Nanobody de legare dublă Gefurulimab a demonstrat o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere clinic în activitățile funcționale ale vieții de zi cu zi la adulți cu miastenia generalizată gravis în studiul în faza III prevală

Urmăriți Drugslib pe

24 iulie 2025-Rezultate pozitive la nivel înalt dintr-un studiu global, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, la adulți cu anticorp pozitiv (AB+), receptor de acetilcolină (ACHR), a arătat că Gefurulimab și-a îndeplinit toate punctele primare și toate punctele secundare. Datele au demonstrat o îmbunătățire semnificativă statistic și semnificativă din punct de vedere clinic de la valoarea inițială în Myasthenia Gravis Activități de viață de zi cu zi (MG-ADL) Scor total la săptămâna 26, comparativ cu placebo.

GMG este un rar, debilitant, cronică, autoimună, care duce la o pierdere a funcției musculare, și a unei culme severe, a celor care trăiesc cu GMG, care poate experimenta un disperare slug. pleoapele și slăbiciunea, simptomele devin mai severe pe măsură ce boala progresează, inclusiv oboseală extremă, dificultăți de înghițire, sufocare și insuficiență respiratorie.2,3

Kelly Gwathmey, MD, profesor asociat de neurologie, șef al Diviziei Neuromusculare, Virginia Commonwealth University, Richmond, VA, vicepreședinte al MGFA Medical & Scientific Advisory Investigator în proces, a declarat: „ Obiectiv. Gefurulimab pentru a oferi un control rapid și susținut al bolii pentru această comunitate de pacienți.

Gefurulimab a fost bine tolerat, iar profilul de siguranță a fost în concordanță cu studiile anterioare ale inhibitorilor C5 din GMG, fără semnale de siguranță noi. Aceste date vor fi prezentate la o viitoare întâlnire medicală și împărtășite autorităților de reglementare globală.

gmg GMG este o tulburare autoimună rară caracterizată prin pierderea funcției musculare și slăbiciune musculară severă.1

optzeci și cinci la sută dintre persoanele cu GMG au un sens pozitiv cu anticorpi ACHR, produc anticorpi specifici (anti-ACHR) care se leagă de receptorii semnalului la joncțiunea neuromusculară (NMJ), punctul de conectare dintre celulele nervoase și mușchii pe care îi controlează.4 Această legare activează sistemul de completare, determinând sistemul imunitar să atace creierul și NMJ, ceea ce duce la inflamarea inflamărilor și determinând comunicarea între creier și NMJ mușchii.5

GMG poate apărea la orice vârstă, dar începe cel mai frecvent pentru femei înainte de vârsta de 40 de ani și pentru bărbați după vârsta de 60,6 Simptome inițiale pot include vorbire înclinată, viziune dublă, pleoapele droopy și lipsa echilibrului; Acestea pot duce adesea la simptome mai severe pe măsură ce boala progresează, cum ar fi, înghițirea afectată, sufocarea, oboseala extremă și insuficiența respiratorie.2,3

gefurulimab gefurulimab, un inhibitor de investigație C5, este un nou nanobod de legare dublă optimizat pentru auto-administrarea subcutanată în dezvoltare ca tratament pentru ACHR-AB+ GMG. Medicamentele de investigare funcționează prin legarea la proteina C5 din Cascada complementului terminal, o parte a sistemului imunitar al organismului. Când este activat într-o manieră necontrolată, complementul cascadei a răspuns, determinând corpul să-și atace propriile celule sănătoase. Legarea concomitentă a lui Gefurulimab la albumina serică oferă o perioadă de înjumătățire extinsă, permițând o dozare o dată pe săptămână. Gefurulimab a primit desemnarea medicamentelor orfane în SUA pentru tratamentul Myasthenia Gravis.

prevalează (Alxn1720-MG-301) prevalează (Alxn1720-MG-301) este un global, faza III, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, paralel, multicentric, care evaluează siguranța și eficacitatea gefurimabului la adulții cu miostenia generalizată (GMG). Studiul a înscris 260 de pacienți din 20 de țări din America de Nord, Europa, Asia și Regiunea Pacificului. Participanții au fost obligați să aibă un diagnostic confirmat de miastenia gravis cu cel puțin trei luni înainte de vizita de screening cu un test serologic pozitiv pentru autoanticorpi împotriva Achr și Myasthenia Gravis Fundația Clasificării clinice din America Clasa II până la IV la screening.7

Pacienții au fost randomizați 1: 1 pentru a primi gefurulimab sau placebo timp de 26 de săptămâni în perioada de tratament controlată randomizată. Pacienții au primit o doză de încărcare pe bază de greutate în ziua 1, urmată de o dozare regulată de întreținere bazată pe greutate începând în ziua 8 și o dată în fiecare săptămână după aceea. The primary endpoint of the change from baseline in the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total score, a patient-reported scale that assesses patients’ abilities to perform daily activities, was assessed at week 26 along with multiple secondary endpoints evaluating improvement in disease-related measures.7

Patients who completed the randomised controlled treatment period were eligible to continue into an open-label extension period evaluarea siguranței și eficacității gefurulimabului, care este în desfășurare.7

Alexion Alexion, boala rară AstraZeneca, este concentrată pe servirea pacienților și familiilor afectate de boli rare și afecțiuni devastatoare prin descoperirea, dezvoltarea și livrarea medicamentelor care schimbă viața. Un lider de pionierat în boli rare de mai bine de trei decenii, Alexion a fost primul care a tradus biologia complexă a sistemului de complement în medicamente transformatoare, iar astăzi continuă să construiască o conductă diversificată în zonele bolii cu o nevoie semnificativă nesatisfăcută, folosind o serie de modalități inovatoare. Ca parte a AstraZeneca, Alexion își extinde continuu amprenta geografică globală pentru a servi mai mulți pacienți cu boli rare din întreaga lume. It is headquartered in Boston, US.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism și respirator și imunologie. Cu sediul în Cambridge, Marea Britanie, medicamentele inovatoare ale AstraZeneca sunt vândute în mai mult de 125 de țări și utilizate de milioane de pacienți din întreaga lume. Vă rugăm să vizitați AstraZeneca.com și să urmați compania pe social media @Astrazeneca.

referințe

  • Jung-Plath W, și colab. Evaluarea calității vieții pacienților din Myasthenia Gravis. Jurnalul de asistență neurologică și neurochirurgicală. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, și colab. Prezentarea clinică a Myasthenia Gravis. Timus. 2019.
  • Farid Zr și colab. Factorii care afectează generalizarea miasteniei oculare gravis. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, și colab. Myasthenia Gravis: specificitățile autoanticorpice și rolul lor în managementul MG. Neurol front. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, și colab. Vizualizarea și caracterizarea activării complementului în anticorpul receptor de acetilcolină seropozitiv miastenia gravis. Nervul muscular. 2024.
  • Cavanagh N, și colab. Explorarea deficiențelor și utilizării profesionale din domeniul sănătății aliate la persoanele cu Myasthenia Gravis: un studiu în secțiune transversală. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Siguranța și eficacitatea Alxn1720 la adulții cu myasthenia gravis generalizată. Identificator NCT: NCT05556096. Disponibil aici . Accesat iulie 2025.

    • Sursa: AstraZeneca

    Postat : 2025-07-28 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare