Gefurulimab nanobody s dvojím vázáním prokázala statisticky významné a klinicky smysluplné zlepšení funkčních činností každodenního života u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis v převládání fáze III studie

Sledujte Drugslib

24. července 2025-Pozitivní výsledky na vysoké úrovni z globální, randomizované, dvojitě slepé, placebem kontrolované studie fáze III u dospělých s anti-acetylcholinovým receptorem (AchR) protilátkovým (AB+) generalizovaným myasthenia gravis (GMG) ukázala, že jeho primární a sekundární účinky. Údaje prokázaly statisticky významné a klinicky smysluplné zlepšení oproti základní linii v myasthenia gravis aktivity každodenního života (Mg-ADL) celkové skóre v 26. týdnu ve srovnání s placebem.

GMG je vzácná, oslabující, chronická, chronická, burn, která je původně zaživ oční víčka a slabost, přičemž příznaky se stávají závažnějšími, jak onemocnění postupuje, včetně extrémní únavy, potíže s polykáním, udušení a respiračního selhání.2,3

Kelly Gwathmey, MD, docent neurologie, šéf neuromuskulární divize, Virginie Commonwealth University, Richmond, VA, místopředseda MGFA Medical & Scientific Advisory Council a hlavní vyšetřovatel v soudním řízení, uvedl: „Rychle kolísající symptomy a nepředvídatelná postižení a zachování včasného zacházení a zachování včasné interpretace a zachování včasné interpretace a zachování včasné interpretace a zachování včasných zásadních cílů a zachování včasného zacházení a zachování včasných zásahů a zachování včasných zásahů a zachování včasných zásahů a zachování včasných zásahů a zachováním a aspektu včasného aspektu a zachování včasného zacházení. Jednou týdně, samostatně spravovaná možnost léčby C5 by nabídla pacientům větší pohodlí a nezávislost při řízení jejich stavu, což by je zmocnilo k tomu, aby měli větší kontrolu nad jejich terapií. “

Marc Dunoyer, generální ředitel, Alexion, AstraZeneca vzácné onemocnění, uvedli:„ Vytváření pioneringového onemocnění, které nabízejí Pásitu, která je předložena k prezentaci Páně II. a udržovaná kontrola nemocí pro tuto komunitu pacientů.

Gefurulimab byl dobře tolerován a bezpečnostní profil byl v souladu s předchozími studiemi inhibitorů C5 v GMG bez pozorovaných nových bezpečnostních signálů. Tato data budou prezentována na nadcházejícím lékařském setkání a sdíleny s globálními regulačními orgány.

Osmdesát pět procent lidí s GMG je AChR protilátka pozitivní význam, který produkuje specifické protilátky (anti-ACHR), které se vážou na signální receptory na neuromuskulárním spojení (NMJ), bod spojení mezi nervovými buňkami a svaly, které kontrolují. Svaly.5

GMG se může objevit v každém věku, ale nejčastěji začíná u žen před 40 let a pro muže po věku 60,6 Počáteční příznaky mohou zahrnovat nezřetelnou řeč, dvojité vidění, poklesla a nedostatek rovnováhy; Ty mohou často vést k závažnějším příznakům, protože onemocnění postupuje, jako je zhoršené polykání, udušení, extrémní únava a respirační selhání.2,3

gefurulimab gefurulimab, vyšetřovací inhibitor C5, je nový duální vazebnou nanobody optimalizovanou pro subkutánní vlastní podávání ve vývoji jako léčba AChR-AB+ GMG. Vyšetřovací lék funguje vázáním na protein C5 v kaskádě terminálu, což je součást imunitního systému těla. Když je aktivován nekontrolovaným způsobem, doplňuje kaskáda nadměrně reaguje, což vede tělo k útoku na své vlastní zdravé buňky. Gefurulimabova souběžná vazba na sérový albumin poskytuje prodloužený poločas, což umožňuje dávkování jednou týdně. Gefurulimab bylo v USA uděleno označení léku na léčbu myasthenia gravis.

Prevail (ALXN1720-MG-301) Prevail (ALXN1720-MG-301) je globální, fáze III, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní, multicentrická studie hodnotící bezpečnost a efektivitu gefurulimabu u dospělých (GMG). Studie zapsala 260 pacientů z 20 zemí v Severní Americe, Evropě, Asii a Pacifickém regionu. Účastníci byli povinni mít potvrzenou diagnózu myasthenia gravis nejméně tři měsíce před screeningovou návštěvou pozitivním sérologickým testem na autoprotilátky proti Achr a Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II až IV při screeningu.7

pacienti byli randomizováni 1: 1, aby dostávali gefurulimab nebo placebo po dobu celkem 26 týdnů v randomizovaném kontrolovaném období léčby. Pacienti dostávali v den 1 zatížení založené na jedné hmotnosti, následovala pravidelná údržba založená na hmotnosti začátkem 8. den a jednou týdně poté poté. The primary endpoint of the change from baseline in the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total score, a patient-reported scale that assesses patients’ abilities to perform daily activities, was assessed at week 26 along with multiple secondary endpoints evaluating improvement in disease-related measures.7

Patients who completed the randomised controlled treatment period were eligible to continue into an open-label extension period evaluating the safety and Účinnost gefurulimabu, která probíhá.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Reakte Cashee, se zaměřuje na servírování pacientů a rodin postižených vzácnými onemocněními a ničivými podmínkami prostřednictvím objevu, vývoje a dodávky léčivých přípravků měnících život. Alexion, průkopnický vůdce ve vzácném onemocnění po více než tři desetiletí, byl prvním, který přeložil komplexní biologii komplementového systému na transformační léky a dnes pokračuje v budování diverzifikovaného potrubí napříč oblastmi nemocí s významnou nepokojnou potřebou pomocí řady inovativních modalit. V rámci AstraZeneca Alexion neustále rozšiřuje svou globální geografickou stopu tak, aby sloužil pacientům s vzácným onemocněním po celém světě. Sídce se sídlem v USA. Metabolismus a respirační a imunologie. Inovativní léky AstraZeneca se sídlem ve Velké Británii se prodávají ve více než 125 zemích a používají miliony pacientů po celém světě. Navštivte prosím AstraZeneca.com a sledujte společnost na sociálních médiích @Astrazenca.

Reference

  • Jung-Plath W, et al. Hodnocení kvality života pacientů s pacienty myasthenia gravis. Žurnál neurologického a neurochirurgického ošetřovatelství. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Klinická prezentace myasthenia gravis. Brzlík. 2019.
  • Farid Zr, et al. Faktory ovlivňující zobecnění oční myasthenia gravis. Sriwijaya Journal of oftalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis: Specifikace autoprotilátek a jejich role v managementu MG. Přední neurol. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Vizualizace a charakterizace aktivace komplementu v acetylcholinové receptorové receptorové protilátkové protilátce séropozitivní myasthenia gravis. Svalový nerv. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Zkoumání poruch a využití zdravotnických odborníků spojeneckých zdravotnických prostředků u lidí s myasthenia gravis: průřezová studie. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Bezpečnost a účinnost ALXN1720 u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis. Identifikátor NCT: NCT05556096. K dispozici zde . Přístup k červenci 2025.

    • Zdroj: AstraZeneca

    Vyslán : 2025-07-28 18:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova