Генні ліки від спадкової глухоти. Ефективне, довгострокове, результати клінічних випробувань

Підпишіться на Drugslib

Репортер Денніса Томпсона HealthDay

Медичний огляд Кармен Поуп, Старший медичний редактор, B. Pharm. Востаннє оновлено 23 квітня 2026 р.

через HealthDay

ЧЕТВЕР, 23 квітня 2026 р. — Нове міжнародне дослідження показало, що нова генна терапія для лікування спадкової глухоти забезпечує стійке лікування.

Лікування, спрямоване на ген OTOF, відновило слух у 90% учасників, повідомили дослідники 22 квітня в журналі Природа.

Ці результати зберігалися щонайменше два з половиною роки після лікування, кажуть дослідники.

«Дивно спостерігати, як пацієнти переходять від повної глухоти до здатності чути», — сказав старший науковий співробітник Чжен-Ї Чен, науковий співробітник і голова отоларингології в Mass Eye and Ear у Бостоні.

"Для багатьох пацієнтів це також означає здатність розвивати та використовувати мову", - сказав Чен у прес-релізі.

Генні мутації спричиняють до 60% втрати слуху при народженні, повідомили дослідники в прес-релізі.

Це нове дослідження було зосереджено на генній терапії, призначеній для лікування глухоти, спричиненої мутаціями в гені OTOF.

Цей ген забезпечує організм інструкціями для виробництва білка під назвою отоферлін, який є важливим для слуху. Без отоферліну волоскові клітини внутрішнього вуха не можуть передавати звукові сигнали в мозок, що призводить до серйозної або повної глухоти при народженні.

Лікування включає одну ін’єкцію у внутрішнє вухо, яка використовує видовбаний вірус для доставки робочої копії гена OTOF, кажуть дослідники.

У цьому дослідженні дослідники залучили 42 пацієнтів із восьми місць у Китаї, віком від немовлят до 1 року до дорослих у віці 30 років.

Кожна людина отримала одну з трьох доз одного лікування генною терапією: 36 в одне вухо та шість в обидва вуха. Потім дослідники спостерігали за учасниками протягом 2,5 років, щоб перевірити, чи лікування було безпечним і ефективним.

За словами дослідників, близько 90% покращили слух у оброблених вухах, часто протягом тижнів лікування, і покращення тривало з часом.

Коли слух повернувся, учасники стали краще розуміти мову та мову. Маленькі діти та ті, хто має здоровіші внутрішні вуха, відзначили найбільше покращення, а ті, хто отримував лікування в обох вухах, мали кращі результати, ніж ті, хто отримував лікування лише в одне вухо.

З трьох дорослих, які пройшли лікування, двоє відчули деяке відновлення слуху, хоча менше, ніж у молодших пацієнтів, кажуть дослідники.

«Дуже обнадійливо бачити значні покращення у деяких дорослих пацієнтів», — сказав Чень. «Це свідчить про те, що людська слухова система може бути більш гнучкою, ніж ми очікували».

Дослідники планують продовжити довгострокове спостереження та сподіваються розпочати майбутнє клінічне випробування в США. Вони також вивчають генну терапію інших форм успадкованої втрати слуху.

«Ці результати показують, що відновлення слуху можливе навіть після багатьох років глухоти», — провідний дослідник доктор. Ілай Шу, професор очної та ЛОР лікарні університету Фудань у Китаї, сказав у прес-релізі. «Зараз ми працюємо над поширенням цього підходу на інші генетичні причини втрати слуху».

Джерела

  • Mass General Brigham, прес-реліз від 22 квітня 2026 р.

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за персональною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2026-04-24 02:02

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова