섬유이형성증 진행성 골이형성증(FOP) 치료에 대한 FDA 우선 심사를 위해 Garetosmab 생물학적 제제 라이선스 신청이 승인되었습니다.

치료 대상: 섬유이형성증 골이형성증 진행성

가레토스맙 생물학적제제 라이선스 신청이 섬유이형성증 골이형성증 진행(FOP) 치료에 대한 FDA 우선 심사에서 승인

태리타운, 뉴욕, 2026년 2월 19일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: REGN)는 미국 식품의약국(FDA)이 진행성 섬유이형성증(FOP) 성인 치료용 가레토스맙(garetosmab)에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA) 우선 심사를 승인했다고 오늘 발표했습니다. 가레토스맙은 Regeneron 과학자들이 FOP 환자의 이소성 골화(HO) 병변 발생에 중요한 것으로 밝혀진 단백질인 Activin A를 차단하는 단클론 항체입니다. FDA 결정의 목표 조치 날짜는 2026년 8월입니다.

FOP는 근육, 힘줄, 인대 및 기타 결합 조직에 침투하여 심각한 장애를 초래하는 비정상적인 뼈 형성이 특징인 초희귀 유전 질환입니다.

승인되면 가레토스맙은 FOP가 있는 성인의 새로운 이소성 뼈 병변의 수와 양을 줄이는 것으로 입증된 최초이자 유일한 치료법이 될 것입니다.

FOP는 근육, 힘줄, 인대 및 기타 결합 조직이 비정상적인 뼈 형성(HO라고 알려진 과정)에 의해 점진적으로 침윤되어 이러한 구조의 심각한 기능 장애와 골격 기형을 초래하는 잔인하고 극히 드문 유전 질환입니다. 턱, 척추, 엉덩이 및 흉곽의 HO는 말하기, 먹기, 걷기 또는 호흡을 어렵게 만들어 체중 감소와 이동성 상실을 악화시킬 수 있습니다. FOP를 앓고 있는 대부분의 사람들은 30세까지 휠체어에 묶여 있으며 평균 생존 연령은 약 56세입니다. 전 세계적으로 약 900명이 FOP 진단을 받았고 그 중 많은 사람들이 진단되지 않거나 오진된 것으로 생각됩니다.

BLA는 FOP가 있는 성인을 대상으로 가레토스맙을 평가한 긍정적인 3상 OPTIMA 시험의 효능 및 안전성 데이터로 뒷받침됩니다. 시험에서 평가된 두 가지 가레토스맙 용량(3mg/kg 및 10mg/kg)은 위약과 비교하여 56주차에 새로운 HO 병변의 총 수와 부피를 줄이는 데 매우 효과적이었습니다. 위약(n=21)과 비교하여 새로운 HO 병변의 총 수 감소에 대한 1차 평가변수 분석과 관련하여, 3mg/kg 용량을 투여받은 환자(n=19)는 94% 감소(1개의 병변 대 19개의 병변, p=0.0274)를 경험한 반면, 10mg/kg 용량을 투여받은 환자(n=23)는 90% 감소를 경험했습니다(2개의 병변 대 19개의 병변, p=0.0260). 사후 분석에서는 또한 두 가지 가레토스맙 용량 모두 위약에 비해 새로운 HO 병변의 평균 총 부피(cm3)가 99% 이상 감소한 것으로 나타났습니다(3mg/kg: 0.01cm3 대 10.45cm3; 명목 p=0.0013; 10mg/kg: 0.02cm3 대 10.45cm3; 명목 p=.0005).

OPTIMA 시험에 참여한 18세 이상 FOP 환자 63명 모두 56주차에 심각한 치료 관련 이상반응이 3mg/kg 가레토스맙으로 치료받은 환자 1명, 10mg/kg 가레토스맙으로 치료받은 환자 2명, 위약으로 치료받은 환자 2명에서 발생했습니다. 가장 흔한 이상반응(발생률 ≥30%)은 비출혈, 모발 성장 증가, 농양 및 여드름입니다.

심각한 상태의 치료, 진단 또는 예방에 상당한 개선을 제공할 수 있는 치료법에 대한 승인을 구하는 규제 신청에는 우선 심사가 부여됩니다. FDA는 이전에 FOP 환자의 HO 예방을 위한 가레토스맙에 대해 패스트 트랙 지정 및 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 가레토스맙은 또한 유럽 연합에서 희귀의약품 지정을 받았으며, 전 세계 국가에서 추가적인 가레토스맙 규제 제출이 계획되어 있습니다.

가레토스맙의 안전성과 효능, 그리고 FOP 치료를 위한 잠재적인 용도는 조사 중이며 규제 당국에 의해 완전히 평가되거나 승인되지 않았습니다.

OPTIMA 임상 시험 정보OPTIMA는 이소성 골 형성 감소에 대한 가레토스맙의 효능은 물론 안전성, 내약성 및 안정성을 평가하기 위한 다국적, 다기관 임상 3상 시험입니다. 활성 FOP 환자의 약동학.

이 시험에는 FOP 유발 변종 I형 액티빈 A 수용체(ACVR1)를 보유하고 있고, FOP 질환 활성 또는 HO 병변의 진행을 나타내며, 선별검사에서 누적 아날로그 관절 침범 척도(CAJIS) 점수가 19점 이하인 18세 이상의 참가자 63명이 등록되었습니다. CAJIS는 임상의가 평가한 도구로, 점수가 높을수록 질병 심각도가 더 높다는 것을 나타냅니다(척도: 0~30). 적격 참가자는 무작위로 배정되어 56주 동안 4주마다 1회 가레토스맙 3mg/kg, 10mg/kg 가레토스맙 또는 위약을 정맥 투여 받았습니다. 이후 참가자들은 최소 84주 동안 치료를 연장하거나 치료를 중단하고 관찰 전용 부문에 들어갈 수 있었습니다.

치료 기간 동안 HO 병변에 대한 전신 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 통해 유효성을 평가했습니다. 재발에 대한 의사 및 환자 평가; CAJIS를 활용하여 공동 기능을 평가합니다. 및 질병 중증도의 변화 관찰. 안전성 평가에는 부작용 보고, 활력 징후 측정, 신체 검사, 응고 테스트가 포함됩니다.

FOP가 있는 청소년 및 아동을 대상으로 가레토스맙에 대한 3상 임상시험인 OPTIMA 2가 올해 후반에 시작될 예정입니다. 자세한 내용은 Regeneron 임상시험 웹사이트를 방문하거나, [email protected]으로 문의하거나, +1 844-734-6643으로 전화하세요.

Garetosmab 정보Regeneron은 수십 년 동안 FOP 연구에 참여해 왔으며 질병의 생물학 및 자연사에 대한 근본적인 통찰력을 제공하는 데 도움을 주었습니다. Regeneron 과학자들은 Activin A가 FOP의 주요 병리인 H2O를 유도함으로써 FOP에서 중요한 역할을 한다는 것을 발견했습니다. 가레토스맙은 FOP 환자의 이소성 뼈 발달에 관여하는 액티빈 A(Activin A)에 결합하고 중화하는 VelocImmune 유래 완전 인간 단일클론 항체입니다.

Regeneron의 VelocImmune 기술 정보Regeneron의 VelocImmune 기술은 완전히 최적화된 인간 항체를 생성하기 위해 유전적으로 인간화된 면역 시스템을 갖춘 독점적인 유전자 조작 마우스 플랫폼을 활용합니다. Regeneron의 공동 창립자이자 사장 겸 최고 과학 책임자인 George D. Yancopoulos는 1985년 그의 멘토인 Frederick W. Alt와 함께 대학원생이었을 때 최초로 유전적으로 인간화된 마우스를 만드는 것을 구상했으며 Regeneron은 VelocImmune 및 관련 VelociSuite® 기술을 발명하고 개발하는 데 수십 년을 보냈습니다. Yancopoulos 박사와 그의 팀은 VelocImmune 기술을 사용하여 원래의 FDA 승인 완전 인간 단일클론 항체의 상당 부분을 만들었습니다. 여기에는 Dupixent®(두필루맙), Libtayo®(cemiplimab-rwlc), Praluent®(alirocumab), Kevzara®(sarilumab), Evkeeza®(evinacumab-dgnb), Inmazeb®(atoltivimab, maftivimab 및 odesivimab-ebgn) 및 Veopoz®(pozelimab-bbfg)가 포함됩니다. 또한 REGEN-COV®(카시리비맙 및 임데비맙)는 코로나19 팬데믹 기간 동안 2024년까지 FDA의 승인을 받았습니다. 가레토스맙도 Regeneron의 VelocImmune 기술을 사용하여 개발되었습니다.

Regeneron 정보 Regeneron(NASDAQ: REGN)은 생명을 변화시키는 의약품을 발명, 개발 및 상업화하는 선도적인 생명공학 회사입니다. 심각한 질병을 앓고 있는 사람들을 위해. 의사-과학자들이 설립하고 이끄는 당사의 독특한 능력은 과학을 의학으로 반복적이고 일관되게 번역함으로써 수많은 승인된 치료법과 제품 후보를 개발하고 있으며 그 중 대부분은 당사 실험실에서 자체 개발되었습니다. 우리의 의약품과 파이프라인은 안과 질환, 알레르기 및 염증성 질환, 암, 심혈관 및 대사 질환, 신경계 질환, 혈액 질환, 전염병 및 희귀 질환을 앓고 있는 환자를 돕기 위해 설계되었습니다.

Regeneron은 최적화된 완전 인간 항체와 새로운 종류의 이중특이적 항체를 생산하는 VelociSuite와 같은 독점 기술을 사용하여 과학적 발견의 경계를 넓히고 약물 개발을 가속화합니다. 우리는 Regeneron Genetics Center®의 데이터 기반 통찰력과 선구적인 유전 의학 플랫폼을 통해 의학의 차세대 개척을 형성하고 있으며 이를 통해 잠재적으로 질병을 치료하거나 완치할 수 있는 혁신적인 목표와 보완적인 접근법을 식별할 수 있습니다.

자세한 내용을 보려면 www.Regeneron.com을 방문하거나 LinkedIn, Instagram, Facebook 또는 X에서 Regeneron을 팔로우하세요.

미래 예측 진술 및 디지털 미디어의 사용

이 보도 자료에는 Regeneron Pharmaceuticals, Inc.(“Regeneron” 또는 “회사”)의 향후 이벤트 및 향후 성과와 관련된 위험 및 불확실성이 포함된 미래 예측 진술이 포함되어 있으며 실제 사건이나 결과는 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. "예상하다", "기대하다", "의도하다", "계획하다", "믿다", "구하다", "추정하다"와 같은 단어와 이러한 단어의 변형 및 유사한 표현은 모든 미래 예측 진술이 이러한 식별 단어를 포함하는 것은 아니지만 그러한 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 진술은 Regeneron 및/또는 그 협력자 또는 라이선스 보유자가 판매하거나 달리 상업화하는 제품(총칭하여 "Regeneron 제품")과 Regeneron 및/또는 협력자 또는 라이선스 보유자가 개발 중인 제품 후보(총칭하여 "Regeneron의 제품 후보") 및 현재 진행 중이거나 계획된 연구 및 임상 프로그램의 특성, 시기, 가능한 성공 및 치료 적용에 관한 위험과 불확실성을 포함합니다. 가레토스맙; 본 보도자료에서 논의된 대로 진행성 섬유이형성증 성인 치료를 위한 가레토스맙을 포함한 Regeneron의 제품 후보와 Regeneron 제품의 새로운 적응증의 가능한 규제 승인 및 상업적 출시의 가능성, 시기 및 범위; Regeneron 제품 및 Regeneron 제품 후보의 활용, 시장 수용 및 상업적 성공에 대한 불확실성과 이 보도 자료에서 논의되거나 참조된 연구를 포함하여 연구(Regeneron 또는 기타 업체에 의해 수행되었는지 여부, 의무적이거나 자발적인지 여부)가 전술한 내용 또는 Regeneron 제품 및 Regeneron 제품 후보(예: garetosmab)에 대한 잠재적 규제 승인에 미치는 영향 Regeneron의 제품 및 Regeneron의 제품 후보와 관련된 제조, 충전, 마감, 포장, 라벨링, 유통 및 기타 단계를 수행할 수 있는 Regeneron의 협력자, 라이센시, 공급업체 또는 기타 제3자(해당하는 경우)의 능력 다양한 제품 및 제품 후보에 대한 공급망과 관세 및 기타 무역 제한과 관련된 위험을 관리하는 Regeneron의 능력; Regeneron 제품 및 Regeneron 제품 후보 제품(예: 가레토스맙)을 환자에게 투여함으로써 발생하는 안전성 문제(예: Regeneron 제품 및 Regeneron 제품 후보 제품의 임상 시험 사용과 관련된 심각한 합병증 또는 부작용 포함) Regeneron의 제품 및 Regeneron의 제품 후보를 지속적으로 개발하거나 상업화하는 Regeneron의 능력을 지연 또는 제한할 수 있는 규제 및 행정 정부 당국의 결정 환자 개인 정보 보호와 관련된 사항을 포함하여 Regeneron의 제품, 연구 및 임상 프로그램, 비즈니스에 영향을 미치는 지속적인 규제 의무 및 감독 민간 지급인 의료 및 보험 프로그램, 건강 유지 관리 기관, 약국 혜택 관리 회사, Medicare 및 Medicaid와 같은 정부 프로그램을 포함하여 제3자 지급인 및 기타 제3자가 제공하는 Regeneron 제품에 대한 상환 또는 자기부담금 지원의 가용성 및 범위 해당 지급인 및 기타 제3자가 적용 범위 및 상환 결정을 내리고 해당 지급인 및 기타 제3자가 채택한 새로운 정책 및 절차, 의약품 가격 책정 규정 및 요구사항과 Regeneron의 가격 책정 전략 변경; 의료 산업에 영향을 미치는 법률, 규정 및 정책의 기타 변경 사항 Regeneron의 제품 및 Regeneron의 제품 후보보다 우수하거나 비용 효율적일 수 있는 경쟁 제품 및 제품 후보(바이오시밀러 제품 포함) Regeneron 및/또는 그 협력자 또는 라이센스 사용자가 수행한 연구 개발 프로그램의 결과가 다른 연구에서 복제될 수 있고/또는 제품 후보의 임상 시험, 치료 적용 또는 규제 승인으로 이어질 수 있는 정도, 예상치 못한 비용; 제품 개발, 생산 및 판매 비용; 재정적 예측 또는 지침을 충족할 수 있는 Regeneron의 능력과 그러한 예측 또는 지침의 기초가 되는 가정에 대한 변경; Regeneron과 Sanofi 및 Bayer(또는 해당하는 경우 해당 계열사)와의 계약을 포함하여 라이센스, 협력 또는 공급 계약이 취소되거나 종료될 가능성 Regeneron의 사업에 대한 공중 보건 발병, 전염병 또는 전염병의 영향; 회사 및/또는 회사 운영과 관련된 소송 및 기타 절차 및 정부 조사(미국 법무부 및 미국 매사추세츠 지방검찰청이 개시하거나 합류한 계류 중인 민사 소송 포함)와 관련된 위험, 다른 당사자의 지적 재산권 및 이와 관련된 계류 중이거나 향후 소송(EYLEA®(애플리버셉트) 주사와 관련된 특허 소송 및 기타 관련 절차를 포함하되 이에 국한되지 않음)과 관련된 위험, 그러한 절차의 최종 결과 및 조사 및 전술한 사항이 Regeneron의 사업, 전망, 운영 결과 및 재무 상태에 미칠 수 있는 영향. 이러한 위험과 기타 중요한 위험에 대한 보다 완전한 설명은 2025년 12월 31일에 종료된 연도의 Form 10-K를 포함하여 Regeneron이 미국 증권거래위원회에 제출한 서류에서 확인할 수 있습니다. 모든 미래예측 진술은 경영진의 현재 신념과 판단을 기반으로 작성되며, 독자는 Regeneron이 작성한 미래예측 진술에 의존하지 않도록 주의해야 합니다. Regeneron은 새로운 정보, 향후 사건 등의 결과로 인해 재무 예측이나 지침을 포함하되 이에 국한되지 않는 미래 예측 진술을 (공개적으로 또는 다른 방식으로) 업데이트할 의무를 지지 않습니다.

Regeneron은 투자자에게 중요하다고 간주될 수 있는 정보를 포함하여 회사에 관한 중요한 정보를 게시하기 위해 미디어, 투자자 관계 웹사이트, 소셜 미디어 매체를 사용합니다. Regeneron에 대한 재무 및 기타 정보는 정기적으로 게시되며 Regeneron의 미디어 및 투자자 관계 웹사이트(https://investor.regeneron.com) 및 LinkedIn 페이지(https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals)에 액세스할 수 있습니다.

출처: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

출처: HealthDay

Garetosmab FDA 승인 내역

더 많은 뉴스 리소스

FDA Medwatch 약물 경고

Daily MedNews

의료 전문가를 위한 뉴스

신약 승인

신약 신청

약물 부족

임상 시험 결과

제네릭 의약품 승인

Drugs.com 팟캐스트

뉴스레터 구독

관심 있는 주제가 무엇이든 뉴스레터를 구독하여 받은편지함에서 Drugs.com의 최고 정보를 받아보세요.

게시됨 : 2026-02-24 09:41

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.