Wniosek o licencję Garetosmab Biologics zaakceptowany do priorytetowej oceny FDA w zakresie leczenia fibrodysplazji kostniejącej postępującej (FOP)

Leczenie: postępującego fibrodysplazji kostniejącej

Wniosek o licencję Garetosmab Biologics zaakceptowany do priorytetowej oceny FDA w zakresie leczenia postępującego fibrodysplazji kostniejącej (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 lutego 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu priorytetowego wniosek o licencję na leki biologiczne (BLA) dla garetosmabu do leczenia osób dorosłych z postępującą fibrodysplazją kostną (FOP). Garetosmab to przeciwciało monoklonalne blokujące aktywinę A, białko, które według naukowców z firmy Regeneron ma kluczowe znaczenie w rozwoju zmian kostnienia heterotopowego (HO) u osób z FOP. Docelową datą podjęcia decyzji przez FDA jest sierpień 2026 r.

FOP to niezwykle rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się nieprawidłowym tworzeniem kości, która nacieka mięśnie, ścięgna, więzadła i inne tkanki łączne, powodując znaczną niepełnosprawność.

Jeśli garetosmab zostanie zatwierdzony, będzie pierwszą i jedyną dostępną metodą leczenia, w przypadku której wykazano, że zmniejsza liczbę i objętość nowych heterotopowych zmian kostnych u dorosłych chorych na FOP

FOP to bezlitosna, niezwykle rzadka choroba genetyczna, w której mięśnie, ścięgna, więzadła i inne tkanki łączne ulegają stopniowej infiltracji w wyniku nieprawidłowego tworzenia kości w procesie znanym jako HO, co skutkuje znaczną dysfunkcją tych struktur i deformacją szkieletu. HO szczęki, kręgosłupa, bioder i klatki piersiowej może utrudniać mówienie, jedzenie, chodzenie i oddychanie, co prowadzi do utraty wagi i nasilającej się utraty mobilności. Większość osób z FOP porusza się na wózku inwalidzkim po 30. roku życia, a średni wiek przeżycia wynosi około 56 lat. Na całym świecie FOP rozpoznaje się u około 900 osób, a u wielu innych uważa się, że pozostaje niezdiagnozowanych lub błędnie zdiagnozowanych.

BLA potwierdzają dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa z pozytywnego badania fazy 3 OPTIMA oceniającego garetosmab u dorosłych z FOP. Obie dawki garetosmabu (3 mg/kg i 10 mg/kg) oceniane w badaniu były wysoce skuteczne w zmniejszaniu całkowitej liczby i objętości nowych zmian H2O po 56 tygodniach w porównaniu z placebo. Jeśli chodzi o analizę pierwszorzędowego punktu końcowego, obejmującego zmniejszenie całkowitej liczby nowych zmian HO w porównaniu z placebo (n=21), u pacjentów otrzymujących dawkę 3 mg/kg (n=19) zaobserwowano redukcję o 94% (1 zmiana w porównaniu z 19 zmianami; p=0,0274), podczas gdy u pacjentów otrzymujących dawkę 10 mg/kg (n=23) zaobserwowano redukcję o 90% (2 zmiany w porównaniu z 19 zmianami; p=0,0260). Analiza post hoc wykazała również, że obie dawki garetosmabu wykazały ponad 99% zmniejszenie średniej całkowitej objętości (cm3) nowych zmian H2O w porównaniu z placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 w porównaniu z 10,45 cm3; nominalne p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 w porównaniu z 10,45 cm3; nominalne p=0005).

W 56 tygodniu spośród wszystkich 63 osób chorych na FOP w wieku 18 lat i starszych, które uczestniczyły w badaniu OPTIMA, poważne działania niepożądane związane z leczeniem wystąpiły u 1 pacjenta leczonego garetosmabem w dawce 3 mg/kg, u 2 pacjentów leczonych garetosmabem w dawce 10 mg/kg i u 2 pacjentów otrzymujących placebo. Najczęstsze działania niepożądane (częstość występowania ≥30%) to krwawienie z nosa, zwiększony porost włosów, ropień i trądzik.

Ocena priorytetowa jest przyznawana wnioskom regulacyjnym ubiegającym się o zatwierdzenie terapii, które mogą potencjalnie zapewnić znaczną poprawę w leczeniu, diagnozowaniu lub zapobieganiu poważnym schorzeniom. FDA przyznała wcześniej garetosmabowi oznaczenie Fast Track i lek sierocy w zapobieganiu HO u pacjentów z FOP. Garetosmabowi przyznano także status leku sierocego w Unii Europejskiej, a w krajach na całym świecie planowane jest złożenie dodatkowych wniosków regulacyjnych dotyczących garetosmabu.

Bezpieczeństwo i skuteczność garetosmabu, a także jego potencjalne zastosowanie w leczeniu FOP są w fazie badań i nie zostały w pełni ocenione ani zatwierdzone przez żaden organ regulacyjny.

Informacje o badaniu klinicznym OPTIMAOPTIMA to wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności garetosmabu w ograniczaniu heterotopowego tworzenia kości, a także jego bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetykę u pacjentów z aktywnym FOP.

Do badania włączono 63 uczestników w wieku 18 lat i starszych, którzy mają jakikolwiek wariant receptora aktywiny A typu I (ACVR1) wywołujący FOP, wykazywali aktywność choroby FOP lub progresję zmian HO i których skumulowany wynik w analogowej skali zajęcia stawów (CAJIS) w badaniu przesiewowym wynosił ≤19. CAJIS jest narzędziem ocenianym przez klinicystę, którego wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie choroby (skala: 0 do 30). Kwalifikujący się uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dożylnie garetosmab w dawce 3 mg/kg, garetosmab w dawce 10 mg/kg lub placebo raz na cztery tygodnie przez 56 tygodni. Następnie uczestnicy mogli zdecydować o przedłużeniu leczenia o co najmniej 84 tygodnie lub przerwać leczenie i dołączyć do grupy przeznaczonej wyłącznie do obserwacji.

W okresie leczenia skuteczność oceniano za pomocą tomografii komputerowej (CT) całego ciała pod kątem zmian HO; ocena nawrotów przez lekarza i pacjenta; wykorzystanie CAJIS do oceny wspólnej funkcjonalności; oraz obserwowanie zmian w ciężkości choroby. Ocena bezpieczeństwa obejmuje raporty o zdarzeniach niepożądanych, pomiar parametrów życiowych, badanie przedmiotowe i badania krzepnięcia.

Rozpoczęcie badania III fazy dotyczącego stosowania garetosmabu u młodzieży i dzieci chorych na FOP, OPTIMA 2, planowane jest na koniec tego roku. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź witrynę badań klinicznych Regeneron, napisz na adres [email protected] lub zadzwoń pod numer +1 844-734-6643.

Informacje o GaretosmabieRegeneron od dziesięcioleci zajmuje się badaniami nad FOP i pomógł w uzyskaniu podstawowych informacji na temat biologii i naturalnej historii choroby. Naukowcy z firmy Regeneron odkryli, że Aktywina A odgrywa kluczową rolę w FOP, powodując HO, główną patologię FOP. Garetosmab to w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne pochodzące z firmy VelocImmune, które wiąże i neutralizuje aktywinę A, która bierze udział w rozwoju heterotopowej kości u osób z FOP.

Informacje o technologii VelocImmune firmy RegeneronTechnologia VelocImmune firmy Regeneron wykorzystuje zastrzeżoną genetycznie zmodyfikowaną platformę myszy wyposażoną w genetycznie humanizowany układ odpornościowy do wytwarzania w pełni zoptymalizowanych ludzkich przeciwciał. Kiedy współzałożyciel, prezes i dyrektor ds. naukowych firmy Regeneron, George D. Yancopoulos, był studentem studiów podyplomowych ze swoim mentorem Frederickiem W. Altem w 1985 r., oni jako pierwsi wyobrazili sobie stworzenie genetycznie humanizowanej myszy, a firma Regeneron spędziła dziesięciolecia na wymyślaniu i rozwijaniu oprogramowania VelocImmune i powiązanych technologii VelociSuite®. Doktor Yancopoulos i jego zespół wykorzystali technologię VelocImmune do stworzenia znacznej części wszystkich oryginalnych, w pełni ludzkich przeciwciał monoklonalnych, zatwierdzonych przez FDA. Obejmuje to Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirokumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftiwimab i odesivimab-ebgn) oraz Veopoz® (pozelimab-bbfg). Ponadto REGEN-COV® (kasirivimab i imdewimab) został dopuszczony przez FDA na czas pandemii COVID-19 do 2024 r. Garetosmab został również stworzony przy użyciu technologii VelocImmune firmy Regeneron.

O Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) to wiodąca firma biotechnologiczna, która opracowuje, opracowuje i wprowadza na rynek leki zmieniające życie dla osób cierpiących na poważne choroby. Założona i prowadzona przez lekarzy-naukowców, nasza wyjątkowa zdolność do wielokrotnego i konsekwentnego przekładania nauki na medycynę doprowadziła do opracowania wielu zatwierdzonych terapii i kandydatów na produkty, z których większość została wyhodowana w naszych laboratoriach. Nasze leki i asortyment mają na celu pomoc pacjentom cierpiącym na choroby oczu, choroby alergiczne i zapalne, nowotwory, choroby sercowo-naczyniowe i metaboliczne, choroby neurologiczne, schorzenia hematologiczne, choroby zakaźne i choroby rzadkie.

Regeneron przesuwa granice odkryć naukowych i przyspiesza opracowywanie leków, korzystając z naszych zastrzeżonych technologii, takich jak VelociSuite, który wytwarza zoptymalizowane, w pełni ludzkie przeciwciała i nowe klasy przeciwciał bispecyficznych. Kształtujemy kolejne granice medycyny dzięki wnioskom opartym na danych z Regeneron Genetics Center® i pionierskim platformom medycyny genetycznej, co pozwala nam identyfikować innowacyjne cele i uzupełniające podejścia do potencjalnego leczenia lub leczenia chorób.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.Regeneron.com lub śledź Regeneron na LinkedIn, Instagramie, Facebooku lub X.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości i wykorzystanie mediów cyfrowych

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się z ryzykiem i niepewnością dotyczącą przyszłych wydarzeń i przyszłych wyników firmy Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron” lub „Spółka”), a rzeczywiste wydarzenia lub wyniki mogą znacząco różnić się od tych stwierdzeń dotyczących przyszłości. Słowa takie jak „przewidywać”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „planować”, „wierzyć”, „szukać”, „szacować”, odmiany tych słów i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację takich stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te identyfikujące słowa. Stwierdzenia te dotyczą, a ryzyko i niepewność obejmują między innymi charakter, termin i możliwy sukces oraz zastosowania terapeutyczne produktów sprzedawanych lub w inny sposób komercjalizowanych przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców (łącznie „Produkty firmy Regeneron”) oraz kandydatów na produkty opracowywane przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców (łącznie „Kandydaci na produkty firmy Regeneron”) oraz programów badawczych i klinicznych będących w toku lub planowanych, w tym między innymi garetosmabu; prawdopodobieństwo, termin i zakres ewentualnego zatwierdzenia przez organy regulacyjne oraz wprowadzenia na rynek kandydatów na produkty firmy Regeneron oraz nowych wskazań dla produktów firmy Regeneron, w tym garetosmabu do leczenia osób dorosłych z postępującą fibrodysplazją kostną, jak omówiono w niniejszym komunikacie prasowym; niepewność co do wykorzystania, akceptacji rynkowej i sukcesu komercyjnego Produktów firmy Regeneron i Kandydatów na Produkty firmy Regeneron oraz wpływu badań (niezależnie od tego, czy przeprowadzanych przez firmę Regeneron lub inne podmioty, obowiązkowych czy dobrowolnych), w tym badań omawianych lub wspomnianych w tej informacji prasowej, na którekolwiek z powyższych lub potencjalne zatwierdzenie przez organy regulacyjne Produktów firmy Regeneron i Kandydatów na produkty firmy Regeneron (takich jak garetosmab); zdolność współpracowników firmy Regeneron, licencjobiorców, dostawców lub innych stron trzecich (w stosownych przypadkach) do wykonywania produkcji, napełniania, wykańczania, pakowania, etykietowania, dystrybucji i innych etapów związanych z Produktami firmy Regeneron i Kandydatami na Produkt firmy Regeneron; zdolność Regeneron do zarządzania łańcuchami dostaw dla wielu produktów i kandydatów na produkty oraz ryzykiem związanym z taryfami i innymi ograniczeniami handlowymi; kwestie bezpieczeństwa wynikające z podawania Produktów Regeneron i Kandydatów na Produkt Regeneron (takich jak garetosmab) pacjentom, w tym poważne powikłania lub skutki uboczne w związku ze stosowaniem Produktów Regeneron i Kandydatów na Produkt Regeneron w badaniach klinicznych; ustalenia organów regulacyjnych i administracyjnych, które mogą opóźnić lub ograniczyć zdolność firmy Regeneron do dalszego rozwoju lub komercjalizacji produktów firmy Regeneron i kandydatów na produkty firmy Regeneron; bieżące obowiązki regulacyjne i nadzór wpływające na Produkty firmy Regeneron, programy badawcze i kliniczne oraz działalność biznesową, w tym dotyczące prywatności pacjentów; dostępność i zakres zwrotu kosztów lub pomocy w zakresie współpłacenia za Produkty Regeneron od płatników będących osobami trzecimi i innych stron trzecich, w tym programów opieki zdrowotnej i ubezpieczeń od prywatnych płatników, organizacji zapewniających opiekę zdrowotną, firm zarządzających świadczeniami farmaceutycznymi oraz programów rządowych, takich jak Medicare i Medicaid; ustalenia dotyczące zakresu i zwrotu kosztów przez takich płatników i inne strony trzecie oraz nowe zasady i procedury przyjęte przez takich płatników i inne strony trzecie; zmiany w przepisach i wymaganiach dotyczących cen leków oraz strategii cenowej Regeneron; inne zmiany w przepisach, regulacjach i politykach mających wpływ na branżę opieki zdrowotnej; produkty konkurencyjne i kandydaci na produkty (w tym produkty biopodobne), które mogą być lepsze lub bardziej opłacalne niż Produkty firmy Regeneron i Kandydaci na produkty firmy Regeneron; zakres, w jakim wyniki programów badawczo-rozwojowych prowadzonych przez firmę Regeneron i/lub jej współpracowników lub licencjobiorców mogą zostać powtórzone w innych badaniach i/lub doprowadzić do awansu kandydatów na produkty do badań klinicznych, zastosowań terapeutycznych lub do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; nieprzewidziane wydatki; koszty rozwoju, produkcji i sprzedaży produktów; zdolność firmy Regeneron do spełnienia wszelkich swoich prognoz finansowych lub wytycznych oraz zmian w założeniach leżących u podstaw tych prognoz lub wytycznych; możliwość anulowania lub rozwiązania wszelkich umów licencyjnych, współpracy lub dostaw, w tym umów firmy Regeneron z firmami Sanofi i Bayer (lub ich odpowiednimi spółkami stowarzyszonymi, w stosownych przypadkach); wpływ ognisk, epidemii lub pandemii w zakresie zdrowia publicznego na działalność firmy Regeneron; oraz ryzyko związane z sporami sądowymi i innymi postępowaniami oraz dochodzeniami rządowymi dotyczącymi Spółki i/lub jej działalności (w tym toczące się postępowania cywilne wszczęte lub przyłączone przez Departament Sprawiedliwości Stanów Zjednoczonych i Biuro Prokuratora Stanów Zjednoczonych dla Okręgu Massachusetts), ryzyko związane z własnością intelektualną innych stron oraz toczące się lub przyszłe postępowania sądowe z nimi związane (w tym między innymi spory patentowe i inne powiązane postępowania dotyczące zastrzyku EYLEA® (aflibercept)), ostateczny wynik wszelkich takich postępowań oraz dochodzeń oraz wpływ któregokolwiek z powyższych czynników na działalność firmy Regeneron, perspektywy, wyniki operacyjne i sytuację finansową. Pełniejszy opis tych i innych istotnych ryzyk można znaleźć w dokumentach firmy Regeneron złożonych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r. Wszelkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących przekonaniach i osądach kierownictwa, a czytelnika przestrzega się, aby nie polegał na żadnych stwierdzeniach wybiegających w przyszłość sporządzonych przez firmę Regeneron. Regeneron nie ma obowiązku aktualizowania (publicznie lub w inny sposób) jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, w tym między innymi jakichkolwiek prognoz lub wytycznych finansowych, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innego powodu.

Regeneron korzysta ze swoich mediów, strony internetowej poświęconej kontaktom inwestorskim oraz mediów społecznościowych w celu publikowania ważnych informacji o Spółce, w tym informacji, które mogą zostać uznane za istotne dla inwestorów. Informacje finansowe i inne informacje na temat firmy Regeneron są rutynowo publikowane i dostępne na stronie internetowej firmy Regeneron dla mediów i relacji inwestorskich (https://investor.regeneron.com) oraz na jej stronie LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Źródło: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Źródło: HealthDay

Historia zatwierdzeń Garetosmabu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-02-24 09:41

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.