أظهر GefuruliMab النانوية النانوية المزدوجة تحسنًا ذا دلالة إحصائية وذات مغزى سريريًا في الأنشطة الوظيفية للحياة اليومية لدى البالغين الذين يعانون

اتبع Drugslib على

24 يوليو 2025-نتائج إيجابية عالية المستوى من تجربة المرحلة الثالثة العالمية ، العشوائية ، مزدوجة التعمية ، التي تسيطر عليها وهمي في البالغين الذين يعانون من مستقبلات مضادات الأسيتيل كولين (ACHR) ، أظهرت الأجسام المضادة الإيجابية للأجسام المضادة (AB+). أظهرت البيانات تحسنا ذي دلالة إحصائية وذات مغزى سريريًا من خط الأساس في أنشطة الجاذبية الوراثية للحياة اليومية (MG-ADL) في الأسبوع 26 مقارنة بالعلاج الوهمي.

gmg هو خطاب نادر ، ومرهف ، ومزدوج ، مختلط ، مختلطًا ، يخطون في التجربة. الجفون والضعف ، مع أن تصبح الأعراض أكثر حدة مع تقدم المرض ، بما في ذلك التعب الشديد ، وصعوبة البلع ، والاختناق وفشل الجهاز التنفسي.

كيلي غواتمي ، دكتوراه في الطب ، أستاذ مشارك في علم الأعصاب ، رئيس قسم العصبية العصبية ، جامعة فرجينيا الكومنولث ، ريتشموند ، فرجينيا ، نائب رئيس مجلس إدارة MGFA الطبية والعلمية ، وقال المدير المبدئي الذي يصيب كل ما يقرب من أي جانب من الجوانب في الحياة ، ويتأثر بالمرض المبدئي ، ويتأثر بالمرض المبكر ، مما يجعل المريض المبدئي في الحياة ، مما يجعلها تتدفق بشكل مبكر. الهدف. Gefurulimab لتوفير السيطرة على الأمراض السريعة والمستدامة لمجتمع المريض هذا.

تم تحمل Gefurulimab جيدًا ، وكان ملف تعريف السلامة متسقًا مع التجارب السابقة لمثبطات C5 في GMG مع عدم وجود إشارات أمان جديدة. سيتم تقديم هذه البيانات في اجتماع طبي مقبل ومشاركته مع السلطات التنظيمية العالمية.

GMG GMG هو اضطراب نادر المناعة الذاتية يتميز بفقدان وظيفة العضلات وضعف العضلات الحاد .1

خمسة وثمانون في المائة من الأشخاص الذين يعانون من GMG هم ACHR إيجابية للأجسام المضادة ، فإنهم ينتجون أجسامًا مضادة محددة (مضادة لـ ACHR) التي ترتبط بمستقبلات الإشارة في الوصل العصبي العضلي (NMJ) ، وتسبب نقطة الاتصال بين الخلايا العصبية والانهيار الذي تسيطر عليه. العضلات .5

يمكن أن تحدث GMG في أي عمر ، ولكنها تبدأ بشكل شائع للنساء قبل سن الأربعين وللرجال بعد سن 60.6 قد تشمل الأعراض الأولية الكلام المائل ، والرؤية المزدوجة ، والجفاد المتدلية ، وعدم التوازن ؛ يمكن أن تؤدي هذه في كثير من الأحيان إلى أعراض أكثر حدة مع تقدم المرض مثل الضعف في البلع والاختناق والتعب الشديد وفشل الجهاز التنفسي.

Gefurulimab Gefurulimab ، وهو مثبط C5 الاستقصائي ، هو جسم نانوي نانوي مرتبط مزدوجًا محسّنًا للإدارة الذاتية تحت الجلد في التطوير كعلاج لـ AChR-AB+ GMG. يعمل الدواء الاستقصائي عن طريق الارتباط ببروتين C5 في سلسلة مكملة الطرفية ، وهو جزء من الجهاز المناعي للجسم. عندما يتم تنشيطها بطريقة غير خاضعة للرقابة ، فإن التالي المكملة المفرطة في الاستجابات ، مما يؤدي إلى مهاجمة خلاياه الصحية الخاصة. يوفر ارتباط Gefurulimab المتزامن لألبومين المصل نصف عمر ممتد ، مما يتيح الجرعات مرة واحدة أسبوعيًا. تم منح Gefurulimab تعيين الأدوية اليتيم في الولايات المتحدة لعلاج الوهن العضلي.

السائدة (ALXN1720-MG-301) السائدة (ALXN1720-MG-301) هي دراسة عالمية ، مرحلة ثالثة ، عشوائية ، مزدوجة ، وهمي ، تسيطر عليها ، موازية ، موازية ، تقييم متعددة المراكز تقييم سلامة وفعالية Gefurulimab في MyASTHEANAESERENGERSEANIA (GMIS). سجلت التجربة 260 مريضًا من 20 دولة في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا ومنطقة المحيط الهادئ. طُلب من المشاركين الحصول على تشخيص تأكيد للوهن الوهن الوهناني قبل ثلاثة أشهر على الأقل من زيارة الفحص مع اختبار مصلي إيجابي للوصول إلى الأجسام المضادة ضد ACHR ومؤسسة الوهن العضلي الوريدي من الفئة من الفئة من II إلى IV في ACHR و MEMASTHENIA GRAVIS AMERICA.

تم اختيارهم بصورة عشوائية المرضى 1: 1 لتلقي gefurulimab أو الدواء الوهمي لمدة 26 أسبوعا في فترة العلاج العشوائية التي تسيطر عليها. تلقى المرضى جرعة تحميل واحدة قائمة على الوزن في اليوم الأول ، تليها جرعات الصيانة المنتظمة القائمة على الوزن تبدأ في اليوم 8 ومرة واحدة كل أسبوع بعد ذلك. تم تقييم نقطة النهاية الأولية للتغيير من خط الأساس في أنشطة الجاذبية الوراثية في إجمالي النتيجة اليومية للحياة (MG-ADL) ، وهو مقياس تم الإبلاغ عنه للمريض يقيم قدرات المرضى على الأداء اليومية ، في الأسبوع 26 إلى جانب نقاط النهاية الثانوية المتعددة ، تم تقييمها في التقييم في المقاييس المرتبطة بالأمراض. فعالية gefurulimab ، التي مستمرة. 7

يركز Alexion Alexion ، Astrazeneca Rare Disease ، على خدمة المرضى والأسر المتأثرة بالأمراض النادرة والظروف المدمرة من خلال اكتشاف الأدوية التي تغير الحياة وتطويرها وتوصيلها. كان Alexion رائدًا رائدًا في مرض نادر لأكثر من ثلاثة عقود ، وكان أول من قام بترجمة البيولوجيا المعقدة للنظام التكميلي إلى الأدوية التحويلية ، ويستمر اليوم في بناء خط أنابيب متنوع عبر مناطق المرض التي لديها حاجة كبيرة غير مستوفاة ، وذلك باستخدام مجموعة من الطرائق المبتكرة. كجزء من Astrazeneca ، تقوم Alexion باستمرار بتوسيع بصمتها الجغرافية العالمية لخدمة المزيد من مرضى الأمراض النادرة في جميع أنحاء العالم. يقع مقرها الرئيسي في بوسطن ، الولايات المتحدة.

AstraZeneca Astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) هي شركة عالمية ، وقودها ، ومسؤولة نادرة ، بما في ذلك CARDIATICAL ، وتركز على DECANCEN التمثيل الغذائي ، والجهاز التنفسي والمناعة. مقرها في كامبريدج ، المملكة المتحدة ، يتم بيع الأدوية المبتكرة في Astrazeneca في أكثر من 125 دولة وتستخدمها ملايين المرضى في جميع أنحاء العالم. يرجى زيارة AstraZeneca.com ومتابعة الشركة على وسائل التواصل الاجتماعي @astrazeneca.

المراجع

  • Jung-Pholath W ، وآخرون. تقييم جودة حياة الوهن العضلي للوهن. مجلة التمريض العصبي والجراحة العصبية. 2023 ؛ 12 (2): 74-83.
  • Catalin J ، et al. عرض سريري للوهنموسشيا جرافس. الغدة الزعترية. 2019.
  • فريد Zr ، وآخرون. العوامل التي تؤثر على تعميم الوهن العضلي. سريويجايا مجلة طب العيون. 2020 ؛ 3 (2): 48-54.
  • لازاريديس ك ، وآخرون. الوهن العضلي الوبائي: خصائص الأجسام المضادة ودورها في إدارة المغنيسيوم. العصبية الأمامية. 2020 ؛ 11: 596981.
  • Huang YF ، et al. التصور وتوصيف التنشيط المكمل في مستقبلات الأسيتيل كولين الأجسام المضادة المصلية الوهن العضلي. العصب العضلات. 2024.
  • Cavanagh N ، et al. استكشاف الضعف والاستخدام المهني للصحة في الأشخاص الذين يعانون من الوهن العضلي الوبائي: دراسة مستعرضة. J Clin Neurosci. 2023 ؛ 114: 9-16.
  • clinicaltrials.gov. سلامة وفعالية ALXN1720 لدى البالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الوبائي المعمم. معرف NCT: NCT05556096. متاح هنا . تم الوصول إليه في يوليو 2025.

    • المصدر: Astrazeneca

    نشر : 2025-07-28 18:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية