Richiesta di licenza per Garetosmab Biologics accettata per la revisione prioritaria della FDA per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

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Trattamento per: fibrodisplasia ossificante progressiva

Richiesta di licenza per Garetosmab Biologics accettata per la revisione prioritaria della FDA per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 febbraio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione prioritaria la domanda di licenza biologica (BLA) per garetosmab per il trattamento degli adulti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Garetosmab è un anticorpo monoclonale che blocca l'attivina A, una proteina che gli scienziati di Regeneron hanno scoperto essere fondamentale nello sviluppo delle lesioni di ossificazione eterotopica (HO) nelle persone con la FOP. La data prevista per la decisione della FDA è agosto 2026.

  • La FOP è una malattia genetica ultra rara caratterizzata da una formazione ossea anomala che infiltra muscoli, tendini, legamenti e altri tessuti connettivi, con conseguente disabilità significativa
  • Se approvato, garetosmab sarebbe il primo e unico trattamento disponibile in grado di ridurre il numero e il volume di nuove lesioni ossee eterotopiche negli adulti affetti da FOP

    • La FOP è una malattia genetica persistente e ultra-rara in cui muscoli, tendini, legamenti e altri tessuti connettivi vengono progressivamente infiltrati da una formazione ossea anomala, un processo noto come HO, che provoca una significativa disfunzione di queste strutture e deformità scheletrica. L'HO della mascella, della colonna vertebrale, dell'anca e della gabbia toracica può rendere difficile parlare, mangiare, camminare o respirare, portando alla perdita di peso e ad una crescente perdita di mobilità. La maggior parte delle persone con la FOP sono costrette su una sedia a rotelle all'età di 30 anni, e l'età media di sopravvivenza è di circa 56 anni. A circa 900 persone viene diagnosticata la FOP in tutto il mondo, mentre molte altre si ritiene non siano state diagnosticate o abbiano ricevuto una diagnosi errata.

    Il BLA è supportato dai dati di efficacia e sicurezza dello studio positivo di Fase 3 OPTIMA che valuta garetosmab negli adulti con la FOP. Entrambe le dosi di garetosmab (3 mg/kg e 10 mg/kg) valutate nello studio si sono rivelate altamente efficaci nel ridurre il numero totale e il volume delle nuove lesioni HO a 56 settimane, rispetto al placebo. Per quanto riguarda l’analisi dell’endpoint primario della riduzione del numero totale di nuove lesioni HO rispetto al placebo (n=21), coloro che hanno ricevuto la dose di 3 mg/kg (n=19) hanno sperimentato una riduzione del 94% (1 lesione contro 19 lesioni; p=0,0274), mentre quelli che hanno ricevuto la dose di 10 mg/kg (n=23) hanno sperimentato una riduzione del 90% (2 lesioni contro 19 lesioni; p=0,0260). Un'analisi post-hoc ha inoltre rilevato che entrambe le dosi di garetosmab hanno dimostrato una riduzione superiore al 99% del volume totale medio (cm3) delle nuove lesioni HO rispetto al placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs 10,45 cm3; p nominale=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs 10,45 cm3; p=0,0005 nominale).

    A 56 settimane, tra tutte le 63 persone con FOP di età pari o superiore a 18 anni che hanno partecipato allo studio OPTIMA, si sono verificati eventi avversi gravi emergenti dal trattamento in 1 paziente trattato con 3 mg/kg di garetosmab, 2 pazienti trattati con 10 mg/kg di garetosmab e 2 pazienti trattati con placebo. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥30%) sono epistassi, aumento della crescita dei capelli, ascessi e acne.

    La revisione prioritaria viene concessa alle domande di regolamentazione che richiedono l'approvazione per terapie che hanno il potenziale di fornire miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi. La FDA aveva precedentemente concesso la designazione Fast Track e la designazione di farmaco orfano al garetosmab per la prevenzione dell’HO nei pazienti con FOP. Garetosmab ha inoltre ottenuto la designazione orfana nell'Unione Europea e sono previste ulteriori richieste normative per garetosmab in paesi di tutto il mondo.

    La sicurezza e l'efficacia di garetosmab, così come il suo potenziale utilizzo per il trattamento della FOP, sono sperimentali e non sono state completamente valutate o approvate da alcuna autorità regolatoria.

    Informazioni sullo studio clinico OPTIMAOPTIMA è uno studio multicentrico e multinazionale di fase 3 volto a valutare l'efficacia di garetosmab sulla riduzione della formazione ossea eterotopica, nonché la sua sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica nei pazienti con FOP attiva.

    Lo studio ha arruolato 63 partecipanti di età pari o superiore a 18 anni che avevano qualsiasi variante del recettore dell'attivina A di tipo I (ACVR1) che causava la FOP, mostravano attività della malattia FOP o progressione delle lesioni HO e avevano un punteggio cumulativo sulla scala analogica per il coinvolgimento articolare (CAJIS) allo screening di ≤19. CAJIS è uno strumento valutato dal medico, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità della malattia (scala: da 0 a 30). I partecipanti idonei sono stati randomizzati a ricevere per via endovenosa 3 mg/kg di garetosmab, 10 mg/kg di garetosmab o placebo una volta ogni quattro settimane per 56 settimane. Successivamente, i partecipanti potevano scegliere di estendere il trattamento per almeno 84 settimane o interromperlo ed entrare in un braccio di sola osservazione.

    Durante il periodo di trattamento, l'efficacia è stata valutata attraverso scansioni di tomografia computerizzata (CT) di tutto il corpo per lesioni HO; valutazione del medico e del paziente in merito alle riacutizzazioni; utilizzo del CAJIS per valutare la funzionalità congiunta; e osservazioni del cambiamento nella gravità della malattia. La valutazione della sicurezza comprende segnalazioni di eventi avversi, misurazione dei segni vitali, esame fisico e test di coagulazione.

    Uno studio di fase 3 sul garetosmab negli adolescenti e nei bambini affetti da FOP, OPTIMA 2, dovrebbe iniziare entro la fine dell'anno. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web degli studi clinici Regeneron, contattare [email protected] o chiamare il numero +1 844-734-6643.

    Informazioni su GaretosmabRegeneron è impegnato nella ricerca sulla FOP da decenni e ha contribuito a fornire approfondimenti fondamentali sulla biologia e sulla storia naturale della malattia. Gli scienziati di Regeneron hanno scoperto che l'attivina A svolge un ruolo chiave nella FOP guidando l'HO, la principale patologia della FOP. Garetosmab è un anticorpo monoclonale completamente umano derivato da VelocImmune che lega e neutralizza l'attivina A, che è coinvolta nello sviluppo dell'osso eterotopico nelle persone con la FOP.

    Informazioni sulla tecnologia VelocImmune di Regeneron La tecnologia VelocImmune di Regeneron utilizza una piattaforma murina brevettata geneticamente modificata dotata di un sistema immunitario geneticamente umanizzato per produrre anticorpi umani completamente ottimizzati. Quando il co-fondatore, presidente e direttore scientifico di Regeneron George D. Yancopoulos era uno studente laureato con il suo mentore Frederick W. Alt nel 1985, furono i primi a immaginare di creare un topo geneticamente umanizzato e Regeneron ha trascorso decenni a inventare e sviluppare VelocImmune e le relative tecnologie VelociSuite®. Il dottor Yancopoulos e il suo team hanno utilizzato la tecnologia VelocImmune per creare una percentuale sostanziale di tutti gli anticorpi monoclonali completamente umani originali e approvati dalla FDA. Ciò include Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab e odesivimab-ebgn) e Veopoz® (pozelimab-bbfg). Inoltre, REGEN-COV® (casirivimab e imdevimab) era stato autorizzato dalla FDA durante la pandemia di COVID-19 fino al 2024. Anche Garetosmab è stato creato utilizzando la tecnologia VelocImmune di Regeneron.

    Informazioni su Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) è un'azienda leader nel settore delle biotecnologie che inventa, sviluppa e commercializza farmaci che trasformano la vita per persone affette da malattie gravi. Fondata e guidata da medici-scienziati, la nostra capacità unica di tradurre ripetutamente e coerentemente la scienza in medicina ha portato a numerosi trattamenti approvati e prodotti candidati in fase di sviluppo, la maggior parte dei quali sono stati sviluppati internamente nei nostri laboratori. I nostri farmaci e la nostra pipeline sono progettati per aiutare i pazienti con malattie degli occhi, malattie allergiche e infiammatorie, cancro, malattie cardiovascolari e metaboliche, malattie neurologiche, condizioni ematologiche, malattie infettive e malattie rare.

    Regeneron amplia i confini della scoperta scientifica e accelera lo sviluppo di farmaci utilizzando le nostre tecnologie proprietarie, come VelociSuite, che produce anticorpi completamente umani ottimizzati e nuove classi di anticorpi bispecifici. Stiamo dando forma alla prossima frontiera della medicina con approfondimenti basati sui dati del Regeneron Genetics Center® e piattaforme pionieristiche di medicina genetica, che ci consentono di identificare obiettivi innovativi e approcci complementari per trattare o curare potenzialmente le malattie.

    Per ulteriori informazioni, visitare www.Regeneron.com o seguire Regeneron su LinkedIn, Instagram, Facebook o X.

    Dichiarazioni previsionali e utilizzo dei media digitali

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Queste dichiarazioni riguardano, e tali rischi e incertezze includono, tra gli altri, la natura, i tempi e il possibile successo e le applicazioni terapeutiche dei prodotti commercializzati o altrimenti commercializzati da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Prodotti Regeneron") e candidati ai prodotti sviluppati da Regeneron e/o dai suoi collaboratori o licenziatari (collettivamente, "Prodotti candidati Regeneron") e programmi di ricerca e clinici attualmente in corso o pianificati, incluso, senza limitazione, garetosmab; la probabilità, i tempi e la portata della possibile approvazione normativa e del lancio commerciale dei prodotti candidati Regeneron e delle nuove indicazioni per i prodotti Regeneron, incluso garetosmab per il trattamento degli adulti affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva, come discusso nel presente comunicato stampa; incertezza sull'utilizzo, sull'accettazione del mercato e sul successo commerciale dei prodotti Regeneron e dei prodotti candidati Regeneron e sull'impatto degli studi (condotti da Regeneron o altri e se obbligatori o volontari), compresi gli studi discussi o citati nel presente comunicato stampa, su quanto sopra o qualsiasi potenziale approvazione normativa dei prodotti Regeneron e dei prodotti candidati Regeneron (come garetosmab); 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Una descrizione più completa di questi e altri rischi materiali è reperibile nei documenti depositati da Regeneron presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti, compreso il modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025. Eventuali dichiarazioni previsionali vengono rilasciate sulla base delle attuali convinzioni e giudizi del management e si avvisa il lettore di non fare affidamento su eventuali dichiarazioni previsionali rilasciate da Regeneron. Regeneron non si assume alcun obbligo di aggiornare (pubblicamente o in altro modo) qualsiasi dichiarazione previsionale, incluse, a titolo esemplificativo, qualsiasi proiezione o guida finanziaria, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

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    Fonte: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fonte: HealthDay

    Cronologia delle approvazioni della FDA per Garetosmab

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  • Daily MedNews
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    Pubblicato : 2026-02-24 09:41

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