Nanobody dual-legante gefurulimab ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo nelle attività funzionali della vita quotidiana negli adulti con miastenia grave generalizzata in uno studio prevalente di fase III

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24 luglio 2025-Risultati positivi di alto livello da uno studio di fase III globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo negli adulti con recettore anti-acetilcolina (ACHR) anticorpo-positivo (AB+) generalizzato Myastenia gravis (GMG) ha mostrato che Gefurulimab ha incontrato i suoi endpoint primari e secondari. I dati hanno dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo rispetto al basale nella miastenia grave delle attività della vita quotidiana (MG-ADL) al punteggio totale alla settimana 26 rispetto al placebo.

GMG è un discorso di visione cronica, cronica, cronica, cronica, cronica, cronica, autoimmune neuromuscular patologie, che conducono a una viventi, che iniziano a gmg che iniziano a una visione cronica, cronica, di una doppia visione, della visione autoimmune, con una droga, una visione cronica e una doppia visione, una visione cronica autoimmune, la visione della visione autoimmune, la visione autoimmunica, la visione della doppia visione. palpebre e debolezza, con i sintomi che diventano più gravi man mano che la malattia progredisce, tra cui una fatica estrema, difficoltà di deglutizione, soffocamento e insufficienza respiratoria.2,3

Kelly Gwathmey, MD, professore associato di neurologia, capo della divisione neuromuscolare, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, vicepresidente del MGFA Medical & Scientific Advisory Council e Principal Investigator nel processo, ha dichiarato: "Sintomi di trasmissione in rapida emissione di un trattamento con il paziente, ha dichiarato di avere un trattamento con il trattamento con il paziente, ha dichiarato di aver trasmesso un trattamento critico di una malattia cicaia Obiettivo. e controllo delle malattie prolungate per questa comunità di pazienti.

Gefurulimab era ben tollerato e il profilo di sicurezza era coerente con precedenti studi di inibitori C5 in GMG senza nuovi segnali di sicurezza osservati. Questi dati saranno presentati in una prossima riunione medica e condivisi con le autorità regolamentari globali.

GMG GMG è un raro disturbo autoimmune caratterizzato dalla perdita della funzione muscolare e dalla grave debolezza muscolare.

L'ottantacinque percento delle persone con GMG sono un significato ACHR anticorpo positivo che producono anticorpi specifici (anti-ACHR) che si legano ai recettori di segnalazione nella giunzione neuromuscolare (NMJ), il punto di connessione tra le cellule nervose e i muscoli che controllano.4 Controlla questo legame attiva il sistema del complemento, causando il sistema immunitario per attaccare il NMJ, conducendo all'influenza e un rotto tra il cervello e il cervello tra il cervello. I muscoli.5

GMG possono verificarsi a qualsiasi età, ma più comunemente inizia per le donne prima dei 40 anni e per gli uomini dopo i 60,6 i sintomi iniziali possono includere discorsi confusi, visione doppia, palpebre cadenti e mancanza di equilibrio; Questi possono spesso portare a sintomi più gravi mentre la malattia progredisce come deglutizione, soffocamento, affaticamento estremo e insufficienza respiratoria. 2,3

gefurulimab gefurulimab, un inibitore del complemento investigativo C5, è un nuovo nanobody a doppia legame ottimizzato per l'auto-somministrazione sottocutanea nello sviluppo come trattamento per ACHR-AB+ GMG. Il farmaco investigativo funziona legandosi alla proteina C5 nella cascata del complemento terminale, una parte del sistema immunitario del corpo. Se attivato in modo incontrollato, la cascata del complemento risponde eccessivamente, portando il corpo ad attaccare le proprie cellule sane. Il legame simultaneo di Gefurulimab all'albumina sierica fornisce un'emivita estesa, consentendo un dosaggio una volta settima. Gefurulimab è stata concessa la designazione di farmaci orfani negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave.

Prevale (ALXN1720-MG-301) prevale (ALXN1720-MG-301) è un studio globale, di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, parallelo e multicentre che valuta la sicurezza e l'efficacia di gefurimab in gefurimab in gefurimab generati in Myasthenia (GMG). Lo studio ha arruolato 260 pazienti provenienti da 20 paesi in Nord America, Europa, Asia e nella regione del Pacifico. I partecipanti dovevano avere una diagnosi di Myastenia gravis confermata almeno tre mesi prima della visita di screening con un test sierologico positivo per gli autoanticorpi contro ACHR e Myastenia grave Foundation of America Classificazione clinica Classe a IV allo screening.7

I pazienti sono stati randomizzati 1: 1 per ricevere gefurulimab o placebo per un totale di 26 settimane nel periodo di trattamento controllato randomizzato. I pazienti hanno ricevuto una singola dose di carico basato sul peso il giorno 1, seguito da un regolare dosaggio di mantenimento basato sul peso a partire dal giorno 8 e una volta ogni settimana in seguito. L'endpoint primario del cambiamento rispetto al basale nella Myastenia grave attività della vita quotidiana (MG-ADL) punteggio totale, una scala riportata dal paziente che valuta le capacità dei pazienti per svolgere attività quotidiane, è stata valutata alla settimana 26 insieme a più endpoint secondari per la valutazione di un miglioramento appesantile e le misure a valutazione della malattia. Efficacia di gefurulimab, che è in corso.7

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Riferimenti

  • Jung-Plath W, et al. Valutazione della qualità della vita dei pazienti di Myastenia gravis. Il diario di infermieristica neurologica e neurochirurgica. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Presentazione clinica di Myastenia gravis. Timo. 2019.
  • Farid Zr, et al. Fattori che influenzano la generalizzazione della miastenia grave oculare. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myastenia gravis: specificità di autoanticorpi e il loro ruolo nella gestione di MG. Neurolo anteriore. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualizzazione e caratterizzazione dell'attivazione del complemento nell'anticorpo anticorpo del recettore dell'acetilcolina Myastenia grave. Nervo muscolare. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Esplorare le menomazioni e l'utilizzo dei professionisti della salute alleati nelle persone con miastenia grave: uno studio trasversale. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Sicurezza ed efficacia di ALXN1720 negli adulti con miastenia grave generalizzata. Identificatore NCT: NCT05556096. Disponibile qui . Accesso a luglio 2025.

    • Fonte: AstraZeneca

    Pubblicato : 2025-07-28 18:00

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