Gefurulimabデュアル結合ナノボディは、一般化された筋無力症の成人における日常生活の機能的活動における統計的に有意で臨床的に意味のある改善を実証しました。

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2025年7月24日 - 抗アセチルコリン受容体（ACHR）抗体陽性（AB+）全身性筋肉症（GMG）を伴う成人におけるグローバルな無作為化二重盲検プラセボ対照第III試験からの陽性の高レベルの結果は、ゲフルリマブがその一次エンドポイントとすべての二次エンドポイントを満たしたことを示しました。データは、プラセボと比較して26週目の日常生活（MG-ADL）の総スコアのベースラインからの統計的に有意で臨床的に意味のある改善を実証しました。まぶたと脱力感、極度の疲労、嚥下困難、窒息、呼吸不全など、病気が進行するにつれて症状がより深刻になります。2,3

Kelly Gwathmey、MD、神経学の准教授、バージニアコモンウェルス大学の神経筋部長、バージニア州リッチモンド、MGFA Medical＆Scientific Advisory Councilの副議長、および裁判の主任研究者は次のように述べています。目標、自己管理C5治療オプションは、患者の状態を管理する際により大きな利便性と独立性を提供し、彼らの治療をより強くすることができます。この患者コミュニティに迅速かつ持続的な疾病管理を提供し、20か国で患者の参加を反映して、C5阻害の確立された安全性と有効性を強化し、自己管理オプションの利便性を備えたGefurulimabが生物学的である可能性を示しています。

gefurulimabは忍容性が高く、安全性プロファイルは、新しい安全信号が観察されていないGMGのC5阻害剤の以前の試験と一致していました。これらのデータは、今後の医療会議で提示され、グローバルな規制当局と共有されます。GMGの人の85％の85％がACHR抗体陽性を意味するACHR抗体陽性を意味します。これらは、神経筋接合部（NMJ）の神経細胞とそれらが制御する筋肉の間のつながりのつながりである神経細胞とのつながりのポイントで、神経細胞の接続点で受容体に結合する特定の抗体（抗ACHR）を産生することを意味します。筋肉。5

gmgはあらゆる年齢で発生する可能性がありますが、最も一般的には40歳前の女性と60.6歳後の男性では、初期症状が60.6歳であることが含まれる場合があります。これらは、多くの場合、嚥下障害、窒息、極度の疲労、呼吸不全などの病気が進行するにつれて、より深刻な症状につながる可能性があります。2,3

gefurulimab Gefurulimabは、調査補体C5阻害剤であるGefurulimabは、ACHR-AB+ GMGの治療としての発達における皮下自己投与のために最適化された新しい二重結合ナノボディです。調査薬は、体の免疫系の一部である末端補体カスケードのC5タンパク質に結合することにより機能します。制御されていない方法で活性化されると、補体カスケードは回答しすぎて、体がそれ自身の健康な細胞を攻撃するように導きます。 Gefurulimabの血清アルブミンへの同時結合は、1回の投与量を可能にし、拡張された半減期を提供します。 Gefurulimabは、Gravis筋膜の治療のために米国で孤児薬の指定を認められています。

prevail（alxn1720-mg-301） prevail（alxn1720-mg-301）は、グローバル、ランダム化、二重盲検、平行、並列、多施設研究であり、成人のGefurulimabの安全性と有効性を評価します（一般化したマイアステニア重大）。この裁判は、北米、ヨーロッパ、アジア、太平洋地域の20か国から260人の患者を登録しました。参加者は、スクリーニング時にACHRおよび筋膜重症財団臨床分類クラスIIに対する自己抗体に対する陽性血清学的検査で、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前に筋無力症の診断を確認する必要がありました。

患者は、ランダム化比較治療期間に合計26週間、ゲフルリマブまたはプラセボを投与するために1：1を無作為化しました。患者は1日目に単一の体重ベースの負荷用量を受け取り、その後、8日目から1回、その後1回から定期的な体重ベースのメンテナンス投与が行われました。日常生活の筋無力症（MG-ADL）総スコアのベースラインからの変化の主要エンドポイントは、患者の日常活動を実行する患者の能力を評価する患者報告スケールであり、疾患関連の測定における改善を評価する複数の二次エンドポイントとともに26週目に評価されました。 Gefurulimab、これは進行中です。7

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参考文献

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    • 出典：Astrazeneca

    投稿しました : 2025-07-28 18:00

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