علاج جيني للصمم الوراثي فعال، طويل الأمد، نتائج التجارب السريرية

اتبع Drugslib على

بواسطة Dennis Thompson HealthDay Reporter

تمت مراجعته طبيًا بواسطة كارمن بوب، كبير المحررين الطبيين، B. فارم. تم آخر تحديث في 23 أبريل 2026.

عبر HealthDay

الخميس، 23 أبريل، 2026 - توصلت دراسة دولية جديدة إلى أن العلاج الجيني الجديد لعلاج الصمم الوراثي ينتج علاجًا دائمًا.

إن العلاج، الذي يستهدف جين OTOF، أعاد السمع لدى 90٪ من المشاركين، حسبما أفاد الباحثون في 22 أبريل في مجلة الطبيعة.

قال الباحثون إن هذه النتائج استمرت لمدة تصل إلى عامين ونصف على الأقل بعد العلاج.

"من اللافت للنظر أن نرى المرضى ينتقلون من الصمم الكامل إلى القدرة على السمع"، كما قال كبير الباحثين Zheng-Yi Chen، وهو زميل عالم ورئيس قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في Mass Eye and Ear في بوسطن.

"بالنسبة للعديد من المرضى، يعني ذلك أيضًا القدرة على تطوير واستخدام الكلام"، كما قال تشين في بيان صحفي.

قال الباحثون في بيان صحفي إن الطفرات الجينية تمثل ما يصل إلى 60% من فقدان السمع الموجود عند الولادة.

ركزت هذه الدراسة الجديدة على العلاج الجيني المصمم لعلاج الصمم الناجم عن الطفرات في جين OTOF.

يزود هذا الجين الجسم بتعليمات لصنع بروتين يسمى أوتوفيرلين، وهو ضروري للسمع. وبدون أوتوفيرلين، لا تستطيع الخلايا الشعرية الموجودة في الأذن الداخلية تمرير الإشارات الصوتية إلى الدماغ، مما يؤدي إلى صمم شديد أو كامل عند الولادة.

يتضمن العلاج حقنة واحدة في الأذن الداخلية تستخدم فيروسًا مجوفًا لتوصيل نسخة عاملة من جين OTOF.

في هذه التجربة، قام الباحثون بتجنيد 42 مريضًا عبر ثمانية مواقع في الصين، تتراوح أعمارهم من الرضع الذين لم يبلغوا عامًا واحدًا تمامًا إلى البالغين في الثلاثينيات من العمر.

تلقى كل شخص واحدة من ثلاث جرعات من العلاج الجيني الفردي: 36 في أذن واحدة وستة في كلتا الأذنين. ثم تابع الباحثون المشاركين لمدة تصل إلى عامين ونصف لمعرفة ما إذا كان العلاج آمنًا وفعالاً.

وقال الباحثون إن حوالي 90% منهم تحسنوا في السمع في آذانهم المعالجة، غالبًا خلال أسابيع من العلاج واستمر التحسن بمرور الوقت.

مع عودة السمع، أصبح المشاركون أفضل في فهم الكلام واللغة. شهد الأطفال الصغار وأولئك الذين لديهم آذان داخلية أكثر صحة تحسنًا أكبر، وكان أداء أولئك الذين عولجوا في كلتا الأذنين أفضل من أولئك الذين عولجوا في أذن واحدة فقط.

من بين البالغين الثلاثة الذين عولجوا، شهد اثنان بعض التعافي من السمع، على الرغم من أنه أقل من المرضى الأصغر سنًا، حسبما قال الباحثون.

"من المشجع للغاية أن نرى تحسينات ذات مغزى لدى بعض المرضى البالغين"، قال تشين. "إنه يشير إلى أنه قد يكون هناك مرونة أكبر في الجهاز السمعي البشري مما توقعنا."

يخطط الباحثون لمواصلة المتابعة طويلة المدى ويأملون في بدء تجربة سريرية مستقبلية في الولايات المتحدة. كما أنهم يستكشفون أيضًا العلاجات الجينية لأشكال أخرى من فقدان السمع الوراثي.

"تظهر هذه النتائج أن استعادة السمع أمر ممكن حتى بعد سنوات من الصمم"، هذا ما قاله الباحث الرئيسي د. وقال ييلاي شو، الأستاذ في مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان في الصين، في بيان صحفي. "نحن نعمل الآن على توسيع هذا النهج ليشمل الأسباب الوراثية الأخرى لفقدان السمع."

المصادر

  • ماس جنرال بريجهام، بيان صحفي، 22 أبريل 2026

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: هيلث داي

    نشر : 2026-04-24 02:02

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية