Permohonan Lisensi Biologi Garetosmab Diterima untuk Tinjauan Prioritas FDA untuk Pengobatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Pengobatan untuk: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Permohonan Lisensi Garetosmab Biologics Diterima untuk Tinjauan Prioritas FDA untuk Pengobatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 Februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Tinjauan Prioritas Aplikasi Lisensi Biologis (BLA) untuk garetosmab untuk pengobatan orang dewasa dengan fibrodysplasia ossificans progresif (FOP). Garetosmab adalah antibodi monoklonal yang memblokir Aktivin A, protein yang menurut para ilmuwan Regeneron sangat penting dalam perkembangan lesi osifikasi heterotopik (HO) pada orang dengan FOP. Tanggal tindakan yang ditargetkan untuk keputusan FDA adalah Agustus 2026.

FOP adalah kelainan genetik yang sangat langka yang ditandai dengan pembentukan tulang abnormal yang menyusup ke otot, tendon, ligamen, dan jaringan ikat lainnya, sehingga mengakibatkan kecacatan yang signifikan

Jika disetujui, garetosmab akan menjadi pengobatan pertama dan satu-satunya yang tersedia yang terbukti mengurangi jumlah dan volume lesi tulang heterotopik baru pada orang dewasa dengan FOP

FOP adalah kelainan genetik yang sangat langka dan tidak ada hentinya, yang menyebabkan otot, tendon, ligamen, dan jaringan ikat lainnya secara progresif disusupi oleh pembentukan tulang yang tidak normal, suatu proses yang dikenal sebagai HO, yang mengakibatkan disfungsi signifikan pada struktur-struktur tersebut dan kelainan bentuk tulang. HO pada rahang, tulang belakang, pinggul dan tulang rusuk dapat membuat kita sulit berbicara, makan, berjalan atau bernapas, sehingga menyebabkan penurunan berat badan dan semakin hilangnya mobilitas. Kebanyakan orang dengan FOP harus menggunakan kursi roda pada usia 30 tahun, dan usia rata-rata untuk bertahan hidup adalah sekitar 56 tahun. Sekitar 900 orang terdiagnosis FOP di seluruh dunia, dan banyak lainnya yang dianggap tidak terdiagnosis atau salah diagnosis.

BLA didukung oleh data efikasi dan keamanan dari uji coba OPTIMA Fase 3 positif yang mengevaluasi garetosmab pada orang dewasa dengan FOP. Kedua dosis garetosmab (3 mg/kg dan 10 mg/kg) yang dievaluasi dalam uji coba sangat efektif dalam mengurangi jumlah total dan volume lesi HO baru pada minggu ke-56, dibandingkan dengan plasebo. Mengenai analisis titik akhir primer pengurangan jumlah total lesi HO baru dibandingkan dengan plasebo (n=21), mereka yang menerima dosis 3 mg/kg (n=19) mengalami penurunan sebesar 94% (1 lesi vs. 19 lesi; p=0.0274), sedangkan mereka yang menerima dosis 10 mg/kg (n=23) mengalami penurunan sebesar 90% (2 lesi vs. 19 lesi; p=0.0260). Analisis post-hoc juga menemukan kedua dosis garetosmab menunjukkan penurunan rata-rata volume total (cm3) lesi HO baru lebih dari 99% dibandingkan dengan plasebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominal p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 10,45 cm3; nominal p=0,0005).

Pada 56 minggu, di antara 63 orang dengan FOP berusia 18 tahun ke atas yang berpartisipasi dalam uji coba OPTIMA, efek samping serius akibat pengobatan terjadi pada 1 pasien yang diobati dengan garetosmab 3 mg/kg, 2 pasien yang diobati dengan garetosmab 10 mg/kg, dan 2 pasien yang diobati dengan plasebo. Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥30%) adalah epistaksis, peningkatan pertumbuhan rambut, abses, dan jerawat.

Peninjauan Prioritas diberikan kepada permohonan regulasi yang meminta persetujuan untuk terapi yang berpotensi memberikan perbaikan signifikan dalam pengobatan, diagnosis, atau pencegahan kondisi serius. FDA sebelumnya memberikan penunjukan Jalur Cepat dan Penunjukan Obat Yatim Piatu untuk garetosmab untuk pencegahan HO pada pasien dengan FOP. Garetosmab juga telah mendapatkan Orphan Designation di Uni Eropa, dan pengajuan peraturan garetosmab tambahan direncanakan di negara-negara di seluruh dunia.

Keamanan dan kemanjuran garetosmab, serta potensi penggunaannya untuk pengobatan FOP, masih diselidiki dan belum sepenuhnya dievaluasi atau disetujui oleh otoritas pengatur mana pun.

Tentang Uji Klinis OPTIMAOPTIMA adalah uji coba multinasional Fase 3, multi-pusat, untuk menilai kemanjuran garetosmab dalam pengurangan pembentukan tulang heterotopik, serta keamanan, tolerabilitas, dan farmakokinetik, pada pasien dengan FOP aktif.

Percobaan ini melibatkan 63 peserta berusia 18 tahun ke atas yang memiliki varian reseptor Aktivin A tipe I (ACVR1) yang menyebabkan FOP, menunjukkan aktivitas penyakit FOP atau perkembangan lesi HO, dan memiliki skor skala keterlibatan sendi analog kumulatif (CAJIS) pada skrining ≤19. CAJIS adalah alat yang dinilai oleh dokter, dengan skor yang lebih tinggi menunjukkan tingkat keparahan penyakit yang lebih besar (skala: 0 hingga 30). Peserta yang memenuhi syarat diacak untuk menerima garetosmab 3 mg/kg secara intravena, garetosmab 10 mg/kg, atau plasebo setiap empat minggu sekali selama 56 minggu. Setelah itu, peserta dapat memilih untuk memperpanjang pengobatan mereka setidaknya selama 84 minggu atau menghentikan pengobatan dan memasuki kelompok observasi saja.

Selama masa pengobatan, kemanjuran dievaluasi melalui pemindaian tomografi komputer (CT) seluruh tubuh untuk lesi HO; penilaian dokter dan pasien terhadap kambuhnya penyakit; pemanfaatan CAJIS untuk menilai fungsionalitas gabungan; dan memperhatikan perubahan tingkat keparahan penyakit. Penilaian keselamatan mencakup laporan kejadian buruk, pengukuran tanda-tanda vital, pemeriksaan fisik, dan pengujian koagulasi.

Uji coba garetosmab tahap 3 pada remaja dan anak-anak dengan FOP, OPTIMA 2, direncanakan akan dimulai akhir tahun ini. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi situs web uji klinis Regeneron, hubungi [email protected], atau hubungi +1 844-734-6643.

Tentang GaretosmabRegeneron telah terlibat dalam penelitian FOP selama beberapa dekade dan membantu memberikan wawasan mendasar mengenai biologi dan sejarah alami penyakit ini. Ilmuwan Regeneron menemukan bahwa Activin A memainkan peran kunci dalam FOP dengan menggerakkan H2O, patologi utama FOP. Garetosmab adalah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang diturunkan dari VelocImmune yang mengikat dan menetralkan Aktivin A, yang terlibat dalam perkembangan tulang heterotopik pada orang dengan FOP.

Tentang Teknologi VelocImmune RegeneronTeknologi VelocImmune dari Regeneron menggunakan platform tikus hasil rekayasa genetika yang diberkahi dengan sistem kekebalan yang dimanusiakan secara genetik untuk menghasilkan antibodi manusia yang sepenuhnya optimal. Ketika George D. Yancopoulos, salah satu pendiri, Presiden, dan Chief Scientific Officer Regeneron, masih menjadi mahasiswa pascasarjana bersama mentornya Frederick W. Alt pada tahun 1985, mereka adalah orang pertama yang membayangkan pembuatan tikus yang dimanusiakan secara genetis, dan Regeneron telah menghabiskan waktu puluhan tahun untuk menciptakan dan mengembangkan teknologi VelocImmune dan VelociSuite® terkait. Yancopoulos dan timnya telah menggunakan teknologi VelocImmune untuk menciptakan sebagian besar antibodi monoklonal manusia asli yang disetujui FDA. Ini termasuk Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab dan odesivimab-ebgn) dan Veopoz® (pozelimab-bbfg). Selain itu, REGEN-COV® (casirivimab dan imdevimab) telah disahkan oleh FDA selama pandemi COVID-19 hingga tahun 2024. Garetosmab juga dibuat menggunakan teknologi VelocImmune Regeneron.

Tentang Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang menemukan, mengembangkan, dan mengkomersialkan obat-obatan yang dapat mengubah kehidupan bagi penderita penyakit serius. penyakit. Didirikan dan dipimpin oleh dokter-ilmuwan, kemampuan unik kami untuk berulang kali dan konsisten menerjemahkan ilmu pengetahuan ke dalam kedokteran telah menghasilkan banyak pengobatan dan kandidat produk yang disetujui dalam pengembangan, yang sebagian besar merupakan hasil buatan sendiri di laboratorium kami. Obat-obatan dan saluran pipa kami dirancang untuk membantu pasien dengan penyakit mata, penyakit alergi dan peradangan, kanker, penyakit kardiovaskular dan metabolik, penyakit saraf, kondisi hematologi, penyakit menular, dan penyakit langka.

Regeneron mendorong batas-batas penemuan ilmiah dan mempercepat pengembangan obat menggunakan teknologi milik kami, seperti VelociSuite, yang menghasilkan antibodi manusia sepenuhnya yang dioptimalkan dan antibodi bispesifik kelas baru. Kami membentuk garis depan pengobatan berikutnya dengan wawasan yang didukung data dari Regeneron Genetics Center® dan platform pengobatan genetik perintis, yang memungkinkan kami mengidentifikasi target inovatif dan pendekatan pelengkap yang berpotensi mengobati atau menyembuhkan penyakit.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.Regeneron.com atau ikuti Regeneron di LinkedIn, Instagram, Facebook, atau X.

Pernyataan Berwawasan ke Depan dan Penggunaan Media Digital

Siaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian terkait kejadian di masa depan dan kinerja masa depan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” atau “Perusahaan”), dan kejadian atau hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari pernyataan berwawasan ke depan ini. Kata-kata seperti “mengantisipasi”, “mengharapkan”, “berniat”, “merencanakan”, “percaya”, “mencari”, “memperkirakan”, variasi dari kata-kata tersebut, dan ungkapan serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan tersebut, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata pengenal tersebut. Pernyataan-pernyataan ini menyangkut, dan risiko serta ketidakpastian ini mencakup, antara lain, sifat, waktu, dan kemungkinan keberhasilan serta penerapan terapeutik dari produk yang dipasarkan atau dikomersialkan oleh Regeneron dan/atau kolaborator atau pemegang lisensinya (secara kolektif disebut “Produk Regeneron”) dan kandidat produk yang sedang dikembangkan oleh Regeneron dan/atau kolaborator atau pemegang lisensinya (secara kolektif disebut “Kandidat Produk Regeneron”) dan program penelitian dan klinis yang sedang berjalan atau direncanakan, termasuk namun tidak terbatas pada garetosmab; kemungkinan, waktu, dan cakupan kemungkinan persetujuan peraturan dan peluncuran komersial Kandidat Produk Regeneron dan indikasi baru untuk Produk Regeneron, termasuk garetosmab untuk pengobatan orang dewasa dengan fibrodysplasia ossificans progresif seperti yang dibahas dalam siaran pers ini; ketidakpastian pemanfaatan, penerimaan pasar, dan keberhasilan komersial Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron serta dampak penelitian (baik dilakukan oleh Regeneron atau pihak lain, baik diwajibkan atau sukarela), termasuk penelitian yang dibahas atau dirujuk dalam siaran pers ini, terhadap hal-hal tersebut di atas atau potensi persetujuan peraturan atas Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron (seperti garetosmab); kemampuan kolaborator, penerima lisensi, pemasok, atau pihak ketiga Regeneron lainnya (sebagaimana berlaku) untuk melakukan produksi, pengisian, penyelesaian akhir, pengemasan, pelabelan, distribusi, dan langkah-langkah lain terkait Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron; kemampuan Regeneron untuk mengelola rantai pasokan untuk berbagai produk dan kandidat produk serta risiko yang terkait dengan tarif dan pembatasan perdagangan lainnya; masalah keamanan akibat pemberian Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron (seperti garetosmab) pada pasien, termasuk komplikasi serius atau efek samping sehubungan dengan penggunaan Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron dalam uji klinis; penentuan oleh otoritas regulasi dan administratif pemerintah yang dapat menunda atau membatasi kemampuan Regeneron untuk terus mengembangkan atau mengkomersialkan Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron; kewajiban peraturan dan pengawasan berkelanjutan yang berdampak pada Produk Regeneron, program penelitian dan klinis, serta bisnis, termasuk yang berkaitan dengan privasi pasien; ketersediaan dan cakupan bantuan penggantian biaya atau pembayaran bersama untuk Produk Regeneron dari pembayar pihak ketiga dan pihak ketiga lainnya, termasuk program perawatan kesehatan dan asuransi pembayar swasta, organisasi pemeliharaan kesehatan, perusahaan pengelola manfaat farmasi, dan program pemerintah seperti Medicare dan Medicaid; penentuan cakupan dan penggantian biaya oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga lainnya serta kebijakan dan prosedur baru yang diadopsi oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga lainnya; perubahan peraturan dan persyaratan penetapan harga obat serta strategi penetapan harga Regeneron; perubahan lain dalam undang-undang, peraturan, dan kebijakan yang mempengaruhi industri layanan kesehatan; produk pesaing dan kandidat produk (termasuk produk biosimilar) yang mungkin lebih unggul, atau lebih hemat biaya dibandingkan, Produk Regeneron dan Kandidat Produk Regeneron; sejauh mana hasil dari program penelitian dan pengembangan yang dilakukan oleh Regeneron dan/atau kolaboratornya atau pemegang lisensinya dapat direplikasi dalam penelitian lain dan/atau mengarah pada kemajuan kandidat produk ke uji klinis, aplikasi terapeutik, atau persetujuan peraturan; pengeluaran yang tidak terduga; biaya pengembangan, produksi, dan penjualan produk; kemampuan Regeneron untuk memenuhi setiap proyeksi atau panduan keuangannya dan perubahan terhadap asumsi yang mendasari proyeksi atau panduan tersebut; potensi perjanjian lisensi, kolaborasi, atau pasokan apa pun, termasuk perjanjian Regeneron dengan Sanofi dan Bayer (atau masing-masing perusahaan afiliasinya, sebagaimana berlaku), dibatalkan atau diakhiri; dampak wabah kesehatan masyarakat, epidemi, atau pandemi terhadap bisnis Regeneron; dan risiko yang terkait dengan litigasi dan proses hukum lainnya serta investigasi pemerintah terkait dengan Perusahaan dan/atau operasinya (termasuk proses perdata yang tertunda yang diprakarsai atau diikuti oleh Departemen Kehakiman AS dan Kantor Kejaksaan AS untuk Distrik Massachusetts), risiko yang terkait dengan kekayaan intelektual pihak lain dan litigasi yang tertunda atau di masa depan yang berkaitan dengan hal tersebut (termasuk namun tidak terbatas pada litigasi paten dan proses terkait lainnya terkait dengan Injeksi EYLEA® (aflibercept)), hasil akhir dari setiap proses dan investigasi tersebut, dan dampak dari hal-hal tersebut di atas terhadap bisnis, prospek, hasil operasi, dan kondisi keuangan Regeneron. Penjelasan yang lebih lengkap mengenai hal ini dan risiko material lainnya dapat ditemukan dalam pengajuan Regeneron ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, termasuk Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025. Setiap pernyataan berwawasan ke depan dibuat berdasarkan keyakinan dan penilaian manajemen saat ini, dan pembaca diperingatkan untuk tidak bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat oleh Regeneron. Regeneron tidak berkewajiban memperbarui (secara publik atau sebaliknya) pernyataan berwawasan ke depan, termasuk namun tidak terbatas pada proyeksi atau panduan keuangan apa pun, baik sebagai hasil dari informasi baru, peristiwa di masa depan, atau lainnya.

Regeneron menggunakan media dan situs hubungan investor serta outlet media sosialnya untuk mempublikasikan informasi penting tentang Perusahaan, termasuk informasi yang mungkin dianggap penting bagi investor. Informasi keuangan dan lainnya tentang Regeneron diposting secara rutin dan dapat diakses di situs media dan hubungan investor Regeneron (https://investor.regeneron.com) dan halaman LinkedIn-nya (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Sumber: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Sumber: HealthDay

Riwayat Persetujuan FDA Garetosmab

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedHarian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-02-24 09:41

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.