Gefurulimab Dual-bindende Nanobody zeigte statistisch signifikante und klinisch sinnvolle Verbesserung der funktionellen Aktivitäten des täglichen Lebens bei Erwachsenen mit verallgemeinerter Myasthenia gravis in der vorherrschenden Phase-III-Studie

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24. Juli 2025-Positive Ergebnisse mit hoher Ebene einer globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie bei Erwachsenen mit Anti-Acetylcholin-Rezeptor (AchR) -Antikörper-positiv (AB+) Generalized Myasthenia gravis (GMG) zeigten, dass Gefurimab seine primären und alle sekundären Endpunkte mit dem primären und allen sekundären Endpunkten machte. Die Daten zeigten eine statistisch signifikante und klinisch aussagekräftige Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert bei Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) in Woche 26 im Vergleich zu Placebo. Augenlider und Schwächen, wobei die Symptome im Laufe der Krankheit schwerwiegender werden, einschließlich extremer Müdigkeit, Schwierigkeiten beim Schlucken, Ersticken und Atemversagen.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Associate Professor of Neurology, Chef der neuromuskulären Abteilung, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, stellvertretender Vorsitzender des MGFA Medical & Scientific Advisory Council, und der Hauptuntersucher. Eine einst wöchentliche, selbst verabreichte C5-Behandlungsoption würde den Patienten eine größere Bequemlichkeit und Unabhängigkeit bei der Behandlung ihres Zustands bieten und sie stärken, mehr Kontrolle über ihre Therapie zu haben. “ Bieten Sie diese Daten in dieser Daten in 20 Ländern eine schnelle und anhaltende Krankheitskontrolle an.

Gefurulimab war gut verträglich, und das Sicherheitsprofil stimmte mit früheren Versuchen mit C5-Inhibitoren in GMG ohne neue Sicherheitssignale überein. Diese Daten werden auf einem bevorstehenden medizinischen Treffen vorgestellt und mit den globalen Regulierungsbehörden geteilt.

achtzig Prozent der Menschen mit GMG sind AChR-Antikörper-positive Bedeutung, was bedeutet, dass sie spezifische Antikörper (Anti-ACHR) produzieren, die an Signalrezeptoren am neuromuskulären Übergang (NMJ) binden, wob Muskeln. Diese können häufig zu schwereren Symptomen führen, wenn die Krankheit voranschreitet, wie beispielsweise das Schlucken, das Ersticken, die extreme Müdigkeit und das Atemversagen.2,3

GEFURULIMAB GEFURULIMAB, ein C5-Inhibitor des Untersuchungskomplements, ist eine neuartige Dual-bindende Nanobody, die für die subkutane Selbstverwaltung in der Entwicklung als Behandlung von Achr-AB+ GMG optimiert ist. Das Untersuchungsmedikament bindet, indem sie an das C5 -Protein in der terminalen Komplementkaskade, einem Teil des Körpers -Immunsystems, verbindet. Bei unkontrollierter Weise aktiviert das Komplement über die Übereinstimmung und führt dazu, dass der Körper seine eigenen gesunden Zellen angreift. Gefurulimabs gleichzeitige Bindung an Serumalbumin bietet eine erweiterte Halbwertszeit und ermöglicht eine einmalwöchentliche Dosierung. GEFURULIMAB wurde in den USA eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung für die Behandlung von Myasthenia gravis gewährt.

Prägrenze (ALXN1720-MG-301) Prevail (Alxn1720-Mg-301) ist eine globale, phase III, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele, multizentrische Studie, die die Sicherheit und die Wirksamkeit von GEFURIMABS mit allgemeinem Myasthen (Gravuma) bewertet. Die Studie umfasste 260 Patienten aus 20 Ländern in Nordamerika, Europa, Asien und der pazifischen Region. Die Teilnehmer mussten mindestens drei Monate vor dem Screening -Besuch mit einem positiven serologischen Test für Autoantikörper gegen ACHR und Myasthenia Gravis Foundation der klinischen Klassifizierung der Klassifizierung II bis IV bei Screening.7

eine bestätigte myasthenia gravis -Diagnose haben.

Patienten wurden randomisiert 1: 1, um insgesamt 26 Wochen in der randomisierten kontrollierten Behandlungszeit Gefurulimab oder Placebo zu erhalten. Die Patienten erhielten an Tag 1 eine Ladedosis mit einer einzelnen Gewicht, gefolgt von einer regelmäßigen Gewichtsdosierung, die am Tag 8 und danach einmal pro Woche eine gewichtsbasierte Wartungsdosierung war. Der primäre Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Aktivitäten von Myasthenia gravis des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtwert, einer von Patienten berichteten Skala, die die Fähigkeiten der Patienten zur Durchführung täglicher Aktivitäten bewertet, wurde in Woche 26 bewertet, zusammen mit mehreren sekundären sekundären Endpunkten, die die Verbesserung der Krankheitserkrankungen bewerteten. Wirksamkeit von Gefurulimab, die andauert.7

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Referenzen

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  • Catalin J, et al. Klinische Darstellung von Myasthenia gravis. Thymusdrüse. 2019.
  • Farid ZR, et al. Faktoren, die die Verallgemeinerung von Augenmyasthenie -Gravis beeinflussen. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: Autoantikörper -Spezifitäten und ihre Rolle im MG -Management. Front -Neurol. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualisierung und Charakterisierung der Komplementaktivierung im acetylcholin -Rezeptor -Antikörper -seropositiven Myasthenie -Gravis. Muskelnerv. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Untersuchung der Beeinträchtigungen und der alliierten Gesundheitsversorgungsnutzung bei Menschen mit Myasthenia gravis: eine Querschnittsstudie. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Sicherheit und Wirksamkeit von ALXN1720 bei Erwachsenen mit verallgemeinerter Myasthenia gravis. NCT -Kennung: NCT05556096. Verfügbar Hier . Zugriff auf Juli 2025.

    • Quelle: AstraZeneca

    Gesendet : 2025-07-28 18:00

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