gefurulimab 이중 결합 나노 바디는 일반화 된 III 상 시험에서 일반화 된 중증 근무력이있는 성인의 일상 생활 활동에서 통계적으로 유의하고 임상 적으로 의미있는 개선을 보여 주었다.

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2025 년 7 월 24 일 -2025 년 7 월 24 일-항-아세틸 콜린 수용체 (ACHR) 항체-양성 (AB+) 일반화 된 중량 혈증 그레이비 (GMG)를 갖는 성인의 전 세계적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 III 상 시험의 긍정적 인 높은 수준의 결과는 gefurulimab이 1 차 및 모든 2 차 말단을 충족 함을 보여 주었다. 데이터는 위약과 비교하여 26 주에 일일 살아있는 일상 생활 (MG-ADL) 총 점수의 기준선에서 통계적으로 유의하고 임상 적으로 의미있는 개선을 보여 주었다. 극심한 피로, 삼키기 어려움, 질식 및 호흡 부전을 포함하여 질병이 진행됨에 따라 증상이 더 심해지면서 눈꺼풀과 약점 .2,3

kelly gwathmey, MD, MD의 MGFA Medical & Scientific Advisory Council, Richmond의 버지니아 커먼 웰스 대학교 신경 근육 부서의 신경 과학 부교수, MGFA 의료 및 과학 자문위원회 및 재판의 교장은 다음과 같이 말했다. 일주일에 한 번, 자체 관리 된 C5 치료 옵션은 환자의 상태를 관리하는 데 더 많은 편의성과 독립성을 제공하고, 치료를 더 많이 통제 할 수 있도록 힘을 실어 줄 것입니다.”

Alexion의 Alexion, Alexion의 최고 경영자 인 Marc Dunoyer는 다음과 같이 말했습니다. 이 환자 커뮤니티에 대한 지속적인 질병 통제는 20 개국의 환자 참여를 반영하여 C5 억제의 확립 된 안전성 프로파일과 효능을 강화하고 자체 관리 옵션의 편의를 통해 Gefurulimab의 첫 번째 생물학적으로 생물학적으로 나타납니다. "

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gefurulimab은 내약성이 잘되었으며, 안전성 프로파일은 새로운 안전 신호가 관찰되지 않은 GMG에서 C5 억제제의 이전 시험과 일치 하였다. 이 데이터는 다가오는 의료 회의에서 발표되고 글로벌 규제 당국과 공유 될 것입니다.

gmg GMG는 근육 기능 상실과 심각한 근육 약화가 특징 인 드문자가 면역 장애입니다 .1

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GMG를 가진 사람들의 85 %는 ACHR 항체-양성임을 의미합니다. 그들은 신경근 접합부 (NMJ)에서 신호 수용체에 결합하는 특정 항체 (항 -CHR)를 생성하는 신경 세포와 그들이 제어하는 근육 사이의 연결점에 결합하는 특정 항체 (항 -CHR)를 생성합니다. 근육 .5

gmg는 어느 나이에도 발생할 수 있지만, 40 세 이전에 여성과 60.6 세 이후의 남성의 경우 가장 일반적으로 시작됩니다. 초기 증상에는 말, 이중 시력, 처진 눈꺼풀 및 균형 부족이 포함될 수 있습니다. 질병이 삼키기, 질식, 극심한 피로 및 호흡 부전과 같은 질병이 진행됨에 따라 종종 더 심각한 증상을 유발할 수 있습니다 .2,3

gefurulimab 조사 보체 C5 억제제 인 Gefurulimab은 ACHR-AB+ GMG에 대한 치료로서의 피하자가 투여를 위해 최적화 된 새로운 이중 결합 나노 바디이다. 연구 약물은 신체 면역계의 일부인 말기 보체 캐스케이드에서 C5 단백질에 결합하여 작용합니다. 통제되지 않은 방식으로 활성화되면 보체 캐스케이드 과잉 응답으로 신체가 자신의 건강한 세포를 공격하게합니다. Gefurulimab의 혈청 알부민에 대한 동시 결합은 반감기를 연장하여 일주일로 한 번의 투약을 가능하게합니다. Gefurulimab은 미스 텐 니아 그레이비의 치료를 위해 미국에서 고아 약물 지정을 받았습니다.

우세 (ALXN1720-MG-301) PREAME (ALXN1720-MG-301)은 일반화 된 MyAsthenia (Gmg)의 일반화 된 성인에서 Gefurulimab의 안전성과 효능을 평가하는 전 세계, 2 단계, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행 한 다중 센터 연구입니다. 이 재판은 북미, 유럽, 아시아 및 태평양 지역의 20 개국에서 260 명의 환자를 등록했습니다. 참가자는 Screening에서 ACHR 및 Myasthenia Gravis Foundation of America에 대한자가 항체에 대한 긍정적 인 혈청 학적 테스트를 통해 스크리닝 방문 전에 최소 3 개월 전에 확인 된 미스 텐 니아 그레이비 진단을 받아야했다. 7

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무작위 대조 치료 기간에 총 26 주 동안

환자를 무작위로 1 : 1로받습니다. 환자는 1 일째에 단일 체중 기반 로딩 용량을 받았으며, 8 일째에 시작하여 매주 한 번에 정기적 인 체중 기반 유지 투여 량을 받았다. 일상 생활 (MG-ADL) 총 점수의 미스 텐 니아 그레이비 활동에서 기준선으로부터의 변화의 주요 종점은 일상 활동을 수행 할 수있는 환자의 능력을 평가하는 환자를보고하는 척도 인 26 주에 평가되었다. 진행중인 gefurulimab의 안전성과 효능 7

Alexion Astrazeneca Rare Disease 인 Alexion은 생명을 바꾸는 의약품의 발견, 개발 및 전달을 통해 희귀 질환 및 파괴적인 상태의 영향을받는 환자와 가족에게 서비스를 제공하는 데 중점을두고 있습니다. 30 년이 넘게 희귀 질환의 선구적인 리더 인 Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 변형 의약품으로 번역 한 최초의 사람이었으며, 오늘날 혁신적인 양식을 사용하여 충족되지 않은 질병 영역에 걸쳐 다양한 파이프 라인을 계속 구축하고 있습니다. Astrazeneca의 일환으로 Alexion은 전 세계의 더 희귀 한 질병 환자에게 서비스를 제공하기 위해 지속적으로 전 세계 지리적 발자국을 확장하고 있습니다. 그것은 미국 보스턴에 본사를 둔다.

astrazeneca astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ : AZN)는 종양학, 신경문, 생물 영역, 생물 영역, 생물 영역에서 처방 의약의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 글로벌, 과학 주도의 바이오 제약 회사입니다. 신진 대사 및 호흡기 및 면역학. 영국 케임브리지에 본사를 둔 Astrazeneca의 혁신적인 의약품은 125 개 이상의 국가에서 판매되며 전 세계 수백만 명의 환자가 사용합니다. astrazeneca.com을 방문하여 소셜 미디어 @astrazeneca에서 회사를 팔로우하십시오.

참고 문헌

  • Jung-Plath W, et al. 미스 혈증 그레이비 환자의 삶의 질 평가. 신경 및 신경 외과 간호 저널. 2023; 12 (2) : 74-83.
  • Catalin J, et al. 근시 그레이비의 임상 프리젠 테이션. 흉선. 2019.
  • Farid Zr, et al. 안구성 근육 묘사의 일반화에 영향을 미치는 요인. Sriwijaya 안과의 저널. 2020; 3 (2) : 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis :자가 항체 특이성 및 MG 관리에서의 역할. 전면 뉴롤. 2020; 11 : 596981.
  • Huang YF, et al. 아세틸 콜린 수용체 항체 혈청 양성 중량 혈증 그레이비에서 보체 활성화의 시각화 및 특성. 근육 신경. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Myasthenia Gravis를 가진 사람들의 장애 및 연합 건강 전문가 활용 탐색 : 단면 연구. J Clin Neurosci. 2023; 114 : 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. 일반화 된 중증 근무력이있는 성인의 ALXN1720의 안전성 및 효능. NCT 식별자 : NCT05556096. 사용 가능 here . 2025 년 7 월 접근.

    • 출처 : Astrazeneca

    게시됨 : 2025-07-28 18:00

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