Demande de licence pour les produits biologiques Garetosmab acceptée pour l'examen prioritaire de la FDA pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

Traitement pour : Fibrodysplasie ossifiante progressive

Demande de licence de produit biologique Garetosmab acceptée pour l'examen prioritaire de la FDA pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : REGN) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté l'examen prioritaire de la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le garetosmab pour le traitement des adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Garetosmab est un anticorps monoclonal qui bloque l'activine A, une protéine que les scientifiques de Regeneron ont découverte comme étant essentielle au développement de lésions d'ossification hétérotopique (HO) chez les personnes atteintes de FOP. La date cible d'action pour la décision de la FDA est août 2026.

La FOP est une maladie génétique ultra-rare caractérisée par une formation osseuse anormale qui infiltre les muscles, les tendons, les ligaments et d'autres tissus conjonctifs, entraînant un handicap important.

S'il est approuvé, le garetosmab serait le premier et le seul traitement disponible capable de réduire le nombre et le volume de nouvelles lésions osseuses hétérotopiques chez les adultes atteints de FOP.

La FOP est une maladie génétique implacable et ultra-rare dans laquelle les muscles, tendons, ligaments et autres tissus conjonctifs sont progressivement infiltrés par une formation osseuse anormale, un processus connu sous le nom d'HO, qui entraîne un dysfonctionnement important de ces structures et une déformation du squelette. L’HO de la mâchoire, de la colonne vertébrale, de la hanche et de la cage thoracique peut rendre difficile la parole, l’alimentation, la marche ou la respiration, entraînant une perte de poids et une perte croissante de mobilité. La plupart des personnes atteintes de FOP sont en fauteuil roulant à l'âge de 30 ans et l'âge médian de survie est d'environ 56 ans. Environ 900 personnes reçoivent un diagnostic de FOP dans le monde, et de nombreuses autres personnes ne seraient pas diagnostiquées ou seraient mal diagnostiquées.

Le BLA est étayé par les données d'efficacité et de sécurité de l'essai positif de phase 3 OPTIMA évaluant le garetosmab chez les adultes atteints de FOP. Les deux doses de garetosmab (3 mg/kg et 10 mg/kg) évaluées dans l'essai se sont révélées très efficaces pour réduire le nombre total et le volume de nouvelles lésions HO à 56 semaines, par rapport au placebo. Concernant l'analyse du critère d'évaluation principal de la réduction du nombre total de nouvelles lésions HO par rapport au placebo (n = 21), ceux recevant la dose de 3 mg/kg (n = 19) ont connu une réduction de 94 % (1 lésion contre 19 lésions ; p = 0,0274), tandis que ceux recevant la dose de 10 mg/kg (n = 23) ont connu une réduction de 90 % (2 lésions contre 19 lésions ; p = 0,0260). Une analyse post-hoc a également révélé que les deux doses de garetosmab ont démontré une réduction supérieure à 99 % du volume total moyen (cm3) des nouvelles lésions HO par rapport au placebo (3 mg/kg : 0,01 cm3 contre 10,45 cm3 ; p nominal = 0,0013 ; 10 mg/kg : 0,02 cm3 contre 10,45 cm3 ; p nominal = 0,0005).

À 56 semaines, parmi les 63 personnes atteintes de FOP âgées de 18 ans et plus ayant participé à l'essai OPTIMA, des événements indésirables graves survenus pendant le traitement sont survenus chez 1 patient traité par 3 mg/kg de garetosmab, 2 patients traités par 10 mg/kg de garetosmab et 2 patients traités par placebo. Les effets indésirables les plus courants (incidence ≥ 30 %) sont l'épistaxis, l'augmentation de la pilosité, les abcès et l'acné.

Un examen prioritaire est accordé aux demandes réglementaires sollicitant l'approbation de thérapies susceptibles d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de maladies graves. La FDA a précédemment accordé la désignation Fast Track et la désignation de médicament orphelin au garetosmab pour la prévention de l'HO chez les patients atteints de FOP. Garetosmab a également obtenu la désignation orpheline dans l'Union européenne, et des soumissions réglementaires supplémentaires pour garetosmab sont prévues dans des pays du monde entier.

La sécurité et l'efficacité du garetosmab, ainsi que son utilisation potentielle pour le traitement de la FOP, sont expérimentales et n'ont pas été entièrement évaluées ou approuvées par une autorité de réglementation.

À propos de l'essai clinique OPTIMAOPTIMA est un essai multinational multicentrique de phase 3 visant à évaluer l'efficacité du garetosmab sur la réduction de la formation osseuse hétérotopique, ainsi que sa sécurité, sa tolérabilité et sa pharmacocinétique, chez les patients atteints de FOP.

L'essai a recruté 63 participants âgés de 18 ans et plus qui présentaient une variante du récepteur de l'activine A de type I (ACVR1) provoquant la FOP, présentaient une activité de la FOP ou une progression des lésions HO et présentaient un score cumulatif sur l'échelle d'implication articulaire analogique (CAJIS) lors du dépistage ≤ 19. CAJIS est un outil évalué par des cliniciens, avec des scores plus élevés représentant une plus grande gravité de la maladie (échelle : 0 à 30). Les participants éligibles ont été randomisés pour recevoir par voie intraveineuse 3 mg/kg de garetosmab, 10 mg/kg de garetosmab ou un placebo une fois toutes les quatre semaines pendant 56 semaines. Suite à cela, les participants pouvaient choisir de prolonger leur traitement d'au moins 84 semaines ou d'interrompre le traitement et d'entrer dans un bras d'observation uniquement.

Pendant la période de traitement, l'efficacité a été évaluée par tomodensitométrie (TDM) du corps entier pour les lésions HO ; évaluation des poussées par le médecin et le patient ; utilisation de CAJIS pour évaluer la fonctionnalité conjointe ; et l'observation d'un changement dans la gravité de la maladie. L'évaluation de la sécurité comprend des rapports sur les événements indésirables, la mesure des signes vitaux, un examen physique et des tests de coagulation.

Un essai de phase 3 sur le garetosmab chez les adolescents et les enfants atteints de FOP, OPTIMA 2, devrait débuter plus tard cette année. Pour plus d'informations, visitez le site Web des essais cliniques de Regeneron, contactez [email protected] ou appelez le +1 844-734-6643.

À propos de GaretosmabRegeneron est engagé dans la recherche sur la FOP depuis des décennies et a contribué à fournir des informations fondamentales sur la biologie et l'histoire naturelle de la maladie. Les scientifiques de Regeneron ont découvert que l'Activine A joue un rôle clé dans la FOP en générant du HO, la principale pathologie de la FOP. Garetosmab est un anticorps monoclonal entièrement humain dérivé de VelocImmune qui se lie et neutralise l'activine A, qui est impliquée dans le développement de l'os hétérotopique chez les personnes atteintes de FOP.

À propos de la technologie VelocImmune de RegeneronLa technologie VelocImmune de Regeneron utilise une plateforme de souris génétiquement modifiée exclusive dotée d'un système immunitaire génétiquement humanisé pour produire des anticorps humains entièrement optimisés. Lorsque George D. Yancopoulos, cofondateur, président et directeur scientifique de Regeneron, était étudiant diplômé avec son mentor Frederick W. Alt en 1985, ils ont été les premiers à envisager de fabriquer une telle souris génétiquement humanisée, et Regeneron a passé des décennies à inventer et à développer VelocImmune et les technologies VelociSuite® associées. Le Dr Yancopoulos et son équipe ont utilisé la technologie VelocImmune pour créer une proportion substantielle de tous les anticorps monoclonaux entièrement humains originaux et approuvés par la FDA. Cela comprend Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab et odesivimab-ebgn) et Veopoz® (pozelimab-bbfg). De plus, REGEN-COV® (casirivimab et imdevimab) avait été autorisé par la FDA pendant la pandémie de COVID-19 jusqu'en 2024. Garetosmab a également été créé à l'aide de la technologie VelocImmune de Regeneron.

À propos de Regeneron Regeneron (NASDAQ : REGN) est une société de biotechnologie leader qui invente, développe et commercialise des médicaments qui transforment la vie des patients les personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée par des médecins scientifiques, notre capacité unique à traduire de manière répétée et cohérente la science en médecine a conduit à de nombreux traitements et produits candidats approuvés en développement, dont la plupart ont été développés en interne dans nos laboratoires. Nos médicaments et notre pipeline sont conçus pour aider les patients souffrant de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancers, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de maladies neurologiques, de troubles hématologiques, de maladies infectieuses et de maladies rares.

Regeneron repousse les limites de la découverte scientifique et accélère le développement de médicaments grâce à nos technologies exclusives, telles que VelociSuite, qui produit des anticorps entièrement humains optimisés et de nouvelles classes d'anticorps bispécifiques. Nous façonnons la prochaine frontière de la médecine grâce aux informations basées sur les données du Regeneron Genetics Center® et aux plateformes pionnières de médecine génétique, nous permettant d'identifier des cibles innovantes et des approches complémentaires pour potentiellement traiter ou guérir des maladies.

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Source : Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-02-24 09:41

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