Garetosmab Biologics licentieaanvraag geaccepteerd voor FDA Priority Review voor de behandeling van Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Behandeling voor: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Licentieaanvraag voor Garetosmab Biologics geaccepteerd voor prioriteitsbeoordeling door de FDA voor de behandeling van Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 februari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Biologics License Application (BLA) voor garetosmab voor de behandeling van volwassenen met fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) voor Priority Review heeft aanvaard. Garetosmab is een monoklonaal antilichaam dat activine A blokkeert, een eiwit waarvan wetenschappers van Regeneron ontdekten dat het van cruciaal belang is bij de ontwikkeling van heterotope ossificatie (HO) laesies bij mensen met FOP. De beoogde actiedatum voor het besluit van de FDA is augustus 2026.

FOP is een uiterst zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door abnormale botvorming die spieren, pezen, ligamenten en ander bindweefsel infiltreert, wat resulteert in aanzienlijke invaliditeit.

Als het wordt goedgekeurd, zou garetosmab de eerste en enige beschikbare behandeling zijn waarvan is aangetoond dat het het aantal en de omvang van nieuwe heterotope botlaesies bij volwassenen met FOP vermindert

FOP is een meedogenloze, uiterst zeldzame genetische aandoening waarbij spieren, pezen, ligamenten en ander bindweefsel geleidelijk worden geïnfiltreerd door abnormale botvorming, een proces dat bekend staat als HO, wat resulteert in aanzienlijke disfunctie van deze structuren en skeletmisvorming. HO van de kaak, ruggengraat, heup en ribbenkast kan het moeilijk maken om te spreken, eten, lopen of ademen, wat leidt tot gewichtsverlies en escalerend verlies van mobiliteit. De meeste mensen met FOP zijn op hun dertigste al rolstoelgebonden en de gemiddelde overlevingsleeftijd is ongeveer 56 jaar. Wereldwijd wordt bij ongeveer 900 mensen de diagnose FOP gesteld, terwijl van vele anderen wordt gedacht dat ze nog steeds niet gediagnosticeerd of verkeerd gediagnosticeerd zijn.

De BLA wordt ondersteund door werkzaamheids- en veiligheidsgegevens uit de positieve fase 3 OPTIMA-studie waarin garetosmab bij volwassenen met FOP wordt geëvalueerd. Beide doses garetosmab (3 mg/kg en 10 mg/kg) die in het onderzoek werden geëvalueerd, waren zeer effectief in het verminderen van het totale aantal en volume van nieuwe H20-laesies na 56 weken, vergeleken met placebo. Wat betreft de primaire eindpuntanalyse van de vermindering van het totale aantal nieuwe H20-laesies vergeleken met placebo (n=21), ondervonden degenen die de dosis van 3 mg/kg kregen (n=19) een reductie van 94% (1 laesie vs. 19 laesies; p=0,0274), terwijl degenen die de dosis van 10 mg/kg kregen (n=23) een reductie van 90% ervoeren (2 laesies vs. 19 laesies; p=0,0260). Uit een post-hocanalyse bleek ook dat beide doses garetosmab een vermindering van meer dan 99% vertoonden in het gemiddelde totale volume (cm3) van nieuwe HO-laesies vergeleken met placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominaal p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 10,45 cm3; nominaal p=0,0005).

Na 56 weken deden zich onder alle 63 mensen met FOP van 18 jaar en ouder die deelnamen aan het OPTIMA-onderzoek ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen voor bij 1 patiënt die werd behandeld met 3 mg/kg garetosmab, 2 patiënten die werden behandeld met 10 mg/kg garetosmab en 2 patiënten die werden behandeld met placebo. De meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥30%) zijn epistaxis, toegenomen haargroei, abces en acne.

Prioriteitsbeoordeling wordt verleend aan aanvragen van regelgevende instanties die goedkeuring zoeken voor therapieën die het potentieel hebben om significante verbeteringen te bieden in de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen. De FDA heeft eerder de Fast Track-status en de Orphan Drug Designation toegekend aan garetosmab voor de preventie van HO bij patiënten met FOP. Garetosmab heeft ook de status van weesgeneesmiddel gekregen in de Europese Unie, en aanvullende indieningen bij de regelgevende instanties voor garetosmab zijn gepland in landen over de hele wereld.

De veiligheid en werkzaamheid van garetosmab, evenals het potentiële gebruik ervan voor de behandeling van FOP, zijn nog in onderzoek en zijn nog niet volledig geëvalueerd of goedgekeurd door enige regelgevende instantie.

Over het klinische onderzoek OPTIMAOPTIMA is een multicenter, multinationaal fase 3-onderzoek om de werkzaamheid van garetosmab op de vermindering van heterotope botvorming, evenals de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek ervan bij patiënten te beoordelen met actieve FOP.

Aan het onderzoek namen 63 deelnemers deel van 18 jaar en ouder die een FOP-veroorzakende variant van de type I activine A-receptor (ACVR1) hebben, FOP-ziekteactiviteit of progressie van HO-laesies vertoonden en bij screening een cumulatieve CAJIS-score (Cumulatieve Analoge Gewrichtsbetrokkenheidsschaal) hadden van ≤19. CAJIS is een door artsen beoordeeld hulpmiddel, waarbij hogere scores een grotere ernst van de ziekte vertegenwoordigen (schaal: 0 tot 30). In aanmerking komende deelnemers werden gerandomiseerd naar intraveneuze toediening van 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab of placebo eenmaal per vier weken gedurende 56 weken. Hierna konden deelnemers ervoor kiezen om hun behandeling met ten minste 84 weken te verlengen of de behandeling stop te zetten en naar een alleen-observatie-arm te gaan.

Tijdens de behandelingsperiode werd de werkzaamheid geëvalueerd door middel van computertomografie (CT)-scans van het hele lichaam voor HO-laesies; beoordeling door arts en patiënt van opflakkeringen; gebruik van CAJIS om de gezamenlijke functionaliteit te beoordelen; en observaties van veranderingen in de ernst van de ziekte. Veiligheidsbeoordeling omvat meldingen van bijwerkingen, meting van vitale functies, lichamelijk onderzoek en stollingstesten.

Een fase 3-studie met garetosmab bij adolescenten en kinderen met FOP, OPTIMA 2, zal later dit jaar van start gaan. Bezoek voor meer informatie de website voor klinische onderzoeken van Regeneron, neem contact op [email protected] of bel +1 844-734-6643.

Over GaretosmabRegeneron is al tientallen jaren betrokken bij FOP-onderzoek en heeft bijgedragen aan het verschaffen van fundamentele inzichten in de biologie en het natuurlijke beloop van de ziekte. Wetenschappers van Regeneron ontdekten dat Activine A een sleutelrol speelt bij FOP door HO, de belangrijkste pathologie van FOP, aan te sturen. Garetosmab is een van VelocImmune afgeleid, volledig menselijk monoklonaal antilichaam dat activine A bindt en neutraliseert, dat betrokken is bij de ontwikkeling van heterotopisch bot bij mensen met FOP.

Over Regenerons VelocImmune technologieDe VelocImmune-technologie van Regeneron maakt gebruik van een gepatenteerd genetisch gemanipuleerd muisplatform dat is voorzien van een genetisch gehumaniseerd immuunsysteem om volledig geoptimaliseerde menselijke antilichamen te produceren. Toen George D. Yancopoulos, medeoprichter, president en Chief Scientific Officer van Regeneron in 1985 een afgestudeerde student was bij zijn mentor Frederick W. Alt, waren zij de eersten die zich voorstelden om zo'n genetisch gehumaniseerde muis te maken, en Regeneron heeft tientallen jaren besteed aan het uitvinden en ontwikkelen van VelocImmune en aanverwante VelociSuite®-technologieën. Dr. Yancopoulos en zijn team hebben VelocImmune-technologie gebruikt om een substantieel deel van alle originele, door de FDA goedgekeurde, volledig menselijke monoklonale antilichamen te creëren. Dit omvat Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab en odesivimab-ebgn) en Veopoz® (pozelimab-bbfg). Bovendien was REGEN-COV® (casirivimab en imdevimab) tot 2024 door de FDA goedgekeurd tijdens de COVID-19-pandemie. Garetosmab werd ook gemaakt met behulp van de VelocImmune-technologie van Regeneron.

Over Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat levensveranderende medicijnen voor mensen uitvindt, ontwikkelt en op de markt brengt met ernstige ziekten. Ons unieke vermogen om wetenschap herhaaldelijk en consistent in medicijnen te vertalen, opgericht en geleid door arts-wetenschappers, heeft geleid tot talrijke goedgekeurde behandelingen en productkandidaten in ontwikkeling, waarvan de meeste in onze laboratoria zelf zijn ontwikkeld. Onze medicijnen en pijplijn zijn ontworpen om patiënten met oogziekten, allergische en ontstekingsziekten, kanker, hart- en stofwisselingsziekten, neurologische ziekten, hematologische aandoeningen, infectieziekten en zeldzame ziekten te helpen.

Regeneron verlegt de grenzen van wetenschappelijke ontdekkingen en versnelt de ontwikkeling van geneesmiddelen met behulp van onze eigen technologieën, zoals VelociSuite, dat geoptimaliseerde, volledig menselijke antilichamen en nieuwe klassen bispecifieke antilichamen produceert. We geven vorm aan de volgende grens van de geneeskunde met datagestuurde inzichten van het Regeneron Genetics Center® en baanbrekende platforms voor genetische geneeskunde, waardoor we innovatieve doelen en complementaire benaderingen kunnen identificeren om ziekten mogelijk te behandelen of te genezen.

Ga voor meer informatie naar www.Regeneron.com of volg Regeneron op LinkedIn, Instagram, Facebook of X.

Toekomstgerichte verklaringen en gebruik van digitale media

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die risico's en onzekerheden met zich meebrengen met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen en de toekomstige prestaties van Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" of het "Bedrijf"), en feitelijke gebeurtenissen of resultaten kunnen wezenlijk verschillen van deze toekomstgerichte verklaringen. Woorden als ‘anticiperen’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘plannen’, ‘geloven’, ‘zoeken’, ‘schatten’, varianten van dergelijke woorden en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om dergelijke toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen deze identificerende woorden bevatten. Deze verklaringen hebben betrekking op, en deze risico's en onzekerheden, onder meer de aard, timing en mogelijk succes en therapeutische toepassingen van producten die op de markt worden gebracht of anderszins gecommercialiseerd door Regeneron en/of haar medewerkers of licentiehouders (gezamenlijk “Regeneron’s Producten”) en productkandidaten die worden ontwikkeld door Regeneron en/of haar medewerkers of licentiehouders (gezamenlijk “Regeneron’s Productkandidaten”) en onderzoeks- en klinische programma’s die nu aan de gang zijn of gepland zijn, inclusief maar niet beperkt tot garetosmab; de waarschijnlijkheid, timing en reikwijdte van mogelijke goedkeuring door de regelgevende instanties en commerciële lancering van Regeneron’s productkandidaten en nieuwe indicaties voor Regeneron’s producten, waaronder garetosmab voor de behandeling van volwassenen met fibrodysplasia ossificans progressiva, zoals besproken in dit persbericht; onzekerheid over het gebruik, de marktacceptatie en het commerciële succes van de producten van Regeneron en de productkandidaten van Regeneron en de impact van onderzoeken (hetzij uitgevoerd door Regeneron of anderen en hetzij verplicht of vrijwillig), met inbegrip van de onderzoeken die in dit persbericht worden besproken of waarnaar in dit persbericht wordt verwezen, over het voorgaande of enige mogelijke goedkeuring door de regelgevende instanties van de producten en de productkandidaten van Regeneron (zoals garetosmab); het vermogen van de medewerkers, licentiehouders, leveranciers of andere derde partijen van Regeneron (waar van toepassing) om productie, vulling, afwerking, verpakking, etikettering, distributie en andere stappen uit te voeren die verband houden met de producten van Regeneron en de productkandidaten van Regeneron; het vermogen van Regeneron om toeleveringsketens voor meerdere producten en kandidaat-producten te beheren en de risico's die verband houden met tarieven en andere handelsbeperkingen; veiligheidsproblemen als gevolg van de toediening van Regeneron’s producten en Regeneron’s productkandidaten (zoals garetosmab) aan patiënten, inclusief ernstige complicaties of bijwerkingen in verband met het gebruik van Regeneron’s producten en Regeneron’s productkandidaten in klinische onderzoeken; besluiten van regelgevende en administratieve overheidsinstanties die het vermogen van Regeneron om de Producten en Kandidaten van Regeneron te blijven ontwikkelen of commercialiseren kunnen vertragen of beperken; voortdurende wettelijke verplichtingen en toezicht die van invloed zijn op de producten, onderzoeks- en klinische programma's en activiteiten van Regeneron, inclusief die met betrekking tot de privacy van patiënten; de beschikbaarheid en omvang van terugbetaling of eigen bijdrage voor de producten van Regeneron door externe betalers en andere derde partijen, waaronder gezondheidszorg- en verzekeringsprogramma's van particuliere betalers, gezondheidszorgorganisaties, bedrijven die apotheekvoordelen beheren en overheidsprogramma's zoals Medicare en Medicaid; dekkings- en terugbetalingsbepalingen door dergelijke betalers en andere derde partijen en nieuw beleid en nieuwe procedures aangenomen door dergelijke betalers en andere derde partijen; veranderingen in de regelgeving en vereisten voor de prijsstelling van geneesmiddelen en de prijsstrategie van Regeneron; andere veranderingen in wetten, regelgeving en beleid die van invloed zijn op de gezondheidszorgsector; concurrerende producten en productkandidaten (inclusief biosimilarproducten) die superieur of kosteneffectiever kunnen zijn dan de producten van Regeneron en de kandidaat-producten van Regeneron; de mate waarin de resultaten van de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's uitgevoerd door Regeneron en/of haar medewerkers of licentiehouders kunnen worden gerepliceerd in andere onderzoeken en/of kunnen leiden tot vooruitgang van kandidaat-producten naar klinische onderzoeken, therapeutische toepassingen of goedkeuring door regelgevende instanties; onverwachte uitgaven; de kosten van het ontwikkelen, produceren en verkopen van producten; het vermogen van Regeneron om aan al zijn financiële projecties of richtlijnen te voldoen, en aan veranderingen in de aannames die aan deze projecties of richtlijnen ten grondslag liggen; de mogelijkheid dat een licentie-, samenwerkings- of leveringsovereenkomst, inclusief de overeenkomsten van Regeneron met Sanofi en Bayer (of hun respectievelijke gelieerde bedrijven, indien van toepassing), wordt geannuleerd of beëindigd; de impact van uitbraken op het gebied van de volksgezondheid, epidemieën of pandemieën op de activiteiten van Regeneron; en risico's verbonden aan rechtszaken en andere procedures en overheidsonderzoeken met betrekking tot het Bedrijf en/of haar activiteiten (inclusief de hangende civiele procedures die zijn geïnitieerd of waaraan is deelgenomen door het Amerikaanse ministerie van Justitie en het Amerikaanse Openbaar Ministerie voor het District of Massachusetts), risico's die verband houden met intellectueel eigendom van andere partijen en hangende of toekomstige rechtszaken die daarmee verband houden (inclusief maar niet beperkt tot de octrooigeschillen en andere gerelateerde procedures met betrekking tot EYLEA® (aflibercept) Injection), de uiteindelijke uitkomst van dergelijke procedures en onderzoeken, en de impact al het voorgaande kan van invloed zijn op de activiteiten, vooruitzichten, bedrijfsresultaten en financiële toestand van Regeneron. Een volledigere beschrijving van deze en andere materiële risico’s kunt u vinden in de documenten die Regeneron heeft ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, inclusief Formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2025. Alle toekomstgerichte verklaringen worden gedaan op basis van de huidige overtuigingen en het huidige oordeel van het management, en de lezer wordt gewaarschuwd niet te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen van Regeneron. Regeneron neemt geen enkele verplichting op zich om enige toekomstgerichte verklaring (openbaar of anderszins) bij te werken, inclusief maar niet beperkt tot financiële projecties of richtlijnen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

Regeneron gebruikt zijn media- en investor relations-website en sociale media om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, inclusief informatie die als materieel kan worden beschouwd voor investeerders. Financiële en andere informatie over Regeneron wordt routinematig geplaatst en is toegankelijk op de website voor media en investeerdersrelaties van Regeneron (https://investor.regeneron.com) en de LinkedIn-pagina (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Bron: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Bron: HealthDay

Garetosmab FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-24 09:41

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.