Гефурулимаб двойной связывающей нанободией продемонстрировал статистически значимое и клинически значимое улучшение функциональной активности повседневной жизни у взрослых с генерализованной миастением Гравиз в преобладании Фазы III Исследование III

Следите за Drugslib на

24 июля 2025 г.-Положительные результаты высокого уровня в результате глобального рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования III фазы у взрослых с антиацетилхолиновым рецептором (ACHR) антитело-позитивным (AB+) генерализованным миастении Gravis (GMG) показал, что гефурулимб мешает его первичным и всем вторым конечным точкам. Данные продемонстрировали статистически значимое и клинически значимое улучшение по сравнению с базовым уровнем миостении, активностей ежедневной жизни (MG-ADL) на 26-й неделе по сравнению с плацебо.

GMG-это редкая, изнурительная, хроническая, аутоиммунная заболевание нейромы, которое приводит к потере мышечной функции и тяжелой слабых. Веки и слабость, с симптомами становятся все более тяжелыми по мере развития заболевания, включая экстремальную усталость, трудности с глотанием, удушьем и дыхательную недостаточность.2,3

Келли Гватмей, доктор медицинских наук, доцент кафедры неврологии, руководителя нервно -мышечного подразделения, Университет Содружества Вирджинии, Ричмонд, Вирджиния, вице -председатель Медицинского и научного консультативного совета MGFA и основной исследователь в испытании, сказал: «Быстро колебание симптомов и непредубеживаемого инвалидности, связанных с ГМГ, может поразить почти все аспекты пациента, и непреднамеренные заболевания, связанные с ними. Цель C5-в-врушившего, что позволяет им контролировать их терапию, не раз в неделю, что позволяет им иметь большее значение для лечения C5. Предложить быстрый и устойчивый контроль заболеваний для этого сообщества пациентов, отражая участие пациентов в 20 странах, усиливает установленную профиль безопасности и эффективность ингибирования C5.

Гефурулимаб был хорошо переносится, и профиль безопасности соответствовал предыдущим испытаниям ингибиторов C5 в GMG без новых безопасности. Эти данные будут представлены на предстоящей медицинской встрече и поделились с глобальными регулирующими органами.

восемьдесят пять процентов людей с GMG являются антитело-положительным, положительным значением, которые они производят специфические антитела (анти-ACHR), которые связываются с сигнальными рецепторами в нервно-мышечном соединении (NMJ), точке соединения между нервными клетками и мышцами, которые они контролируют. Мышцы. Они часто могут привести к более серьезным симптомам по мере развития заболевания, таких как нарушение глотания, удушение, крайняя усталость и дыхательная недостаточность. 2,3

Gefurulimab Gefurulimab, исследовательский ингибитор C5, представляет собой новую двойную связующую нанободию, оптимизированную для подкожного самостоятельного введения в развитие в качестве лечения ACHR-AB+ GMG. Исследовательское лекарство работает, связываясь с белком C5 в терминальном каскаде комплемента, частью иммунной системы организма. Когда активируется неконтролируемым образом, каскад комплемента переоценка, что приводит к тому, что организм атакует свои здоровые клетки. Одновременная связка Gefurulimab с сывороточным альбумином обеспечивает расширенный полураспад, что позволяет раз в неделю дозировать. Гефурулимаб получил обозначение лекарств для сирот в США для лечения миастении.

Преобладает (ALXN1720-MG-301) преобладает (ALXN1720-MG-301)-это глобальная фаза III, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное, многоцентровое исследование, оценивающее безопасность и эффективность гефулулимаба в Advally с помощью MyasthniA (GMGIS (GMGIS (GMGIS. В исследовании зарегистрировано 260 пациентов из 20 стран Северной Америки, Европы, Азии и Тихоокеанского региона. Участники должны были иметь подтвержденный диагноз Myastenia Gravis, по крайней мере, за три месяца до проверки с положительным серологическим тестом на аутоантителах против ACHR и Myastenia Gravis Foundation of America Клиническая классификация II до IV при скрининге.7

Пациенты были рандомизированы 1: 1 для получения гефурулимаба или плацебо в общей сложности 26 недель в рандомизированный контролируемый период лечения. Пациенты получали единую дозу нагрузки на основе веса на 1-й день, а затем регулярно поддержание дозирования на основе веса начинается на 8-й день и один раз в неделю после этого. Основная конечная точка общей оценки общего балла с изменениями базовой линии в миастении по ежедневной жизни (MG-ADL), оцениваемой пациентам, которая оценивает способности пациентов для выполнения ежедневной активности, была оценена на 26-й неделе вместе с множественными второстепенными последующими точками, оценивающими улучшение, связанные с заболеваниями. и эффективность гефурулимаба, который продолжается.7

Alexion Alexion, редкое заболевание Astrazeneca, сосредоточено на обслуживании пациентов и семей, затронутых редкими заболеваниями и разрушительными состояниями, посредством открытия, развития и доставки лекарств, изменяющих жизнь. Алексион был первым первым, кто первым перевел сложную биологию системы комплемента в трансформирующие лекарства, и сегодня он продолжает строить диверсифицированный трубопровод между областями болезней со значительными неудовлетворенными потребностями, используя множество инновационных методов. В рамках Astrazeneca Alexion постоянно расширяет свой глобальный географический след, чтобы обслуживать более редкие пациенты с болезнью по всему миру. Он находится в штаб-квартире в Бостоне, США. Метаболизм и респираторная и иммунология. Инновационные лекарства Astrazeneca, базирующиеся в Кембридже, Великобритания, продаются в более чем 125 странах и используются миллионами пациентов по всему миру. Пожалуйста, посетите Astrazeneca.com и следуйте за компанией в социальных сетях @astrazeneca.

ссылки

  • Jung-Plath W, et al. Оценка качества жизни пациентов с миастении. Журнал неврологического и нейрохирургического сестринского дела. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Клиническое представление миастении. Тимус. 2019.
  • Farid Zr, et al. Факторы, влияющие на обобщение глазной миастении. Шривиджая Журнал офтальмологии. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myastenia Gravis: специфичность аутоантитела и их роль в управлении MG. Передний нейрол. 2020; 11: 596981.
  • Huang Yf, et al. Визуализация и характеристика активации комплемента в антителах -ацетилхолиновом антителах серопозитивной миастении. Мышечный нерв. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Изучение нарушений и использования союзных медицинских работников у людей с миастенией: перекрестное исследование. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Безопасность и эффективность ALXN1720 у взрослых с генерализованной миастении. NCT Идентификатор: NCT05556096. Доступен

    Опубликовано : 2025-07-28 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова