Genová terapie přináší dětem s vrozenou hluchotou sluch

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Od Dennise Thompsona HealthDay Reporter

ČTVRTEK, Jan 25, 2024 – Pět ze šesti čínských dětí, které se narodily hluché kvůli vzácné genetické vadě, má nyní schopnost slyšet díky experimentální genové terapii.

Terapie zahrnovala vyhloubený virus nabitý virem. zdravá verze genu zodpovědného za produkci otoferlinu, proteinu nezbytného pro přenos zvukových signálů z vnitřního ucha do mozku.

Lékaři vstříkli virus do vnitřního ucha dětí pomocí speciálního chirurgického zákroku a u pěti dětí došlo během šesti měsíců k uzdravení sluchu.

„Výsledky této studie jsou skutečně pozoruhodné. Viděli jsme, jak se sluchová schopnost dětí týden po týdnu dramaticky zlepšuje, stejně jako znovuzískání jejich řeči,“ řekl výzkumník Zheng-Yi Chen, přidružený vědec v Eaton-Peabody Laboratories v Mass Eye and Ear v Bostonu přidružené k Harvardu.

Výzkumníci společnosti Mass Eye and Ear spolupracovali s lékaři v Číně na léčbě těchto šesti dětí , přičemž soud se koná v nemocnici Eye & ENT na Fudan University v Šanghaji.

Tyto výsledky podporují zjištění z Americká studie, která vyléčila otoferlinovou hluchotu u 11letého marockého chlapce, který se léčil v Dětské nemocnici ve Filadelfii.

Therapie Čínská studie léčila svého prvního pacienta před více než rokem, v prosinci 2022, a představuje tak první klinickou studii na lidech s aplikací genové terapie pro otoferlinovou hluchotu, uvedli vědci.

Marocký chlapec dostal genovou terapii v roce Říjen jedním uchem. Během čtyř měsíců se jeho sluch zlepšil natolik, že podle tiskové zprávy CHOP má nyní pouze mírnou až středně těžkou ztrátu sluchu v léčeném uchu.

„Není žádný zvuk, který by se mi nelíbil,“ řekl pacient Aissam Dam deníku New York Times prostřednictvím tlumočníka. „Všechny jsou dobré.“

Podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí v USA se asi jedno z 500 dětí narodí se ztrátou sluchu nebo se u něj během raného dětství rozvine.

Více Více než 60 % případů ztráty sluchu u dětí pochází z genetických důvodů, uvedli vědci v doprovodných poznámkách. Mutace genu otoferlinu je jedním z důvodů vrozené hluchoty.

Ale protože je tento stav způsoben nedostatkem signálního proteinu, vědci doufali, že se to dá zvrátit genovou terapií.

Otoferlinovou hluchotou trpí asi 200 000 lidí na celém světě, uvedl Times.

Všech šest dětí v čínské studii mělo úplnou hluchotu kvůli mutaci otoferlinu, uvedli výzkumníci.

Během půl roku léčby se u pěti dětí projevila obnova sluchu, dramatické zlepšení jejich sluchu. vnímání řeči a obnovená schopnost vést normální konverzaci.

Léčba také neměla u dětí žádné velké vedlejší účinky, uvedli výzkumníci.

Výzkumníci dále plánují rozšířit studii na větší velikost vzorku a pokračovat ve sledování léčených dětí, abyste viděli, jak se jim daří.

„Od doby, kdy byly před 60 lety vynalezeny kochleární implantáty, neexistuje účinná léčba hluchoty,“ řekl Chen v nemocničním zpravodajství. uvolnění. „Toto je obrovský milník, který symbolizuje novou éru v boji proti všem typům ztráty sluchu.“

Nová studie byla zveřejněna 24. ledna v časopise The Lancet.

Výzkumní pracovníci ze Spojených států i z Číny plánují prezentovat svá zjištění začátkem příštího měsíce na výročním zasedání Asociace pro výzkum v Otolaryngologie.

Zdroje

  • Mass Eye and Ear, tisková zpráva, 24. ledna 2024

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistické údaje v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2024-01-25 22:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova