Το νανοσωλήνα διπλής δέσμευσης Gefurulimab έδειξε στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική βελτίωση στις λειτουργικές δραστηριότητες της καθημερινής διαβίωσης σε ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια Gravis στη δοκιμή Phase III Pevail Phase III

Ακολουθήστε το Drugslib

24 Ιουλίου 2025-Τα θετικά αποτελέσματα υψηλού επιπέδου από μια παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης ΙΙΙ σε ενήλικες με αντισυζολίνη υποδοχέα (AChR) θετικά (ΑΒ+) γενικευμένα μυασθένια (GMG) Τα δεδομένα κατέδειξαν μια στατιστικά σημαντική και κλινικά σημαντική βελτίωση από τη βασική γραμμή στις συνολικές βαθμολογίες των μυασθέων της καθημερινής ζωής (MG-ADL) στην εβδομάδα 26 σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. τα βλέφαρα και την αδυναμία, με τα συμπτώματα να γίνονται πιο σοβαρά καθώς η ασθένεια εξελίσσεται, συμπεριλαμβανομένης της ακραίας κόπωσης, της δυσκολίας κατάποσης, της πνιγμού και της αναπνευστικής ανεπάρκειας.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Αναπληρωτής Καθηγητής Νευρολογίας, επικεφαλής της νευρομυϊκής διαίρεσης, Πανεπιστήμιο της Βιρτζίνια, Richmond, VA, αντιπρόεδρος του MGFA Medical & Scientific Advisory Council και κύριος ερευνητής στη δίκη, δήλωσε: "Ταχέως διακυμάνσεις των συμπτωμάτων και η απρόβλεπτη αναπηρία που σχετίζεται με την GMG Μόλις την εβδομάδα, η αυτο-χορηγούμενη επιλογή θεραπείας C5 θα προσέφερε στους ασθενείς μεγαλύτερη ευκολία και ανεξαρτησία στη διαχείριση της κατάστασής τους, ενισχύοντας τους να έχουν περισσότερο έλεγχο στη θεραπεία τους. " Ο γρήγορος και παρατεταμένος έλεγχος της νόσου για αυτήν την κοινότητα των ασθενών.

Το gefurulimab ήταν καλά ανεκτό και το προφίλ ασφαλείας ήταν σύμφωνο με προηγούμενες δοκιμές αναστολέων C5 σε GMG χωρίς να παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφαλείας. Αυτά τα δεδομένα θα παρουσιαστούν σε μια επικείμενη ιατρική συνάντηση και θα μοιραστούν με τις παγκόσμιες ρυθμιστικές αρχές.

ογδόντα πέντε τοις εκατό των ατόμων με GMG είναι achr αντισώματα θετικά νόημα που παράγουν συγκεκριμένα αντισώματα (αντι-AChR) που δεσμεύουν τον ανοσοποιητικό σύστημα στο NMJ, που οδηγεί σε φυλές και ένα σπάσιμο μεταξύ των νευρικών κυττάρων και των μυών που ελέγχουν. Οι μύες.5

gmg μπορεί να συμβεί σε οποιαδήποτε ηλικία, αλλά συνήθως αρχίζει για τις γυναίκες πριν από την ηλικία των 40 ετών και για τους άνδρες μετά την ηλικία των 60,6 αρχικά συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνει ομιλία, διπλή όραση, βυθισμένα βλεφαρίδες και έλλειψη ισορροπίας. Αυτά μπορεί συχνά να οδηγήσουν σε πιο σοβαρά συμπτώματα όπως η νόσος εξελίσσεται, όπως, μειωμένη κατάποση, πνιγμό, ακραία κόπωση και αναπνευστική ανεπάρκεια.2,3

gefurulimab Το gefurulimab, ένας αναστολέας C5 του ερευνητικού συμπληρώματος, είναι ένας νέος νανοβωματικός δέσμευσης που είναι βελτιστοποιημένη για την υποδόρια αυτο-χορήγηση στην ανάπτυξη ως θεραπεία για Achr-Ab+ GMG. Το ερευνητικό φάρμακο λειτουργεί συνδέοντας την πρωτεΐνη C5 στον καταρράκτη συμπληρώματος τερματικού, ένα μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος. Όταν ενεργοποιείται με ανεξέλεγκτο τρόπο, ο καταρράκτης συμπληρώματος υπερβαίνει, οδηγώντας το σώμα να επιτεθεί στα δικά του υγιή κύτταρα. Η ταυτόχρονη δέσμευση του Gefurulimab στην αλβουμίνη ορού παρέχει έναν εκτεταμένο χρόνο ημιζωής, επιτρέποντας τη δοσολογία μία φορά την εβδομάδα. Το gefurulimab έχει χορηγηθεί ορφανός ορισμός φαρμάκων στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της μυασθένειας Gravis.

Prevail (alxn1720-mg-301) επικρατούσε (alxn1720-mg-301) είναι μια παγκόσμια, φάσης ΙΙΙ, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, εικονικό φάρμακο, παράλληλη, παράλληλη, πολυκεντρική μελέτη που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του gefurulimab σε ενήλικες με γενικά mysthenia gravis (gmg). Η δοκιμή συμμετείχε 260 ασθενείς από 20 χώρες σε όλη τη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Ασία και την περιοχή του Ειρηνικού. Οι συμμετέχοντες έπρεπε να έχουν μια επιβεβαιωμένη διάγνωση μυασθέων Gravis τουλάχιστον τρεις μήνες πριν από την επίσκεψη διαλογής με θετική ορολογική δοκιμή για αυτοαντισώματα κατά του AChR και της μυασθένειας Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II έως IV κατά την προβολή.7

Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1: 1 για να λάβουν gefurulimab ή εικονικό φάρμακο για συνολικά 26 εβδομάδες στην τυχαιοποιημένη περίοδο ελεγχόμενης θεραπείας. Οι ασθενείς έλαβαν μία δόση φόρτωσης με βάση το βάρος την ημέρα 1, ακολουθούμενη από κανονική δοσολογία συντήρησης με βάση το βάρος που αρχίζει την ημέρα 8 και μία φορά κάθε εβδομάδα στη συνέχεια. Το κύριο τελικό σημείο της μεταβολής από την αρχική τιμή στις δραστηριότητες της Myasthenia Gravis της συνολικής βαθμολογίας της καθημερινής διαβίωσης (MG-ADL), μια κλίμακα που αναφέρθηκαν από τον ασθενή που αξιολογεί τις ικανότητες των ασθενών για να εκτελέσουν καθημερινές δραστηριότητες, αξιολογήθηκε στην Εβδομάδα 26 μαζί με πολλαπλές δευτερεύουσες ενδυμασίες που αξιολογούν τη βελτίωση των ασθενειών. αποτελεσματικότητα του gefurulimab, που βρίσκεται σε εξέλιξη.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Σπάνια ασθένεια, επικεντρώνεται στην εξυπηρέτηση ασθενών και οικογενειών που επηρεάζονται από σπάνιες ασθένειες και καταστροφικές συνθήκες μέσω της ανακάλυψης, ανάπτυξης και παράδοσης φαρμάκων που αλλάζουν τη ζωή. Ένας πρωτοπόρος ηγέτης σε σπάνιες ασθένειες για περισσότερο από τρεις δεκαετίες, ο Alexion ήταν ο πρώτος που μεταφράζει τη σύνθετη βιολογία του συστήματος συμπληρώματος σε μετασχηματιστικά φάρμακα και σήμερα συνεχίζει να δημιουργεί έναν διαφοροποιημένο αγωγό σε περιοχές ασθενειών με σημαντική ανάγκη ανεκπλήρωσης, χρησιμοποιώντας μια σειρά καινοτόμων τρόπων. Στο πλαίσιο της AstraZeneca, ο Alexion επεκτείνει συνεχώς το παγκόσμιο γεωγραφικό του αποτύπωμα για να εξυπηρετήσει πιο σπάνιους ασθενείς ασθενειών σε όλο τον κόσμο. Με έδρα το Boston, US. Μεταβολισμός και αναπνευστική και ανοσολογία. Με έδρα το Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο, τα καινοτόμα φάρμακα της AstraZeneca πωλούνται σε περισσότερες από 125 χώρες και χρησιμοποιούνται από εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως. Επισκεφθείτε το AstraZeneca.com και ακολουθήστε την εταιρεία στα κοινωνικά μέσα ενημέρωσης @astrazeneca.

Αναφορές

  • Jung-Plath W, et al. Αξιολόγηση της ποιότητας ζωής των ασθενών με μυασθένεια. Η Εφημερίδα της Νευρολογικής και Νευροχειρουργικής Νοσηλευτικής. 2023 · 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et αϊ. Κλινική παρουσίαση της μυασθένειας Gravis. Θύμος. 2019.
  • Farid Zr, et αϊ. Παράγοντες που επηρεάζουν τη γενίκευση της οφθαλμικής μυασθένειας. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020 · 3 (2): 48-54. Myasthenia Gravis: Αξιότητες αυτοαντισωμάτων και ο ρόλος τους στη διαχείριση MG. Μπροστινό νευρόλη. 2020 · 11: 596981
  • Huang YF, et αϊ. Οπτικοποίηση και χαρακτηρισμός της ενεργοποίησης συμπληρώματος σε αντίσωμα αντισώματος υποδοχέα ακετυλοχολίνης οροθετική μυασθένεια Gravis. Μυϊκό νεύρο. 2024.
  • Cavanagh Ν, et αϊ. Εξερευνώντας τις διαταραχές και τη χρήση των συμμαχικών επαγγελματικών αξιοποίησης σε άτομα με μυασθένεια Gravis: μια διατομεακή μελέτη. J Clin Neurosci. 2023 · 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του ALXN1720 σε ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis. Αναγνωριστικό NCT: NCT05556096. Διαθέσιμο εδώ . Πρόσβαση στον Ιούλιο του 2025.

    • Πηγή: AstraZeneca

    Δημοσιεύτηκε : 2025-07-28 18:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά