ガレトスマブ生物製剤のライセンス申請が進行性骨化性線維異形成症（FOP）の治療に関するFDAの優先審査のために受理される

治療薬: 進行性骨化性線維異形成症

ガレトスマブの生物学的製剤ライセンス申請が、進行性骨化性線維異形成症（FOP）の治療に関するFDAの優先審査のために受理されました

ニューヨーク州タリータウン、2月2026年19日（グローブニュースワイヤー） -- リジェネロン・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ：REGN）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が成人の進行性骨化性線維異形成症（FOP）の治療を目的としたガレトスマブの生物製剤ライセンス申請（BLA）を優先審査のために受理したと発表した。ガレトスマブは、アクチビン A をブロックするモノクローナル抗体です。アクチビン A は、FOP 患者における異所性骨化 (HO) 病変の発症に重要であることが Regeneron の科学者によって発見されたタンパク質です。 FDA の決定の目標行動日は 2026 年 8 月です。

FOP は筋肉、腱、靱帯、その他の結合組織に浸潤する異常な骨形成を特徴とする超稀な遺伝性疾患であり、重大な障害を引き起こす

ガレトスマブが承認されれば、FOP 成人における新たな異所性骨病変の数と体積を減少させることが示された最初で唯一の利用可能な治療法となる

FOP は、筋肉、腱、靱帯、その他の結合組織が異常な骨形成 (HO として知られるプロセス) によって徐々に浸潤し、これらの構造の重大な機能不全や骨格の変形を引き起こす、容赦のない超稀な遺伝性疾患です。顎、背骨、股関節、胸郭のHOにより、話す、食べる、歩く、呼吸することが困難になり、体重減少や可動性の喪失が進行する可能性があります。 FOP 患者のほとんどは 30 歳までに車椅子生活となり、生存年齢の中央値は約 56 歳です。世界中で約 900 人が FOP と診断されており、他の多くの人が未診断または誤診のままであると考えられています。

BLA は、成人 FOP を対象にガレトスマブを評価した肯定的な第 3 相 OPTIMA 試験からの有効性と安全性データによって裏付けられています。この試験で評価されたガレトスマブの用量（3 mg/kg および 10 mg/kg）はいずれも、プラセボと比較して、56 週時点で新たな HO 病変の総数と体積を減少させるのに非常に有効でした。プラセボ (n=21) と比較した新規 HO 病変の総数の減少に関する主要評価項目分析に関して、3 mg/kg 用量を受けた患者 (n=19) は 94% の減少 (1 病変対 19 病変; p=0.0274) を経験しましたが、10 mg/kg 用量を受けた患者 (n=23) は 90% の減少を経験しました (2 病変 vs 19 病変; p=0.0260)。事後分析では、ガレトスマブの両方の用量が、プラセボと比較して新たな HO 病変の平均総体積 (cm3) の 99% 以上の減少を示したことがわかりました (3 mg/kg: 0.01 cm3 vs. 10.45 cm3; 名目 p=0.0013; 10 mg/kg: 0.02 cm3 vs. 10.45 cm3; 名目p=.0005)。

OPTIMA 試験に参加した 18 歳以上の FOP 患者 63 人全員のうち、56 週間の時点で、3 mg/kg のガレトスマブで治療した 1 人の患者、10 mg/kg のガレトスマブで治療した 2 人の患者、およびプラセボで治療した 2 人の患者で、治療中に緊急に発生した重篤な有害事象が発生しました。最も一般的な副作用（発生率 30% 以上）は、鼻出血、発毛の増加、膿瘍、座瘡です。

優先審査は、重篤な症状の治療、診断、予防に大幅な改善をもたらす可能性のある治療法の承認を求める規制申請に与えられます。 FDA は以前、FOP 患者における HO の予防を目的として、ガレトスマブに対してファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を付与しました。ガレトスマブは欧州連合でもオーファン指定を受けており、世界各国で追加のガレトスマブの規制申請が計画されています。

ガレトスマブの安全性と有効性、および FOP の治療における使用の可能性は研究段階であり、どの規制当局によっても十分に評価または承認されていません。

OPTIMA 臨床試験についてOPTIMA は、異所性骨形成の減少に対するガレトスマブの有効性、およびその安全性、忍容性、および安全性を評価するための第 3 相多施設共同多国間試験です。活動性 FOP 患者における薬物動態。

この試験には、FOP を引き起こす I 型アクチビン A 受容体変異体 (ACVR1) を有し、FOP 疾患活動性または HO 病変の進行を示し、スクリーニング時の累積アナログ関節関与スケール (CAJIS) スコアが 19 以下の 18 歳以上の参加者 63 名が登録されました。 CAJIS は臨床医によって評価されるツールであり、スコアが高いほど疾患の重症度が高くなります (スケール: 0 ～ 30)。適格な参加者は、3 mg/kg ガレトスマブ、10 mg/kg ガレトスマブ、またはプラセボを 4 週間に 1 回、56 週間静脈内投与されるよう無作為に割り付けられました。これに続いて、参加者は治療を少なくとも 84 週間延長するか、治療を中止して観察のみの治療群に入るかを選択できます。

治療期間中、HO 病変の全身コンピューター断層撮影 (CT) スキャンを通じて有効性が評価されました。医師と患者の再燃の評価。関節機能を評価するための CAJIS の利用。そして病気の重症度の変化の観察。安全性評価には、有害事象の報告、バイタルサインの測定、身体検査、凝固検査が含まれます。

FOP の青年および小児を対象としたガレトスマブの第 3 相試験である OPTIMA 2 は、今年後半に開始される予定です。詳細については、Regeneron 臨床試験 Web サイトにアクセスするか、[email protected] に連絡するか、+1 844-734-6643 までお電話ください。

ガレトスマブについてRegeneron は数十年にわたって FOP 研究に従事し、疾患の生物学と自然史についての基本的な洞察の提供に貢献してきました。 Regeneron の科学者らは、アクチビン A が FOP の主な病態である HO を促進することにより、FOP において重要な役割を果たしていることを発見しました。ガレトスマブは、FOP 患者の異所性骨の発達に関与するアクチビン A に結合して中和する VelocImmune 由来の完全ヒトモノクローナル抗体です。

Regeneron のVelocImmune テクノロジーについてRegeneron の VelocImmune テクノロジーは、遺伝子的にヒト化された免疫システムを備えた独自の遺伝子操作マウスプラットフォームを利用して、完全に最適化されたヒト抗体を生成します。 Regeneron の共同創設者、社長兼最高科学責任者である George D. Yancopoulos が 1985 年に指導者の Frederick W. Alt とともに大学院生だったとき、彼らはこのような遺伝子的にヒト化されたマウスの作成を最初に構想し、Regeneron は VelocImmune および関連する VelociSuite® テクノロジーの発明と開発に数十年を費やしてきました。 Yancopoulos 博士と彼のチームは、VelocImmune テクノロジーを使用して、FDA 承認のオリジナルの完全ヒトモノクローナル抗体のかなりの部分を作成しました。これには、Dupixent® (デュピルマブ)、Libtayo® (cemiplimab-rwlc)、Praluent® (alirocumab)、Kevzara® (sarilumab)、Evkeeza® (evinacumab-dgnb)、Inmazeb® (atoltivimab、maftivimab および odesivimab-ebgn)、Veopoz® (pozelimab-bbfg) が含まれます。さらに、REGEN-COV® (カシリビマブおよびイムデビマブ) は、2024 年までの新型コロナウイルス感染症パンデミックの最中に FDA によって認可されていました。ガレトスマブも、Regeneron の VelocImmune テクノロジーを使用して作成されました。

Regeneron について Regeneron (NASDAQ: REGN) は、生命を変える医薬品を発明、開発、商品化する大手バイオテクノロジー企業です。深刻な病気を患っている人。医師と科学者によって設立され、指導されてきた当社は、繰り返しかつ一貫して科学を医学に変換する独自の能力により、数多くの承認された治療法や開発中の製品候補を生み出してきましたが、そのほとんどは当社の研究室で自家製のものでした。当社の医薬品とパイプラインは、眼疾患、アレルギー疾患および炎症疾患、がん、心血管疾患および代謝疾患、神経疾患、血液疾患、感染症、希少疾患の患者を支援できるように設計されています。

Regeneron は、最適化された完全ヒト抗体や新しいクラスの二重特異性抗体を生成する VelociSuite などの独自技術を使用して、科学的発見の限界を押し広げ、医薬品開発を加速します。当社は、Regeneron Genetics Center® と先駆的な遺伝医学プラットフォームからのデータを活用した洞察を利用して、医療の次のフロンティアを形成しており、革新的な標的と潜在的に病気を治療または治癒するための補完的なアプローチを特定できるようにしています。

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Regeneron は、自社のメディアおよび投資家向け広報 Web サイトおよびソーシャルメディアアウトレットを利用して、投資家にとって重要と思われる情報を含む当社に関する重要な情報を公開します。 Regeneron に関する財務情報およびその他の情報は定期的に掲載されており、Regeneron のメディアおよび投資家情報 Web サイト (https://investor.regeneron.com) および LinkedIn ページ (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals) からアクセスできます。

出典: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-02-24 09:41

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