유전성 난청에 대한 유전자 치료법이 효과적이고 오래 지속되는 임상 시험 결과 발견

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작성: Dennis Thompson HealthDay Reporter

B. Pharm의 수석 의학 편집자인 Carmen Pope가 의학적으로 검토함. 2026년 4월 23일에 마지막으로 업데이트되었습니다.

HealthDay를 통해

2026년 4월 23일 목요일 — 유전성 청각 장애를 치료하기 위한 새로운 유전자 치료법이 지속적인 치료법을 제공한다는 새로운 국제 연구 결과가 나왔습니다.

OTOF 유전자를 표적으로 하는 치료법이 참가자 중 90%의 청력을 회복했다고 연구자들이 4월 22일 자연.

이러한 결과는 치료 후 최소 2년 반 동안 지속되었다고 연구자들은 말했습니다.

"완전한 청각 장애에서 들을 수 있게 된 환자를 보는 것은 놀라운 일입니다."라고 부과학자인 선임 연구원 Zheng-Yi Chen은 말했습니다. 보스턴 Mass Eye and Ear의 이비인후과 의장입니다.

Chen은 보도 자료에서 “많은 환자들에게 이는 말하기 능력을 개발하고 사용하는 능력을 의미하기도 합니다”라고 말했습니다.

유전자 돌연변이는 출생 시 존재하는 청력 손실의 최대 60%를 차지한다고 연구자들은 보도 자료에서 밝혔습니다.

이 새로운 연구는 OTOF 유전자의 돌연변이로 인한 청각 장애를 치료하기 위해 고안된 유전자 치료법에 중점을 두었습니다.

이 유전자는 청각에 필수적인 오토페린이라는 단백질을 생성하도록 신체에 지시를 제공합니다. 오토페린이 없으면 내이의 유모 세포가 소리 신호를 뇌로 전달할 수 없어 출생 시 심각한 또는 완전한 청각 장애를 겪게 됩니다.

이 치료법은 OTOF 유전자의 작업 복사본을 전달하기 위해 속이 빈 바이러스를 사용하는 내이에 단 한 번의 주사를 포함한다고 연구진은 말했습니다.

이 임상시험에서 연구자들은 중국 내 8개 지역에서 1세 미만의 유아부터 30대 성인까지 다양한 연령대의 환자 42명을 모집했습니다.

각 사람은 단일 유전자 치료 3회 용량(한 쪽 귀에 36회, 양쪽 귀에 6회) 중 하나를 받았습니다. 그런 다음 연구자들은 치료가 안전하고 효과적인지 확인하기 위해 최대 2.5년 동안 참가자를 추적했습니다.

약 90%는 치료 후 몇 주 이내에 치료를 받은 귀의 청력이 개선되었으며 시간이 지남에 따라 개선이 지속되었다고 연구진은 말했습니다.

청력이 회복되면서 참가자들은 말과 언어를 더 잘 이해하게 되었습니다. 어린 아이들과 더 건강한 내이를 가진 사람들은 가장 큰 개선을 보였으며 양쪽 귀를 모두 치료한 사람들은 한쪽 귀만 치료한 사람들보다 더 나은 결과를 보였습니다.

치료를 받은 성인 세 명 중 두 명은 어느 정도 청력 회복을 경험했지만 어린 환자들보다는 적었다고 연구진은 말했습니다.

Chen은 “일부 성인 환자의 의미 있는 개선을 보는 것은 매우 고무적입니다.”라고 말했습니다. "이것은 우리가 예상했던 것보다 인간의 청각 시스템에 더 많은 유연성이 있을 수 있음을 시사합니다."

연구원들은 장기간 추적 조사를 계속할 계획이며 향후 미국에서 임상 시험을 시작할 계획입니다. 그들은 또한 다른 형태의 유전성 청력 상실에 대한 유전자 치료법을 모색하고 있습니다.

“이러한 결과는 수년간의 청각 장애 후에도 청력 회복이 가능하다는 것을 보여줍니다.” 수석 연구원 Dr. 중국 푸단대학교 안과 이비인후과 교수 Yilai Shu는 보도자료에서 이렇게 말했습니다. "우리는 현재 이 접근 방식을 청력 손실의 다른 유전적 원인으로 확장하기 위해 노력하고 있습니다."

출처

  • Mass General Brigham, 보도 자료, 2026년 4월 22일

    • 면책 조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개별 의료 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요.

    출처: HealthDay

    게시됨 : 2026-04-24 02:02

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