Gefurulimab Nanobody dwi-mengikat menunjukkan peningkatan statistik yang signifikan dan klinikal bermakna dalam aktiviti fungsional kehidupan seharian pada orang dewasa dengan myasthenia gravis yang umum dalam percubaan fasa III yang berlaku

Ikuti Drugslib di

24 Julai 2025-Hasil peringkat tinggi positif dari percubaan fasa III yang dikawal oleh global, rawak, dua buta, plasebo pada orang dewasa dengan reseptor anti-asetilkolin (ACHR) antibodi-positif (ACR) yang menonjolkan myasthenia gravis. Data menunjukkan peningkatan yang signifikan dan klinikal secara klinikal dari asas dalam aktiviti myasthenia gravis dari kehidupan seharian (MG-ADL) skor pada minggu 26 berbanding dengan plasebo. Kelopak mata dan kelemahan yang meleleh, dengan gejala menjadi lebih teruk apabila penyakit itu berlangsung, termasuk keletihan yang melampau, kesukaran menelan, tercekik dan kegagalan pernafasan.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Profesor Madya Neurologi, Ketua Bahagian Neuromuskular, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, Naib Pengerusi Majlis Penasihat Perubatan & Saintifik MGFA yang tidak dapat dipengaruhi oleh GM. Matlamat rawatan kritikal. Gefurulimab untuk menawarkan kawalan penyakit yang cepat dan berterusan untuk komuniti pesakit ini.

Gefurulimab telah diterima dengan baik, dan profil keselamatan adalah konsisten dengan percubaan sebelumnya inhibitor C5 dalam GMG tanpa isyarat keselamatan baru yang diperhatikan. Data -data ini akan dibentangkan pada mesyuarat perubatan yang akan datang dan dikongsi dengan pihak berkuasa pengawalseliaan global.

GMG GMG adalah gangguan autoimun yang jarang berlaku yang dicirikan oleh kehilangan fungsi otot dan kelemahan otot yang teruk.1

Lapan puluh lima peratus orang dengan GMG adalah makna antibodi-positif ACHR mereka menghasilkan antibodi tertentu (anti-ACHR) yang mengikat kepada penerima reseptor di persimpangan neuromuskular (NMJ), titik sambungan di antara sel-sel saraf dan otot yang mereka kawalan Otot.5

GMG boleh berlaku pada usia apa -apa, tetapi ia paling biasa bermula untuk wanita sebelum umur 40 tahun dan untuk lelaki selepas umur 60.6 gejala awal mungkin termasuk ucapan slurred, penglihatan berganda, kelopak mata droopy dan kekurangan keseimbangan; Ini sering boleh menyebabkan gejala yang lebih teruk apabila penyakit ini berlangsung seperti, terjejas menelan, tercekik, keletihan yang melampau dan kegagalan pernafasan.2,3

gefurulimab gefurulimab, perencat pelengkap C5 penyiasatan, adalah novel nanobody yang mengikat dwi-mengoptimumkan untuk pentadbiran diri subkutaneus dalam pembangunan sebagai rawatan untuk ACHR-AB+ GMG. Ubat penyiasatan berfungsi dengan mengikat protein C5 di terminal melengkapkan Cascade, sebahagian daripada sistem imun badan. Apabila diaktifkan dengan cara yang tidak terkawal, lata pelengkap melampaui tindak balas, memimpin badan untuk menyerang sel-sel yang sihat. Pengikatan serentak Gefurulimab kepada albumin serum menyediakan separuh hayat yang dilanjutkan, yang membolehkan dos sekali seminggu. Gefurulimab telah diberikan penamaan dadah yatim piatu di Amerika Syarikat untuk rawatan myasthenia gravis.

CONSRAIL (ALXN1720-MG-301) CONstail (ALXN1720-MG-301) adalah global, fasa III, rawak, dua buta, plasebo, selari, multicentre yang menilai Percubaan itu mendaftarkan 260 pesakit dari 20 negara di seluruh Amerika Utara, Eropah, Asia dan rantau Pasifik. Peserta dikehendaki mempunyai diagnosis myasthenia gravis yang disahkan sekurang -kurangnya tiga bulan sebelum lawatan pemeriksaan dengan ujian serologi positif untuk autoantibodies terhadap ACHR dan Myasthenia Gravis Foundation Clinical Classification Class II hingga IV pada pemeriksaan.7

Pesakit telah rawak 1: 1 untuk menerima gefurulimab atau plasebo selama 26 minggu dalam tempoh rawatan terkawal rawak. Pesakit menerima satu dos pemuatan berasaskan berat badan pada Hari 1, diikuti dengan dos penyelenggaraan berasaskan berat badan yang biasa bermula pada hari ke-8 dan sekali setiap minggu selepas itu. Titik akhir utama perubahan dari garis dasar dalam aktiviti myasthenia gravis dari skor Total Living Living (MG-ADL), skala yang dilaporkan oleh pesakit yang menilai kebolehan pesakit untuk melakukan aktiviti harian, ditaksir pada akhir-akhir yang ditetapkan untuk ditetapkan oleh pesakit yang ditetapkan secara rawak. keselamatan dan keberkesanan gefurulimab, yang berterusan.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, memberi tumpuan kepada pesakit dan keluarga yang terjejas oleh penyakit jarang dan keadaan yang dahsyat melalui penemuan, pembangunan dan penyampaian ubat-ubatan yang berubah-ubah. Pemimpin perintis dalam penyakit yang jarang berlaku selama lebih dari tiga dekad, Alexion adalah yang pertama untuk menerjemahkan biologi kompleks sistem pelengkap ke dalam ubat -ubatan transformatif, dan hari ini ia terus membina saluran paip yang pelbagai di seluruh kawasan penyakit dengan keperluan yang tidak terpenuhi, menggunakan pelbagai modaliti inovatif. Sebagai sebahagian daripada AstraZeneca, Alexion terus memperluaskan jejak geografi globalnya untuk melayani pesakit penyakit yang lebih jarang di seluruh dunia. Ia beribu pejabat di Boston, AS. Metabolisme, dan Pernafasan & Imunologi. Berpusat di Cambridge, UK, ubat inovatif AstraZeneca dijual di lebih daripada 125 negara dan digunakan oleh berjuta -juta pesakit di seluruh dunia. Sila lawati AstraZeneca.com dan ikuti syarikat di media sosial @Astrazeneca.

Rujukan

  • Jung-plath W, et al. Penilaian kualiti hidup pesakit myasthenia gravis. Jurnal kejururawatan neurologi dan neurosurgi. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Pembentangan klinikal Myasthenia gravis. Thymus. 2019.
  • Farid Zr, et al. Faktor -faktor yang mempengaruhi generalisasi gravis myasthenia ocular. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: Spesifikasi autoantibody dan peranan mereka dalam pengurusan MG. Neurol depan. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualisasi dan pencirian pengaktifan pelengkap dalam antibodi reseptor acetylcholine seropositive myasthenia gravis. Saraf otot. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Meneroka kecacatan dan penggunaan profesional kesihatan bersekutu pada orang dengan myasthenia gravis: kajian keratan rentas. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Keselamatan dan keberkesanan ALXN1720 pada orang dewasa dengan gravis myasthenia umum. Pengenalpastian NCT: NCT05556096. Tersedia Here . Diakses Julai 2025.

    • Sumber: AstraZeneca

    Disiarkan : 2025-07-28 18:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular