Gefurulimab Nanobodio de doble unión demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en las actividades funcionales de la vida diaria en adultos con miastenia gravis generalizada en el ensayo prevaleciente de fase III

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24 de julio de 2025-Resultados positivos de alto nivel de un ensayo de fase III global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en adultos con anti-acetilcolina receptor (ACHR) positivo (AB+) generalizado de miastenia gravis (GMG) mostró que gefúlimab cumplió sus puntos finales segundos y todos los segundos primarios. Los datos demostraron una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa desde el inicio en las actividades de miastenia gravis de la vida total de la vida diaria (MG-ADL) en la semana 26 en comparación con el placebo.

gmg es una rara, debilitante, crónica, la enfermedad neuromuscular autoinmune que conduce a una pérdida de la función muscular y la visión de la visión duplicada severa. Los párpados y la debilidad, con los síntomas se vuelven más graves a medida que avanza la enfermedad, incluida la fatiga extrema, la dificultad para tragar, asfixia e insuficiencia respiratoria. 2,3

Kelly Gwathmey, MD, Associate Professor of Neurology, Chief of Neuromuscular Division, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, Vice Chair of the MGFA Medical & Scientific Advisory Council and principal investigator in the trial, said: “Rapidly fluctuating symptoms and the unpredictable disability associated with gMG can affect nearly every aspect of a patient's life, making early intervention and sustained disease control a critical treatment Objetivo. Ofrezca un control de enfermedad rápido y sostenido para esta comunidad de pacientes.

gefurulimab fue bien tolerado, y el perfil de seguridad fue consistente con ensayos previos de inhibidores de C5 en GMG sin observar nuevas señales de seguridad. Estos datos se presentarán en una próxima reunión médica y se compartirán con las autoridades reguladoras globales.

gmg gmg es un raro trastorno autoinmune caracterizado por la pérdida de la función muscular y la debilidad muscular severa.1

Eighty-five percent of people with gMG are AChR antibody-positive meaning they produce specific antibodies (anti-AChR) that bind to signal receptors at the neuromuscular junction (NMJ), the connection point between nerve cells and the muscles they control.4 This binding activates the complement system, causing the immune system to attack the NMJ, leading to inflammation and a breakdown in communication between the brain and the Músculos.5

GMG puede ocurrir a cualquier edad, pero más comúnmente comienza para mujeres antes de los 40 años y para hombres después de la edad de 60,6 síntomas iniciales puede incluir el habla en la filtración, la doble visión, los párpados caídos y la falta de equilibrio; Estos a menudo pueden conducir a síntomas más graves a medida que avanza la enfermedad, como tragar, asfixia, fatiga extrema e insuficiencia respiratoria. 2,3

gefurulimab gefurulimab, un inhibidor del complemento de investigación C5, es un nuevo nanobodio de doble unión optimizado para la autoadministración subcutánea en el desarrollo como tratamiento para AChR-AB+ GMG. La medicación de investigación funciona al unirse a la proteína C5 en la cascada del complemento terminal, una parte del sistema inmunitario del cuerpo. Cuando se activa de manera incontrolada, la cascada del complemento responde en exceso, lo que lleva al cuerpo a atacar sus propias células sanas. La vinculación concurrente de Gefurulimab a la albúmina sérica proporciona una vida media extendida, que permite una dosis una vez en la semana. Gefurulimab se le ha otorgado la designación de medicamentos huérfanos en los Estados Unidos para el tratamiento de la miastenia gravis.

prevalecer (alxn1720-mg-301) prevalecer (alxn1720-mg-301) es un estudio global, de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo, paralelo, estudio multicéntrico que evalúa la seguridad y la eficacia de la gefurulimab en los adultos con la gravedad generalizada (GMG GMMG (GMG GMMG. El ensayo inscribió a 260 pacientes de 20 países en América del Norte, Europa, Asia y la región del Pacífico. Se requirió que los participantes tengan un diagnóstico confirmado de miastenia gravis al menos tres meses antes de la visita de detección con una prueba serológica positiva para autoanticuerpos contra AChR y Myastenia Gravis Fundación clínica Clase II a IV en la detección.7

Los pacientes fueron aleatorizados 1: 1 para recibir gefurulimab o placebo durante un total de 26 semanas en el período de tratamiento controlado aleatorio. Los pacientes recibieron una dosis de carga basada en el peso en el día 1, seguido de una dosis de mantenimiento basada en el peso regular a partir del día 8 y una vez cada semana a partir de entonces. El punto final principal del cambio desde el inicio en las actividades de miastenia gravis de la puntuación total de la vida diaria (MG-ADL), una escala informada por el paciente que evalúa las habilidades de los pacientes para realizar actividades diarias, se evaluó en la semana 26 junto con múltiples puntos finales secundarios en la mejora en la mejora en las medidas relacionadas con la enfermedad. Eficacia de gefurulimab, que está en curso.7

alexion alexion, enfermedad rara de AstraZeneca, se centra en servir a pacientes y familias afectadas por enfermedades raras y afecciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y entrega de medicamentos que cambian la vida. Un líder pionero en enfermedades raras durante más de tres décadas, Alexion fue el primero en traducir la biología compleja del sistema de complemento en medicamentos transformadores, y hoy continúa construyendo una tubería diversificada en áreas de enfermedades con una necesidad insatisfecha significativa, utilizando una variedad de modalidades innovadoras. Como parte de AstraZeneca, Alexion está expandiendo continuamente su huella geográfica global para atender a pacientes con enfermedades más raras en todo el mundo. It is headquartered in Boston, US.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolismo e Respiratoria e Inmunología. Con sede en Cambridge, el Reino Unido, los medicamentos innovadores de AstraZeneca se venden en más de 125 países y se usan por millones de pacientes en todo el mundo. Visite AstraZeneca.com y siga a la compañía en las redes sociales @Astrazeneca.

Referencias

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  • Catalin J, et al. Presentación clínica de la miastenia gravis. Timo. 2019.
  • Farid Zr, et al. Factores que afectan la generalización de la miastenia gravis ocular. Sriwijaya Journal of Ofthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myastenia gravis: especificidades de autoanticuerpos y su papel en la gestión de MG. Neurol delantero. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualización y caracterización de la activación del complemento en el anticuerpo receptor de acetilcolina miastenia gravis. Nervio muscular. 2024.
  • Cavanagh n, et al. Explorando las impedimentos y la utilización de los profesionales de la salud aliados en personas con miastenia gravis: un estudio transversal. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Seguridad y eficacia de ALXN1720 en adultos con miastenia gravis generalizada. Identificador NCT: NCT05556096. Disponible aquí . Consultado en julio de 2025.

    • Fuente: AstraZeneca

    Al corriente : 2025-07-28 18:00

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