columna, la cadera y la caja torácica puede dificultar hablar, comer, caminar o respirar, lo que provoca pérdida de peso y una creciente pérdida de movilidad. La mayoría de las personas con FOP están en silla de ruedas a los 30 años y la edad media de supervivencia es de aproximadamente 56 años. Aproximadamente 900 personas son diagnosticadas con FOP en todo el mundo, y se cree que muchas otras permanecen sin diagnosticar o con un diagnóstico erróneo.

    El BLA está respaldado por datos de eficacia y seguridad del ensayo positivo de fase 3 OPTIMA que evalúa garetosmab en adultos con FOP. Ambas dosis de garetosmab (3 mg/kg y 10 mg/kg) evaluadas en el ensayo fueron muy eficaces para reducir el número total y el volumen de nuevas lesiones de HO a las 56 semanas, en comparación con el placebo. Con respecto al análisis del criterio de valoración principal de reducción en el número total de nuevas lesiones de HO en comparación con placebo (n = 21), aquellos que recibieron la dosis de 3 mg/kg (n = 19) experimentaron una reducción del 94 % (1 lesión frente a 19 lesiones; p = 0,0274), mientras que aquellos que recibieron la dosis de 10 mg/kg (n = 23) experimentaron una reducción del 90 % (2 lesiones frente a 19 lesiones; p = 0,0260). Un análisis post hoc también encontró que ambas dosis de garetosmab demostraron una reducción superior al 99 % en el volumen total medio (cm3) de nuevas lesiones de HO en comparación con el placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 frente a 10,45 cm3; p nominal = 0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 frente a 10,45 cm3; p nominal = 0,0005).

    A las 56 semanas, entre las 63 personas con FOP de 18 años o más que participaron en el ensayo OPTIMA, se produjeron eventos adversos graves surgidos del tratamiento en 1 paciente tratado con 3 mg/kg de garetosmab, 2 pacientes tratados con 10 mg/kg de garetosmab y 2 pacientes tratados con placebo. Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥30 %) son epistaxis, aumento del crecimiento del cabello, abscesos y acné.

    La revisión prioritaria se otorga a solicitudes regulatorias que buscan aprobación para terapias que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. La FDA otorgó previamente la designación Fast Track y la designación de medicamento huérfano para garetosmab para la prevención de HO en pacientes con FOP. A garetosmab también se le ha concedido la designación de huérfano en la Unión Europea y están previstas presentaciones reglamentarias adicionales de garetosmab en países de todo el mundo.

    La seguridad y eficacia de garetosmab, así como su uso potencial para el tratamiento de FOP, están en fase de investigación y no han sido evaluadas ni aprobadas completamente por ninguna autoridad reguladora.

    Acerca del ensayo clínico OPTIMAOPTIMA es un ensayo multinacional, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la eficacia de garetosmab en la reducción de la formación de hueso heterotópico, así como su seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, en pacientes con FOP activa.

    El ensayo inscribió a 63 participantes de 18 años o más que tenían cualquier variante del receptor de activina A tipo I (ACVR1) que causa FOP, exhibieron actividad de la enfermedad de FOP o progresión de las lesiones de HO y tuvieron una puntuación de la escala analógica acumulativa de participación articular (CAJIS) en el momento de la selección de ≤19. CAJIS es una herramienta evaluada por médicos, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad de la enfermedad (escala: 0 a 30). Los participantes elegibles fueron asignados al azar para recibir por vía intravenosa 3 mg/kg de garetosmab, 10 mg/kg de garetosmab o placebo una vez cada cuatro semanas durante 56 semanas. Después de esto, los participantes podrían optar por extender su tratamiento durante al menos 84 semanas o suspender el tratamiento e ingresar a un grupo de solo observación.

    Durante el período de tratamiento, la eficacia se evaluó mediante tomografías computarizadas (TC) de cuerpo entero para detectar lesiones de HO; evaluación de los brotes por parte de médicos y pacientes; utilización de CAJIS para calificar la funcionalidad conjunta; y observaciones de cambios en la gravedad de la enfermedad. La evaluación de seguridad incluye informes de eventos adversos, medición de signos vitales, examen físico y pruebas de coagulación.

    Está previsto que a finales de este año comience un ensayo de fase 3 de garetosmab en adolescentes y niños con FOP, OPTIMA 2. Para obtener más información, visite el sitio web de ensayos clínicos de Regeneron, comuníquese con [email protected] o llame al +1 844-734-6643.

    Acerca de GaretosmabRegeneron ha participado en la investigación de FOP durante décadas y ha ayudado a proporcionar conocimientos fundamentales sobre la biología y la historia natural de la enfermedad. Los científicos de Regeneron descubrieron que la activina A desempeña un papel clave en la FOP al impulsar el HO, la principal patología de la FOP. Garetosmab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano derivado de VelocImmune que se une y neutraliza la activina A, que participa en el desarrollo del hueso heterotópico en personas con FOP.

    Acerca de la tecnología VelocImmune de RegeneronLa tecnología VelocImmune de Regeneron utiliza una plataforma de ratón patentada diseñada genéticamente y dotada de un sistema inmunológico genéticamente humanizado para producir anticuerpos humanos totalmente optimizados. Cuando el cofundador, presidente y director científico de Regeneron, George D. Yancopoulos, era un estudiante de posgrado con su mentor Frederick W. Alt en 1985, fueron los primeros en imaginar la creación de un ratón genéticamente humanizado, y Regeneron ha pasado décadas inventando y desarrollando VelocImmune y tecnologías VelociSuite® relacionadas. El Dr. Yancopoulos y su equipo han utilizado la tecnología VelocImmune para crear una proporción sustancial de todos los anticuerpos monoclonales totalmente humanos originales aprobados por la FDA. Esto incluye Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab y odesivimab-ebgn) y Veopoz® (pozelimab-bbfg). Además, REGEN-COV® (casirivimab e imdevimab) había sido autorizado por la FDA durante la pandemia de COVID-19 hasta 2024. Garetosmab también se creó utilizando la tecnología VelocImmune de Regeneron.

    Acerca de Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) es una empresa de biotecnología líder que inventa, desarrolla y comercializa medicamentos que transforman la vida de personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida por médicos científicos, nuestra capacidad única para traducir la ciencia en medicina de manera repetida y consistente ha llevado a numerosos tratamientos aprobados y productos candidatos en desarrollo, la mayoría de los cuales fueron de cosecha propia en nuestros laboratorios. Nuestros medicamentos y productos están diseñados para ayudar a pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, enfermedades neurológicas, afecciones hematológicas, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.

    Regeneron traspasa los límites del descubrimiento científico y acelera el desarrollo de fármacos utilizando nuestras tecnologías patentadas, como VelociSuite, que produce anticuerpos totalmente humanos optimizados y nuevas clases de anticuerpos biespecíficos. Estamos dando forma a la próxima frontera de la medicina con conocimientos basados ​​en datos del Regeneron Genetics Center® y plataformas pioneras de medicina genética, lo que nos permite identificar objetivos innovadores y enfoques complementarios para tratar o curar enfermedades potencialmente.

    Para obtener más información, visite www.Regeneron.com o siga a Regeneron en LinkedIn, Instagram, Facebook o X.

    Declaraciones prospectivas y uso de medios digitales

    Este comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas que involucran riesgos e incertidumbres relacionadas con eventos futuros y el desempeño futuro de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” o la “Compañía”), y los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de estas declaraciones prospectivas. Palabras como "anticipar", "esperar", "pretender", "planificar", "creer", "buscar", "estimar", variaciones de dichas palabras y expresiones similares tienen como objetivo identificar dichas declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras identificativas. Estas declaraciones se refieren, y estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la naturaleza, el momento y el posible éxito y las aplicaciones terapéuticas de los productos comercializados o comercializados de otro modo por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos de Regeneron") y los productos candidatos desarrollados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos candidatos de Regeneron") y los programas clínicos y de investigación actualmente en curso o planificados, incluido, entre otros, garetosmab; la probabilidad, el momento y el alcance de la posible aprobación regulatoria y el lanzamiento comercial de los productos candidatos de Regeneron y las nuevas indicaciones para los productos de Regeneron, incluido garetosmab para el tratamiento de adultos con fibrodisplasia osificante progresiva, como se analiza en este comunicado de prensa; incertidumbre sobre la utilización, aceptación en el mercado y éxito comercial de los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron y el impacto de los estudios (ya sean realizados por Regeneron u otros y ya sean obligatorios o voluntarios), incluidos los estudios discutidos o a los que se hace referencia en este comunicado de prensa, sobre cualquiera de los anteriores o cualquier posible aprobación regulatoria de los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron (como garetosmab); la capacidad de los colaboradores, licenciatarios, proveedores u otros terceros de Regeneron (según corresponda) para realizar la fabricación, llenado, acabado, empaque, etiquetado, distribución y otros pasos relacionados con los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; la capacidad de Regeneron para gestionar cadenas de suministro para múltiples productos y candidatos de productos y los riesgos asociados con aranceles y otras restricciones comerciales; problemas de seguridad resultantes de la administración de los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron (como garetosmab) en pacientes, incluidas complicaciones graves o efectos secundarios relacionados con el uso de los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron en ensayos clínicos; determinaciones de autoridades gubernamentales regulatorias y administrativas que pueden retrasar o restringir la capacidad de Regeneron para continuar desarrollando o comercializando los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; obligaciones regulatorias continuas y supervisión que afectan los productos, los programas clínicos y de investigación y los negocios de Regeneron, incluidos aquellos relacionados con la privacidad del paciente; la disponibilidad y el alcance de la asistencia de reembolso o copago para los Productos de Regeneron por parte de terceros pagadores y otros terceros, incluidos programas de seguros y atención médica de pagadores privados, organizaciones de mantenimiento de la salud, empresas de gestión de beneficios farmacéuticos y programas gubernamentales como Medicare y Medicaid; determinaciones de cobertura y reembolso por parte de dichos pagadores y otros terceros y nuevas políticas y procedimientos adoptados por dichos pagadores y otros terceros; cambios en las regulaciones y requisitos de fijación de precios de medicamentos y la estrategia de precios de Regeneron; otros cambios en leyes, regulaciones y políticas que afectan la industria de la salud; productos de la competencia y candidatos a productos (incluidos productos biosimilares) que pueden ser superiores o más rentables que los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron; la medida en que los resultados de los programas de investigación y desarrollo realizados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios pueden replicarse en otros estudios y/o conducir al avance de productos candidatos a ensayos clínicos, aplicaciones terapéuticas o aprobación regulatoria; gastos imprevistos; los costos de desarrollo, producción y venta de productos; la capacidad de Regeneron para cumplir cualquiera de sus proyecciones u orientación financiera y cambios en los supuestos subyacentes a esas proyecciones u orientación; la posibilidad de que cualquier acuerdo de licencia, colaboración o suministro, incluidos los acuerdos de Regeneron con Sanofi y Bayer (o sus respectivas empresas afiliadas, según corresponda), sea cancelado o rescindido; el impacto de brotes, epidemias o pandemias de salud pública en el negocio de Regeneron; y los riesgos asociados con litigios y otros procedimientos e investigaciones gubernamentales relacionados con la Compañía y/o sus operaciones (incluidos los procedimientos civiles pendientes iniciados o a los que se unieron el Departamento de Justicia de los EE. UU. y la Oficina del Fiscal de los EE. UU. para el Distrito de Massachusetts), los riesgos asociados con la propiedad intelectual de otras partes y los litigios pendientes o futuros relacionados con los mismos (incluidos, entre otros, los litigios sobre patentes y otros procedimientos relacionados con la inyección de EYLEA® (aflibercept), el resultado final de dichos procedimientos e investigaciones, y el impacto que cualquier de lo anterior pueda tener en el negocio, las perspectivas, los resultados operativos y la situación financiera de Regeneron. Puede encontrar una descripción más completa de estos y otros riesgos importantes en las presentaciones de Regeneron ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluido su Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025. Cualquier declaración prospectiva se realiza con base en las creencias y juicios actuales de la administración, y se advierte al lector que no confíe en ninguna declaración prospectiva realizada por Regeneron. Regeneron no asume ninguna obligación de actualizar (públicamente o de otro modo) ninguna declaración prospectiva, incluida, entre otras, cualquier proyección u orientación financiera, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

    Regeneron utiliza su sitio web de medios y relaciones con inversionistas y sus redes sociales para publicar información importante sobre la Compañía, incluida información que puede considerarse importante para los inversionistas. La información financiera y de otro tipo sobre Regeneron se publica periódicamente y es accesible en el sitio web de relaciones con los inversores y los medios de Regeneron (https://investor.regeneron.com) y su página de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Fuente: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fuente: HealthDay

    Historial de aprobación de Garetosmab por la FDA

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