Genový lék na dědičnou hluchotu Účinný, dlouhotrvající, výsledky klinických studií

Sledujte Drugslib

Od Dennise Thompsona HealthDay Reporter

Senior Medical Editor, B. Pharm. Poslední aktualizace 23. dubna 2026.

přes HealthDay

ČTVRTEK, 23. dubna 2026 — Nová genová terapie k léčbě dědičné hluchoty poskytuje trvalý lék, zjistila nová mezinárodní studie.

Léčba, která se zaměřuje na gen OTOF, obnovila sluch u 90 % účastníků, uvedli vědci 22. dubna v časopise Příroda.

Tyto výsledky vydržely až dva a půl roku po léčbě, řekli výzkumníci.

„Je pozoruhodné vidět, jak pacienti přecházejí z úplné hluchoty do schopnosti slyšet,“ řekl vedoucí výzkumný pracovník ansociates"> vědec a vedoucí otolaryngologie na Mass Eye and Ear v Bostonu.

"Pro mnoho pacientů to také znamená schopnost rozvíjet a používat řeč," řekl Chen v tiskové zprávě.

Genové mutace způsobují až 60 % ztráty sluchu přítomné při narození, uvedli výzkumníci v tiskové zprávě.

Tato nová studie se zaměřila na genovou terapii navrženou k léčbě hluchoty způsobené mutacemi v genu OTOF.

Tento gen poskytuje tělu pokyny k vytvoření proteinu zvaného otoferlin, který je nezbytný pro sluch. Bez otoferlinu nemohou vláskové buňky ve vnitřním uchu předávat zvukové signály do mozku, což vede k těžké nebo úplné hluchotě při narození.

Léčba zahrnuje jedinou injekci do vnitřního ucha, která využívá vyhloubený virus k dodání funkční kopie genu OTOF, uvedli výzkumníci.

V této studii výzkumníci přijali 42 pacientů na osmi místech v Číně, ve věku od kojenců ve věku ne zcela 1 rok až po dospělé ve věku 30 let.

Každý člověk dostal jednu ze tří dávek jediné genové terapie: 36 do jednoho ucha a šest do obou uší. Výzkumníci poté sledovali účastníky po dobu až 2,5 roku, aby zjistili, zda je léčba bezpečná a účinná.

Asi 90 % mělo zlepšení sluchu v léčených uších, často během týdnů léčby a zlepšení pokračovalo v průběhu času, uvedli výzkumníci.

Jak se sluch vrátil, účastníci lépe rozuměli řeči a jazyku. Malé děti a osoby se zdravějším vnitřním uchem zaznamenaly největší zlepšení a ti, kteří byli léčeni na obou uších, si vedli lépe než ti, kteří byli léčeni pouze na jednom uchu.

Ze tří léčených dospělých dva zaznamenali určité zotavení sluchu, i když méně než u mladších pacientů, uvedli výzkumníci.

„Je velmi povzbudivé vidět smysluplná zlepšení u některých dospělých pacientů,“ řekl Chen. "Naznačuje to, že v lidském sluchovém systému může být větší flexibilita, než jsme očekávali."

Výzkumníci plánují pokračovat v dlouhodobém sledování a doufají, že zahájí budoucí klinickou studii v USA. Zkoumají také genové terapie pro jiné formy dědičné ztráty sluchu.

„Tyto výsledky ukazují, že obnovení sluchu je možné i po letech hluchoty,“ hlavní výzkumník Dr. Yilai Shu, profesor z Eye & ENT Hospital of Fudan University v Číně, uvedl v tiskové zprávě. „Nyní pracujeme na rozšíření tohoto přístupu na další genetické příčiny ztráty sluchu.“

Zdroje

  • Mass General Brigham, tisková zpráva, 22. dubna 2026

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistické údaje v lékařských článcích neobsahují obecné trendy. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2026-04-24 02:02

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova