Pedido de licença da Garetosmab Biologics aceito para revisão prioritária da FDA para o tratamento da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)

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Tratamento para: Fibrodisplasia Ossificante Progressiva

Pedido de licença Garetosmab Biologics aceito para revisão prioritária da FDA para o tratamento de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)

TARRYTOWN, N.Y., 19 de fevereiro de 2026 (GLOBE) (NASDAQ: REGN) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão prioritária o pedido de licença biológica (BLA) para garetosmab para o tratamento de adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Garetosmab é um anticorpo monoclonal que bloqueia a Activina A, uma proteína que os cientistas da Regeneron descobriram ser crítica no desenvolvimento de lesões de ossificação heterotópica (HO) em pessoas com FOP. A data de ação prevista para a decisão da FDA é agosto de 2026.

  • A FOP é uma doença genética ultra-rara caracterizada pela formação óssea anormal que se infiltra nos músculos, tendões, ligamentos e outros tecidos conjuntivos, resultando em incapacidade significativa
  • Se aprovado, o garetosmab seria o primeiro e único tratamento disponível que demonstrou reduzir o número e o volume de novas lesões ósseas heterotópicas em adultos com FOP

    • A FOP é uma doença genética implacável e ultra-rara, na qual músculos, tendões, ligamentos e outros tecidos conjuntivos são progressivamente infiltrados pela formação óssea anormal, um processo conhecido como HO, que resulta em disfunção significativa dessas estruturas e deformidade esquelética. A HO da mandíbula, coluna, quadril e caixa torácica pode dificultar a fala, a alimentação, a caminhada ou a respiração, levando à perda de peso e à crescente perda de mobilidade. A maioria das pessoas com FOP fica em cadeira de rodas aos 30 anos de idade, e a idade média de sobrevivência é de aproximadamente 56 anos. Aproximadamente 900 pessoas são diagnosticadas com FOP em todo o mundo, e muitas outras permanecem sem diagnóstico ou mal diagnosticadas.

    O BLA é apoiado por dados de eficácia e segurança do estudo positivo de Fase 3 OPTIMA que avaliou garetosmab em adultos com FOP. Ambas as doses de garetosmab (3 mg/kg e 10 mg/kg) avaliadas no ensaio foram altamente eficazes na redução do número total e do volume de novas lesões de HO às 56 semanas, em comparação com o placebo. Em relação à análise do endpoint primário de redução no número total de novas lesões de HO em comparação ao placebo (n=21), aqueles que receberam a dose de 3 mg/kg (n=19) experimentaram uma redução de 94% (1 lesão vs. 19 lesões; p=0,0274), enquanto aqueles que receberam a dose de 10 mg/kg (n=23) experimentaram uma redução de 90% (2 lesões vs. 19 lesões; p=0,0260). Uma análise post-hoc também descobriu que ambas as doses de garetosmab demonstraram uma redução superior a 99% no volume total médio (cm3) de novas lesões de HO em comparação com o placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; p nominal=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 10,45 cm3; p nominal=0,0005).

    Às 56 semanas, entre todas as 63 pessoas com FOP com 18 anos ou mais que participaram do estudo OPTIMA, eventos adversos graves emergentes do tratamento ocorreram em 1 paciente tratado com 3 mg/kg de garetosmabe, 2 pacientes tratados com 10 mg/kg de garetosmabe e 2 pacientes tratados com placebo. As reações adversas mais comuns (incidência ≥30%) são epistaxe, aumento do crescimento capilar, abscesso e acne.

    A Revisão Prioritária é concedida a pedidos regulatórios que buscam aprovação para terapias que tenham o potencial de fornecer melhorias significativas no tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças graves. A FDA concedeu anteriormente a designação Fast Track e a designação de medicamento órfão para garetosmab para a prevenção de HO em pacientes com FOP. Garetosmab também recebeu designação órfã na União Europeia, e submissões regulatórias adicionais de garetosmab estão planejadas em países ao redor do mundo.

    A segurança e eficácia do garetosmabe, bem como seu uso potencial para o tratamento da FOP, são investigacionais e não foram totalmente avaliadas ou aprovadas por nenhuma autoridade regulatória.

    Sobre o Ensaio Clínico OPTIMAOPTIMA é um ensaio multinacional de Fase 3, multicêntrico, para avaliar a eficácia do garetosmabe na redução da formação óssea heterotópica, bem como sua segurança, tolerabilidade e farmacocinética, em pacientes com FOP ativa.

    O estudo envolveu 63 participantes com 18 anos ou mais que tinham qualquer variante do receptor de activina A tipo I (ACVR1) causadora de FOP, exibiam atividade da doença de FOP ou progressão de lesões de HO e tinham uma pontuação cumulativa na escala analógica de envolvimento articular (CAJIS) na triagem de ≤19. O CAJIS é uma ferramenta avaliada pelo médico, com pontuações mais altas representando maior gravidade da doença (escala: 0 a 30). Os participantes elegíveis foram randomizados para receber por via intravenosa 3 mg/kg de garetosmabe, 10 mg/kg de garetosmabe ou placebo uma vez a cada quatro semanas durante 56 semanas. Depois disso, os participantes poderiam optar por estender o tratamento por pelo menos 84 semanas ou interromper o tratamento e entrar em um braço apenas de observação.

    Durante o período de tratamento, a eficácia foi avaliada por meio de tomografia computadorizada (TC) de corpo inteiro para lesões de HO; avaliação de crises por médicos e pacientes; utilização do CAJIS para avaliar a funcionalidade conjunta; e observância de mudanças na gravidade da doença. A avaliação de segurança inclui relatos de eventos adversos, medição de sinais vitais, exame físico e testes de coagulação.

    Um ensaio de Fase 3 do garetosmabe em adolescentes e crianças com FOP, OPTIMA 2, está planejado para começar ainda este ano. Para obter mais informações, visite o site de ensaios clínicos da Regeneron, entre em contato com [email protected] ou ligue para +1 844-734-6643.

    Sobre o GaretosmabA Regeneron está envolvida na pesquisa da FOP há décadas e ajudou a fornecer informações fundamentais sobre a biologia e a história natural da doença. Os cientistas da Regeneron descobriram que a Activina A desempenha um papel fundamental na FOP ao estimular a HO, a principal patologia da FOP. Garetosmab é um anticorpo monoclonal totalmente humano derivado do VelocImmune que se liga e neutraliza a Activina A, que está envolvida no desenvolvimento de osso heterotópico em pessoas com FOP.

    Sobre a tecnologia VelocImmune da Regeneron A tecnologia VelocImmune da Regeneron utiliza uma plataforma proprietária de camundongos geneticamente modificados e dotados de um sistema imunológico geneticamente humanizado para produzir anticorpos humanos totalmente otimizados. Quando o cofundador, presidente e diretor científico da Regeneron, George D. Yancopoulos, era estudante de graduação com seu mentor Frederick W. Alt em 1985, eles foram os primeiros a imaginar a criação de um camundongo geneticamente humanizado, e a Regeneron passou décadas inventando e desenvolvendo VelocImmune e tecnologias VelociSuite® relacionadas. Dr. Yancopoulos e sua equipe usaram a tecnologia VelocImmune para criar uma proporção substancial de todos os anticorpos monoclonais totalmente humanos originais e aprovados pela FDA. Isso inclui Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab e odesivimab-ebgn) e Veopoz® (pozelimab-bbfg). Além disso, REGEN-COV® (casirivimabe e imdevimabe) foi autorizado pelo FDA durante a pandemia de COVID-19 até 2024. Garetosmab também foi criado usando a tecnologia VelocImmune da Regeneron. doenças. Fundada e liderada por médicos-cientistas, a nossa capacidade única de traduzir repetida e consistentemente a ciência em medicina levou a numerosos tratamentos aprovados e candidatos a produtos em desenvolvimento, a maioria dos quais foram desenvolvidos internamente nos nossos laboratórios. Nossos medicamentos e pipeline são projetados para ajudar pacientes com doenças oculares, doenças alérgicas e inflamatórias, câncer, doenças cardiovasculares e metabólicas, doenças neurológicas, condições hematológicas, doenças infecciosas e doenças raras.

    A Regeneron amplia os limites da descoberta científica e acelera o desenvolvimento de medicamentos usando nossas tecnologias proprietárias, como o VelociSuite, que produz anticorpos totalmente humanos otimizados e novas classes de anticorpos biespecíficos. Estamos moldando a próxima fronteira da medicina com insights baseados em dados do Regeneron Genetics Center® e plataformas pioneiras de medicina genética, o que nos permite identificar alvos inovadores e abordagens complementares para potencialmente tratar ou curar doenças.

    Para obter mais informações, visite www.Regeneron.com ou siga a Regeneron no LinkedIn, Instagram, Facebook ou X.

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Uma descrição mais completa desses e de outros riscos materiais pode ser encontrada nos registros da Regeneron junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, incluindo seu Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025. Quaisquer declarações prospectivas são feitas com base nas crenças e julgamentos atuais da administração, e o leitor é alertado a não confiar em quaisquer declarações prospectivas feitas pela Regeneron. A Regeneron não assume nenhuma obrigação de atualizar (publicamente ou de outra forma) qualquer declaração prospectiva, incluindo, sem limitação, qualquer projeção ou orientação financeira, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

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    Fonte: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-02-24 09:41

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