Una cura genética para la sordera hereditaria es eficaz y duradera, según un ensayo clínico

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Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

Revisado médicamente por Carmen Pope, editora médica senior, B. Pharm. Última actualización el 23 de abril de 2026.

vía HealthDay

JUEVES, 23 de abril de 2026: una nueva terapia genética para tratar la sordera hereditaria produce una cura duradera, según ha descubierto un nuevo estudio internacional.

El tratamiento, que se dirige al gen OTOF, restableció la audición en el 90 % de los participantes, informaron los investigadores el 22 de abril en la revista Naturaleza.

Estos resultados han durado al menos dos años y medio después del tratamiento, dijeron los investigadores.

“Es sorprendente ver cómo los pacientes pasan de una sordera total a ser capaces de oír”, afirmó el investigador principal Zheng-Yi Chen, científico asociado. y catedrático de otorrinolaringología en Mass Eye and Ear en Boston.

“Para muchos pacientes, eso también significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla”, dijo Chen en un comunicado de prensa.

Las mutaciones genéticas representan hasta el 60 % de la pérdida auditiva presente al nacer, dijeron los investigadores en un comunicado de prensa.

Este nuevo estudio se centró en una terapia genética diseñada para tratar la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF.

Este gen proporciona al cuerpo instrucciones para producir una proteína llamada otoferlina, que es esencial para la audición. Sin otoferlina, las células ciliadas del oído interno no pueden transmitir señales sonoras al cerebro, lo que provoca una sordera grave o total al nacer.

El tratamiento implica una única inyección en el oído interno que utiliza un virus ahuecado para administrar una copia funcional del gen OTOF, dijeron los investigadores.

En este ensayo, los investigadores reclutaron a 42 pacientes en ocho sitios en China, con edades comprendidas desde bebés de menos de 1 año hasta adultos de 30 años.

Cada persona recibió una de las tres dosis de un único tratamiento de terapia génica: 36 en un oído y seis en ambos oídos. Luego, los investigadores siguieron a los participantes durante hasta 2,5 años para ver si el tratamiento era seguro y eficaz.

Alrededor del 90% tuvo una mejora auditiva en los oídos tratados, a menudo a las pocas semanas de tratamiento, y la mejora continuó con el tiempo, dijeron los investigadores.

A medida que recuperó la audición, los participantes mejoraron en su comprensión del habla y el lenguaje. Los niños pequeños y aquellos con oídos internos más sanos experimentaron la mayor mejora, y los tratados en ambos oídos obtuvieron mejores resultados que los tratados en un solo oído.

De los tres adultos tratados, dos experimentaron cierta recuperación de la audición, aunque menos que la de los pacientes más jóvenes, dijeron los investigadores.

“Es muy alentador ver mejoras significativas en algunos pacientes adultos”, afirmó Chen. "Esto sugiere que puede haber más flexibilidad en el sistema auditivo humano de lo que esperábamos".

Los investigadores planean continuar el seguimiento a largo plazo y esperan comenzar un ensayo clínico futuro en los EE. UU. También están explorando terapias genéticas para otras formas de pérdida auditiva hereditaria.

“Estos resultados muestran que restaurar la audición es posible incluso después de años de sordera”, dijo el investigador principal Dr. dijo en un comunicado de prensa Yilai Shu, profesor del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringólogo de la Universidad de Fudan en China. “Ahora estamos trabajando para ampliar este enfoque a otras causas genéticas de pérdida auditiva”.

Fuentes

  • Mass General Brigham, comunicado de prensa, 22 de abril de 2026

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2026-04-24 02:02

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