العلاج الجيني يجلب السمع للأطفال المصابين بالصمم الخلقي

اتبع Drugslib على

تمت المراجعة طبيًا بواسطة Drugs.com.

بواسطة Dennis Thompson HealthDay Reporter

الخميس، يناير 25 تشرين الأول (أكتوبر) 2024 -- أصبح لدى خمسة من كل ستة أطفال صينيين ولدوا صمًا بسبب خلل وراثي نادر، القدرة على السمع، وذلك بفضل العلاج الجيني التجريبي. نسخة صحية من الجين المسؤول عن إنتاج أوتوفيرلين، وهو البروتين الضروري لنقل الإشارات الصوتية من الأذن الداخلية إلى الدماغ.

وقام الأطباء بحقن الفيروس في الأذن الداخلية للأطفال من خلال عملية جراحية خاصة. هذا الإجراء، وتعافى خمسة من الأطفال من السمع خلال ستة أشهر.

"إن نتائج هذه الدراسة رائعة حقًا. وقال الباحث : "لقد رأينا قدرة السمع لدى الأطفال تتحسن بشكل كبير أسبوعًا بعد أسبوع، فضلاً عن استعادة كلامهم". تشنغ يي تشين، عالم مشارك في مختبرات إيتون بيبودي في مستشفى Mass Eye and Ear التابع لجامعة هارفارد في بوسطن.

عمل الباحثون في Mass Eye and Ear مع الأطباء في الصين لعلاج الأطفال الستة ، وستجرى التجربة في مستشفى العيون والأنف والحنجرة بجامعة فودان في شنغهاي.

تعزز هذه النتائج النتائج من تجربة مقرها الولايات المتحدة عالجت صمم الأوتوفيرلين لدى صبي مغربي يبلغ من العمر 11 عامًا يتلقى العلاج في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا.

إن قال الباحثون إن التجربة الصينية عالجت مريضها الأول منذ أكثر من عام، في ديسمبر 2022، وبالتالي تمثل أول تجربة سريرية بشرية لإدارة العلاج الجيني لصمم أوتوفيرلين.

تلقى الصبي المغربي علاجه الجيني في أكتوبر في أذن واحدة. وفي غضون أربعة أشهر، تحسن سمعه بدرجة كافية بحيث أصبح يعاني الآن من فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط ​​فقط في الأذن المعالجة، وفقًا لبيان صحفي صادر عن مستشفى فيلادلفيا للأطفال.

"لا يوجد صوت لا أحبه"، قال المريض عصام دام لصحيفة نيويورك تايمز من خلال مترجم. "جميعهم جيدون."

يولد حوالي واحد من كل 500 طفل مصابًا بفقدان السمع أو يصاب به خلال مرحلة الطفولة المبكرة، وفقًا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والوقاية منها.

المزيد وقال الباحثون في مذكرات أساسية إن أكثر من 60% من حالات فقدان السمع لدى الأطفال ترجع إلى أسباب وراثية. يعد طفرة جين أوتوفيرلين أحد أسباب الصمم الخلقي.

ولكن نظرًا لأن هذه الحالة ناجمة عن نقص بروتين الإشارة، فقد كان الباحثون يأملون في عكسها عن طريق العلاج الجيني.

أفادت صحيفة التايمز أن حوالي 200000 شخص حول العالم مصابون بصمم أوتوفيرلين.

قال الباحثون إن جميع الأطفال الستة في الدراسة الصينية عانوا من الصمم التام بسبب طفرة أوتوفيرلين لديهم.

في غضون نصف عام من العلاج، أظهر خمسة من الأطفال تعافيهم من السمع، وتحسنًا كبيرًا في قدراتهم. إدراك الكلام واستعادة القدرة على إجراء محادثة طبيعية.

وقال الباحثون إن العلاج لم ينتج عنه أي آثار جانبية كبيرة لدى الأطفال.

يخطط الباحثون بعد ذلك لتوسيع التجربة لتشمل حجم عينة أكبر، ومواصلة تتبع الأطفال المعالجين لمعرفة مدى نجاحهم.

"لم يتم العثور على علاج فعال للصمم منذ اختراع زراعة القوقعة الصناعية قبل 60 عامًا،" كما قال تشين في أخبار المستشفى. يطلق. "هذا إنجاز ضخم يرمز إلى حقبة جديدة في مكافحة جميع أنواع فقدان السمع."

تم نشر الدراسة الجديدة في 24 كانون الثاني (يناير) في مجلة The Lancet.

يخطط باحثون من التجارب الأمريكية والصينية لتقديم نتائجهم في أوائل الشهر المقبل في الاجتماع السنوي لجمعية الأبحاث في طب الأنف والأذن والحنجرة.

المصادر

  • بيان صحفي لـ Mass Eye and Ear، 24 كانون الثاني (يناير) 2024

    • إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

    المصدر: HealthDay

    نشر : 2024-01-25 22:15

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    الكلمات الرئيسية الشعبية