O nanobody de ligação dupla gefurulimab demonstrou melhora estatisticamente significativa e clinicamente significativa nas atividades funcionais da vida diária em adultos com Miastenia Gravis generalizada no estudo prevalecente da Fase III

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24 de julho de 2025-Resultados positivos de alto nível de um estudo de fase III global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo em adultos com anticorpo-positivo para receptor anti-acetilcolina (ACHR) (AB+) generalizado de miastenia grave (GMG) mostrou que o Gefurulimab MetomPoint e todos os primários e todos os primeiros e todos os primeiros e todos os primeiros e todos os primeiros e todos. Os dados demonstraram uma melhoria estatisticamente significativa e clinicamente significativa em relação à linha de linha basal nas atividades totais da miastenia da vida diária (MG-ADL) na semana 26 em comparação com o placebo. pálpebras e fraqueza, com os sintomas se tornando mais graves à medida que a doença progride, incluindo fadiga extrema, dificuldade em engolir, sufocar e insuficiência respiratória.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Associate Professor of Neurology, Chief of Neuromuscular Division, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, Vice Chair of the MGFA Medical & Scientific Advisory Council and principal investigator in the trial, said: “Rapidly fluctuating symptoms and the unpredictable disability associated with gMG can affect nearly every aspect of a patient's life, making early intervention and sustained disease control a critical treatment goal. A once-weekly, self-administered C5 treatment option would offer patients greater convenience and independence in managing their condition, empowering them to have more control over their therapy.”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, said: “Building on Alexion’s pioneering leadership in gMG, these positive results from the PREVAIL Phase III trial demonstrate the potential for gefurulimab to offer Controle de doenças rápido e sustentado para essa comunidade de pacientes.

gefurulimab foi bem tolerado e o perfil de segurança foi consistente com os ensaios anteriores de inibidores de C5 em GMG, sem novos sinais de segurança observados. Esses dados serão apresentados em uma próxima reunião médica e compartilhados com as autoridades reguladoras globais.

Oitenta e cinco por cento das pessoas com GMG são AChR anticorpo positivo, o significado que produzem anticorpos específicos (anti-Aachos) que se ligam aos receptores de sinal na junção neuromuscular (NMJ), o ponto de conexão entre as células nervosas e os músculos que eles controlam. Músculos.5

GMG pode ocorrer em qualquer idade, mas geralmente começa para as mulheres antes dos 40 anos e para os homens após os 60.6 sintomas iniciais podem incluir fala arrastada, visão dupla, pálpebras caídas e falta de equilíbrio; Isso geralmente pode levar a sintomas mais graves à medida que a doença progride, como deglutição prejudicada, sufocante, fadiga extrema e insuficiência respiratória.2,3

gefurulimab gefurulimab, um inibidor de complemento de investigação C5, é um novo nanobody de ligação dupla otimizada para auto-administração subcutânea no desenvolvimento como tratamento para AChR-AB+ GMG. A medicação investigacional funciona ligando -se à proteína C5 na cascata do complemento terminal, uma parte do sistema imunológico do corpo. Quando ativado de maneira descontrolada, o complemento em cascata responde, levando o corpo a atacar suas próprias células saudáveis. A ligação simultânea do Gefurulimab à albumina sérica fornece uma meia-vida prolongada, permitindo a dosagem uma vez por semana. O Gefurulimab recebeu a designação de medicamentos órfãos nos EUA para o tratamento da miastenia gravis.

prevalece (alxn1720-mg-301) prevalece (ALXN1720-MG-301) é um estudo global, de fase III, randomizado, duplo-cego, grave de gentulimab, em paralelo, em geral, em geral, com o estudo de segurança e eficácia do Gefurulimab em adultos em geral, em geral. O estudo registrou 260 pacientes de 20 países na América do Norte, Europa, Ásia e região do Pacífico. Os participantes foram obrigados a ter um diagnóstico confirmado de Miastenia gravis pelo menos três meses antes da visita de triagem com um teste sorológico positivo para autoanticorpos contra ACHR e Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class para IV na triagem.7

Os pacientes foram randomizados 1: 1 para receber gefurulimab ou placebo por um total de 26 semanas no período de tratamento controlado randomizado. Os pacientes receberam uma única dose de carga baseada em peso no dia 1, seguida de dosagem regular de manutenção baseada em peso, começando no dia 8 e uma vez por semana depois. O ponto final primário da alteração da linha de base nas atividades da gravidade da miastenia da vida diária (MG-ADL), uma escala relatada pelo paciente que avalia a habilidade dos pacientes para realizar atividades diárias, foi avaliada na semana 26, juntamente com vários endpoints secundários que avaliaram a melhoria do tratamento que a melhoria do controle da doença foi eliminada de um período que se segura o período que avaliaram o período que se segura o período que avaliaram o período que avaliam o período que se segura o período que avaliava o período que avaliaram o tratamento do que a melhoria do que a melhoria do que o período de avaliação do período de avaliação do período que avaliava o tratamento do meio do tratamento com a melhoria das medidas de doenças. e eficácia do gefurulimab, que está em andamento.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, está focado em servir pacientes e famílias afetadas por doenças raras e condições devastadoras através da descoberta, desenvolvimento e entrega de medicamentos que mudam a vida. Líder pioneiro em doenças raras por mais de três décadas, Alexion foi o primeiro a traduzir a complexa biologia do sistema de complemento em medicamentos transformadores, e hoje continua a construir um pipeline diversificado em áreas de doenças com necessidade significativa, usando uma variedade de modalidades inovadoras. Como parte da AstraZeneca, a Alexion está continuamente expandindo sua pegada geográfica global para atender pacientes com doenças mais raras em todo o mundo. Está sediado em Boston, EUA. Metabolismo e respiratório e imunologia. Com sede em Cambridge, Reino Unido, os medicamentos inovadores da AstraZeneca são vendidos em mais de 125 países e usados por milhões de pacientes em todo o mundo. Visite AstraZeneca.com e siga a empresa em mídia social @astrazeneca.

Referências

  • Jung-plath W, et al. Avaliação da qualidade de vida dos pacientes com miastenia gravis. Jornal de Enfermagem Neurológica e Neurocirúrgica. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Apresentação clínica de miastenia gravis. Timo. 2019.
  • Farid ZR, et al. Fatores que afetam a generalização da miastenia ocular gravis. Sriwijaya Journal of Oftalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Miastenia gravis: especificidades de autoanticorpos e seu papel na gestão da MG. Neurol frontal. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Visualização e caracterização da ativação do complemento no anticorpo receptor de acetilcolina Miastenia gravis. Nervo muscular. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Explorando as deficiências e a utilização do profissional de saúde aliada em pessoas com miastenia gravis: um estudo transversal. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. Segurança e eficácia do ALXN1720 em adultos com miastenia gravis generalizada. Identificador NCT: NCT05556096. Disponível aqui . Acessado em julho de 2025.

    • Fonte: AstraZeneca

    Postou : 2025-07-28 18:00

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