Gefurulimab çift bağlayıcı nanobody, genelleştirilmiş miyastenia gravisli yetişkinlerde günlük yaşamın fonksiyonel aktivitelerinde istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir iyileşme göstermiştir.

Drugslib'i takip edin

24 Temmuz 2025-Anti-asetilkolin reseptörü (ACHR) genelleştirilmiş miyasteni gravis (GMG) olan yetişkinlerde küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir faz III çalışmasından oluşan pozitif yüksek seviyeli sonuçlar, gefürülimabın primer ve ikincil sonuç nokta ile karşılaştığını gösterdi. Veriler, Myastenia Gravis Günlük Yaşam Aktiviteleri (MG-ADL) Plasebo'ya kıyasla 26. haftada toplam skorda istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı bir gelişme gösterdi. Göz kapakları ve zayıflık, aşırı yorgunluk, yutma zorluğu, boğulma ve solunum yetmezliği dahil olmak üzere hastalık ilerledikçe semptomlar daha şiddetli hale geliyor.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Nöroloji Doçenti, Nöromüsküler Bölüm Şefi, Virginia Commonwealth Üniversitesi, Richmond, VA, MGFA Tıbbi ve Bilimsel Danışma Konseyi Başkan Yardımcısı ve Başlıca Araştırmacı Başkan Yardımcısı şunları söyledi: “Hızlı bir şekilde dalgalanan semptomlar ve GMG'nin, hastalığın hayatını sürdüren bir yönlendirme ile ilişkili, hastalığın neredeyse her yönünü etkileyebilir ve sürekli olarak, hastalığın her yönünü etkileyebilir. once-weekly, self-administered C5 treatment option would offer patients greater convenience and independence in managing their condition, empowering them to have more control over their therapy.”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, said: “Building on Alexion’s pioneering leadership in gMG, these positive results from the PREVAIL Phase III trial demonstrate the potential for gefurulimab to offer Bu hasta topluluğu için hızlı ve sürekli hastalık kontrolü.

Gefurulimab iyi tolere edildi ve güvenlik profili, yeni güvenlik sinyalleri gözlenmeden GMG'deki C5 inhibitörlerinin önceki çalışmalarıyla tutarlıydı. Bu veriler gelecek bir tıbbi toplantıda sunulacak ve küresel düzenleyici makamlarla paylaşılacaktır.

GMG'li kişilerin yüzde seksen beşi AChR antikor pozitiftir, yani nöromüsküler bağlantıdaki (NMJ) sinyal reseptörlerine bağlanan spesifik antikorlar (anti-ACHR), kontrol ettikleri kaslar üretirler.4 Bu bağlanma, nMJ'yi aktive eder, inflamasyon sistemini aktive eder, inflamasyona neden olur, beyinlere yol açar ve beynin bozulmasına neden olur, bu da iletişim kurmaya neden olur, bu da iletişim kurmaya neden olur, bu da iletişim kurmaya neden olur, bu da beyinlere neden olur, bu da beyinlere yol açar, bu da beyinlere yol açar ve beyinlere yol açar ve beyinlere yol açar ve beyinlere yol açar ve beynin bozulmasına neden olur, bu da beyin arasına neden olur, bu da beyin arasına neden olur, bu da beyinlere yol açar, ve bkz. 5

GMG her yaşta meydana gelebilir, ancak en yaygın olarak 40 yaşından önce kadınlar için başlar ve 60.6 yaşından sonra erkekler için bu semptom, çifte görme, sarkık göz kapakları ve denge eksikliği; Bunlar, bozulma, boğulma, aşırı yorgunluk ve solunum yetmezliği gibi hastalık ilerledikçe genellikle daha şiddetli semptomlara yol açabilir.

gefurulimab bir araştırma tamamlayıcı C5 inhibitörü olan gefurulimab, ACHR-AB+ GMG için bir tedavi olarak deri altı kendi kendine uygulama için optimize edilmiş yeni bir çift bağlayıcı nanobodydir. Araştırma ilaçları, vücudun bağışıklık sisteminin bir parçası olan Terminal Tamamlayıcı Cascade'deki C5 proteine bağlanarak çalışır. Kontrolsüz bir şekilde aktive edildiğinde, tamamlayıcı kaskad aşırı yanıt verir ve vücudun kendi sağlıklı hücrelerine saldırmasına neden olur. Gefurulimab’ın serum albümine eşzamanlı bağlanması, haftada bir kez dozlamayı sağlayan uzun bir yarı ömür sağlar. Gefurulimab'a Myasthenia gravis tedavisi için ABD'de yetim ilaç ataması verilmiştir.

hakim (ALXN1720-mg-301) prevail (ALXN1720-mg-301), genelleştirilmiş miyastheniya gravisinde gefürimabın güvenlik ve etkinliğini değerlendiren küresel, faz III, randomize, çift kör, çok merkezli bir çalışma (ALXN1720-mg-301) (randomize, çift kör, çok merkezli bir çalışma ( Duruşma, Kuzey Amerika, Avrupa, Asya ve Pasifik Bölgesi'ndeki 20 ülkeden 260 hasta kaydetti. Katılımcıların, tarama ziyaretinden en az üç ay önce, ACHR ve Myastenia Gravis Vakfı'na karşı otoantikorlar için pozitif bir serolojik testten en az üç ay önce doğrulanmış bir Myastenia Gravis tanısı almaları istenmiştir.

Hastalar, randomize kontrollü tedavi döneminde toplam 26 hafta boyunca gefurulimab veya plasebo almak için 1: 1 randomize edildi. Hastalara 1. günde tek ağırlık bazlı bir yükleme dozu, ardından 8. günden başlayarak ve daha sonra haftada bir kez düzenli ağırlık bazlı bakım dozu aldı. Hastaların günlük aktiviteleri gerçekleştirme yeteneklerini değerlendiren hasta tarafından bildirilen bir ölçek olan Myastenia Gravis aktivitelerindeki başlangıçtaki değişikliğin birincil son noktası, hastaların 26. haftada iyileştirilmesi ile ilgili olarak değerlendirildi. ve devam eden gefurulimabın etkinliği. 7

Alexion Alexion, AstraZeneca nadir hastalık, hayat değiştiren ilaçların keşfi, gelişimi ve teslimatı yoluyla nadir hastalıklardan ve yıkıcı koşullardan etkilenen hastalara ve ailelere hizmet etmeye odaklanmıştır. Otuz yılı aşkın bir süredir nadir bir hastalıkta öncü bir lider olan Alexion, tamamlayıcı sistemin karmaşık biyolojisini dönüştürücü ilaçlara dönüştüren ilk kişi oldu ve bugün, bir dizi yenilikçi modaliteyi kullanarak önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalık alanlarında çeşitlendirilmiş bir boru hattı oluşturmaya devam ediyor. AstraZeneca'nın bir parçası olarak Alexion, dünya çapında daha nadir hastalık hastalarına hizmet etmek için küresel coğrafi ayak izini sürekli olarak genişletiyor. Merkezi Boston, ABD'de. Metabolizma ve solunum ve immünoloji. Cambridge, İngiltere'de bulunan AstraZeneca’nın yenilikçi ilaçları 125'ten fazla ülkede satılmakta ve dünya çapında milyonlarca hasta tarafından kullanılmaktadır. Lütfen AstraZeneca.com adresini ziyaret edin ve şirketi sosyal medyada takip edin @astrazeneca.

Referanslar

  • Jung-Plath W, et al. Miyastenia Gravis Hastaların Yaşam Kalitesi Değerlendirilmesi. Nörolojik ve Nöroserjik Hemşirelik Dergisi. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Miyastenia gravis'in klinik sunumu. Thymus. 2019.
  • Farid Zr, et al. Oküler Miyastenia Gravis'in genellemesini etkileyen faktörler. Sriwijaya Oftalmoloji Dergisi. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia Gravis: Otoantikor spesifikasyonları ve MG yönetimindeki rolleri. Ön nörol. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Asetilkolin reseptör antikoru seropozitif myastenia gravisinde tamamlayıcı aktivasyonun görselleştirilmesi ve karakterizasyonu. Kas siniri. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Miyastenia gravisli kişilerde bozulmaların ve müttefik sağlık profesyonellerinin kullanımını araştırmak: kesitsel bir çalışma. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • Clinicaltrials.gov. Genelleştirilmiş miyastenia gravisli yetişkinlerde ALXN1720'nin güvenliği ve etkinliği. NCT Tanımlayıcı: NCT05556096. Mevcut Burada . Erişim tarihi: Temmuz 2025.

    • Kaynak: Astrazeneca

    Gönderildi : 2025-07-28 18:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler