Генное лечение наследственной глухоты: эффективные и долгосрочные результаты клинических испытаний

Следите за Drugslib на

Деннис Томпсон, репортер HealthDay

Медицинская рецензия Кармен Поуп, старший медицинский редактор, Б. Фарм. Последнее обновление: 23 апреля 2026 г.

через HealthDay

ЧЕТВЕРГ, 23 апреля 2026 г. — Новое международное исследование показало, что новая генная терапия для лечения наследственной глухоты дает долговременное излечение.

Лечение, воздействующее на ген OTOF, восстановило слух у 90% участников, сообщили исследователи 22 апреля в журнале Природа.

По словам исследователей, эти результаты сохранялись как минимум два с половиной года после лечения.

"Примечательно видеть, как пациенты переходят от полной глухоты к способности слышать", - сказал старший исследователь Чжэн-И Чен, научный сотрудник и заведующий отоларингологией в клинике Mass Eye and Ear в Бостоне.

"Для многих пациентов это также означает способность развивать и использовать речь", - сказал Чен в пресс-релизе.

Мутации генов являются причиной до 60% случаев потери слуха при рождении, сообщили исследователи в пресс-релизе.

Это новое исследование было сосредоточено на генной терапии, предназначенной для лечения глухоты, вызванной мутациями в гене OTOF.

Этот ген дает организму инструкции по выработке белка под названием отоферлин, который необходим для слуха. Без отоферлина волосковые клетки внутреннего уха не могут передавать звуковые сигналы в мозг, что приводит к тяжелой или полной глухоте при рождении.

Лечение включает одну инъекцию во внутреннее ухо, в которой используется выдолбленный вирус для доставки рабочей копии гена OTOF, говорят исследователи.

В этом исследовании исследователи набрали 42 пациента в восьми центрах Китая, возраст которых варьируется от младенцев в возрасте до 1 года до взрослых в возрасте от 30 лет.

Каждый человек получил одну из трех доз одного препарата генной терапии: 36 в одно ухо и шесть в оба уха. Затем исследователи наблюдали за участниками в течение 2,5 лет, чтобы убедиться, что лечение было безопасным и эффективным.

Около 90% пациентов наблюдали улучшение слуха в обработанных ушах, часто в течение нескольких недель после лечения, и улучшение продолжалось с течением времени, говорят исследователи.

По мере восстановления слуха участники стали лучше понимать речь и язык. Наибольшее улучшение наблюдалось у маленьких детей и людей с более здоровым внутренним ухом, а у тех, кто лечил оба уха, дела обстояли лучше, чем у тех, кто лечил только одно ухо.

Из трех взрослых, прошедших лечение, у двоих наблюдалось некоторое восстановление слуха, хотя и меньше, чем у более молодых пациентов, говорят исследователи.

«Очень отрадно видеть значительные улучшения у некоторых взрослых пациентов», — сказал Чен. «Это говорит о том, что слуховая система человека может быть более гибкой, чем мы ожидали».

Исследователи планируют продолжить долгосрочное наблюдение и надеются начать будущие клинические испытания в США. Они также изучают возможности генной терапии других форм наследственной потери слуха.

«Эти результаты показывают, что восстановление слуха возможно даже после многих лет глухоты», — говорит ведущий исследователь доктор. Об этом сообщил в пресс-релизе Илай Шу, профессор офтальмологической и ЛОР-больницы Фуданьского университета в Китае. «Сейчас мы работаем над распространением этого подхода на другие генетические причины потери слуха».

Источники

  • Mass General Brigham, пресс-релиз, 22 апреля 2026 г.

    • Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

    Источник: HealthDay

    Опубликовано : 2026-04-24 02:02

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова