Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Tedavisinde FDA Öncelik İncelemesi için Garetosmab Biyolojik Lisans Başvurusu Kabul Edildi

Tedavi: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Tedavisine Yönelik FDA Öncelik İncelemesi için Garetosmab Biologics Lisans Başvurusu Kabul Edildi

TARRYTOWN, N.Y., 19 Şubat 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), fibrodisplazi ossifikans ilerlemesi (FOP) olan yetişkinlerin tedavisine yönelik garetosmab için Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) Öncelikli İnceleme için kabul ettiğini duyurdu. Garetosmab, Regeneron bilim adamlarının FOP'lu kişilerde heterotopik ossifikasyon (HO) lezyonlarının gelişiminde kritik olduğunu keşfettiği bir protein olan Activin A'yı bloke eden bir monoklonal antikordur. FDA kararı için hedef eylem tarihi Ağustos 2026'dır.

FOP, kasları, tendonları, bağları ve diğer bağ dokularını sızan ve ciddi sakatlığa yol açan anormal kemik oluşumu ile karakterize edilen son derece nadir bir genetik hastalıktır

Onaylanması halinde garetosmab, FOP'lu yetişkinlerde yeni heterotopik kemik lezyonlarının sayısını ve hacmini azalttığı gösterilen ilk ve tek mevcut tedavi olacaktır

FOP, kasların, tendonların, bağların ve diğer bağ dokularının, HO olarak bilinen ve bu yapıların önemli ölçüde işlev bozukluğuna ve iskelet deformitesine yol açan anormal kemik oluşumuyla aşamalı olarak sızdığı acımasız, son derece nadir bir genetik hastalıktır. Çene, omurga, kalça ve göğüs kafesindeki HO konuşmayı, yemek yemeyi, yürümeyi veya nefes almayı zorlaştırarak kilo kaybına ve artan hareketlilik kaybına neden olabilir. FOP'lu kişilerin çoğu 30 yaşında tekerlekli sandalyeye bağımlıdır ve ortalama hayatta kalma yaşı yaklaşık 56'dır. Dünya çapında yaklaşık 900 kişiye FOP tanısı konulmuştur ve diğer pek çok kişiye tanı konulamadığı veya yanlış tanı konulduğu düşünülmektedir.

BLA, FOP'lu yetişkinlerde garetosmab'ı değerlendiren pozitif Faz 3 OPTIMA çalışmasından elde edilen etkinlik ve güvenlik verileriyle desteklenmektedir. Denemede değerlendirilen her iki garetosmab dozu da (3 mg/kg ve 10 mg/kg), plaseboya kıyasla 56 haftada yeni HO lezyonlarının toplam sayısını ve hacmini azaltmada oldukça etkiliydi. Plaseboya kıyasla (n=21) yeni HO lezyonlarının toplam sayısındaki azalmaya ilişkin birincil son nokta analizine ilişkin olarak, 3 mg/kg dozu alanlarda (n=19) %94'lük bir azalma (1 lezyona karşı 19 lezyon; p=0,0274) yaşanırken, 10 mg/kg dozu alanlarda (n=23) %90'lık bir azalma (2 lezyona karşı 19 lezyon; p=0,0260). Post-hoc analiz ayrıca her iki garetosmab dozunun da plaseboya kıyasla yeni HO lezyonlarının ortalama toplam hacminde (cm3) %99'dan daha fazla bir azalma gösterdiğini buldu (3 mg/kg: 0,01 cm3'e karşı 10,45 cm3; nominal p=0,0013; 10 mg/kg: 0,02 cm3'e karşı 10,45 cm3; nominal p=0,0005).

56. haftada, OPTIMA çalışmasına katılan 18 yaş ve üzeri FOP'lu 63 kişi arasında, 3 mg/kg garetosmab ile tedavi edilen 1 hastada, 10 mg/kg garetosmab ile tedavi edilen 2 hastada ve plasebo ile tedavi edilen 2 hastada tedaviyle ortaya çıkan ciddi advers olaylar meydana geldi. En sık görülen advers reaksiyonlar (insidans ≥%30) epistaksis, saç uzamasında artış, apse ve aknedir.

Öncelikli İnceleme, ciddi durumların tedavisinde, teşhisinde veya önlenmesinde önemli iyileştirmeler sağlama potansiyeline sahip tedavilerin onayını isteyen düzenleyici başvurulara verilir. FDA daha önce FOP hastalarında HO'nun önlenmesi amacıyla garetosmab için Hızlı Takip ve Yetim İlaç Tanımı vermişti. Garetosmab'a Avrupa Birliği'nde de Yetim Tanımı verildi ve dünya çapındaki ülkelerde ilave garetosmab düzenleme başvurularının yapılması planlanıyor.

Garetosmab'ın güvenliği ve etkinliği ile FOP tedavisindeki potansiyel kullanımı araştırma aşamasındadır ve herhangi bir düzenleyici otorite tarafından tam olarak değerlendirilmemiş veya onaylanmamıştır.

OPTIMA Klinik Araştırması HakkındaOPTIMA, garetosmab'ın heterotopik kemik oluşumunun azaltılması üzerindeki etkinliğini ve bunun yanı sıra güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek için Faz 3, çok merkezli, çok uluslu bir çalışmadır. Aktif FOP'lu hastalarda farmakokinetik.

Denemeye, FOP'a neden olan tip I Aktivin A reseptörü varyantı (ACVR1) olan, FOP hastalık aktivitesi veya HO lezyonlarında ilerleme sergileyen ve taramada kümülatif analog eklem tutulum ölçeği (CAJIS) puanı ≤19 olan 18 yaş ve üzeri 63 katılımcı dahil edildi. CAJIS, klinisyen tarafından değerlendirilen bir araçtır ve daha yüksek puanlar, daha yüksek hastalık şiddetini temsil eder (ölçek: 0 ila 30). Uygun katılımcılar, 56 hafta boyunca her dört haftada bir intravenöz olarak 3 mg/kg garetosmab, 10 mg/kg garetosmab veya plasebo almak üzere randomize edildi. Bunu takiben katılımcılar tedavilerini en az 84 hafta uzatmayı veya tedaviyi bırakıp yalnızca gözlem koluna girmeyi seçebilirler.

Tedavi süresi boyunca etkinlik, HO lezyonları için tüm vücut bilgisayarlı tomografi (BT) taramaları aracılığıyla değerlendirildi; alevlenmelerin hekim ve hasta tarafından değerlendirilmesi; ortak işlevselliği derecelendirmek için CAJIS'in kullanılması; ve hastalık şiddetindeki değişimin gözlemlenmesi. Güvenlik değerlendirmesi, olumsuz olay raporlarını, yaşamsal belirtilerin ölçümünü, fizik muayeneyi ve pıhtılaşma testini içerir.

FOP'lu ergenler ve çocuklarda garetosmab'ın Faz 3 denemesi olan OPTIMA 2'nin bu yılın sonlarında başlaması planlanıyor. Daha fazla bilgi için Regeneron klinik araştırmaları web sitesini ziyaret edin, [email protected] ile iletişime geçin veya +1 844-734-6643 numaralı telefonu arayın.

Garetosmab HakkındaRegeneron onlarca yıldır FOP araştırmalarıyla ilgileniyor ve hastalığın biyolojisi ve doğal geçmişine ilişkin temel bilgiler sağlamaya yardımcı oluyor. Regeneron bilim adamları, Activin A'nın, FOP'un ana patolojisi olan HO'yu tetikleyerek FOP'ta önemli bir rol oynadığını keşfettiler. Garetosmab, FOP'lu kişilerde heterotopik kemik gelişiminde rol oynayan Activin A'yı bağlayan ve nötralize eden, VelocImmune'dan türetilen, tamamen insan monoklonal bir antikordur.

Regeneron'un VelocImmune Teknolojisi HakkındaRegeneron'un VelocImmune teknolojisi, tamamen optimize edilmiş insan antikorları üretmek için genetik olarak insanlaştırılmış bir bağışıklık sistemi ile donatılmış, genetik olarak tasarlanmış tescilli bir fare platformunu kullanır. Regeneron'un Kurucu Ortağı, Başkanı ve Baş Bilimsel Görevlisi George D. Yancopoulos, 1985 yılında akıl hocası Frederick W. Alt ile yüksek lisans öğrencisiyken, genetik olarak böylesine insanlaştırılmış bir fare yapmayı hayal eden ilk kişiler onlardı ve Regeneron, VelocImmune ve ilgili VelociSuite® teknolojilerini icat etmek ve geliştirmek için onlarca yıl harcadı. Dr. Yancopoulos ve ekibi, tüm orijinal, FDA onaylı, tamamen insan monoklonal antikorlarının önemli bir kısmını oluşturmak için VelocImmune teknolojisini kullandı. Buna Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab ve odesivimab-ebgn) ve Veopoz® (pozelimab-bbfg) dahildir. Ayrıca REGEN-COV® (casirivimab ve imdevimab), 2024 yılına kadar olan COVID-19 salgını sırasında FDA tarafından yetkilendirilmişti. Garetosmab ayrıca Regeneron'un VelocImmune teknolojisi kullanılarak oluşturuldu.

Regeneron Hakkında Regeneron (NASDAQ: REGN), yaşamı dönüştüren ilaçları icat eden, geliştiren ve ticarileştiren lider bir biyoteknoloji şirketidir. ciddi hastalıkları olan insanlar için. Hekim-bilim adamları tarafından kurulan ve yönetilen, bilimi tekrar tekrar ve tutarlı bir şekilde ilaca dönüştürme konusundaki eşsiz yeteneğimiz, çoğu laboratuvarlarımızda yetiştirilen çok sayıda onaylanmış tedavinin ve ürün adayının geliştirilmesine yol açmıştır. İlaçlarımız ve ürün portföyümüz, göz hastalıkları, alerjik ve inflamatuar hastalıklar, kanser, kardiyovasküler ve metabolik hastalıklar, nörolojik hastalıklar, hematolojik durumlar, bulaşıcı hastalıklar ve nadir hastalıkları olan hastalara yardımcı olmak üzere tasarlanmıştır.

Regeneron, optimize edilmiş tamamen insan antikorları ve yeni bispesifik antikor sınıfları üreten VelociSuite gibi tescilli teknolojilerimizi kullanarak bilimsel keşfin sınırlarını zorluyor ve ilaç geliştirmeyi hızlandırıyor. Regeneron Genetik Merkezi®'nden ve öncü genetik tıp platformlarından elde edilen verilerle desteklenen bilgilerle tıbbın bir sonraki sınırını şekillendiriyoruz; böylece hastalıkları potansiyel olarak tedavi etmek veya iyileştirmek için yenilikçi hedefler ve tamamlayıcı yaklaşımlar belirlememize olanak sağlıyoruz.

Daha fazla bilgi için lütfen www.Regeneron.com adresini ziyaret edin veya Regeneron'u LinkedIn, Instagram, Facebook veya X'te takip edin.

İleriye Dönük Beyanlar ve Dijital Medya Kullanımı

Bu basın bülteni, gelecekteki olaylar ve Regeneron Pharmaceuticals, Inc.'in ("Regeneron" veya "Şirket") gelecekteki performansıyla ilgili riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir ve gerçek olaylar veya sonuçlar, bu ileriye dönük beyanlardan önemli ölçüde farklı olabilir. "Tahmin etmek", "beklemek", "niyetlemek", "planlamak", "inanmak", "aramak", "tahmin etmek" gibi kelimeler, bu kelimelerin varyasyonları ve benzer ifadeler, ileriye dönük beyanların tümü bu tanımlayıcı kelimeleri içermese de, bu tür ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu beyanlar, diğerlerinin yanı sıra, Regeneron ve/veya işbirlikçileri veya lisans sahipleri tarafından pazarlanan veya başka şekilde ticarileştirilen ürünlerin (topluca, "Regeneron Ürünleri") ve Regeneron ve/veya işbirlikçileri veya lisans sahipleri tarafından geliştirilen ürün adaylarının (toplu olarak, "Regeneron Ürün Adayları") ve garetosmab dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere şu anda devam eden veya planlanan araştırma ve klinik programların niteliğini, zamanlamasını ve olası başarısını ve tedavi uygulamalarını içerir ve bu riskler ve belirsizlikler; Regeneron Ürün Adaylarının olası düzenleyici onay ve ticari lansman olasılığı, zamanlaması ve kapsamı ve bu basın bülteninde tartışıldığı gibi fibrodisplazi ossificans progresivalı yetişkinlerin tedavisi için garetosmab dahil olmak üzere Regeneron Ürünleri için yeni endikasyonlar; Regeneron Ürünlerinin ve Regeneron Ürün Adaylarının kullanımının, pazar kabulünün ve ticari başarısının belirsizliği ve bu basın bülteninde tartışılan veya atıfta bulunulan çalışmalar da dahil olmak üzere çalışmaların (Regeneron veya diğerleri tarafından yürütülen ve zorunlu veya gönüllü olarak), Regeneron Ürünleri ve Regeneron Ürün Adaylarının (garetosmab gibi) yukarıda belirtilen veya herhangi bir potansiyel düzenleyici onayı üzerindeki etkisi; Regeneron'un işbirlikçilerinin, lisans sahiplerinin, tedarikçilerinin veya diğer üçüncü tarafların (uygun olduğu şekilde) Regeneron Ürünleri ve Regeneron Ürün Adayları ile ilgili üretim, dolum, son işlem, paketleme, etiketleme, dağıtım ve diğer adımları gerçekleştirme becerisi; Regeneron'un birden fazla ürün ve ürün adayı için tedarik zincirlerini ve tarifeler ve diğer ticari kısıtlamalarla ilişkili riskleri yönetme yeteneği; Regeneron Ürünleri ve Regeneron Ürün Adaylarının (garetosmab gibi) hastalarda uygulanmasından kaynaklanan güvenlik sorunları; Regeneron Ürünleri ve Regeneron Ürün Adaylarının klinik araştırmalarda kullanımıyla bağlantılı ciddi komplikasyonlar veya yan etkiler dahil; Regeneron'un Regeneron Ürünlerini ve Regeneron Ürün Adaylarını geliştirmeye veya ticarileştirmeye devam etme kabiliyetini geciktirebilecek veya kısıtlayabilecek düzenleyici ve idari resmi makamlar tarafından yapılan tespitler; Hasta mahremiyetiyle ilgili olanlar da dahil olmak üzere, Regeneron Ürünlerini, araştırma ve klinik programlarını ve işlerini etkileyen devam eden düzenleyici yükümlülükler ve gözetim; özel ödemeli sağlık ve sigorta programları, sağlık bakım kuruluşları, eczane yardım yönetimi şirketleri ve Medicare ve Medicaid gibi hükümet programları dahil olmak üzere üçüncü taraf ödeme yapanlar ve diğer üçüncü taraflardan Regeneron Ürünleri için geri ödeme veya ortak ödeme yardımının mevcudiyeti ve kapsamı; söz konusu ödeme yapanlar ve diğer üçüncü taraflarca yapılan kapsam ve geri ödeme tespitleri ve bu tür ödeme yapanlar ve diğer üçüncü taraflarca benimsenen yeni politikalar ve prosedürler; ilaç fiyatlandırma düzenlemeleri ve gereksinimleri ile Regeneron'un fiyatlandırma stratejisindeki değişiklikler; sağlık sektörünü etkileyen yasa, yönetmelik ve politikalardaki diğer değişiklikler; Regeneron Ürünlerinden ve Regeneron Ürün Adaylarından daha üstün veya daha uygun maliyetli olabilecek rakip ürünler ve ürün adayları (biyobenzer ürünler dahil); Regeneron ve/veya işbirlikçileri veya lisans sahipleri tarafından yürütülen araştırma ve geliştirme programlarından elde edilen sonuçların diğer çalışmalarda ne ölçüde kopyalanabileceği ve/veya ürün adaylarının klinik deneylere, terapötik uygulamalara veya düzenleyici onaya ilerlemesine ne ölçüde yol açabileceği; öngörülemeyen masraflar; ürünleri geliştirme, üretme ve satma maliyetleri; Regeneron'un herhangi bir mali projeksiyonunu veya rehberliğini karşılama yeteneği ve bu projeksiyonların veya rehberliğin altında yatan varsayımlardaki değişiklikleri karşılama yeteneği; Regeneron'un Sanofi ve Bayer (veya duruma göre ilgili bağlı şirketleri) ile yaptığı anlaşmalar da dahil olmak üzere herhangi bir lisans, işbirliği veya tedarik anlaşmasının iptal edilme veya feshedilme potansiyeli; halk sağlığı salgınlarının, salgın hastalıkların veya salgın hastalıkların Regeneron'un işleri üzerindeki etkisi; Şirket ve/veya faaliyetleriyle ilgili davalar ve diğer işlemler ve hükümet soruşturmalarıyla ilgili riskler (ABD Adalet Bakanlığı ve ABD Massachusetts Bölgesi Başsavcılığı tarafından başlatılan veya birleştirilen bekleyen hukuk davaları dahil), diğer tarafların fikri mülkiyetiyle ilişkili riskler ve bunlarla ilgili bekleyen veya gelecekteki davalar (patent davası ve EYLEA® (aflibercept) Enjeksiyonu ile ilgili diğer ilgili işlemler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere), herhangi bir nihai sonuç bu tür işlemler ve soruşturmalar ve yukarıda belirtilenlerin Regeneron'un işi, beklentileri, faaliyet sonuçları ve mali durumu üzerindeki etkisi. Bu ve diğer maddi risklerin daha kapsamlı bir açıklaması, 31 Aralık 2025'te sona eren yıl için Form 10-K dahil olmak üzere Regeneron'un ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu dosyalarda bulunabilir. İleriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut inanç ve yargılarına dayanılarak yapılmıştır ve okuyucu, Regeneron tarafından yapılan ileriye dönük beyanlara güvenmemesi konusunda uyarılmaktadır. Regeneron, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir durumun sonucu olarak, herhangi bir mali projeksiyon veya kılavuz dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, ileriye yönelik herhangi bir beyanı (kamuya açık veya başka şekilde) güncelleme yükümlülüğünü üstlenmez.

Regeneron, yatırımcılar için önemli sayılabilecek bilgiler de dahil olmak üzere Şirket hakkında önemli bilgileri yayınlamak için medya ve yatırımcı ilişkileri web sitesini ve sosyal medya kuruluşlarını kullanır. Regeneron hakkındaki mali ve diğer bilgiler rutin olarak yayınlanır ve Regeneron'un medya ve yatırımcı ilişkileri web sitesinde (https://investor.regeneron.com) ve LinkedIn sayfasında (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals) erişilebilir.

Kaynak: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Kaynak: HealthDay

Garetosmab FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deney Sonuçları

Jenerik İlaç Onayları

Drugs.com Podcast'i

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-02-24 09:41

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.