Cura genética para surdez herdada, resultados de ensaios clínicos eficazes e duradouros

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Por Dennis Thompson HealthDay Reporter

Revisado clinicamente por Carmen Pope, editora médica sênior, B. Pharm. Última atualização em 23 de abril de 2026.

via HealthDay

QUINTA-FEIRA, 23 de abril de 2026 — Uma nova terapia genética para tratar a surdez hereditária produz uma cura duradoura, descobriu um novo estudo internacional.

O tratamento, que tem como alvo o gene OTOF, restaurou a audição em 90% dos participantes, relataram pesquisadores em 22 de abril na revista Natureza.

Esses resultados duraram pelo menos dois anos e meio após o tratamento, disseram os pesquisadores.

“É notável ver os pacientes passarem da surdez completa à capacidade de ouvir”, disse o pesquisador sênior Zheng-Yi Chen, um cientista associado e presidente de otorrinolaringologia do Mass Eye and Ear em Boston.

“Para muitos pacientes, isso também significa a capacidade de desenvolver e usar a fala”, disse Chen em um comunicado à imprensa.

As mutações genéticas são responsáveis ​​por até 60% da perda auditiva presente no nascimento, disseram os pesquisadores em um comunicado à imprensa.

Este novo estudo centrou-se numa terapia genética concebida para tratar a surdez causada por mutações no gene OTOF.

Este gene fornece ao corpo instruções para produzir uma proteína chamada otoferlina, que é essencial para a audição. Sem otoferlina, as células ciliadas do ouvido interno não conseguem transmitir sinais sonoros ao cérebro, resultando em surdez grave ou completa ao nascer.

O tratamento envolve uma única injeção no ouvido interno que usa um vírus oco para entregar uma cópia funcional do gene OTOF, disseram os pesquisadores.

Neste estudo, os pesquisadores recrutaram 42 pacientes em oito locais na China, com idades variando desde bebês com menos de 1 ano de idade até adultos na faixa dos 30 anos.

Cada pessoa recebeu uma das três doses de um único tratamento de terapia genética: 36 em um ouvido e seis em ambos os ouvidos. Os pesquisadores então acompanharam os participantes por até 2,5 anos para ver se o tratamento era seguro e eficaz.

Cerca de 90% tiveram melhora auditiva nos ouvidos tratados, muitas vezes dentro de semanas de tratamento, e a melhora continuou ao longo do tempo, disseram os pesquisadores.

À medida que a audição retornou, os participantes melhoraram a compreensão da fala e da linguagem. As crianças pequenas e aquelas com ouvidos internos mais saudáveis ​​tiveram a maior melhora, e aqueles tratados em ambos os ouvidos tiveram melhor desempenho do que aqueles tratados em apenas um ouvido.

Dos três adultos tratados, dois tiveram alguma recuperação auditiva, embora menos do que a dos pacientes mais jovens, disseram os pesquisadores.

“É muito encorajador ver melhorias significativas em alguns pacientes adultos”, disse Chen. “Isso sugere que pode haver mais flexibilidade no sistema auditivo humano do que esperávamos.”

Os pesquisadores planejam continuar o acompanhamento de longo prazo e esperam iniciar um futuro ensaio clínico nos EUA. Eles também estão explorando terapias genéticas para outras formas de perda auditiva hereditária.

“Esses resultados mostram que a restauração da audição é possível mesmo após anos de surdez”, disse o pesquisador-chefe Dr. Yilai Shu, professor do Eye & ENT Hospital da Universidade Fudan, na China, em um comunicado à imprensa. “Agora estamos trabalhando para expandir essa abordagem para outras causas genéticas de perda auditiva.”

Fontes

  • Mass General Brigham, comunicado à imprensa, 22 de abril de 2026

    • Aviso: Os dados estatísticos em artigos médicos fornecem tendências gerais e não se referem a indivíduos. Fatores individuais podem variar muito. Sempre procure aconselhamento médico personalizado para decisões individuais de saúde.

    Fonte: HealthDay

    Postou : 2026-04-24 02:02

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