Гефурулімаб подвійний зв'язуючий нанободі продемонстрував статистично значущу та клінічно значущу поліпшення функціональної діяльності щоденного життя у дорослих з генералізованою міастенією Gravis у дослідженні фази III фази
24 липня 2025 р.-Позитивні результати високого рівня в глобальному, рандомізованому, подвійному сліпому, плацебо-контрольованому фазі III у дорослих з антиакетилхоліновим рецептором (ACHR), позитивними (AB+), узагальненими міастенією (GMG), показали, що гефурулімаб відповідає його первинним та всім вторинним точкам. Дані дані про статистично значущі та клінічно значущі поліпшення від базової лінії в міастенії Gravis активності щоденного життя (MG-ADL) загальний бал на 26 тижні порівняно з плацебо. повік і слабкість, при цьому симптоми стають більш важкими в міру прогресування захворювання, включаючи надзвичайну втому, труднощі з ковтанням, задухом і дихальною недостатністю.2,3
4 Мета, що колись на тиждень, самостійне лікування С5, запропонує пацієнтам більшу зручність та незалежність у управлінні їх станом, надаючи їм можливість мати більший контроль над своєю терапією ». Гефурулімаб пропонує швидкий та стійкий контроль захворювань для цієї спільноти пацієнтів.Гефурулімаб був добре переносився, а профіль безпеки відповідав попереднім випробуванням інгібіторів С5 в GMG, не спостерігаючись нових сигналів безпеки. Ці дані будуть представлені на майбутній медичній зустрічі та поділяться з глобальними регуляторними органами.
GMG GMG - рідкісне аутоімунне розлад, що характеризується втратою м’язової функції та сильною м’язовою слабкістю.1
вісімдесят п’ять відсотків людей з GMG є позитивними антитіло до антитіла, вони виробляють специфічні антитіла (анти-AHR), які зв'язуються з рецепторами сигналу на нервово-м’язовому переході (NMJ), точці з'єднання між нервовими клітинами та м’язами, якими вони контролюють.4, це зв'язування активує систему комплементу, що спричиняє імунну систему та мозок, що призводить до запалення, і здійснення введення мозку між мозком, що призводить до спамування до мозку, що призводить до мозку, що стосується мозку, мозку, що призводить до мозку мозку, що призводить до мозку, що призводить до мозку мозку, що призводить до мозку, що призводить до мозку мозку м’язи.5
GMG можуть виникати в будь -якому віці, але це найчастіше починається для жінок до 40 років, а для чоловіків після 60.6 Початкові симптоми можуть включати в себе пошкоджене мовлення, подвійний зір, опухлі повіки та відсутність рівноваги; Вони часто можуть призвести до більш важких симптомів, оскільки захворювання прогресує, такі як порушення ковтання, задухи, надзвичайна втома та дихальна недостатність.2,3
gefurulimab gefurulimab, інгібітор C5 для дослідження, є новою подвійною зв'язуючою нанобопом, оптимізованою для підшкірного самозміни в розвитку як лікування ACHR-AB+ GMG. Досліджувальні препарати діють шляхом зв'язування з білком С5 в каскаді термінального комплементу, частини імунної системи організму. Коли активовано неконтрольовано, доповнюючи каскаді надмірно реагують, що призводить організм до нападу на власні здорові клітини. Одночасне зв'язування Gefurulimab до сироваткового альбуміну забезпечує розширений період напіввиведення, що дозволяє колись тиждень дозування. Гефурулімабу було надано позначення наркотиків -сиріт у США для лікування міастенії Гравіс.
переважати (alxn1720-mg-301) перевагу (alxn1720-mg-301)-це глобальна, фаза III, рандомізована, подвійна сліпе, плацебо-контрольована, паралельне, багатоцентрове дослідження, що оцінює безпеку та ефективність гефурулімабу в дорослих з узагальненою моєю. У дослідженні було зареєстровано 260 пацієнтів з 20 країн Північної Америки, Європи, Азії та Тихоокеанського регіону. Учасникам потрібно було підтвердити діагноз міастенії Гравісу як мінімум за три місяці до скринінгового візиту з позитивним серологічним тестом на аутоантитіла проти фонду ACHR та Myastenia Gravis в Клінічній класифікації II класу до IV під час скринінгу.7
пацієнти були рандомізовані 1: 1 для отримання гефурулімабу або плацебо протягом загальної кількості 26 тижнів у рандомізованому контрольованому періоді лікування. Пацієнти отримали одну дозу завантаження на основі ваги на 1 день, а потім регулярна дозування на основі ваги, починаючи з 8-го дня та один раз на тиждень після цього. Основна кінцева точка зміни від базової лінії в цілому показнику Myastenia Gravis щоденного життя (MG-ADL), шкалою, що повідомляється пацієнтом, яка оцінює здібності пацієнтів для проведення щоденних заходів, оцінювалася на 26 тижні разом із численними вторинними кінцевими точками, що оцінюють поліпшення заходів, пов'язаних із захворюванням, 7
Алексіон Алексіон, рідкісна хвороба Астразенека, зосереджений на обслуговуванні пацієнтів та сімей, які постраждали від рідкісних захворювань та руйнівних станах через відкриття, розвиток та доставку ліків, що змінюють життя. Піонерський лідер у рідкісних захворюваннях протягом більш ніж трьох десятиліть, Алексіон першим перетворив складну біологію системи комплементу в трансформативні лікарські засоби, і сьогодні він продовжує будувати різноманітний трубопровід у районах захворювань із значною незадоволеною потребою, використовуючи безліч інноваційних модальностей. У рамках Astrazeneca Alexion постійно розширює свій глобальний географічний слід, щоб служити більш рідкісним хворим на хворобу у всьому світі. It is headquartered in Boston, US.
AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Метаболізм та дихальна та імунологія. Базуючись у Кембриджі, Великобританія, інноваційні ліки Astrazeneca продаються в більш ніж 125 країнах і використовуються мільйонами пацієнтів у всьому світі. Будь ласка, відвідайте Astrazeneca.com та слідкуйте за компанією в соціальних мережах @Astrazeneca.
Посилання
Джерело: Astrazeneca
Опубліковано : 2025-07-28 18:00
Читати далі

- AI демонструє расову упередженість, що оцінює випадки психічного здоров'я
- Керендія затвердила серцеву недостатність з фракцією викиду лівого шлуночка ≥40 відсотків
- Ендо: Первинний скринінг альдостеронізму рекомендується для всіх з гіпертонією
- Ultragenyx отримує повний лист від FDA для генної терапії UX111 AAV для лікування синдрому Санфіліппо типу А (MPS IIIA)
- Субклінічний синовіт ризик вища при псоріазі без участі опорно -рухового апарату
- Агоністи рецепторів GLP-1 можуть покращити результати ідіопатичної внутрішньочерепної гіпертензії
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions