Penawar Gen Untuk Kepekaan yang Diwarisi, Penemuan Percubaan Klinikal Berkesan, Tahan Lama

Ikuti Drugslib di

Oleh Dennis Thompson HealthDay Reporter

Penyunting Perubatan Kanan, B. Pharm. Kemas kini terakhir pada 23 April 2026.

melalui HealthDay

KHAMIS, 23 April 2026 — Terapi gen baharu untuk merawat pekak yang diwarisi menghasilkan penawar yang berkekalan, kajian antarabangsa baharu telah ditemui.

Rawatan itu, yang menyasarkan gen OTOF, memulihkan pendengaran dalam 90% peserta, penyelidik melaporkan pada 22 April dalam jurnal Alam Semulajadi.

Keputusan ini bertahan sehingga sekurang-kurangnya dua setengah tahun selepas rawatan, kata para penyelidik.

“Sangat mengagumkan untuk melihat pesakit berubah daripada pekak sepenuhnya kepada boleh mendengar,” kata penyelidik kanan zhengyi-cheni="Zhengyi-nk>an"

ahli sains bersekutu dan pengerusi otolaryngology di Mass Eye and Ear di Boston.

“Bagi kebanyakan pesakit, ini juga bermakna keupayaan untuk mengembangkan dan menggunakan pertuturan,” kata Chen dalam satu kenyataan berita.

Mutasi gen menyumbang sehingga 60% kehilangan pendengaran yang hadir semasa kelahiran, kata penyelidik dalam satu kenyataan berita.

Kajian baharu ini memfokuskan pada terapi gen yang direka untuk merawat pekak yang disebabkan oleh mutasi pada gen OTOF.

Gen ini memberikan tubuh arahan untuk membuat protein yang dipanggil otoferlin, yang penting untuk pendengaran. Tanpa otoferlin, sel-sel rambut di telinga dalam tidak boleh menghantar isyarat bunyi ke otak, mengakibatkan pekak yang teruk atau lengkap semasa lahir.

Rawatan itu melibatkan satu suntikan ke dalam telinga dalam yang menggunakan virus berlubang untuk menyampaikan salinan gen OTOF yang berfungsi, kata penyelidik.

Dalam percubaan ini, penyelidik merekrut 42 pesakit di lapan tapak di China, berumur dari bayi tidak cukup umur 1 tahun hingga dewasa berumur 30-an.

Setiap orang menerima satu daripada tiga dos rawatan terapi gen tunggal: 36 dalam satu telinga dan enam dalam kedua-dua telinga. Penyelidik kemudian mengikuti peserta sehingga 2.5 tahun untuk melihat sama ada rawatan itu selamat dan berkesan.

Kira-kira 90% mengalami peningkatan pendengaran pada telinga mereka yang dirawat, selalunya dalam masa beberapa minggu rawatan dan penambahbaikan berterusan dari semasa ke semasa, kata penyelidik.

Apabila pendengaran kembali, peserta menjadi lebih baik dalam memahami pertuturan dan bahasa. Kanak-kanak kecil dan mereka yang mempunyai telinga dalam yang lebih sihat menyaksikan peningkatan yang paling baik, dan mereka yang dirawat di kedua-dua telinga menunjukkan hasil yang lebih baik daripada yang dirawat hanya dengan satu telinga.

Daripada tiga orang dewasa yang dirawat, dua mengalami pemulihan pendengaran, walaupun kurang daripada pesakit yang lebih muda, kata penyelidik.

"Adalah sangat menggalakkan untuk melihat peningkatan bermakna dalam sesetengah pesakit dewasa," kata Chen. "Ia mencadangkan mungkin terdapat lebih banyak fleksibiliti dalam sistem pendengaran manusia daripada yang kami jangkakan."

Penyelidik merancang untuk meneruskan susulan jangka panjang dan berharap untuk memulakan percubaan klinikal masa depan di A.S. Mereka juga sedang meneroka terapi gen untuk bentuk kehilangan pendengaran yang diwarisi yang lain.

“Keputusan ini menunjukkan bahawa memulihkan pendengaran boleh dilakukan walaupun selepas bertahun-tahun mengalami pekak,” ketua penyelidik Dr. Yilai Shu, seorang profesor di Hospital Eye & ENT Universiti Fudan di China, berkata dalam satu kenyataan berita. “Kami kini sedang berusaha untuk mengembangkan pendekatan ini kepada punca genetik kehilangan pendengaran yang lain.”

Sumber

  • Mass General Brigham, keluaran berita, 22 April 2026

    • Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan tidak memberikan trend umum kepada individu dan tidak mengikut trend umum. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2026-04-24 02:02

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular