Aplikasi Lisensi Garetosmab Biologics Ditampa kanggo Tinjauan Prioritas FDA kanggo Perawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Aplikasi Lisensi Garetosmab Biologics Ditampa kanggo Tinjauan Prioritas FDA kanggo Perawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Aplikasi Lisensi Garetosmab Biologics Ditampa kanggo Tinjauan Prioritas FDA kanggo Perawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Fop. 19, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nrima Prioritas Review Aplikasi Lisensi Biologics (BLA) kanggo garetosmab kanggo perawatan wong diwasa kanthi fibrodysplasia osssificance (FDA). Garetosmab minangka antibodi monoklonal sing ngalangi Activin A, protein sing ditemokake dening ilmuwan Regeneron minangka kritis ing pangembangan lesi heterotopic ossification (HO) ing wong sing duwe FOP. Tanggal tumindak target kanggo keputusan FDA yaiku Agustus 2026.

  • FOP minangka kelainan genetik sing arang banget sing ditondoi dening pembentukan balung sing ora normal sing nyusup otot, tendon, ligamen lan jaringan ikat liyane, sing nyebabake cacat sing signifikan
  • Yen disetujoni, garetosmab bakal dadi perawatan pisanan lan mung kasedhiya kanggo lesi balung FOP lan mung kasedhiya kanggo nyuda jumlah lesi FOP ing wong diwasa.

    FOP minangka kelainan genetis sing arang banget lan arang banget ing ngendi otot, tendon, ligamen lan jaringan ikat liyane terus disusupi dening pambentukan balung sing ora normal, proses sing dikenal minangka HO, sing nyebabake disfungsi struktur kasebut lan deformitas balung. HO saka rahang, utomo, pinggul lan iga kandhang bisa nggawe angel kanggo ngomong, mangan, lumaku utawa ambegan, anjog kanggo mundhut bobot lan escalating mundhut saka mobilitas. Umume wong sing duwe FOP duwe kursi rodha umur 30 taun, lan umur rata-rata urip kira-kira 56 taun. Kira-kira 900 wong didiagnosa FOP ing saindenging jagad, lan akeh liyane sing dianggep tetep ora didiagnosis utawa salah didiagnosis.

    BLA didhukung dening khasiat lan data safety saka uji coba OPTIMA Tahap 3 positif sing ngevaluasi garetosmab ing wong diwasa kanthi FOP. Loro-lorone dosis garetosmab (3 mg / kg lan 10 mg / kg) sing dievaluasi ing uji coba kasebut efektif banget kanggo nyuda jumlah total lan volume lesi HO anyar ing 56 minggu, dibandhingake karo plasebo. Babagan analisis titik pungkasan utama nyuda jumlah total lesi HO anyar dibandhingake plasebo (n=21), sing nampa dosis 3 mg / kg (n = 19) ngalami pengurangan 94% (1 lesi vs. 19 lesi; p = 0.0274), dene sing nampa dosis 10 mg / kg ngalami pengurangan 94% (n = 2.90%). lesi; p=0,0260). Analisis post-hoc uga nemokake loro dosis garetosmab nuduhake pengurangan volume total rata-rata (cm3) luwih saka 99% saka lesi HO anyar dibandhingake plasebo (3 mg / kg: 0,01 cm3 vs 10,45 cm3; nominal p = 0,0013; 10 mg / kg: 0,02 cm3 vs. p=.0005).

    Ing 56 minggu, ing antarane kabeh 63 wong sing duwe FOP sing umure 18 taun utawa luwih sing melu ing uji coba OPTIMA, efek samping sing muncul ing perawatan serius dumadi ing 1 pasien sing diobati karo 3 mg / kg garetosmab, 2 pasien sing diobati karo 10 mg / kg garetosmab lan 2 pasien sing diobati karo plasebo. Reaksi salabetipun sing paling umum (insiden ≥30%) yaiku epistaksis, tambah wutah rambut, abses lan kukul.

    Prioritas Review diwenehake kanggo aplikasi regulasi sing njaluk persetujuan kanggo terapi sing duweni potensi kanggo menehi dandan sing signifikan ing perawatan, diagnosa utawa nyegah kondisi serius. FDA sadurunge menehi sebutan Fast Track lan Orphan Drug Designation kanggo garetosmab kanggo nyegah HO ing pasien karo FOP. Garetosmab uga wis diwenehi Jeneng Orphan ing Uni Eropa, lan pengajuan peraturan garetosmab tambahan direncanakake ing negara-negara ing saindenging jagad.

    Keamanan lan khasiat garetosmab, uga panggunaan potensial kanggo perawatan FOP, diselidiki lan durung dievaluasi kanthi lengkap utawa disetujoni dening panguwasa regulasi.

    Babagan Uji Coba Klinis OPTIMAOPTIMA minangka Fase 3, multi-pusat, uji coba multinasional, kanggo netepake khasiat garetoma ing babagan pembentukan balung minangka heterogen. safety, tolerability, lan farmakokinetik, ing pasien kanthi FOP aktif.

    Uji coba kasebut ndaftarake peserta 63 sing umure 18 taun lan luwih sing duwe varian sing nyebabake FOP saka reseptor tipe I Activin A (ACVR1), nuduhake aktivitas penyakit FOP utawa kemajuan lesi HO, lan duwe skor skala keterlibatan gabungan analog kumulatif (CAJIS) ing screening ≤19. CAJIS minangka alat sing ditaksir dening dokter, kanthi skor sing luwih dhuwur nuduhake keruwetan penyakit sing luwih gedhe (skala: 0 nganti 30). Peserta sing layak sacara acak kanggo nampa intravena 3 mg / kg garetosmab, 10 mg / kg garetosmab, utawa plasebo sapisan saben patang minggu kanggo 56 minggu. Sawise iki, peserta bisa milih kanggo ngluwihi perawatan kanggo paling 84 minggu utawa mungkasi perawatan lan ngetik lengen pengamatan-mung.

    Sajrone periode perawatan, khasiat dievaluasi liwat kabèh awak computed tomography (CT) scan kanggo lesi HO; dhokter lan evaluasi pasien saka flare-ups; panggunaan CAJIS kanggo menehi rating fungsionalitas gabungan; lan observasi owah-owahan ing keruwetan penyakit. Assessment safety kalebu laporan babagan kedadeyan sing ora becik, pangukuran tandha vital, pemeriksaan fisik, lan tes koagulasi.

    Uji coba fase 3 garetosmab ing remaja lan bocah-bocah kanthi FOP, OPTIMA 2, direncanakake diwiwiti ing pungkasan taun iki. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak situs web uji klinis Regeneron, hubungi [email protected], utawa telpon +1 844-734-6643.

    Babagan GaretosmabRegeneron wis melu riset FOP sajrone pirang-pirang dekade lan mbantu menehi wawasan dhasar babagan biologi lan sejarah alam penyakit kasebut. Ilmuwan Regeneron nemokake yen Activin A nduweni peran kunci ing FOP kanthi nyopir HO, patologi utama FOP. Garetosmab minangka antibodi monoklonal manungsa sing asale saka VelocImmune sing ngiket lan netralake Activin A, sing melu pangembangan balung heterotopik ing wong sing duwe FOP.

    Babagan Teknologi VelocImmune RegeneronTeknologi VelocImmune Regeneron nggunakke platform mouse sing direkayasa sacara genetis sing dianugerahi sistem kekebalan manungsa sing dioptimalake sacara genetis kanggo ngasilake antibodi manungsa sing dioptimalake kanthi lengkap. Nalika Regeneron kang Co-Founder, Presiden lan Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos ana mahasiswa pascasarjana karo mentor Frederick W. Alt ing 1985, padha pisanan mbayangno nggawe mouse genetis humanized kuwi, lan Regeneron wis pirang-pirang dekade kanggo nyipta lan ngembangake VelocImmune lan teknologi VelociSuite® sing gegandhengan. Yancopoulos lan tim wis nggunakake teknologi VelocImmune kanggo nggawe proporsi substansial saka kabeh antibodi monoklonal manungsa asli sing disetujoni FDA. Iki kalebu Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab lan odesivimab-ebgn (pogzelimab-ebgn) lan Veopoz®). Kajaba iku, REGEN-COV® (casirivimab lan imdevimab) wis diwenehi wewenang dening FDA sajrone pandemik COVID-19 nganti 2024. Garetosmab uga digawe nggunakake teknologi VelocImmune Regeneron.

    Babagan Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) minangka perusahaan bioteknologi, sing ngembangake bioteknologi lan inventaris komersial sing unggul. obat kanggo wong sing nandhang penyakit serius. Diadegake lan dipimpin dening dokter-ilmuwan, kemampuan unik kita kanggo bola-bali lan terus-terusan nerjemahake ilmu menyang kedokteran wis nyebabake akeh perawatan sing disetujoni lan calon produk sing dikembangake, sing umume ditanam ing omah ing laboratorium kita. Obat-obatan lan saluran pipa kita dirancang kanggo mbantu pasien sing nandhang penyakit mata, penyakit alergi lan inflamasi, kanker, penyakit kardiovaskular lan metabolik, penyakit saraf, kondisi hematologis, penyakit infèksius, lan penyakit langka.

    Regeneron nyurung wates panemuan ilmiah lan nyepetake pangembangan obat nggunakake teknologi kepemilikan kita, kayata VelociSuite, sing ngasilake antibodi manungsa sing dioptimalake lan antibodi bispecific kelas anyar. Kita mbentuk wates sabanjure babagan obat kanthi wawasan data saka Regeneron Genetics Center® lan perintis platform obat genetik, supaya kita bisa ngenali target inovatif lan pendekatan pelengkap kanggo duweni potensi nambani utawa nambani penyakit.

    Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.Regeneron.com utawa tindakake Regeneron ing LinkedIn, Instagram, Facebook utawa X.

    Pernyataan Maju lan Panganggone Media Digital

    Siaran pers iki kalebu pernyataan ngarep sing nglibatake risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana hubungane karo acara ing mangsa ngarep lan kinerja Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Tembung-tembung kayata "ngarep-arep," "ngarep-arep," "niat," "rencana," "pracaya," "ngupaya," "ngira-ngira," variasi saka tembung kasebut, lan ekspresi sing padha kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep, sanajan ora kabeh pernyataan sing ngarep-arep ngemot tembung-tembung kasebut. Pernyataan kasebut prihatin, lan risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut kalebu, antara liya, sifat, wektu, lan kemungkinan sukses lan aplikasi terapeutik produk sing dipasarake utawa dikomersialake dening Regeneron lan/utawa kolaborator utawa pemegang lisensi (secara kolektif, "Produk Regeneron") lan calon produk sing dikembangake dening Regeneron lan/utawa kolaborator utawa program riset klinis lan "Produk Regeneron" bebarengan. saiki lagi ditindakake utawa direncanakake, kalebu tanpa watesan garetosmab; kamungkinan, wektu, lan orane katrangan saka persetujuan peraturan bisa lan Bukak komersial saka Calon Product Regeneron lan indikasi anyar kanggo Produk Regeneron, kalebu garetosmab kanggo perawatan saka wong diwasa fibrodysplasia ossificans progressiva minangka rembugan ing release penet iki; kahanan sing durung mesthi babagan panggunaan, panriman pasar, lan sukses komersial Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron lan pengaruh pasinaon (apa sing ditindakake dening Regeneron utawa liya-liyane lan diwajibake utawa sukarela), kalebu studi sing dibahas utawa dirujuk ing siaran pers iki, babagan apa wae sing kasebut ing ndhuwur utawa persetujuan regulasi potensial saka Regenedateron's Product (Produk lan Regenerasi Regeneron); kemampuan kolaborator, pemegang lisensi, pemasok, utawa pihak katelu liyane Regeneron (minangka ditrapake) kanggo nindakake manufaktur, ngisi, ngrampungake, kemasan, label, distribusi, lan langkah liyane sing ana gandhengane karo Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron; kemampuan Regeneron kanggo ngatur rantai pasokan kanggo macem-macem produk lan calon produk lan risiko sing ana gandhengane karo tarif lan watesan perdagangan liyane; masalah safety asil saka administrasi Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron (kayata garetosmab) ing pasien, kalebu komplikasi serius utawa efek samping sing ana gandhengane karo panggunaan Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron ing uji klinis; tekad dening panguwasa regulasi lan administratif pemerintah sing bisa tundha utawa matesi kemampuan Regeneron kanggo terus ngembangake utawa komersialisasi Produk Regeneron lan Calon Produk Regeneron; kewajiban peraturan lan pengawasan sing terus-terusan mengaruhi Produk, riset lan program klinis, lan bisnis Regeneron, kalebu sing ana hubungane karo privasi pasien; kasedhiyan lan ombone reimbursement utawa pitulungan copay kanggo Produk Regeneron saka pembayar pihak katelu lan pihak katelu liyane, kalebu program kesehatan lan asuransi pembayar pribadi, organisasi pangopènan kesehatan, perusahaan manajemen keuntungan farmasi, lan program pemerintah kayata Medicare lan Medicaid; penentuan jangkoan lan mbayar maneh dening pembayar kasebut lan pihak katelu liyane lan kabijakan lan prosedur anyar sing diadopsi dening pembayar kasebut lan pihak katelu liyane; owah-owahan kanggo peraturan reregan tamba lan syarat lan strategi rega Regeneron; owah-owahan liyane ing hukum, peraturan, lan kawicaksanan mengaruhi industri kesehatan; produk saingan lan calon produk (kalebu produk biosimilar) sing bisa luwih unggul, utawa biaya luwih efektif tinimbang, Produk Regeneron lan Calon Product Regeneron; ombone asil saka program riset lan pangembangan sing ditindakake dening Regeneron lan/utawa kolaborator utawa pemegang lisensi bisa ditiru ing studi liyane lan/utawa mimpin kanggo kemajuan calon produk menyang uji klinis, aplikasi terapeutik, utawa persetujuan peraturan; biaya sing ora dikarepake; biaya ngembangake, ngasilake, lan adol produk; kemampuan Regeneron kanggo nyukupi proyeksi utawa tuntunan finansial lan owah-owahan ing asumsi sing ndasari proyeksi utawa tuntunan kasebut; potensial kanggo lisensi, kolaborasi, utawa persetujuan pasokan, kalebu perjanjian Regeneron karo Sanofi lan Bayer (utawa perusahaan afiliasi, yen ditrapake), dibatalake utawa diakhiri; dampak wabah kesehatan masyarakat, epidemi, utawa pandemi ing bisnis Regeneron; lan risiko sing ana gandhengane karo litigasi lan proses liyane lan investigasi pemerintah sing ana gandhengane karo Perusahaan lan/utawa operasine (kalebu proses perdata sing ditundha sing diwiwiti utawa digabung karo Departemen Kehakiman AS lan Kantor Kejaksaan AS kanggo Distrik Massachusetts), risiko sing ana gandhengane karo properti intelektual pihak liya lan pengadilan sing ditundha utawa mbesuk sing ana hubungane karo litigasi liyane (kalebu proses pengadilan liyane sing ana hubungane karo paten (kalebu proses pengadilan liyane) EYLEA® (aflibercept) Injection), asil pungkasan saka proses lan investigasi kasebut, lan pengaruhe sing kasebut ing ndhuwur ing bisnis, prospek, asil operasi, lan kondisi finansial Regeneron. Katrangan sing luwih lengkap babagan iki lan risiko material liyane bisa ditemokake ing pengajuan Regeneron karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kalebu Formulir 10-K kanggo taun sing diakhiri tanggal 31 Desember 2025. Sembarang pratelan sing ngarep-arep digawe adhedhasar kapercayan lan pertimbangan manajemen saiki, lan sing maca dielingake supaya ora ngandelake pernyataan Regene. Regeneron ora duwe kewajiban kanggo nganyari (umum utawa liya-liyane) pratelan sing ngarep-arep, kalebu tanpa watesan proyeksi utawa tuntunan finansial, apa minangka asil saka informasi anyar, acara ing mangsa ngarep, utawa liya-liyane.

    Regeneron nggunakake situs web hubungan media lan investor lan media sosial kanggo nerbitake informasi penting babagan Perusahaan, kalebu informasi sing bisa dianggep penting kanggo investor. Informasi finansial lan liyane babagan Regeneron biasane dikirim lan bisa diakses ing situs web hubungan media lan investor Regeneron (https://investor.regeneron.com) lan kaca LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Sumber: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Riwayat Persetujuan FDA Garetosmab

    Sumber daya warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drugs Approvals
    • Short Drugs Approvals
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-02-24 09:41

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer