Cura genetică pentru surditatea moștenită Eficientă, de lungă durată, constatări din studii clinice

Urmăriți Drugslib pe

De Dennis Thompson HealthDay Reporter

prin HealthDay

JOI, 23 aprilie 2026 — O nouă terapie genetică pentru a trata surditatea moștenită produce un remediu de durată, a descoperit un nou studiu internațional.

Tratamentul, care vizează gena OTOF, a restabilit auzul la 90% dintre participanți, au raportat cercetătorii pe 22 aprilie în jurnalul Natura.

Aceste rezultate au durat până la cel puțin doi ani și jumătate după tratament, au spus cercetătorii.

„Este remarcabil să vezi că pacienții trec de la surditatea completă la capacitatea de a auzi”, a spus cercetătorul principal Zheng-Yi Chen, om de știință asociat și director de otolaringologie la Mass Eye and Ear din Boston.

„Pentru mulți pacienți, asta înseamnă și capacitatea de a dezvolta și de a folosi vorbirea”, a spus Chen într-un comunicat de presă.

Mutațiile genetice reprezintă până la 60% din pierderea auzului prezentă la naștere, au spus cercetătorii într-un comunicat de presă.

Acest nou studiu s-a concentrat pe o terapie genetică concepută pentru a trata surditatea cauzată de mutațiile genei OTOF.

Această genă oferă organismului instrucțiuni pentru a produce o proteină numită otoferlină, care este esențială pentru auz. Fără otoferlină, celulele părului din urechea internă nu pot transmite semnale sonore către creier, ceea ce duce la surditate severă sau completă la naștere.

Tratamentul implică o singură injecție în urechea internă care folosește un virus scobit pentru a furniza o copie funcțională a genei OTOF, au spus cercetătorii.

În acest studiu, cercetătorii au recrutat 42 de pacienți în opt locații din China, cu vârste de la sugari de până la 1 an până la adulți în vârstă de 30 de ani.

Fiecare persoană a primit una dintre cele trei doze dintr-un singur tratament de terapie genică: 36 într-o ureche și șase în ambele urechi. Apoi, cercetătorii au urmărit participanții timp de până la 2,5 ani pentru a vedea dacă tratamentul a fost sigur și eficient.

Aproximativ 90% au avut o îmbunătățire a auzului în urechile tratate, adesea în câteva săptămâni de tratament, iar îmbunătățirea a continuat în timp, au spus cercetătorii.

Pe măsură ce auzul a revenit, participanții au devenit mai buni la înțelegerea vorbirii și a limbajului. Copiii mici și cei cu urechi interne mai sănătoase au înregistrat cea mai mare îmbunătățire, iar cei tratați în ambele urechi s-au descurcat mai bine decât cei tratați într-o singură ureche.

Din cei trei adulți tratați, doi au experimentat o oarecare recuperare a auzului, deși mai puțin decât cea a pacienților mai tineri, au spus cercetătorii.

„Este foarte încurajator să vedem îmbunătățiri semnificative la unii pacienți adulți”, a spus Chen. „Sugerează că poate exista mai multă flexibilitate în sistemul auditiv uman decât ne-am așteptat.”

Cercetătorii intenționează să continue urmărirea pe termen lung și speră să înceapă un viitor studiu clinic în SUA. De asemenea, ei explorează terapii genetice pentru alte forme de pierdere a auzului moștenită.

„Aceste rezultate arată că restabilirea auzului este posibilă chiar și după ani de surditate”, cercetătorul principal Dr. Yilai Shu, profesor la Eye & ENT Hospital al Universității Fudan din China, a declarat într-un comunicat de presă. „Acum lucrăm la extinderea acestei abordări la alte cauze genetice ale pierderii auzului.”

Surse

  • Generalul de masă Brigham, comunicat de presă, 22 aprilie 2026

    • Declinare răspundere: Datele statistice în articolele medicale nu furnizează indivizii generale și tendințele. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: Ziua Sănătății

    Postat : 2026-04-24 02:02

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare