Un remède génétique contre la surdité héréditaire est efficace et durable, selon des résultats d'essais cliniques

Suivez Drugslib sur

Par Dennis Thompson HealthDay Reporter

Révisé médicalement par Carmen Pope, rédactrice médicale principale, B. Pharm. Dernière mise à jour le 23 avril 2026.

via HealthDay

Jeudi 23 avril 2026 — Une nouvelle thérapie génique pour traiter la surdité héréditaire produit un remède durable, selon une nouvelle étude internationale.

Le traitement, qui cible le gène OTOF, a restauré l'audition chez 90 % des participants, ont rapporté des chercheurs le 22 avril dans la revue Nature.

Ces résultats ont duré jusqu'à au moins deux ans et demi après le traitement, ont déclaré les chercheurs.

« Il est remarquable de voir des patients passer d'une surdité complète à la capacité d'entendre », a déclaré le chercheur principal Zheng-Yi Chen, scientifique associé et chaire d'oto-rhino-laryngologie à Mass Eye and Ear à Boston.

« Pour de nombreux patients, cela signifie également la capacité de développer et d'utiliser la parole », a déclaré Chen dans un communiqué de presse.

Les mutations génétiques représentent jusqu'à 60 % des pertes auditives présentes à la naissance, ont déclaré les chercheurs dans un communiqué de presse.

Cette nouvelle étude s'est concentrée sur une thérapie génique conçue pour traiter la surdité causée par des mutations du gène OTOF.

Ce gène fournit à l'organisme les instructions pour fabriquer une protéine appelée otoferline, essentielle à l'audition. Sans otoferline, les cellules ciliées de l'oreille interne ne peuvent pas transmettre les signaux sonores au cerveau, ce qui entraîne une surdité grave ou complète à la naissance.

Le traitement implique une seule injection dans l'oreille interne qui utilise un virus évidé pour délivrer une copie de travail du gène OTOF, ont indiqué les chercheurs.

Dans cet essai, les chercheurs ont recruté 42 patients sur huit sites en Chine, allant des nourrissons de moins d'un an aux adultes dans la trentaine.

Chaque personne a reçu l'une des trois doses d'un seul traitement de thérapie génique : 36 dans une oreille et six dans les deux oreilles. Les chercheurs ont ensuite suivi les participants pendant 2,5 ans pour voir si le traitement était sûr et efficace.

Environ 90 % des participants ont constaté une amélioration de l'audition dans leurs oreilles traitées, souvent quelques semaines après le traitement, et cette amélioration s'est poursuivie au fil du temps, ont indiqué les chercheurs.

À mesure que l'audition revenait, les participants comprenaient mieux la parole et le langage. Les jeunes enfants et ceux dont l'oreille interne est en meilleure santé ont constaté la plus grande amélioration, et ceux traités dans les deux oreilles ont obtenu de meilleurs résultats que ceux traités dans une seule oreille.

Parmi les trois adultes traités, deux ont connu une certaine récupération auditive, bien que inférieure à celle des patients plus jeunes, ont indiqué les chercheurs.

« Il est très encourageant de constater des améliorations significatives chez certains patients adultes », a déclaré Chen. "Cela suggère qu'il pourrait y avoir plus de flexibilité dans le système auditif humain que prévu."

Les chercheurs prévoient de poursuivre le suivi à long terme et espèrent démarrer un futur essai clinique aux États-Unis. Ils explorent également des thérapies géniques pour d'autres formes de perte auditive héréditaire.

« Ces résultats montrent que restaurer l'audition est possible même après des années de surdité », a déclaré le chercheur principal Dr. Yilai Shu, professeur à l'hôpital ophtalmologique et ORL de l'université de Fudan en Chine, a déclaré dans un communiqué de presse. "Nous travaillons maintenant à étendre cette approche à d'autres causes génétiques de perte auditive."

Sources

  • Mass General Brigham, communiqué de presse, 22 avril 2026

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour prendre des décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : Journée Santé

    Publié : 2026-04-24 02:02

    En savoir plus

    Avis de non-responsabilité

    Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

    L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

    Mots-clés populaires