Заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати Garetosmab прийнято для пріоритетного розгляду FDA для лікування прогресуючої осифікованої фібродисплазії (FOP)

Лікування: Прогресуючої осифікуючої фібродисплазії

Заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати Garetosmab прийнято для пріоритетного перегляду FDA для лікування прогресуючої осифікованої фібродисплазії (FOP)

ТАРРИТАУН, Нью-Йорк, 19 лютого 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прийняло для пріоритетного розгляду заявку на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) для гаретосмабу для лікування дорослих із прогресуючою осифікуючою фібродисплазією (FOP). Гаретосмаб — це моноклональне антитіло, яке блокує активін А, білок, який, як виявили вчені Regeneron, має вирішальне значення для розвитку уражень гетеротопічної осифікації (HO) у людей з ФОП. Цільовою датою рішення FDA є серпень 2026 року.

ФОП — це надзвичайно рідкісне генетичне захворювання, яке характеризується аномальним кістковим утворенням, яке проникає в м’язи, сухожилля, зв’язки та інші сполучні тканини, що призводить до значної інвалідності.

У разі схвалення гаретосмаб стане першим і єдиним доступним лікуванням, яке зменшує кількість і обсяг нових гетеротопічних уражень кісток у дорослих із ФОП

ФОП — це невблаганний, надзвичайно рідкісний генетичний розлад, при якому м’язи, сухожилля, зв’язки та інші сполучні тканини прогресивно інфільтруються аномальним формуванням кісток, процесом, відомим як HO, що призводить до значного порушення функціонування цих структур і деформації скелета. HO щелепи, хребта, стегна та грудної клітки може ускладнювати мову, їжу, ходьбу або дихання, що призводить до втрати ваги та посилення втрати рухливості. Більшість людей з ФОП прикуті до інвалідного візка до 30 років, а середній вік виживання становить приблизно 56 років. Приблизно у 900 людей у всьому світі діагностовано ФОП, а багатьом іншим, як вважають, діагноз залишається недіагностованим або неправильно діагностованим.

BLA підтверджується даними про ефективність і безпеку позитивного результату 3 фази дослідження OPTIMA, що оцінює гаретосмаб у дорослих із ФОП. Обидві дози гаретосмабу (3 мг/кг і 10 мг/кг), оцінені в дослідженні, були високоефективними для зменшення загальної кількості та об’єму нових уражень HO через 56 тижнів порівняно з плацебо. Щодо аналізу первинної кінцевої точки зменшення загальної кількості нових уражень HO порівняно з плацебо (n=21), у тих, хто отримував дозу 3 мг/кг (n=19), спостерігалося зменшення на 94% (1 ураження проти 19 уражень; p=0,0274), тоді як у тих, хто отримував дозу 10 мг/кг (n=23), спостерігалося зменшення на 90% (2 ураження проти 19 уражень); p=0,0260). Ретельний аналіз також виявив, що обидві дози гаретосмабу продемонстрували більш ніж 99% зменшення середнього загального об’єму (см3) нових уражень HO порівняно з плацебо (3 мг/кг: 0,01 см3 проти 10,45 см3; номінальний р=0,0013; 10 мг/кг: 0,02 см3 проти 10,45 см3; номінальний p=.0005).

Через 56 тижнів серед усіх 63 осіб із ФОП віком від 18 років, які брали участь у дослідженні OPTIMA, серйозні побічні ефекти, пов’язані з лікуванням, виникли в 1 пацієнта, який отримував 3 мг/кг гаретосмабу, 2 пацієнтів, які отримували 10 мг/кг гаретосмабу, і 2 пацієнтів, які отримували плацебо. Найпоширенішими побічними реакціями (частота ≥30%) є носова кровотеча, посилений ріст волосся, абсцес і акне.

Пріоритетний розгляд надається регуляторним заявкам, які шукають схвалення для лікування, яке потенційно може значно покращити лікування, діагностику або профілактику серйозних захворювань. Раніше Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) надало гаретосмабу статус Fast Track і Orphan Drug Designation для профілактики ГО у пацієнтів із ФОП. Гаретосмабу також було присвоєно статус сирітського препарату в Європейському Союзі, і планується подання додаткових нормативних документів щодо гаретосмабу в країнах по всьому світу.

Безпека та ефективність гаретосмабу, а також його потенційне використання для лікування ФОП досліджуються та не були повністю оцінені чи схвалені жодним регуляторним органом.

Про клінічне випробування OPTIMAOPTIMA — це багатоцентрове багатонаціональне дослідження фази 3 для оцінки ефективності гаретосмабу щодо зниження гетеротопних кісткоутворення, а також його безпечність, переносимість і фармакокінетика у пацієнтів з активним ФОП.

У дослідженні взяли участь 63 учасники віком від 18 років і старше, які мали будь-який варіант рецептора активіну А типу I, що спричиняє ФОП, демонстрували активність захворювання ФОП або прогресування уражень ХО та мали кумулятивну аналогову шкалу ураження суглобів (CAJIS) під час скринінгу ≤19. CAJIS — це інструмент, оцінений клініцистами, з вищими балами, що представляють більшу тяжкість захворювання (шкала: від 0 до 30). Відповідні учасники були рандомізовані для внутрішньовенного введення 3 мг/кг гаретосмабу, 10 мг/кг гаретосмабу або плацебо один раз кожні чотири тижні протягом 56 тижнів. Після цього учасники могли вибрати продовження лікування щонайменше на 84 тижні або припинити лікування та розпочати групу лише спостереження.

Під час періоду лікування ефективність оцінювалася за допомогою комп’ютерної томографії (КТ) усього тіла для виявлення уражень HO; оцінка лікарем і пацієнтом загострень; використання CAJIS для оцінки функціональності суглоба; і спостереження за зміною тяжкості захворювання. Оцінка безпеки включає звіти про несприятливі події, вимірювання життєво важливих показників, фізичне обстеження та тестування на коагуляцію.

Фаза 3 дослідження гаретосмабу у підлітків і дітей із ФОП, OPTIMA 2, планується розпочати пізніше цього року. Щоб отримати додаткову інформацію, відвідайте веб-сайт клінічних випробувань Regeneron, зв’яжіться з [email protected] або зателефонуйте за номером +1 844-734-6643.

Про GaretosmabRegeneron десятиліттями займається дослідженнями FOP і допоміг отримати фундаментальне розуміння біології та природної історії захворювання. Науковці Regeneron виявили, що активін А відіграє ключову роль у ФОП, стимулюючи HO, основну патологію ФОП. Гаретосмаб – це повністю людське моноклональне антитіло, отримане від VelocImmune, яке зв’язує та нейтралізує активін А, який бере участь у розвитку гетеротопної кістки у людей із ФОП.

Про технологію VelocImmune від RegeneronТехнологія VelocImmune від Regeneron використовує запатентовану генетично сконструйовану платформу миші, наділену генетично гуманізованою імунною системою для виробництва повністю оптимізованих людських антитіл. Коли співзасновник Regeneron, президент і головний науковий директор Джордж Д. Янкопулос навчався в аспірантурі зі своїм наставником Фредеріком В. Альтом у 1985 році, вони були першими, хто задумав створити таку генетично гуманізовану мишу, і Regeneron витратив десятиліття на винайдення та розробку технологій VelocImmune і відповідних VelociSuite®. Доктор Янкопулос і його команда використали технологію VelocImmune для створення значної частини всіх оригінальних повністю людських моноклональних антитіл, схвалених FDA. Це включає Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab і odesivimab-ebgn) і Veopoz® (pozelimab-bbfg). Крім того, REGEN-COV® (casirivimab та imdevimab) було дозволено FDA під час пандемії COVID-19 до 2024 року. Garetosmab також було створено за допомогою технології Regeneron VelocImmune.

Про Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) є провідною біотехнологічною компанією, яка винаходить, розробляє та комерціалізує ліки, що змінюють життя людей із серйозними захворюваннями. Заснована та очолювана лікарями-вченими, наша унікальна здатність неодноразово та послідовно перетворювати науку в медицину призвела до багатьох схвалених методів лікування та продуктів-кандидатів у розробці, більшість із яких були вирощені в наших лабораторіях. Наші ліки та набір призначені для допомоги пацієнтам із захворюваннями очей, алергічними та запальними захворюваннями, раком, серцево-судинними та метаболічними захворюваннями, неврологічними захворюваннями, гематологічними захворюваннями, інфекційними та рідкісними захворюваннями.

Regeneron розширює межі наукових відкриттів і прискорює розробку ліків за допомогою наших власних технологій, таких як VelociSuite, яка виробляє оптимізовані повністю людські антитіла та нові класи біспецифічних антитіл. Ми формуємо наступний рубіж медицини за допомогою даних, отриманих від Regeneron Genetics Center® та новаторських платформ генетичної медицини, що дозволяє нам визначати інноваційні цілі та додаткові підходи до потенційного лікування та лікування хвороб.

Щоб дізнатися більше, відвідайте www.Regeneron.com або підписуйтеся на Regeneron у LinkedIn, Instagram, Facebook або X.

Прогнозні заяви та використання цифрових медіа

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, пов’язані з ризиками та невизначеністю, пов’язаними з майбутніми подіями та майбутньою діяльністю Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron» або «Компанія»), і фактичні події чи результати можуть істотно відрізнятися від цих прогнозних заяв. Такі слова, як «передбачити», «очікувати», «намір», «планувати», «вважати», «шукати», «оцінювати», варіанти таких слів і подібні вирази призначені для ідентифікації таких прогнозних заяв, хоча не всі прогнозні заяви містять ці ідентифікаційні слова. Ці заяви стосуються, і ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, характер, час, можливий успіх і терапевтичне застосування продуктів, що продаються або іншим чином комерціалізуються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти Regeneron») і продуктами-кандидатами, що розробляються Regeneron та/або його співавторами чи ліцензіатами (разом «Продукти-кандидати Regeneron»), а також дослідження та клінічні програми, які зараз тривають або плануються, включаючи, без обмеження, гаретосмаб; ймовірність, терміни та обсяг можливого схвалення регулюючими органами та комерційного запуску продуктів-кандидатів Regeneron і нових показань для продуктів Regeneron, включаючи гаретосмаб для лікування дорослих з прогресуючою осифікуючою фібродисплазією, як обговорюється в цьому прес-релізі; невизначеність щодо використання, визнання на ринку та комерційного успіху продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron, а також впливу досліджень (незалежно від того, чи проводяться Regeneron або іншими особами, чи є вони обов’язковими чи добровільними), включаючи дослідження, обговорювані або згадувані в цьому прес-релізі, на будь-яке з вищезазначених або будь-яке потенційне схвалення регуляторними органами продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron (таких як гаретосмаб); здатність співробітників Regeneron, ліцензіатів, постачальників або інших третіх сторін (якщо застосовно) виконувати виробництво, наповнення, обробку, пакування, маркування, розповсюдження та інші кроки, пов’язані з продуктами Regeneron і продуктами-кандидатами Regeneron; здатність Regeneron керувати ланцюгами поставок для кількох продуктів і продуктів-кандидатів, а також ризики, пов’язані з тарифами та іншими торговими обмеженнями; проблеми з безпекою, пов’язані з застосуванням препаратів Regeneron та препаратів-кандидатів Regeneron (таких як гаретосмаб) пацієнтам, включаючи серйозні ускладнення або побічні ефекти у зв’язку з використанням продуктів Regeneron та препаратів-кандидатів Regeneron у клінічних дослідженнях; рішення регуляторних та адміністративних державних органів, які можуть затримати або обмежити здатність Regeneron продовжувати розробку чи комерціалізацію продуктів Regeneron і продуктів-кандидатів Regeneron; поточні регулятивні зобов’язання та нагляд, що впливають на продукти Regeneron, дослідницькі та клінічні програми та бізнес, включаючи ті, що стосуються конфіденційності пацієнтів; доступність і обсяг відшкодування або доплати за Продукти Regeneron від сторонніх платників та інших третіх осіб, включаючи приватні програми охорони здоров’я та страхування платників, організації з підтримки здоров’я, компанії з управління пільгами аптек і державні програми, такі як Medicare і Medicaid; визначення покриття та відшкодування такими платниками та іншими третіми сторонами, а також нові політики та процедури, прийняті такими платниками та іншими третіми сторонами; зміни норм і вимог щодо ціноутворення на лікарські засоби та цінової стратегії компанії «Регенерон»; інші зміни в законах, постановах і політиках, що впливають на галузь охорони здоров'я; конкуруючі продукти та продукти-кандидати (включаючи біоподібні продукти), які можуть бути кращими або економічно ефективнішими за продукти Regeneron та продукти-кандидати Regeneron; ступінь, до якого результати програм досліджень і розробок, що проводяться компанією Regeneron та/або її співавторами чи ліцензіатами, можуть бути відтворені в інших дослідженнях та/або призвести до просування продукту-кандидата до клінічних випробувань, терапевтичного застосування або схвалення регуляторних органів; непередбачені витрати; витрати на розробку, виробництво та продаж продукції; здатність Regeneron виконувати будь-які свої фінансові прогнози чи вказівки та зміни припущень, що лежать в основі цих прогнозів чи вказівок; можливість скасування або припинення будь-якої ліцензійної угоди, угоди про співпрацю чи постачання, включно з угодами Regeneron із Sanofi та Bayer (або їхніми відповідними афілійованими компаніями, якщо це застосовно); вплив спалахів, епідемій або пандемій на бізнес Regeneron; і ризики, пов’язані з судовими та іншими процедурами та державними розслідуваннями, пов’язаними з Компанією та/або її діяльністю (включаючи незавершені цивільні процеси, ініційовані або до яких приєдналися Міністерство юстиції США та Офіс прокурора США округу Массачусетс), ризики, пов’язані з інтелектуальною власністю інших сторін і незавершені або майбутні судові процеси, пов’язані з цим (включаючи, але не обмежуючись, патентні судові процеси та інші пов’язані провадження, пов’язані з EYLEA® (афліберсепт) для ін’єкцій), кінцевий результат будь-яких таких проваджень і розслідувань, а також вплив, який будь-яке з вищезазначеного може мати на бізнес, перспективи, результати діяльності та фінансовий стан Regeneron. Більш повний опис цих та інших суттєвих ризиків можна знайти в документації Regeneron до Комісії з цінних паперів і бірж США, включаючи її форму 10-K за рік, що закінчився 31 грудня 2025 року. Будь-які прогнозні заяви зроблені на основі поточних переконань і суджень керівництва, і читача застерігають не покладатися на будь-які прогнозні заяви, зроблені Regeneron. Regeneron не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати (публічно чи іншим чином) будь-яку прогнозну заяву, включаючи, без обмежень, будь-які фінансові прогнози чи вказівки, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Regeneron використовує свій веб-сайт зі ЗМІ та зв’язки з інвесторами та соціальні медіа, щоб публікувати важливу інформацію про Компанію, включно з інформацією, яка може вважатися суттєвою для інвесторів. Фінансова та інша інформація про Regeneron регулярно публікується та доступна на веб-сайті Regeneron для медіа та зв’язків із інвесторами (https://investor.regeneron.com) і на сторінці LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Джерело: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Джерело: HealthDay

Історія схвалення Garetosmab FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Ліки Нестачі

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-02-24 09:41

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.