Gefurulimab nanobody pengikat ganda menunjukkan peningkatan signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis dalam aktivitas fungsional kehidupan sehari-hari pada orang dewasa dengan myasthenia gravis umum dalam uji coba fase III yang berlaku

Ikuti Drugslib di

24 Juli 2025-Hasil tingkat tinggi positif dari percobaan fase III global, acak, double-blind, terkontrol plasebo pada orang dewasa dengan antibodi antibodi-positif (AB+) antibodi-positif (AB+) yang digeneralisasikan dengan myasthenia gravis (GMG) menunjukkan bahwa primer primer dan sekunder. Data menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinis dari awal dalam aktivitas myasthenia gravis dari skor total kehidupan sehari-hari (MG-ADL) pada minggu 26 dibandingkan dengan plasebo.

GMG adalah pengalaman yang langka, melemahkan, melemahkan kelemahan autoimun 1 yang hidup secara autoimun dengan kehilangan otot dan melemahkan kelemahan ganda. kelopak mata dan kelemahan, dengan gejala menjadi lebih parah saat penyakit ini berkembang, termasuk kelelahan ekstrem, kesulitan menelan, tersedak dan gagal pernapasan.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Associate Professor of Neurology, Kepala Divisi Neuromuskuler, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, wakil ketua Life Medical & Scientific Dewan Kehidupan dan Penyelidik Penderitaan yang Berlaku, mengatakan: “Kontrol yang tidak berubah dengan cepat dari gejala yang tidak berubah dengan cepat dan tidak dapat disempurnakan yang terkait dengan GMG yang tidak dapat dihasilkan dengan cepat yang terkait dengan GMG yang tidak dapat disahkan dengan cepat dengan cepat dengan cepat dengan cepat tujuan pengobatan. gefurulimab untuk menawarkan pengendalian penyakit yang cepat dan berkelanjutan untuk komunitas pasien ini.

Gefurulimab ditoleransi dengan baik, dan profil keamanan konsisten dengan uji coba sebelumnya dari inhibitor C5 di GMG tanpa sinyal keamanan baru yang diamati. Data ini akan dipresentasikan pada pertemuan medis yang akan datang dan dibagikan dengan otoritas pengatur global.

GMG GMG adalah gangguan autoimun langka yang ditandai dengan hilangnya fungsi otot dan kelemahan otot yang parah.1

Delapan puluh lima persen orang dengan GMG adalah makna antibodi-positif ACHR mereka menghasilkan antibodi spesifik (anti-ACHR) yang berikatan dengan reseptor sinyal di persimpangan neuromuskuler (NMJ), titik koneksi antara sel-sel yang terjadi pada sistem yang mengarah ke dalam sistem yang mengarah ke dalam. Otot.5

GMG dapat terjadi pada usia berapa pun, tetapi yang paling umum dimulai untuk wanita sebelum usia 40 dan untuk pria setelah usia 60,6 gejala awal mungkin termasuk ucapan cadel, penglihatan ganda, kelopak mata mur dan kurangnya keseimbangan; Ini sering dapat menyebabkan gejala yang lebih parah saat penyakit ini berkembang seperti, gangguan menelan, tersedak, kelelahan ekstrem dan kegagalan pernapasan.2,3

gefurulimab gefurulimab, inhibitor C5 komplemen investigasi, adalah nanobodi pengikat ganda baru yang dioptimalkan untuk pemberian diri subkutan dalam pengembangan sebagai pengobatan untuk ACHR-AB+ GMG. Obat yang diselidiki bekerja dengan mengikat protein C5 di kaskade komplemen terminal, bagian dari sistem kekebalan tubuh. Ketika diaktifkan dengan cara yang tidak terkendali, kaskade komplemen terlalu merespons, membuat tubuh menyerang sel-sel sehatnya sendiri. Ikatan bersamaan Gefurulimab dengan serum albumin menyediakan waktu paruh yang diperpanjang, memungkinkan dosis sekali seminggu. Gefurulimab telah diberikan penunjukan obat yatim di AS untuk pengobatan myasthenia gravis.

PREVAIL (ALXN1720-MG-301)PREVAIL (ALXN1720-MG-301) is a global, Phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel, multicentre study evaluating the safety and efficacy of gefurulimab in adults with generalised myasthenia gravis (gMG). Percobaan mendaftarkan 260 pasien dari 20 negara di seluruh Amerika Utara, Eropa, Asia dan Wilayah Pasifik. Peserta diharuskan memiliki diagnosis myasthenia gravis yang dikonfirmasi setidaknya tiga bulan sebelum kunjungan skrining dengan tes serologis positif untuk autoantibodi terhadap ACHR dan Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Kelas II ke IV saat skrining.7

Pasien secara acak 1: 1 untuk menerima gefurulimab atau plasebo selama total 26 minggu dalam periode pengobatan terkontrol secara acak. Pasien menerima dosis pemuatan berbasis berat badan tunggal pada hari 1, diikuti oleh dosis pemeliharaan berbasis berat badan reguler dimulai pada hari ke 8 dan sekali setiap minggu sesudahnya. Titik akhir utama dari perubahan dari awal dalam skor total myasthenia gravis dari skor total kehidupan sehari-hari (MG-ADL), skala yang dilaporkan pasien yang menilai kemampuan pasien untuk melakukan kegiatan sehari-hari, dinilai pada minggu ke 26 bersama dengan beberapa titik akhir sekunder yang mengevaluasi pengendalian yang dikontrol secara acak adalah pengembangan yang terkait dengan penyakit. kemanjuran gefurulimab, yang sedang berlangsung.7

Alexion alexion, penyakit langka astraZeneca, difokuskan pada melayani pasien dan keluarga yang terkena penyakit langka dan kondisi yang menghancurkan melalui penemuan, pengembangan, dan penyampaian obat-obatan yang mengubah hidup. Seorang pemimpin perintis dalam penyakit langka selama lebih dari tiga dekade, Alexion adalah yang pertama menerjemahkan biologi kompleks dari sistem komplemen menjadi obat -obatan transformatif, dan hari ini terus membangun pipa yang beragam di seluruh area penyakit dengan kebutuhan yang tidak terpenuhi yang signifikan, menggunakan serangkaian modalitas inovatif. Sebagai bagian dari AstraZeneca, Alexion terus memperluas jejak geografis globalnya untuk melayani lebih banyak pasien penyakit langka di seluruh dunia. It is headquartered in Boston, US.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolisme, dan Pernafasan & Imunologi. Berbasis di Cambridge, Inggris, obat -obatan inovatif AstraZeneca dijual di lebih dari 125 negara dan digunakan oleh jutaan pasien di seluruh dunia. Silakan kunjungi astraZeneca.com dan ikuti perusahaan di media sosial @Astrazeneca.

Referensi

  • Jung-Plath W, et al. Penilaian kualitas hidup pasien myasthenia gravis. Jurnal Keperawatan Neurologis dan Bedah Saraf. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Presentasi klinis myasthenia gravis. Timus. 2019.
  • Farid Zr, dkk. Faktor -faktor yang mempengaruhi generalisasi myasthenia gravis okular. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, dkk. Myasthenia gravis: spesifisitas autoantibodi dan peran mereka dalam manajemen MG. Neurol depan. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualisasi dan karakterisasi aktivasi komplemen dalam antibodi asetilkolin antibodi myasthenia gravis. Saraf otot. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Menjelajahi penurunan nilai dan pemanfaatan profesional kesehatan sekutu pada orang dengan myasthenia gravis: studi cross-sectional. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Keamanan dan kemanjuran Alxn1720 pada orang dewasa dengan myasthenia gravis umum. Pengidentifikasi NCT: NCT05556096. Tersedia di sini . Diakses Juli 2025.

    • Sumber: AstraZeneca

    Diposting : 2025-07-28 18:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer