Podwójna nanobody gefurulilumabowa wykazała statystycznie istotną i znaczącą klinicznie poprawę czynności funkcjonalnej codziennego życia u dorosłych z uogólnioną miastenią w dominującej próbie III fazy III

Śledź Drugslib na

24 lipca 2025 r.-Dodatkowe wyniki wysokiego poziomu z globalnego, randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania fazy III u dorosłych z przeciwciałem receptorem przeciwcezynowym (ACHR) uogólnionym (GMG) miastenii (GMG) wykazało, że gefululimab spełnił swoje podstawowe i wszystkie wtórne punkty końcowe. Dane wykazały statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w stosunku do wartości wyjściowej w aktywności miastenii gravis codziennego życia (Mg-ADL) całkowity wynik w 26 tygodniu w porównaniu z placebo.

GMG jest rzadką, osłabiającą, przewlekłą, autoimmunologiczną chorobą nerwową, która prowadzi do utraty funkcji mięśni i poważnej słabości. To życie z GMG może inicjalnie przeżycie, podwójnie wizji, drogi, drożeniem, dropicie powieki i osłabienie, przy czym objawy stają się bardziej ciężkie w miarę postępu choroby, w tym ekstremalne zmęczenie, trudność połykania, zadławienie i niewydolność oddechowa. 2,3

Kelly Gwathmey, MD, profesor nadzwyczajny neurologii, szef podziału nerwowo -mięśniowego, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, wiceprzewodniczący MGFA Medical & Scientific Advisory Council i główny badacz w badaniu, powiedział: „Szybko zmieniają objawy, a niekompletne niepoprawne niepełnosprawność mogą wpływać na każde aspekt życia pacjenta, tworząc kontrolę nad kontrolą i kontrolę nad kontrolą, co stanowi kontrolę nad kontrolą, co jest kontrolą umowy o długości. cel. oferowanie szybkiej i trwałej kontroli choroby dla tej społeczności pacjentów.

Gefululimab był dobrze tolerowany, a profil bezpieczeństwa był zgodny z wcześniejszymi próbami inhibitorów C5 w GMG bez zaobserwowanych nowych sygnałów bezpieczeństwa. Dane te zostaną przedstawione na nadchodzącym spotkaniu medycznym i udostępnione globalnym organom regulacyjnym.

GMG GMG jest rzadkim zaburzeniem autoimmunologicznym charakteryzującym się utratą funkcji mięśni i ciężką osłabieniem mięśni.1

Osiemdziesiąt pięć procent osób z GMG to przeciwciało przeciwciała ACHR, co oznacza, że wytwarzają specyficzne przeciwciała (anty-ACR), które wiążą się z receptorami sygnałowymi w połączeniu nerwowo-mięśniowym (NMJ), punkt połączenia między komórkami nerwowymi a mięśniami kontrolują. 4 To wiązanie aktywuje układ uzupełniający, aktywuje układ uzupełniający, aktywuje układ uzupełniający, aktywuje układ uzupełniający, a także układu do powietrza i rozkładu w mózgu i rozkładu mózgu, a rozkładem w mózgu i A-AME w komunikacji. mięśnie 5

GMG może wystąpić w każdym wieku, ale najczęściej zaczyna się od kobiet przed 40. latem i mężczyzn po 60,6 roku, początkowe objawy mogą obejmować mowę, podwójne widzenie, opadające powieki i brak równowagi; Mogą to często prowadzić do cięższych objawów w miarę postępu choroby, takich jak upośledzone połykanie, dławianie, ekstremalne zmęczenie i niewydolność oddechowa. 2,3

Gefululimab Gefululimab, badane uzupełnienie inhibitora C5, jest nową nanobodą z podwójną wiążącą zoptymalizowaną podskórną samodzielną podawaniem jako leczenie ACHR-AB+ GMG. Badane leki działa poprzez wiązanie z białkiem C5 w końcowej kaskadzie dopełniacza, części układu odpornościowego organizmu. Aktywowany w niekontrolowany sposób, uzupełniająca kaskada nadmiernie odpowiada, prowadząc ciało do atakowania własnych zdrowych komórek. Współbieżne wiązanie Gefurulilumaba z albuminą serum zapewnia przedłużony okres półtrwania, umożliwiający dawkowanie raz w tygodniu. Gefurulimabowi przyznano w USA Oznaczenie leku w USA na leczenie Myasthenia Gravis.

dominuje (ALXN1720-MG-301) (ALXN1720-MG-301) to globalny, faza III, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, równolegle, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność gefurumabu gefululimabu. W badaniu zapisało się 260 pacjentów z 20 krajów w Ameryce Północnej, Europie, Azji i regionie Pacyfiku. Uczestnicy byli zobowiązani do potwierdzonej diagnozy miastenii gravis co najmniej trzy miesiące przed wizytą badań przesiewowych z pozytywnym testem serologicznym dla autoprzeciwciał przeciwko AChR i Myasthenia Gravis Foundation of America klasyfikacja kliniczna Klasa II do IV. 7

Pacjenci zostali randomizowani 1: 1, aby otrzymać gefululimab lub placebo przez łącznie 26 tygodni w randomizowanym kontrolowanym okresie leczenia. Pacjenci otrzymywali jedną dawkę obciążenia opartą na ciężaru w dniu 1, a następnie regularne podtrzymywanie odchudzania rozpoczynającego się w dniu 8 i raz w tygodniu. Główny punkt końcowy zmiany od wartości wyjściowej w Myasthenia Gravis czynności całkowitego życia codziennego życia (MG-ADL), zgłoszonej przez pacjenta skali, która ocenia zdolności pacjentów do wykonywania codziennych czynności, oceniono w 26 tygodniu, wraz z wieloma wtórnymi punktami końcowymi oceniającą poprawę pomiarów związanych z chorobą. 7

Pacjenci, którzy ukończyli randomizowaną kontrolę, były upośledzone do otwarcia rozszerzenia okresu. Bezpieczeństwo i skuteczność gefululimabu, który trwa 7

Alexion Alexion, rzadka choroba AstraZeneca, koncentruje się na obsłudze pacjentów i rodzin dotkniętych rzadkimi chorobami i niszczycielskimi warunkami poprzez odkrycie, rozwój i dostarczanie leków zmieniających życie. Pionierski przywódca rzadkiej choroby przez ponad trzy dekady, Alexion jako pierwszy przełożył złożoną biologię systemu dopełniacza na leki transformacyjne, a dziś nadal buduje zróżnicowany rurociąg na obszarach chorobowych o znacznej niezaspokojonej potrzebie, stosując szereg innowacyjnych metod. W ramach AstraZeneca Alexion nieustannie poszerza globalny ślad geograficzny, aby obsługiwać rzadszych pacjentów z chorobami na całym świecie. Ma siedzibę w Bostonie, USA.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) to globalna firma biofarmaceutyczna prowadzona przez globalną, w tym kardiowcaseutical, która koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji receptowych leków w Oncology, rzadkich chorobach i biofarmakeutycznych, wernowych, negatywnych, negatywnych i terminach receptowych leków leków. Metabolizm oraz oddech i immunologia. Z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii innowacyjne leki AstraZeneca są sprzedawane w ponad 125 krajach i wykorzystywane przez miliony pacjentów na całym świecie. Odwiedź AstraZeneca.com i śledź firmę w mediach społecznościowych @astrazeneca.

Referencje

  • Jung-Plath W, i in. Ocena jakości życia pacjentów miastenii. Dziennik pielęgniarstwa neurologicznego i neurochirurgicznego. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, i in. Prezentacja kliniczna Myasthenia Gravis. Tymus. 2019.
  • Farid ZR, i in. Czynniki wpływające na uogólnienie miastenii oka. SriWijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, i in. Myasthenia Gravis: specyficzność autoprzeciwciała i ich rola w zarządzaniu MG. Przednia neurol. 2020; 11: 596981.
  • Huang Yf, i in. Wizualizacja i charakterystyka aktywacji dopełniacza w przeciwciała receptora acetylocholiny seropozytywne miastenii gravis. Nerw mięśniowy. 2024.
  • Cavanagh N, i in. Badanie upośledzeń i wykorzystania pracowników służby zdrowia pokrewnego u osób z miastenią gravis: badanie przekrojowe. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Bezpieczeństwo i skuteczność ALXN1720 u dorosłych z uogólnioną miastenią. Identyfikator NCT: NCT05556096. Dostępne tutaj . Dostęp do lipca 2025 r.

    • Źródło: AstraZeneca

    Wysłano : 2025-07-28 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe