Заявка на получение лицензии на биологический препарат Гаретосмаб принята на приоритетное рассмотрение FDA для лечения прогрессивной оссифицирующей фибродисплазии (FOP)

Следите за Drugslib на

Лечение: Прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии

Заявка на получение лицензии на биологический препарат Гаретосмаб принята на приоритетную проверку FDA для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (FOP)

ТАРРИТАУН, штат Нью-Йорк, 19 февраля, 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло для приоритетного рассмотрения заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для гаретосмаба для лечения взрослых с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (FOP). Гаретосмаб — это моноклональное антитело, которое блокирует активин А, белок, который, как обнаружили ученые Regeneron, имеет решающее значение в развитии поражений гетеротопической оссификации (ГО) у людей с ФОП. Целевой срок принятия решения FDA — август 2026 года.

  • ФОП — это ультраредкое генетическое заболевание, характеризующееся аномальным формированием костей, которое проникает в мышцы, сухожилия, связки и другие соединительные ткани, что приводит к значительной инвалидности.
  • В случае одобрения гаретосмаб станет первым и единственным доступным лечением, которое, как показано, уменьшает количество и объем новых гетеротопических поражений костей у взрослых с ФОП.

    • ФОП — это неизлечимое, ультраредкое генетическое заболевание, при котором мышцы, сухожилия, связки и другие соединительные ткани прогрессивно инфильтрируются аномальным костеобразованием — процессом, известным как ГО, который приводит к значительной дисфункции этих структур и деформации скелета. HO челюсти, позвоночника, бедра и грудной клетки может затруднить речь, прием пищи, ходьбу или дыхание, что приводит к потере веса и все большей потере подвижности. Большинство людей с ФОП к 30 годам становятся прикованными к инвалидной коляске, а средний возраст выживания составляет примерно 56 лет. Примерно у 900 человек во всем мире диагностирован ФОП, при этом многие другие, как полагают, остаются недиагностированными или неправильно диагностированными.

    BLA подтверждается данными об эффективности и безопасности положительного исследования 3 фазы OPTIMA, оценивающего гаретосмаб у взрослых с ФОП. Обе дозы гаретосмаба (3 мг/кг и 10 мг/кг), оцененные в исследовании, оказались высокоэффективными в снижении общего числа и объема новых поражений ГО через 56 недель по сравнению с плацебо. Что касается анализа первичных конечных точек, заключающегося в уменьшении общего количества новых очагов ГО по сравнению с плацебо (n=21), у тех, кто получал дозу 3 мг/кг (n=19), наблюдалось снижение на 94% (1 очаг против 19 очагов; p=0,0274), тогда как у получавших дозу 10 мг/кг (n=23) наблюдалось снижение на 90% (2 очага против 19 очагов; p=0,0260). Апостериорный анализ также показал, что обе дозы гаретосмаба продемонстрировали снижение среднего общего объема (см3) новых очагов ГО более чем на 99% по сравнению с плацебо (3 мг/кг: 0,01 см3 против 10,45 см3; номинальное p=0,0013; 10 мг/кг: 0,02 см3 против 10,45 см3; номинальное p=0,0005).

    Через 56 недель среди всех 63 человек с ФОП в возрасте 18 лет и старше, участвовавших в исследовании OPTIMA, серьезные нежелательные явления, возникшие во время лечения, произошли у 1 пациента, принимавшего 3 мг/кг гаретосмаба, у 2 пациентов, принимавших гаретосмаб в дозе 10 мг/кг, и у 2 пациентов, принимавших плацебо. Наиболее распространенными побочными реакциями (частота ≥30%) являются носовое кровотечение, усиленный рост волос, абсцесс и прыщи.

    Приоритетное рассмотрение предоставляется заявкам регулирующих органов, претендующим на одобрение методов лечения, которые могут обеспечить значительные улучшения в лечении, диагностике или профилактике серьезных заболеваний. Ранее FDA предоставило гаретосмабу статус ускоренного режима и статус орфанного препарата для профилактики ГО у пациентов с ФОП. Гаретосмаб также получил статус «Орфан» в Европейском Союзе, и дополнительные нормативные документы по Гаретосмабу запланированы в странах по всему миру.

    Безопасность и эффективность гаретосмаба, а также его потенциальное использование для лечения ФОП исследуются и не были полностью оценены или одобрены каким-либо регулирующим органом.

    О клиническом исследовании OPTIMAOPTIMA — это многоцентровое многонациональное исследование фазы 3, целью которого является оценка эффективности гаретосмаба в снижении гетеротопического костеобразования, а также его безопасности, переносимости и фармакокинетика у пациентов с активным ФОП.

    В исследовании приняли участие 63 участника в возрасте 18 лет и старше, которые имели какой-либо вариант рецептора активина А типа I (ACVR1), вызывающий ФОП, демонстрировали активность заболевания ФОП или прогрессирование поражений ГО и имели показатель по кумулятивной аналоговой шкале поражения суставов (CAJIS) при скрининге <19. CAJIS — это инструмент, оцениваемый врачами, где более высокие баллы соответствуют большей тяжести заболевания (шкала: от 0 до 30). Подходящие участники были рандомизированы для внутривенного введения гаретосмаба в дозе 3 мг/кг, гаретосмаба в дозе 10 мг/кг или плацебо один раз каждые четыре недели в течение 56 недель. После этого участники могли выбрать продление лечения как минимум на 84 недели или прекратить лечение и перейти в группу только для наблюдения.

    В течение периода лечения эффективность оценивалась с помощью компьютерной томографии (КТ) всего тела на предмет поражений ГО; оценка врачом и пациентом обострений; использование CAJIS для оценки совместной функциональности; и наблюдения за изменением тяжести заболевания. Оценка безопасности включает отчеты о нежелательных явлениях, измерение жизненно важных показателей, физическое обследование и тестирование на коагуляцию.

    Испытание 3 фазы гаретосмаба у подростков и детей с ФОП, OPTIMA 2, планируется начать позднее в этом году. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт клинических испытаний Regeneron, свяжитесь с [email protected] или позвоните по телефону +1 844-734-6643.

    О ГаретосмабеRegeneron занимается исследованиями ФОП на протяжении десятилетий и помог обеспечить фундаментальное понимание биологии и естественного течения заболевания. Ученые Regeneron обнаружили, что активин А играет ключевую роль в ФОП, управляя ГО, основной патологией ФОП. Гаретосмаб — это полностью человеческое моноклональное антитело, полученное из VelocImmune, которое связывает и нейтрализует активин А, который участвует в развитии гетеротопической кости у людей с ФОП.

    О технологии VelocImmune компании RegeneronВ технологии VelocImmune компании Regeneron используется запатентованная генетически модифицированная мышиная платформа, наделенная генетически гуманизированной иммунной системой для производства полностью оптимизированных человеческих антител. Когда соучредитель, президент и главный научный сотрудник Regeneron Джордж Д. Янкопулос был аспирантом вместе со своим наставником Фредериком В. Альтом в 1985 году, они были первыми, кто задумал создать такую ​​генетически гуманизированную мышь, и Regeneron потратил десятилетия на изобретение и разработку VelocImmune и связанных с ним технологий VelociSuite®. Доктор Янкопулос и его команда использовали технологию VelocImmune для создания значительной части всех оригинальных, одобренных FDA, полностью человеческих моноклональных антител. Сюда входят Dupixent® (дупилумаб), Libtayo® (цемиплимаб-rwlc), Praluent® (алирокумаб), Kevzara® (сарилумаб), Evkeeza® (эвинакумаб-dgnb), Inmazeb® (атолтивимаб, мафтивимаб и одесивимаб-ebgn) и Veopoz® (позелимаб-bbfg). Кроме того, REGEN-COV® (казиривимаб и имдевимаб) был разрешен FDA во время пандемии COVID-19 до 2024 года. Гаретосмаб также был создан с использованием технологии Regeneron VelocImmune.

    О Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) — ведущая биотехнологическая компания, которая изобретает, разрабатывает и коммерциализирует средства, преобразующие жизнь. лекарства для людей с тяжелыми заболеваниями. Наша уникальная способность многократно и последовательно воплощать науку в медицину, основанная и возглавляемая учеными-медиками, привела к разработке множества одобренных методов лечения и потенциальных продуктов, большинство из которых были выращены в наших лабораториях. Наши лекарства и разработка предназначены для помощи пациентам с заболеваниями глаз, аллергическими и воспалительными заболеваниями, раком, сердечно-сосудистыми и метаболическими заболеваниями, неврологическими заболеваниями, гематологическими заболеваниями, инфекционными заболеваниями и редкими заболеваниями.

    Regeneron расширяет границы научных открытий и ускоряет разработку лекарств с помощью наших запатентованных технологий, таких как VelociSuite, которая производит оптимизированные полностью человеческие антитела и новые классы биспецифических антител. Мы формируем новый рубеж медицины с помощью данных Центра генетики Regeneron® и новаторских платформ генетической медицины, которые позволяют нам определять инновационные цели и дополнительные подходы к потенциальному лечению или лечению заболеваний.

    Для получения дополнительной информации посетите www.Regeneron.com или подпишитесь на Regeneron в LinkedIn, Instagram, Facebook или X.

    Прогнозные заявления и использование цифровых средств массовой информации

    Настоящий пресс-релиз включает прогнозные заявления, которые включают в себя риски и неопределенности, связанные с будущими событиями и будущей деятельностью Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron» или «Компания»), и фактические события или результаты могут существенно отличаться от этих прогнозных заявлений. Такие слова, как «ожидать», «ожидать», «намереваться», «планировать», «полагать», «искать», «оценивать», вариации таких слов и подобные выражения, предназначены для обозначения таких прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Эти заявления касаются, и эти риски и неопределенности включают, среди прочего, характер, сроки, возможный успех и терапевтическое применение продуктов, продаваемых или иным образом коммерциализированных компанией Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами (совместно именуемых «Продукты Regeneron»), а также потенциальных продуктов, разрабатываемых Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами (совместно именуемых «Продукты-кандидаты Regeneron»), а также исследовательских и клинических программ, которые в настоящее время реализуются или планируются, включая, помимо прочего, гаретосмаб; вероятность, сроки и объем возможного одобрения регулирующих органов и коммерческого запуска продуктов-кандидатов Regeneron и новых показаний для продуктов Regeneron, включая гаретосмаб для лечения взрослых с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией, как обсуждается в этом пресс-релизе; неопределенность использования, принятия рынком и коммерческого успеха продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron, а также влияние исследований (независимо от того, проводятся ли они компанией Regeneron или другими организациями, являются ли они обязательными или добровольными), включая исследования, обсуждаемые или упомянутые в этом пресс-релизе, на любое из вышеизложенных или любое потенциальное одобрение регулирующими органами продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron (таких как гаретосмаб); способность сотрудников Regeneron, лицензиатов, поставщиков или других третьих лиц (в зависимости от обстоятельств) выполнять производство, фасовку, отделку, упаковку, маркировку, распространение и другие этапы, связанные с продуктами Regeneron и продуктами-кандидатами Regeneron; способность Regeneron управлять цепочками поставок для нескольких продуктов и кандидатов на продукты, а также рисками, связанными с тарифами и другими торговыми ограничениями; проблемы безопасности, возникающие в результате применения продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron (таких как гаретосмаб) пациентам, включая серьезные осложнения или побочные эффекты в связи с использованием продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron в клинических исследованиях; решения регулирующих и административных государственных органов, которые могут задержать или ограничить способность Regeneron продолжать разработку или коммерциализацию продуктов Regeneron и продуктов-кандидатов Regeneron; текущие нормативные обязательства и надзор, влияющие на продукцию Regeneron, исследовательские и клинические программы, а также бизнес, в том числе связанные с конфиденциальностью пациентов; доступность и объем возмещения или доплаты за Продукты Regeneron от сторонних плательщиков и других третьих лиц, включая частные программы здравоохранения и страхования, организации по поддержанию здоровья, компании по управлению аптечными льготами и государственные программы, такие как Medicare и Medicaid; определения покрытия и возмещения, принятые такими плательщиками и другими третьими сторонами, а также новые политики и процедуры, принятые такими плательщиками и другими третьими сторонами; изменения в правилах и требованиях к ценообразованию на лекарства, а также в ценовой стратегии Regeneron; другие изменения в законах, правилах и политике, влияющие на отрасль здравоохранения; конкурирующие продукты и продукты-кандидаты (включая биоподобные продукты), которые могут превосходить или быть более экономически эффективными, чем продукты Regeneron и продукты-кандидаты Regeneron; степень, в которой результаты программ исследований и разработок, проводимых Regeneron и/или ее сотрудниками или лицензиатами, могут быть воспроизведены в других исследованиях и/или привести к продвижению потенциальных продуктов к клиническим испытаниям, терапевтическому применению или одобрению регулирующих органов; непредвиденные расходы; затраты на разработку, производство и продажу продукции; способность Regeneron соответствовать любым из своих финансовых прогнозов или указаний, а также изменений в предположениях, лежащих в основе этих прогнозов или указаний; возможность аннулирования или прекращения действия любого соглашения о лицензии, сотрудничестве или поставке, включая соглашения Regeneron с Sanofi и Bayer (или их соответствующими дочерними компаниями, в зависимости от обстоятельств); влияние вспышек, эпидемий или пандемий в области общественного здравоохранения на бизнес Regeneron; и риски, связанные с судебными и другими разбирательствами и государственными расследованиями, касающимися Компании и/или ее деятельности (включая незавершенные гражданские разбирательства, инициированные или к которым присоединились Министерство юстиции США и прокуратура США по округу Массачусетс), риски, связанные с интеллектуальной собственностью других сторон, а также текущие или будущие судебные разбирательства, связанные с ней (включая, помимо прочего, патентные судебные разбирательства и другие связанные разбирательства, связанные с инъекцией EYLEA® (афлиберцепт), конечный результат любые такие разбирательства и расследования, а также влияние любого из вышеперечисленных событий на бизнес, перспективы, результаты деятельности и финансовое состояние Regeneron. Более полное описание этих и других существенных рисков можно найти в документах Regeneron, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая форму 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года. Любые прогнозные заявления сделаны на основе текущих убеждений и суждений руководства, и читатель предупреждается, что не следует полагаться на какие-либо прогнозные заявления, сделанные Regeneron. Regeneron не берет на себя никаких обязательств по обновлению (публично или иным образом) каких-либо прогнозных заявлений, включая, помимо прочего, любые финансовые прогнозы или рекомендации, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

    Regeneron использует свой веб-сайт по связям со СМИ и инвесторами, а также социальные сети для публикации важной информации о Компании, включая информацию, которая может считаться существенной для инвесторов. Финансовая и другая информация о Regeneron регулярно публикуется и доступна на веб-сайте Regeneron по связям со СМИ и инвесторами (https://investor.regeneron.com) и на его странице LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Источник: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Источник: HealthDay

    История одобрения Гаретосмаба FDA

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для работников здравоохранения
  • Новые разрешения на лекарства
  • Новые заявки на лекарства
  • Нехватка лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-02-24 09:41

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова