Obat Gene Kanggo Tukak Warisan sing Efektif, Langgeng, Temokake Uji Coba Klinis

Tindakake Drugslib ing

Dening Dennis Thompson HealthDay Reporter

Medically, Pharm Editor by B. Dianyari pungkasan tanggal 23 April 2026.

liwat HealthDay

KEMIS, 23 April 2026 — Terapi gen anyar kanggo ngobati budheg sing diwarisake ngasilake obat sing langgeng, sawijining panaliten internasional anyar ditemokake.

Pengobatan kasebut, sing ngarahake gen OTOF, mulihake pendengaran ing 90% peserta, peneliti nglaporake tanggal 22 April ing jurnal Alam.

Asil kasebut tahan nganti paling ora rong setengah taun sawise perawatan, ujare para peneliti.

"Apik banget kanggo ndeleng pasien saka budheg lengkap dadi bisa krungu," ujare peneliti senior target="Zhengyi-nkhen" an Zhengyi-nkchen. ilmuwan asosiasi lan ketua otolaryngology ing Mass Eye and Ear ing Boston.

"Kanggo akeh pasien, iki uga tegese kemampuan kanggo ngembangake lan nggunakake wicara," ujare Chen ing rilis warta.

Mutasi gen nyebabake nganti 60% gangguan pendengaran sing ana nalika lair, ujare peneliti ing rilis warta.

Panaliten anyar iki fokus ing terapi gen sing dirancang kanggo nambani budheg sing disebabake dening mutasi gen OTOF.

Gen iki nyedhiyakake awak kanthi instruksi kanggo nggawe protein sing diarani otoferlin, sing penting kanggo pangrungu. Tanpa otoferlin, sel rambut ing kuping njero ora bisa ngirim sinyal swara menyang otak, nyebabake budheg abot utawa lengkap nalika lair.

Perawatan kasebut kalebu siji injeksi menyang kuping njero sing nggunakake virus sing dilubangi kanggo ngirim salinan gen OTOF sing bisa digunakake, ujare para peneliti.

Ing uji coba iki, peneliti njupuk 42 pasien ing wolung situs ing China, wiwit umur bayi ora cukup umur 1 taun nganti diwasa umur 30-an.

Saben wong nampa siji saka telung dosis perawatan terapi gen: 36 ing siji kuping lan enem ing kuping loro. Peneliti banjur ngetutake peserta nganti 2,5 taun kanggo ndeleng apa perawatan kasebut aman lan efektif.

Udakara 90% ngalami perbaikan pangrungu ing kuping sing diobati, asring sajrone sawetara minggu perawatan lan perbaikan terus suwe, ujare peneliti.

Nalika ngrungokake bali, peserta dadi luwih ngerti wicara lan basa. Bocah-bocah cilik lan sing duwe kuping batin sing luwih sehat ngalami perbaikan sing paling apik, lan sing diobati ing kuping loro luwih apik tinimbang sing diobati mung ing siji kuping.

Saka telu wong diwasa sing diobati, loro ngalami pemulihan pendengaran, sanajan kurang saka pasien sing luwih enom, ujare peneliti.

"Sing nyemangati kanggo ndeleng dandan sing migunani ing sawetara pasien diwasa," ujare Chen. "Iki nuduhake manawa ana luwih fleksibel ing sistem pendengaran manungsa tinimbang sing dikarepake."

Para panaliti ngrancang nerusake tindak lanjut jangka panjang lan ngarep-arep kanggo miwiti uji klinis ing mangsa ngarep ing AS.

"Asil iki nuduhake yen mulihake pangrungon bisa ditindakake sanajan sawise pirang-pirang taun budheg," peneliti utama Dr. Yilai Shu, profesor ing Rumah Sakit Eye & ENT Universitas Fudan ing China, ngandika ing release warta. "Saiki kita ngupayakake kanggo nggedhekake pendekatan iki kanggo panyebab genetis liyane saka gangguan pangrungu."

Sumber

  • Mass General Brigham, release warta, April 22, 2026

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis ora nyedhiyakake tren umum lan ora cocog karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: Health Day

    Dikirim : 2026-04-24 02:02

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer