Permohonan Lesen Garetosmab Biologics Diterima untuk Kajian Keutamaan FDA untuk Rawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Permohonan Lesen Garetosmab Biologics Diterima untuk Semakan Keutamaan FDA untuk Rawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Permohonan Lesen Biologi Garetosmab Diterima untuk Kajian Keutamaan FDA untuk Rawatan Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

  • FOP ialah gangguan genetik yang sangat jarang berlaku yang dicirikan oleh pembentukan tulang yang tidak normal yang menyusup ke otot, tendon, ligamen dan tisu penghubung lain, mengakibatkan ketidakupayaan yang ketara
  • Jika diluluskan, garetosmab akan menjadi rawatan pertama dan satu-satunya yang tersedia bagi lesi FOP untuk mengurangkan bilangan dan jumlah heterotopik tulang dewasa yang baharu.

    FOP ialah gangguan genetik yang sangat jarang berlaku di mana otot, tendon, ligamen dan tisu penghubung lain secara beransur-ansur menyusup oleh pembentukan tulang yang tidak normal, satu proses yang dikenali sebagai H O, yang mengakibatkan ketidakfungsian yang ketara pada struktur ini dan kecacatan rangka. HO pada rahang, tulang belakang, pinggul dan tulang rusuk boleh menyukarkan untuk bercakap, makan, berjalan atau bernafas, yang membawa kepada penurunan berat badan dan peningkatan kehilangan mobiliti. Kebanyakan orang dengan FOP adalah berkerusi roda yang terikat pada umur 30 tahun, dan umur median untuk hidup adalah lebih kurang 56 tahun. Kira-kira 900 orang didiagnosis dengan FOP di seluruh dunia, dengan ramai yang lain dianggap kekal tidak didiagnosis atau salah didiagnosis.

    BLA disokong oleh data keberkesanan dan keselamatan daripada percubaan OPTIMA Fasa 3 positif yang menilai garetosmab pada orang dewasa dengan FOP. Kedua-dua dos garetosmab (3 mg/kg dan 10 mg/kg) yang dinilai dalam percubaan adalah sangat berkesan dalam mengurangkan jumlah dan jumlah lesi HO baru pada 56 minggu, berbanding plasebo. Mengenai analisis titik akhir utama pengurangan jumlah bilangan lesi HO baharu berbanding plasebo (n=21), mereka yang menerima dos 3 mg/kg (n=19) mengalami pengurangan 94% (1 lesi vs. 19 lesi; p=0.0274), manakala mereka yang menerima dos 10 mg/kg mengalami pengurangan (n=29%) (n=29%). lesi; p=0.0260). Analisis post-hoc juga mendapati kedua-dua dos garetosmab menunjukkan pengurangan lebih daripada 99% dalam jumlah purata isipadu (cm3) lesi HO baharu berbanding plasebo (3 mg/kg: 0.01 cm3 lwn. 10.45 cm3; nominal p=0.0013; 10 mg/kg: 0.02 cm3; 0.02 cm34; p=.0005).

    Pada 56 minggu, antara kesemua 63 orang dengan FOP berumur 18 tahun dan lebih tua yang mengambil bahagian dalam percubaan OPTIMA, kejadian buruk yang timbul akibat rawatan yang serius berlaku dalam 1 pesakit yang dirawat dengan 3 mg/kg garetosmab, 2 pesakit yang dirawat dengan 10 mg/kg garetosmab dan 2 pesakit yang dirawat dengan plasebo. Reaksi buruk yang paling biasa (kejadian ≥30%) ialah epistaksis, peningkatan pertumbuhan rambut, abses dan jerawat.

    Semakan Keutamaan diberikan kepada aplikasi kawal selia yang mendapatkan kelulusan untuk terapi yang berpotensi untuk memberikan peningkatan yang ketara dalam rawatan, diagnosis atau pencegahan keadaan serius. FDA sebelum ini memberikan sebutan Fast Track dan Orphan Drug Designation untuk garetosmab untuk pencegahan HO pada pesakit dengan FOP. Garetosmab juga telah diberikan Jawatan Anak Yatim di Kesatuan Eropah, dan penyerahan kawal selia garetosmab tambahan dirancang di negara-negara di seluruh dunia.

    Keselamatan dan keberkesanan garetosmab, serta potensi penggunaannya untuk rawatan FOP, adalah dalam penyiasatan dan belum dinilai atau diluluskan sepenuhnya oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia.

    Mengenai Percubaan Klinikal OPTIMAOPTIMA ialah Fasa 3, pelbagai pusat, percubaan multinasional, multinasional, untuk menilai keberkesanan retopik tulang serta heterotopik pembentukannya. keselamatan, toleransi dan farmakokinetik, pada pesakit dengan FOP aktif.

    Percubaan itu mendaftarkan 63 peserta berumur 18 tahun ke atas yang mempunyai sebarang varian penyebab FOP reseptor Activin A jenis I (ACVR1), mempamerkan aktiviti penyakit FOP atau perkembangan lesi HO, dan mempunyai skor skala penglibatan bersama analog kumulatif (CAJIS) pada pemeriksaan ≤19. CAJIS ialah alat yang dinilai oleh doktor, dengan skor yang lebih tinggi mewakili keterukan penyakit yang lebih besar (skala: 0 hingga 30). Peserta yang layak secara rawak untuk menerima secara intravena 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab, atau plasebo sekali setiap empat minggu selama 56 minggu. Berikutan ini, peserta boleh memilih untuk melanjutkan rawatan mereka selama sekurang-kurangnya 84 minggu atau menghentikan rawatan dan memasuki lengan pemerhatian sahaja.

    Sepanjang tempoh rawatan, keberkesanan dinilai melalui imbasan tomografi (CT) pengiraan seluruh badan untuk lesi HO; penilaian doktor dan pesakit tentang flare-up; penggunaan CAJIS untuk menilai fungsi bersama; dan pematuhan perubahan dalam keterukan penyakit. Penilaian keselamatan termasuk laporan kejadian buruk, pengukuran tanda-tanda vital, pemeriksaan fizikal dan ujian pembekuan.

    Percubaan fasa 3 garetosmab dalam kalangan remaja dan kanak-kanak dengan FOP, OPTIMA 2, dirancang untuk bermula akhir tahun ini. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati tapak web ujian klinikal Regeneron, hubungi [email protected], atau hubungi +1 844-734-6643.

    Mengenai GaretosmabRegeneron telah terlibat dalam penyelidikan FOP selama beberapa dekad dan membantu memberikan pandangan asas tentang biologi dan sejarah semula jadi penyakit itu. Para saintis Regeneron mendapati bahawa Activin A memainkan peranan penting dalam FOP dengan memandu HO, patologi utama FOP. Garetosmab ialah antibodi monoklonal manusia sepenuhnya yang berasal dari VelocImmune yang mengikat dan meneutralkan Activin A, yang terlibat dalam pembangunan tulang heterotopik pada penghidap FOP.

    Mengenai Teknologi VelocImmune RegeneronTeknologi VelocImmune Regeneron menggunakan platform tetikus kejuruteraan genetik proprietari yang dikurniakan sistem imun yang dimanusiakan secara genetik untuk menghasilkan antibodi manusia yang dioptimumkan sepenuhnya. Apabila Pengasas Bersama, Presiden dan Ketua Pegawai Saintifik Regeneron George D. Yancopoulos adalah pelajar siswazah dengan mentornya Frederick W. Alt pada tahun 1985, mereka adalah orang pertama yang membayangkan membuat tetikus yang dimanusiakan secara genetik, dan Regeneron telah menghabiskan beberapa dekad mencipta dan membangunkan teknologi VelocImmune dan VelociSuite® yang berkaitan. Dr. Yancopoulos dan pasukannya telah menggunakan teknologi VelocImmune untuk mencipta sebahagian besar daripada semua antibodi monoklonal manusia asli yang diluluskan oleh FDA sepenuhnya. Ini termasuk Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab dan odesivimab-ebgn (pozelimab®) dan Veopoz®). Selain itu, REGEN-COV® (casirivimab dan imdevimab) telah diberi kuasa oleh FDA semasa pandemik COVID-19 sehingga 2024. Garetosmab juga dicipta menggunakan teknologi VelocImmune Regeneron.

    Mengenai Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) adalah syarikat bioteknologi dan penciptaan hayat yang terkemuka yang membangunkan teknologi bioteknologi dan komersial. ubat untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Diasaskan dan diketuai oleh pakar perubatan-saintis, keupayaan unik kami untuk menterjemah sains berulang kali dan konsisten kepada perubatan telah membawa kepada banyak rawatan yang diluluskan dan calon produk dalam pembangunan, yang kebanyakannya ditanam di dalam makmal kami. Ubat dan saluran paip kami direka bentuk untuk membantu pesakit yang menghidap penyakit mata, penyakit alahan dan keradangan, kanser, penyakit kardiovaskular dan metabolik, penyakit saraf, keadaan hematologi, penyakit berjangkit dan penyakit jarang berlaku.

    Regeneron menolak sempadan penemuan saintifik dan mempercepatkan pembangunan ubat menggunakan teknologi proprietari kami, seperti VelociSuite, yang menghasilkan antibodi manusia sepenuhnya yang dioptimumkan dan kelas baharu antibodi bispecific. Kami sedang membentuk sempadan perubatan seterusnya dengan cerapan dikuasakan data daripada Pusat Genetik Regeneron® dan perintis platform perubatan genetik, membolehkan kami mengenal pasti sasaran inovatif dan pendekatan pelengkap untuk merawat atau menyembuhkan penyakit yang berpotensi.

    Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.Regeneron.com atau ikuti Regeneron di LinkedIn, Instagram, Facebook atau X.

    Pernyataan Berpandangan Ke Hadapan dan Penggunaan Media Digital

    Siaran akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan peristiwa masa depan dan prestasi masa depan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” atau “Syarikat”), dan peristiwa atau keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada kenyataan berpandangan ke hadapan ini. Perkataan seperti "jangka," "jangka," "berniat," "rancang," "percaya," "mencari," "anggaran," variasi perkataan sedemikian, dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan yang mengenal pasti ini. Pernyataan ini membimbangkan, dan risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain, sifat, masa, dan kemungkinan kejayaan dan aplikasi terapeutik produk yang dipasarkan atau dikomersialkan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesennya (secara kolektif, "Produk Regeneron") dan calon produk yang dibangunkan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesen dan program klinikal "Regeneronly" dan program "Regeneronly" penyelidikannya. kini sedang dijalankan atau dirancang, termasuk tanpa had garetosmab; kemungkinan, masa dan skop kemungkinan kelulusan kawal selia dan pelancaran komersial Calon Produk Regeneron dan tanda baharu untuk Produk Regeneron, termasuk garetosmab untuk rawatan orang dewasa dengan fibrodysplasia ossificans progressiva seperti yang dibincangkan dalam siaran akhbar ini; ketidakpastian penggunaan, penerimaan pasaran, dan kejayaan komersil Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron dan kesan kajian (sama ada dijalankan oleh Regeneron atau lain-lain dan sama ada dimandatkan atau sukarela), termasuk kajian yang dibincangkan atau dirujuk dalam siaran akhbar ini, ke atas mana-mana perkara di atas atau mana-mana kelulusan kawal selia yang berpotensi untuk Produk dan Regeneron's Regeneron (sebagai Produk dan Regeneron Regeneron); keupayaan rakan usaha sama Regeneron, pemegang lesen, pembekal atau pihak ketiga lain (seperti yang berkenaan) untuk melaksanakan pembuatan, pengisian, kemasan, pembungkusan, pelabelan, pengedaran dan langkah lain yang berkaitan dengan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; keupayaan Regeneron untuk menguruskan rantaian bekalan untuk berbilang produk dan calon produk dan risiko yang berkaitan dengan tarif dan sekatan perdagangan lain; isu keselamatan akibat daripada pentadbiran Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron (seperti garetosmab) pada pesakit, termasuk komplikasi serius atau kesan sampingan yang berkaitan dengan penggunaan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron dalam ujian klinikal; penentuan oleh pihak berkuasa kerajaan kawal selia dan pentadbiran yang mungkin melambatkan atau menyekat keupayaan Regeneron untuk terus membangunkan atau mengkomersialkan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; kewajipan kawal selia dan pengawasan berterusan yang memberi kesan kepada Produk, program penyelidikan dan klinikal, dan perniagaan Regeneron, termasuk yang berkaitan dengan privasi pesakit; ketersediaan dan takat pembayaran balik atau bantuan copay untuk Produk Regeneron daripada pembayar pihak ketiga dan pihak ketiga yang lain, termasuk program penjagaan kesihatan dan insurans pembayar swasta, organisasi penyelenggaraan kesihatan, syarikat pengurusan faedah farmasi dan program kerajaan seperti Medicare dan Medicaid; penentuan perlindungan dan pembayaran balik oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga lain dan polisi dan prosedur baharu yang diterima pakai oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga yang lain; perubahan kepada peraturan dan keperluan harga ubat dan strategi harga Regeneron; perubahan lain dalam undang-undang, peraturan dan dasar yang mempengaruhi industri penjagaan kesihatan; produk pesaing dan calon produk (termasuk produk biosimilar) yang mungkin lebih baik daripada, atau lebih kos efektif daripada, Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; sejauh mana hasil daripada program penyelidikan dan pembangunan yang dijalankan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesennya boleh direplikasi dalam kajian lain dan/atau membawa kepada kemajuan calon produk kepada ujian klinikal, aplikasi terapeutik, atau kelulusan kawal selia; perbelanjaan yang tidak dijangka; kos membangunkan, mengeluarkan dan menjual produk; keupayaan Regeneron untuk memenuhi mana-mana unjuran atau panduan kewangannya dan perubahan kepada andaian yang mendasari unjuran atau panduan tersebut; potensi untuk sebarang lesen, kerjasama, atau perjanjian pembekalan, termasuk perjanjian Regeneron dengan Sanofi dan Bayer (atau syarikat gabungan masing-masing, mengikut mana yang berkenaan), dibatalkan atau ditamatkan; kesan wabak kesihatan awam, wabak atau wabak ke atas perniagaan Regeneron; dan risiko yang berkaitan dengan litigasi dan prosiding lain serta penyiasatan kerajaan yang berkaitan dengan Syarikat dan/atau operasinya (termasuk prosiding sivil yang belum selesai yang dimulakan atau disertai oleh Jabatan Kehakiman A.S. dan Pejabat Peguam A.S. untuk Daerah Massachusetts), risiko yang berkaitan dengan harta intelek pihak lain dan belum selesai atau prosiding litigasi yang berkaitan dengan masa depan tanpa had yang berkaitan dengannya (termasuk prosiding paten yang berkaitan dengannya (termasuk prosiding paten yang berkaitan dengannya). Suntikan EYLEA® (aflibercept), hasil muktamad mana-mana prosiding dan penyiasatan sedemikian, dan kesan mana-mana perkara di atas terhadap perniagaan, prospek, keputusan operasi dan keadaan kewangan Regeneron. Penerangan yang lebih lengkap tentang ini dan risiko material lain boleh didapati dalam pemfailan Regeneron dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., termasuk Borang 10-Knya untuk tahun berakhir 31 Disember 2025. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dibuat berdasarkan kepercayaan dan pertimbangan semasa pengurusan, dan pembaca diingatkan supaya tidak bergantung pada kenyataan yang dibuat oleh Regeneron. Regeneron tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini (secara umum atau sebaliknya) mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk tanpa had sebarang unjuran atau panduan kewangan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.

    Regeneron menggunakan laman web media dan perhubungan pelabur dan saluran media sosial untuk menerbitkan maklumat penting tentang Syarikat, termasuk maklumat yang mungkin dianggap penting kepada pelabur. Maklumat kewangan dan maklumat lain tentang Regeneron disiarkan secara rutin dan boleh diakses di laman web media dan perhubungan pelabur Regeneron (https://investor.regeneron.com) dan halaman LinkedInnya (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Sumber: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sejarah Kelulusan FDA Garetosmab

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Profesional Kesihatan
  • Kelulusan Dadah Baharu
    • Permohonan Dadah Baharu
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-02-24 09:41

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular