Cererea de licență pentru Garetosmab Biologics a fost acceptată pentru evaluarea prioritară FDA pentru tratamentul fibrodisplaziei osificante progresive (FOP)
Tratament pentru: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Garetosmab Biologics License Application Accepted for FDA Priority Review for the Treatment of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP.>TARHRY2,>.TARHRY2,
. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat pentru revizuire prioritară cererea de licență pentru produse biologice (BLA) pentru garetosmab pentru tratamentul adulților cu fibrodisplazie osificantă progresivă (FOP). Garetosmab este un anticorp monoclonal care blochează Activina A, o proteină pe care oamenii de știință de la Regeneron au descoperit-o a fi critică în dezvoltarea leziunilor de osificare heterotopică (HO) la persoanele cu FOP. Data țintă a acțiunii pentru decizia FDA este august 2026. FOP este o afecțiune genetică ultra-rară caracterizată prin formarea osoasă anormală care infiltrează mușchii, tendoanele, ligamentele și alte țesuturi conjunctive, ducând la o dizabilitate semnificativă Dacă este aprobat, garetosmab ar fi primul și singurul tratament heterotopic disponibil pentru adulți și leziuni osoase care se observă FOP FOP este o tulburare genetică necruțătoare, ultra-rară, în care mușchii, tendoanele, ligamentele și alte țesuturi conjunctive sunt infiltrate progresiv prin formarea anormală a osului, un proces cunoscut sub numele de HO, care are ca rezultat disfuncția semnificativă a acestor structuri și deformarea scheletului. HO a maxilarului, coloanei vertebrale, șoldului și cutiei toracice poate îngreuna vorbirea, mâncarea, mersul sau respirația, ceea ce duce la pierderea în greutate și la creșterea pierderii mobilității. Majoritatea persoanelor cu FOP sunt în scaun cu rotile în vârstă de 30 de ani, iar vârsta medie de supraviețuire este de aproximativ 56 de ani. Aproximativ 900 de persoane sunt diagnosticate cu FOP în întreaga lume, multe altele fiind considerate că rămân nediagnosticate sau diagnosticate greșit.
BLA este susținută de datele de eficacitate și siguranță din studiul pozitiv de fază 3 OPTIMA care evaluează garetosmab la adulții cu FOP. Ambele doze de garetosmab (3 mg/kg și 10 mg/kg) evaluate în studiu au fost foarte eficiente în reducerea numărului total și a volumului de noi leziuni de HO la 56 de săptămâni, comparativ cu placebo. În ceea ce privește analiza obiectivului principal de reducere a numărului total de noi leziuni HO în comparație cu placebo (n=21), cei care au primit doza de 3 mg/kg (n=19) au înregistrat o reducere de 94% (1 leziune vs. 19 leziuni; p=0,0274), în timp ce cei care au primit doza de 10 mg/kg au înregistrat o reducere (n=293% vs. 19 leziuni p=0,0260). O analiză post-hoc a constatat, de asemenea, că ambele doze de garetosmab au demonstrat o reducere mai mare de 99% a volumului total mediu (cm3) al noilor leziuni de H2O comparativ cu placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominal p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 0,02 cm3 vs. p=.0005).
La 56 de săptămâni, dintre toate cele 63 de persoane cu FOP în vârstă de 18 ani și peste care au participat la studiul OPTIMA, au apărut evenimente adverse grave apărute în urma tratamentului la 1 pacient tratat cu 3 mg/kg garetosmab, 2 pacienți tratați cu 10 mg/kg garetosmab și 2 pacienți tratați cu placebo. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥30%) sunt epistaxisul, creșterea crescută a părului, abcesul și acneea.
Examinarea prioritară este acordată aplicațiilor de reglementare care solicită aprobare pentru terapii care au potențialul de a oferi îmbunătățiri semnificative în tratamentul, diagnosticul sau prevenirea afecțiunilor grave. FDA a acordat anterior desemnarea Fast Track și desemnarea de medicament orfan pentru garetosmab pentru prevenirea HO la pacienții cu FOP. Garetosmab a primit, de asemenea, desemnarea orfană în Uniunea Europeană, iar în țările din întreaga lume sunt planificate trimiteri suplimentare de reglementări pentru garetosmab.
Siguranța și eficacitatea garetosmab, precum și utilizarea potențială a acestuia pentru tratamentul FOP, sunt investigaționale și nu au fost pe deplin evaluate sau aprobate de nicio autoritate de reglementare.
Despre studiul clinic OPTIMAOPTIMA este un studiu multinațional de fază 3, multicentric, pentru a evalua eficacitatea reducerii heteropic a garetosmab. precum și siguranța, tolerabilitatea și farmacocinetica acestuia, la pacienții cu FOP activă.
Studiul a înrolat 63 de participanți cu vârsta de 18 ani și peste care aveau orice variantă cauzatoare de FOP a receptorului de tip I activină A (ACVR1), au prezentat activitate de boală FOP sau progresie a leziunilor HO și au avut un scor cumulativ al scalei de implicare articulară analogică (CAJIS) la screening ≤19. CAJIS este un instrument evaluat de clinician, cu scoruri mai mari reprezentând o severitate mai mare a bolii (scala: de la 0 la 30). Participanții eligibili au fost randomizați să primească intravenos 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab sau placebo o dată la patru săptămâni timp de 56 de săptămâni. După aceasta, participanții puteau alege să-și prelungească tratamentul pentru cel puțin 84 de săptămâni sau să întrerupă tratamentul și să intre într-un braț de observație.
În timpul perioadei de tratament, eficacitatea a fost evaluată prin tomografie computerizată (CT) a întregului corp pentru leziunile HO; evaluarea de către medic și pacient a erupțiilor; utilizarea CAJIS pentru a evalua funcționalitatea comună; și respectarea modificării severității bolii. Evaluarea siguranței include rapoarte ale evenimentelor adverse, măsurarea semnelor vitale, examenul fizic și testele de coagulare.
Este planificat să înceapă un studiu de fază 3 al garetosmab la adolescenți și copii cu FOP, OPTIMA 2, la sfârșitul acestui an. Pentru mai multe informații, vizitați site-ul web al studiilor clinice Regeneron, contactați [email protected] sau sunați la +1 844-734-6643.
Despre GaretosmabRegeneron a fost implicat în cercetarea FOP de decenii și a ajutat să ofere perspective fundamentale asupra biologiei și istoriei naturale a bolii. Oamenii de știință de la Regeneron au descoperit că Activina A joacă un rol cheie în FOP prin conducerea HO, principala patologie a FOP. Garetosmab este un anticorp monoclonal complet uman, derivat din VelocImune, care se leagă și neutralizează Activina A, care este implicată în dezvoltarea osului heterotop la persoanele cu FOP.
Despre Tehnologia VelocImmune de la RegeneronTehnologia VelocImmune de la Regeneron utilizează o platformă proprie de șoareci modificată genetic, dotată cu un sistem imunitar umanizat genetic pentru a produce anticorpi umani complet optimizați. Când co-fondatorul, președintele și directorul științific al lui Regeneron, George D. Yancopoulos, era student absolvent cu mentorul său Frederick W. Alt în 1985, ei au fost primii care au imaginat realizarea unui astfel de șoarece umanizat genetic, iar Regeneron a petrecut decenii inventând și dezvoltând VelocImmune și tehnologiile VelociSuite® asociate. Dr. Yancopoulos și echipa sa au folosit tehnologia VelocImmune pentru a crea o proporție substanțială din toți anticorpii monoclonali umani originali, aprobati de FDA. Acestea includ Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab și odesivimab-ebpozfpozeo) și Velimabpozfpozeo. În plus, REGEN-COV® (casirivimab și imdevimab) fusese autorizat de FDA în timpul pandemiei de COVID-19 până în 2024. Garetosmab a fost creat și folosind tehnologia VelocImmune de la Regeneron.
Despre Regeneron Regeneron dezvoltă (NASDAQ: REGN) este o companie de top în domeniul biotechnologiei și al transformării vieții. medicamente pentru persoanele cu boli grave. Fondată și condusă de medici-oameni de știință, capacitatea noastră unică de a traduce în mod repetat și consecvent știința în medicină a condus la numeroase tratamente aprobate și produse candidate în dezvoltare, dintre care majoritatea au fost produse de casă în laboratoarele noastre. Medicamentele și conducta noastră sunt concepute pentru a ajuta pacienții cu boli oculare, boli alergice și inflamatorii, cancer, boli cardiovasculare și metabolice, boli neurologice, afecțiuni hematologice, boli infecțioase și boli rare.
Regeneron depășește limitele descoperirilor științifice și accelerează dezvoltarea medicamentelor folosind tehnologiile noastre proprietare, cum ar fi VelociSuite, care produce anticorpi umani optimizați și noi clase de anticorpi bispecifici. Conturăm următoarea frontieră a medicinei cu informații bazate pe date de la Regeneron Genetics Center® și platforme de pionierat de medicină genetică, permițându-ne să identificăm ținte inovatoare și abordări complementare pentru a trata sau vindeca potențial boli.
Pentru mai multe informații, vizitați www.Regeneron.com sau urmăriți Regeneron pe LinkedIn, Instagram, Facebook sau X.
.Declarații prospective și utilizarea mijloacelor digitale
Acest comunicat de presă include declarații prospective care implică riscuri și incertitudini legate de evenimente viitoare și performanța viitoare a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron” sau „Compania”), iar evenimentele sau rezultatele reale pot diferi semnificativ de aceste declarații anticipative. Cuvinte precum „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „planifică”, „crede”, „căută”, „estima”, variații ale unor astfel de cuvinte și expresii similare sunt destinate să identifice astfel de declarații prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare. Aceste declarații privesc, iar aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, natura, momentul și posibilul succes și aplicațiile terapeutice ale produselor comercializate sau comercializate în alt mod de către Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, „Produsele Regeneron”) și candidații de produse dezvoltate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, programele și cercetările „Candidate”) acum în curs de desfășurare sau planificat, inclusiv, fără limitare, garetosmab; probabilitatea, momentul și domeniul de aplicare a unei posibile aprobări de reglementare și lansare comercială a produselor Candidați Regeneron și a noilor indicații pentru produsele Regeneron, inclusiv garetosmab pentru tratamentul adulților cu fibrodisplazie osificantă progresivă, așa cum se discută în acest comunicat de presă; incertitudinea utilizării, acceptării pe piață și succesului comercial al Produselor Regeneron și Candidaților Regeneron pentru Produse și impactul studiilor (fie efectuate de Regeneron sau de alții, fie că sunt mandatate sau voluntare), inclusiv studiile discutate sau la care se face referire în acest comunicat de presă, asupra oricăreia dintre cele de mai sus sau asupra oricărei aprobări potențiale de reglementare a Produselor și Produselor Regeneron (produsele Regeneron) capacitatea colaboratorilor, licențiaților, furnizorilor sau altor terți Regeneron (după caz) de a efectua fabricarea, umplerea, finisarea, ambalarea, etichetarea, distribuția și alte etape legate de Produsele Regeneron și Candidații de Produse Regeneron; capacitatea Regeneron de a gestiona lanțurile de aprovizionare pentru mai multe produse și produse candidate și riscurile asociate cu tarifele și alte restricții comerciale; probleme de siguranță care rezultă din administrarea Produselor Regeneron și Candidaților de Produs Regeneron (cum ar fi garetosmab) la pacienți, inclusiv complicații grave sau efecte secundare în legătură cu utilizarea Produselor Regeneron și a Candidaților Produs Regeneron în studiile clinice; determinări ale autorităților guvernamentale de reglementare și administrative care pot întârzia sau restricționa capacitatea Regeneron de a continua să dezvolte sau să comercializeze Produsele Regeneron și Candidații Regeneron; obligațiile de reglementare în curs și supravegherea care afectează produsele Regeneron, programele de cercetare și clinice și afacerile, inclusiv cele legate de confidențialitatea pacientului; disponibilitatea și amploarea asistenței de rambursare sau coplătire pentru Produsele Regeneron de la plătitori terți și alte terțe părți, inclusiv programele de asistență medicală și de asigurare a plătitorilor privați, organizațiile de întreținere a sănătății, companiile de gestionare a beneficiilor pentru farmacii și programele guvernamentale, cum ar fi Medicare și Medicaid; determinările privind acoperirea și rambursarea de către acești plătitori și alte terțe părți și noile politici și proceduri adoptate de acești plătitori și alte terțe părți; modificări ale reglementărilor și cerințelor privind prețurile medicamentelor și ale strategiei Regeneron de prețuri; alte modificări ale legilor, reglementărilor și politicilor care afectează industria sănătății; produse concurente și produse candidate (inclusiv produse biosimilare) care pot fi superioare sau mai rentabile decât produsele Regeneron și produsele candidate Regeneron; măsura în care rezultatele din programele de cercetare și dezvoltare desfășurate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi pot fi replicate în alte studii și/sau pot conduce la avansarea produselor candidate la studii clinice, aplicații terapeutice sau aprobare de reglementare; cheltuieli neprevăzute; costurile de dezvoltare, producere și vânzare a produselor; capacitatea Regeneron de a îndeplini oricare dintre proiecțiile sau îndrumările sale financiare și modificările ipotezelor care stau la baza acestor proiecții sau îndrumări; potențialul ca orice licență, colaborare sau acord de furnizare, inclusiv acordurile Regeneron cu Sanofi și Bayer (sau companiile afiliate ale acestora, după caz), să fie anulate sau reziliate; impactul focarelor de sănătate publică, epidemilor sau pandemiilor asupra afacerii lui Regeneron; și riscurile asociate cu litigiile și alte proceduri și investigații guvernamentale referitoare la Companie și/sau operațiunile acesteia (inclusiv procedurile civile în curs inițiate sau la care s-au alăturat Departamentul de Justiție al SUA și Biroul Procuraturii SUA pentru Districtul Massachusetts), riscurile asociate cu proprietatea intelectuală a altor părți și litigiile pendinte sau viitoare legate de acestea (inclusiv alte litigii legate de acestea, fără a se limita la acestea (inclusiv alte litigii legate de brevete). EYLEA® (aflibercept) Injection), rezultatul final al oricăror astfel de proceduri și investigații și impactul pe care oricare dintre cele de mai sus îl poate avea asupra afacerii, perspectivelor, rezultatelor operaționale și situației financiare ale Regeneron. O descriere mai completă a acestor riscuri și a altor riscuri semnificative poate fi găsită în dosarele Regeneron la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA, inclusiv Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2025. Orice declarații prospective sunt făcute pe baza convingerilor și a raționamentului actual al conducerii, iar cititorul este avertizat să nu facă declarații de Regeneron. Regeneron nu își asumă nicio obligație de a actualiza (public sau în alt mod) nicio declarație prospectivă, incluzând, fără limitare, orice proiecție financiară sau îndrumare, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.
Regeneron își folosește site-ul media și relațiile cu investitorii și rețelele de socializare pentru a publica informații importante despre Companie, inclusiv informații care pot fi considerate importante pentru investitori. Informațiile financiare și de altă natură despre Regeneron sunt postate în mod obișnuit și sunt accesibile pe site-ul web al Regeneron cu mass-media și relații cu investitorii (https://investor.regeneron.com) și pe pagina sa LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
Sursa: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Sursa: HealthDay
Garetosmab FDA Aprobare Istoricul
Mai multe resurse de știri
FDA Medwatch Drug Alerts Daily MedNews News for Health Professionals Noi aprobări de medicamente Rezultatele studiilor clinice Aprobari de medicamente generice Podcast Drugs.com Abonați-vă la noua noastră scrisoare
Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.
Postat : 2026-02-24 09:41
Citeşte mai mult
- Recomandări dezvoltate pentru gestionarea astmului de îngrijire primară la veterani, militari
- Rezultatele depășesc efectele secundare în rândul utilizatorilor Ozempic/Wegovy, arată studiul
- Întreținerea bebelușului: baie, unghii și păr
- Ordinul Trump care susține herbicile populare, glifosatul, provoacă reacții din partea MAHA
- Calquence Plus Venetoclax a fost aprobat în SUA ca prima combinație orală, cu durată fixă, pentru pacienții cu leucemie limfocitară cronică din prima linie
- Băuturile îndulcite sunt legate de o anxietate mai mare la adolescenți
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions
. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat pentru revizuire prioritară cererea de licență pentru produse biologice (BLA) pentru garetosmab pentru tratamentul adulților cu fibrodisplazie osificantă progresivă (FOP). Garetosmab este un anticorp monoclonal care blochează Activina A, o proteină pe care oamenii de știință de la Regeneron au descoperit-o a fi critică în dezvoltarea leziunilor de osificare heterotopică (HO) la persoanele cu FOP. Data țintă a acțiunii pentru decizia FDA este august 2026.
FOP este o tulburare genetică necruțătoare, ultra-rară, în care mușchii, tendoanele, ligamentele și alte țesuturi conjunctive sunt infiltrate progresiv prin formarea anormală a osului, un proces cunoscut sub numele de HO, care are ca rezultat disfuncția semnificativă a acestor structuri și deformarea scheletului. HO a maxilarului, coloanei vertebrale, șoldului și cutiei toracice poate îngreuna vorbirea, mâncarea, mersul sau respirația, ceea ce duce la pierderea în greutate și la creșterea pierderii mobilității. Majoritatea persoanelor cu FOP sunt în scaun cu rotile în vârstă de 30 de ani, iar vârsta medie de supraviețuire este de aproximativ 56 de ani. Aproximativ 900 de persoane sunt diagnosticate cu FOP în întreaga lume, multe altele fiind considerate că rămân nediagnosticate sau diagnosticate greșit.
BLA este susținută de datele de eficacitate și siguranță din studiul pozitiv de fază 3 OPTIMA care evaluează garetosmab la adulții cu FOP. Ambele doze de garetosmab (3 mg/kg și 10 mg/kg) evaluate în studiu au fost foarte eficiente în reducerea numărului total și a volumului de noi leziuni de HO la 56 de săptămâni, comparativ cu placebo. În ceea ce privește analiza obiectivului principal de reducere a numărului total de noi leziuni HO în comparație cu placebo (n=21), cei care au primit doza de 3 mg/kg (n=19) au înregistrat o reducere de 94% (1 leziune vs. 19 leziuni; p=0,0274), în timp ce cei care au primit doza de 10 mg/kg au înregistrat o reducere (n=293% vs. 19 leziuni p=0,0260). O analiză post-hoc a constatat, de asemenea, că ambele doze de garetosmab au demonstrat o reducere mai mare de 99% a volumului total mediu (cm3) al noilor leziuni de H2O comparativ cu placebo (3 mg/kg: 0,01 cm3 vs. 10,45 cm3; nominal p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3 vs. 0,02 cm3 vs. p=.0005).
La 56 de săptămâni, dintre toate cele 63 de persoane cu FOP în vârstă de 18 ani și peste care au participat la studiul OPTIMA, au apărut evenimente adverse grave apărute în urma tratamentului la 1 pacient tratat cu 3 mg/kg garetosmab, 2 pacienți tratați cu 10 mg/kg garetosmab și 2 pacienți tratați cu placebo. Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥30%) sunt epistaxisul, creșterea crescută a părului, abcesul și acneea.
Examinarea prioritară este acordată aplicațiilor de reglementare care solicită aprobare pentru terapii care au potențialul de a oferi îmbunătățiri semnificative în tratamentul, diagnosticul sau prevenirea afecțiunilor grave. FDA a acordat anterior desemnarea Fast Track și desemnarea de medicament orfan pentru garetosmab pentru prevenirea HO la pacienții cu FOP. Garetosmab a primit, de asemenea, desemnarea orfană în Uniunea Europeană, iar în țările din întreaga lume sunt planificate trimiteri suplimentare de reglementări pentru garetosmab.
Siguranța și eficacitatea garetosmab, precum și utilizarea potențială a acestuia pentru tratamentul FOP, sunt investigaționale și nu au fost pe deplin evaluate sau aprobate de nicio autoritate de reglementare.
Despre studiul clinic OPTIMAOPTIMA este un studiu multinațional de fază 3, multicentric, pentru a evalua eficacitatea reducerii heteropic a garetosmab. precum și siguranța, tolerabilitatea și farmacocinetica acestuia, la pacienții cu FOP activă.
Studiul a înrolat 63 de participanți cu vârsta de 18 ani și peste care aveau orice variantă cauzatoare de FOP a receptorului de tip I activină A (ACVR1), au prezentat activitate de boală FOP sau progresie a leziunilor HO și au avut un scor cumulativ al scalei de implicare articulară analogică (CAJIS) la screening ≤19. CAJIS este un instrument evaluat de clinician, cu scoruri mai mari reprezentând o severitate mai mare a bolii (scala: de la 0 la 30). Participanții eligibili au fost randomizați să primească intravenos 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab sau placebo o dată la patru săptămâni timp de 56 de săptămâni. După aceasta, participanții puteau alege să-și prelungească tratamentul pentru cel puțin 84 de săptămâni sau să întrerupă tratamentul și să intre într-un braț de observație.
În timpul perioadei de tratament, eficacitatea a fost evaluată prin tomografie computerizată (CT) a întregului corp pentru leziunile HO; evaluarea de către medic și pacient a erupțiilor; utilizarea CAJIS pentru a evalua funcționalitatea comună; și respectarea modificării severității bolii. Evaluarea siguranței include rapoarte ale evenimentelor adverse, măsurarea semnelor vitale, examenul fizic și testele de coagulare.
Este planificat să înceapă un studiu de fază 3 al garetosmab la adolescenți și copii cu FOP, OPTIMA 2, la sfârșitul acestui an. Pentru mai multe informații, vizitați site-ul web al studiilor clinice Regeneron, contactați [email protected] sau sunați la +1 844-734-6643.
Despre GaretosmabRegeneron a fost implicat în cercetarea FOP de decenii și a ajutat să ofere perspective fundamentale asupra biologiei și istoriei naturale a bolii. Oamenii de știință de la Regeneron au descoperit că Activina A joacă un rol cheie în FOP prin conducerea HO, principala patologie a FOP. Garetosmab este un anticorp monoclonal complet uman, derivat din VelocImune, care se leagă și neutralizează Activina A, care este implicată în dezvoltarea osului heterotop la persoanele cu FOP.
Despre Tehnologia VelocImmune de la RegeneronTehnologia VelocImmune de la Regeneron utilizează o platformă proprie de șoareci modificată genetic, dotată cu un sistem imunitar umanizat genetic pentru a produce anticorpi umani complet optimizați. Când co-fondatorul, președintele și directorul științific al lui Regeneron, George D. Yancopoulos, era student absolvent cu mentorul său Frederick W. Alt în 1985, ei au fost primii care au imaginat realizarea unui astfel de șoarece umanizat genetic, iar Regeneron a petrecut decenii inventând și dezvoltând VelocImmune și tehnologiile VelociSuite® asociate. Dr. Yancopoulos și echipa sa au folosit tehnologia VelocImmune pentru a crea o proporție substanțială din toți anticorpii monoclonali umani originali, aprobati de FDA. Acestea includ Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab și odesivimab-ebpozfpozeo) și Velimabpozfpozeo. În plus, REGEN-COV® (casirivimab și imdevimab) fusese autorizat de FDA în timpul pandemiei de COVID-19 până în 2024. Garetosmab a fost creat și folosind tehnologia VelocImmune de la Regeneron.
Despre Regeneron Regeneron dezvoltă (NASDAQ: REGN) este o companie de top în domeniul biotechnologiei și al transformării vieții. medicamente pentru persoanele cu boli grave. Fondată și condusă de medici-oameni de știință, capacitatea noastră unică de a traduce în mod repetat și consecvent știința în medicină a condus la numeroase tratamente aprobate și produse candidate în dezvoltare, dintre care majoritatea au fost produse de casă în laboratoarele noastre. Medicamentele și conducta noastră sunt concepute pentru a ajuta pacienții cu boli oculare, boli alergice și inflamatorii, cancer, boli cardiovasculare și metabolice, boli neurologice, afecțiuni hematologice, boli infecțioase și boli rare.
Regeneron depășește limitele descoperirilor științifice și accelerează dezvoltarea medicamentelor folosind tehnologiile noastre proprietare, cum ar fi VelociSuite, care produce anticorpi umani optimizați și noi clase de anticorpi bispecifici. Conturăm următoarea frontieră a medicinei cu informații bazate pe date de la Regeneron Genetics Center® și platforme de pionierat de medicină genetică, permițându-ne să identificăm ținte inovatoare și abordări complementare pentru a trata sau vindeca potențial boli.
Pentru mai multe informații, vizitați www.Regeneron.com sau urmăriți Regeneron pe LinkedIn, Instagram, Facebook sau X.
.Declarații prospective și utilizarea mijloacelor digitale
Acest comunicat de presă include declarații prospective care implică riscuri și incertitudini legate de evenimente viitoare și performanța viitoare a Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron” sau „Compania”), iar evenimentele sau rezultatele reale pot diferi semnificativ de aceste declarații anticipative. Cuvinte precum „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „planifică”, „crede”, „căută”, „estima”, variații ale unor astfel de cuvinte și expresii similare sunt destinate să identifice astfel de declarații prospective, deși nu toate declarațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare. Aceste declarații privesc, iar aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, natura, momentul și posibilul succes și aplicațiile terapeutice ale produselor comercializate sau comercializate în alt mod de către Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, „Produsele Regeneron”) și candidații de produse dezvoltate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi (colectiv, programele și cercetările „Candidate”) acum în curs de desfășurare sau planificat, inclusiv, fără limitare, garetosmab; probabilitatea, momentul și domeniul de aplicare a unei posibile aprobări de reglementare și lansare comercială a produselor Candidați Regeneron și a noilor indicații pentru produsele Regeneron, inclusiv garetosmab pentru tratamentul adulților cu fibrodisplazie osificantă progresivă, așa cum se discută în acest comunicat de presă; incertitudinea utilizării, acceptării pe piață și succesului comercial al Produselor Regeneron și Candidaților Regeneron pentru Produse și impactul studiilor (fie efectuate de Regeneron sau de alții, fie că sunt mandatate sau voluntare), inclusiv studiile discutate sau la care se face referire în acest comunicat de presă, asupra oricăreia dintre cele de mai sus sau asupra oricărei aprobări potențiale de reglementare a Produselor și Produselor Regeneron (produsele Regeneron) capacitatea colaboratorilor, licențiaților, furnizorilor sau altor terți Regeneron (după caz) de a efectua fabricarea, umplerea, finisarea, ambalarea, etichetarea, distribuția și alte etape legate de Produsele Regeneron și Candidații de Produse Regeneron; capacitatea Regeneron de a gestiona lanțurile de aprovizionare pentru mai multe produse și produse candidate și riscurile asociate cu tarifele și alte restricții comerciale; probleme de siguranță care rezultă din administrarea Produselor Regeneron și Candidaților de Produs Regeneron (cum ar fi garetosmab) la pacienți, inclusiv complicații grave sau efecte secundare în legătură cu utilizarea Produselor Regeneron și a Candidaților Produs Regeneron în studiile clinice; determinări ale autorităților guvernamentale de reglementare și administrative care pot întârzia sau restricționa capacitatea Regeneron de a continua să dezvolte sau să comercializeze Produsele Regeneron și Candidații Regeneron; obligațiile de reglementare în curs și supravegherea care afectează produsele Regeneron, programele de cercetare și clinice și afacerile, inclusiv cele legate de confidențialitatea pacientului; disponibilitatea și amploarea asistenței de rambursare sau coplătire pentru Produsele Regeneron de la plătitori terți și alte terțe părți, inclusiv programele de asistență medicală și de asigurare a plătitorilor privați, organizațiile de întreținere a sănătății, companiile de gestionare a beneficiilor pentru farmacii și programele guvernamentale, cum ar fi Medicare și Medicaid; determinările privind acoperirea și rambursarea de către acești plătitori și alte terțe părți și noile politici și proceduri adoptate de acești plătitori și alte terțe părți; modificări ale reglementărilor și cerințelor privind prețurile medicamentelor și ale strategiei Regeneron de prețuri; alte modificări ale legilor, reglementărilor și politicilor care afectează industria sănătății; produse concurente și produse candidate (inclusiv produse biosimilare) care pot fi superioare sau mai rentabile decât produsele Regeneron și produsele candidate Regeneron; măsura în care rezultatele din programele de cercetare și dezvoltare desfășurate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi pot fi replicate în alte studii și/sau pot conduce la avansarea produselor candidate la studii clinice, aplicații terapeutice sau aprobare de reglementare; cheltuieli neprevăzute; costurile de dezvoltare, producere și vânzare a produselor; capacitatea Regeneron de a îndeplini oricare dintre proiecțiile sau îndrumările sale financiare și modificările ipotezelor care stau la baza acestor proiecții sau îndrumări; potențialul ca orice licență, colaborare sau acord de furnizare, inclusiv acordurile Regeneron cu Sanofi și Bayer (sau companiile afiliate ale acestora, după caz), să fie anulate sau reziliate; impactul focarelor de sănătate publică, epidemilor sau pandemiilor asupra afacerii lui Regeneron; și riscurile asociate cu litigiile și alte proceduri și investigații guvernamentale referitoare la Companie și/sau operațiunile acesteia (inclusiv procedurile civile în curs inițiate sau la care s-au alăturat Departamentul de Justiție al SUA și Biroul Procuraturii SUA pentru Districtul Massachusetts), riscurile asociate cu proprietatea intelectuală a altor părți și litigiile pendinte sau viitoare legate de acestea (inclusiv alte litigii legate de acestea, fără a se limita la acestea (inclusiv alte litigii legate de brevete). EYLEA® (aflibercept) Injection), rezultatul final al oricăror astfel de proceduri și investigații și impactul pe care oricare dintre cele de mai sus îl poate avea asupra afacerii, perspectivelor, rezultatelor operaționale și situației financiare ale Regeneron. O descriere mai completă a acestor riscuri și a altor riscuri semnificative poate fi găsită în dosarele Regeneron la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA, inclusiv Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2025. Orice declarații prospective sunt făcute pe baza convingerilor și a raționamentului actual al conducerii, iar cititorul este avertizat să nu facă declarații de Regeneron. Regeneron nu își asumă nicio obligație de a actualiza (public sau în alt mod) nicio declarație prospectivă, incluzând, fără limitare, orice proiecție financiară sau îndrumare, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.
Regeneron își folosește site-ul media și relațiile cu investitorii și rețelele de socializare pentru a publica informații importante despre Companie, inclusiv informații care pot fi considerate importante pentru investitori. Informațiile financiare și de altă natură despre Regeneron sunt postate în mod obișnuit și sunt accesibile pe site-ul web al Regeneron cu mass-media și relații cu investitorii (https://investor.regeneron.com) și pe pagina sa LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
Sursa: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Sursa: HealthDay
Garetosmab FDA Aprobare Istoricul
Mai multe resurse de știri
Abonați-vă la noua noastră scrisoare
Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.
Postat : 2026-02-24 09:41
Citeşte mai mult
- Recomandări dezvoltate pentru gestionarea astmului de îngrijire primară la veterani, militari
- Rezultatele depășesc efectele secundare în rândul utilizatorilor Ozempic/Wegovy, arată studiul
- Întreținerea bebelușului: baie, unghii și păr
- Ordinul Trump care susține herbicile populare, glifosatul, provoacă reacții din partea MAHA
- Calquence Plus Venetoclax a fost aprobat în SUA ca prima combinație orală, cu durată fixă, pentru pacienții cu leucemie limfocitară cronică din prima linie
- Băuturile îndulcite sunt legate de o anxietate mai mare la adolescenți
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions