Gefurulimab Dual-bindend nanobody toonde statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering in functionele activiteiten van het dagelijks leven bij volwassenen met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis in Prevail Phase III-proef

Volg Drugslib op

24 juli 2025-Positieve resultaten op hoog niveau van een globale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase III-studie bij volwassenen met anti-acetylcholinereceptor (AChR) antilichaam-positieve (AB+) gegeneraliseerde myasthenia gravis (GMG) toonde dat Gefurulimab Met zijn primaire en alle secundaire eindpunten. Data demonstrated a statistically significant and clinically meaningful improvement from baseline in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total score at week 26 compared to placebo.

gMG is a rare, debilitating, chronic, autoimmune neuromuscular disease that leads to a loss of muscle function and severe weakness.1 Those living with gMG may initially experience slurred speech, double vision, droopy Oogliden en zwakte, waarbij symptomen ernstiger worden naarmate de ziekte vordert, inclusief extreme vermoeidheid, slikproblemen, verstikkende en ademhalingsfalen.2,3

Kelly Gwathmey, MD, universitair hoofddocent neurologie, hoofd van Neuromuscular Division, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, vice -voorzitter van de MGFA Medical & Scientific Advisory Council en hoofdonderzoeker in het proces, het maken van een kritieke behandeling van een kritieke behandeling van een kritieke behandelingsdoel. A once-weekly, self-administered C5 treatment option would offer patients greater convenience and independence in managing their condition, empowering them to have more control over their therapy.”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, said: “Building on Alexion’s pioneering leadership in gMG, these positive results from the PREVAIL Phase III trial demonstrate the potential for gefurulimab to Bied snelle en aanhoudende ziektebestrijding voor deze patiëntengemeenschap. Deze gegevens, die de participatie van de patiënt in 20 landen weerspiegelen, versterken het gevestigde veiligheidsprofiel en de werkzaamheid van C5-remming en toont het potentieel voor Gefurulimab als een eerste lijnbiologisch, met het gemak van een zelf-geavanceerde optie. ”

Gefurulimab werd goed verdragen en het veiligheidsprofiel was consistent met eerdere onderzoeken met C5-remmers in GMG zonder waargenomen nieuwe veiligheidssignalen. Deze gegevens zullen worden gepresenteerd op een aanstaande medische bijeenkomst en worden gedeeld met wereldwijde regelgevende autoriteiten.

gmg GMG is een zeldzame auto -immuunstoornis die wordt gekenmerkt door verlies van spierfunctie en ernstige spierzwakte.1

Vijfentachtig procent van de mensen met GMG is AChR-antilichaam-positief, wat betekent dat ze specifieke antilichamen produceren (anti-ATHR) die binden aan signaalreceptoren op de neuromusculaire junctie (NMJ), het verbindingspunt tussen zenuwcellen en de spieren die ze controleren. spieren.5

GMG kan op elke leeftijd optreden, maar het begint meestal voor vrouwen vóór de leeftijd van 40 en voor mannen na de leeftijd van 60,6 Eerste symptomen kunnen onduidelijke spraak, dubbele visie, hangende oogleden en gebrek aan evenwicht omvatten; Deze kunnen vaak leiden tot ernstigere symptomen naarmate de ziekte vordert, zoals, zoals een verminderde slik, verstikkende, extreme vermoeidheid en ademhalingsfalen.2,3

Gefurulimab Gefurulimab, een onderzoekscomplement C5-remmer, is een nieuwe dual-bindend nanobodie geoptimaliseerd voor subcutane zelftoediening in ontwikkeling als een behandeling voor ACR-AB+ GMG. De onderzoeksmedicatie werkt door te binden aan het C5 -eiwit in de terminale complementcascade, een deel van het immuunsysteem van het lichaam. Wanneer ze op een ongecontroleerde manier worden geactiveerd, reageert de complementcascade, waardoor het lichaam zijn eigen gezonde cellen aanvalt. De gelijktijdige binding van Gefurulimab aan serumalbumine biedt een uitgebreide halfwaardetijd, waardoor eenmaal per week dosering mogelijk is. Gefurulimab heeft in de VS weesgeneesmiddel aangegeven voor de behandeling van Myasthenia Gravis.

Prevail (ALXN1720-MG-301) Prevail (ALXN1720-MG-301) is een wereldwijde, fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallel, parallel, multicentre studie die de veiligheid en efficiëntie van Gefurulimab bij volwassenen met GEFURIMABS met GEFURIMABS met GEFURIMABS met GEFULIMABS met GEFUNTHENIASIAD). De studie heeft 260 patiënten ingeschreven uit 20 landen in Noord -Amerika, Europa, Azië en de Pacifische regio. Deelnemers moesten ten minste drie maanden voorafgaand aan het screeningbezoek een bevestigde Myasthenia Gravis -diagnose hebben met een positieve serologische test voor auto -antilichamen tegen ACHR en Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II tot IV bij screening.7

Patiënten werden gerandomiseerd 1: 1 om Gefurulimab of placebo te ontvangen gedurende een totaal van 26 weken in de gerandomiseerde gecontroleerde behandelingsperiode. Patiënten ontvingen een enkele op gewicht gebaseerde laaddosis op dag 1, gevolgd door reguliere onderhoudsdosering op gewichtsbasis vanaf dag 8 en eenmaal per week daarna. Het primaire eindpunt van de verandering ten opzichte van de basislijn in de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) totale score, een door de patiënt gerapporteerde schaal die de vaardigheden van patiënten beoordeelt om dagelijkse activiteiten uit te voeren, werd beoordeeld in week 26 samen met meerdere secundaire eindpunten evalueren in de ziektegerelateerde Maatregelen. en werkzaamheid van Gefurulimab, die aan de gang is.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, is gericht op het bedienen van patiënten en gezinnen die getroffen zijn door zeldzame ziekten en verwoestende aandoeningen door de ontdekking, ontwikkeling en levering van levensveranderende medicijnen. Alexion, een baanbrekende leider in zeldzame ziekte in zeldzame ziekte, was de eerste die de complexe biologie van het complementsysteem vertaalde in transformatieve geneesmiddelen, en vandaag blijft het een gediversifieerde pijplijn bouwen in ziektegebieden met een aanzienlijke onvervulde behoefte, met behulp van een scala aan innovatieve modaliteiten. Als onderdeel van AstraZeneca breidt Alexion voortdurend zijn wereldwijde geografische voetafdruk uit om meer zeldzame ziektepatiënten over de hele wereld te dienen. It is headquartered in Boston, US.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolisme en ademhalings- en immunologie. De innovatieve geneesmiddelen van AstraZeneca, gevestigd in Cambridge, VK, worden in meer dan 125 landen verkocht en door miljoenen patiënten wereldwijd gebruikt. Ga naar astraZeneca.com en volg het bedrijf op sociale media @astrazeeca.

Referenties

  • Jung-Plath W, et al. Beoordeling van de kwaliteit van leven van Myasthenia Gravis Patiënten. The Journal of Neurological and Neurochirurgical Nursing. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Klinische presentatie van Myasthenia Gravis. Thymus. 2019.
  • Farid ZR, et al. Factoren die de generalisatie van oculaire myasthenia gravis beïnvloeden. SriWijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis: Auto -antilichaamspecificiteiten en hun rol in MG -management. Voorneurol. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualisatie en karakterisering van complementactivering in acetylcholinereceptor antilichaam seropositieve myasthenia gravis. Spierzenuw. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Onderzoek naar de waardeverminderingen en het gebruik van de geallieerde gezondheidswerkers bij mensen met Myasthenia Gravis: een cross-sectioneel onderzoek. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Veiligheid en werkzaamheid van ALXN1720 bij volwassenen met gegeneraliseerde Myasthenia Gravis. NCT ID: NCT05556096. Beschikbaar hier . Toegang tot juli 2025.

    • Bron: AstraZeneca

    Geplaatst : 2025-07-28 18:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden