Les nanobodons à double liaison au gefurulimab ont démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative des activités fonctionnelles de la vie quotidienne chez les adultes atteints de Myasthenia gravis généralisée dans l'e

24 juillet 2025 - Résultats positifs de haut niveau d'un essai de phase III mondial, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo chez des adultes atteints d'anticorps anti-acétylcholine (AChR), positif (AB +) Généralisé Myasthenia Gravis (GMG) a montré que le gefurulimab a atteint ses anasthènes primaires. Les données ont démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative par rapport au score total total des activités de Myasthenia Gravis sur la vie quotidienne (MG-ADL) à la semaine 26 par rapport au placebo.

GMG est une maladie neuromusculaire rare, débilitante, chronique et auto-immune paupières et faiblesse, les symptômes devenant plus graves à mesure que la maladie progresse, y compris la fatigue extrême, la difficulté à avaler, à étouffer et à insuffler.

Kelly Gwathmey, MD, professeur agrégé de neurologie, chef de la division neuromusculaire, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, vice-président du MGFA Medical & Scientific Advisory Council et le principal enquêteur dans l'essai, a déclaré: «Les symptômes des fluctuations rapides et l'intervention anti-influences associées à la GMG peuvent affecter presque tous Une fois par semaine, une option de traitement C5 auto-administrée offrirait aux patients une plus grande commodité et indépendance dans la gestion de leur état, leur permettant de prendre plus de contrôle sur leur thérapie. "

Marc Dunoyer, chef de la direction, Alexion, AstraZeneca Rare maladie et le contrôle soutenu des maladies pour cette communauté de patients.

gefurulimab était bien toléré et le profil de sécurité était cohérent avec les essais précédents d'inhibiteurs de C5 dans GMG sans de nouveaux signaux de sécurité observés. Ces données seront présentées lors d'une prochaine réunion médicale et partagée avec les autorités réglementaires mondiales.

GMG GMG est un trouble auto-immune rare caractérisé par la perte de la fonction musculaire et une faiblesse musculaire sévère.1

Quatre-vingt-cinq pour cent des personnes atteintes de GMG sont des anticorps AChR positifs pour les anticorps qu'ils produisent des anticorps spécifiques (anti-ACHR) qui se lient aux récepteurs du signal à la jonction neuromusculaire (NMJ), le point de connexion entre les cellules nerveuses et les muscles qu'ils contrôle Les muscles.5

GMG peuvent se produire à tout âge, mais il commence le plus souvent pour les femmes avant l'âge de 40 ans et pour les hommes après l'âge de 60,6 symptômes initiaux peuvent inclure un discours lié, une double vision, des paupières déguisées et un manque d'équilibre; Ceux-ci peuvent souvent conduire à des symptômes plus graves à mesure que la maladie progresse telle que la déglutition, l'étouffement, la fatigue extrême et l'insuffisance respiratoire.2,3

gefurulimab gefurulimab, un inhibiteur de complément C5 enquête, est un nouveau nanobodie à double liaison optimisé pour l'auto-administration sous-cutanée dans le développement en tant que traitement pour ACHR-AB + GMG. Le médicament recherché fonctionne en se liant à la protéine C5 dans la cascade du complément terminal, une partie du système immunitaire du corps. Lorsqu'elle est activée d'une manière incontrôlée, la cascade de complément survole, amenant le corps à attaquer ses propres cellules saines. La liaison simultanée de Gefurulimab à l'albumine sérique offre une demi-vie étendue, permettant un dosage une fois par semaine. Le gefurulimab a obtenu une désignation de médicaments orphelins aux États-Unis pour le traitement de Myasthenia grave.

prévaloir (alxn1720-mg-301) prévaloir (alxn1720-mg-301) est une phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par le placebo, parallèle et multicentre évaluant la sécurité et l'efficacité du GEFURULABAM en adulte avec MyAtthhenia généralisé (GMG). L'essai a inscrit 260 patients de 20 pays en Amérique du Nord, en Europe, en Asie et dans la région du Pacifique. Les participants devaient avoir un diagnostic confirmé de Myasthenia gravis au moins trois mois avant la visite de dépistage avec un test sérologique positif pour les auto-anticorps contre ACHR et Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II à IV au dépistage.7

Les patients ont été randomisés 1: 1 pour recevoir du gefurulimab ou du placebo pendant un total de 26 semaines dans la période de traitement contrôlée randomisée. Les patients ont reçu une dose de chargement basée sur le poids le jour 1, suivi d'un dosage de maintenance basé sur le poids régulier à partir du jour 8 et une fois par semaine par la suite. Le critère d'évaluation principal du changement par rapport à la référence dans le score total des activités de Myasthenia Gravis sur la vie quotidienne (MG-ADL), une échelle signalée par le patient qui évalue les capacités des patients à effectuer des activités quotidiennes, a été évaluée à la semaine 26 ainsi que plusieurs critères d'évaluation secondaires évaluant l'amélioration de la période de traitement contrôlée par la maladie. Efficacité du gefurulimab, qui est en cours.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, se concentre sur le service des patients et des familles touchées par des maladies rares et des conditions dévastatrices par la découverte, le développement et la livraison de médicaments qui changent la vie. Un leader pionnier des maladies rares depuis plus de trois décennies, Alexion a été la première à traduire la biologie complexe du système de complément en médicaments transformateurs, et il continue aujourd'hui de construire un pipeline diversifié entre les zones de maladie ayant un besoin significatif non satisfait, en utilisant une gamme de modalités innovantes. Dans le cadre d'AstraZeneca, Alexion élargit continuellement son empreinte géographique mondiale pour servir des patients atteints de maladies plus rares dans le monde. Il a son siège social à Boston, aux États-Unis

AstraZeneca AstraZeneca (LSE / Sto / Nasdaq: AZN) est une société biopharmaceutique mondiale et dirigée Métabolisme et respiratoire et immunologie. Basée à Cambridge, au Royaume-Uni, les médicaments innovants d'AstraZeneca sont vendus dans plus de 125 pays et utilisés par des millions de patients dans le monde. Veuillez visiter AstraZeneca.com et suivre l'entreprise sur les réseaux sociaux @astrazeneca.

références

  • jung-plah W, et al. Évaluation de la qualité de vie des patients de Myasthenia Gravis. Le Journal of Neurological and Neurochirurgical Nursing. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Présentation clinique de la myasthénie grave. Thymus. 2019.
  • Farid Zr, et al. Facteurs affectant la généralisation de la myasthénie gravis oculaire. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis: spécificités d'auto-anticorps et leur rôle dans la gestion de MG. Neurol avant. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualisation et caractérisation de l'activation du complément dans les anticorps du récepteur de l'acétylcholine Myasthenia grave. Nerf musculaire. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Explorer les déficiences et l'utilisation des professionnels de la santé alliés chez les personnes atteintes de Myasthenia gravis: une étude transversale. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Innocuité et efficacité de l'ALXN1720 chez les adultes atteints de Myasthenia gravis généralisée. Identifiant NCT: NCT05556096. Disponible ici . Consulté en juillet 2025.
  • Source: AstraZeneca

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